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Eine langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zur Bewertung von Pitolisant bei erwachsenen Patienten mit idiopathischer Hypersomnie

5. Dezember 2025 aktualisiert von: Harmony Biosciences Management, Inc.

Eine offene Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Pitolisant bei erwachsenen Patienten mit idiopathischer Hypersomnie, die die Studie HBS-101-CL-010 abgeschlossen haben

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Pitolisant bei Patienten mit idiopathischer Hypersomnie (IH), die die doppelblinde, randomisierte Entzugsphase der Studie HBS-101-CL-010 abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, langfristige Phase-3-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Pitolisant bei erwachsenen Patienten mit IH. Patienten, die die doppelblinde, randomisierte Entzugsphase der Studie HBS-101-CL-010 abschließen (d. h. den Besuch am Ende der Behandlung [EOT]/Besuch 5 in der HBS-101-CL-010-Studie abgeschlossen haben) und die sich treffen die Einschluss-/Ausschlusskriterien für die Studie HBS-101-CL-011 sind für die Einschreibung geeignet.

Eingeschriebene Patienten erhalten unverblindetes Pitolisant und können gemäß der Einschätzung des Prüfarztes zur Sicherheit/Verträglichkeit und Wirksamkeit während einer dreiwöchigen Titrationsperiode (Tag 1 bis Tag 21) bis zu einer Höchstdosis von 35,6 mg titriert werden mit Zeitplan:

  • Woche 1 (Tag 1-7), 8,9 mg
  • Woche 2 (Tag 8-14), 17,8 mg
  • Woche 3 (Tag 15-21), 35,6 mg

Der Langzeit-Dosierungszeitraum beginnt an Tag 22 (±3 Tage) und dauert an, bis der Patient die Studie abbricht oder der Sponsor entscheidet, die Studie zu beenden (d. h. Studienende [EOS]).

Ein Studienbesuch vor Ort findet ungefähr 180 Tage nach Besuch 2 an Tag 202 statt (±7 Tage; Besuch 3). Studienbesuche vor Ort finden ungefähr alle 6 Monate und Telefonkontakte (TCs) ungefähr alle einen Monat dazwischen statt, bis der Patient aus der Studie ausscheidet oder die Studie durch den Sponsor beendet wird. Die Dosis von Pitolisant kann in Schritten von 4,45 mg, beginnend bei 8,9 mg, bis zu 35,6 mg während des Langzeit-Dosierungszeitraums basierend auf der Beurteilung der Sicherheit/Verträglichkeit und Wirksamkeit durch den Prüfarzt angepasst werden (höher oder niedriger).

Alle Patienten erhalten 15 (±3) Tage und 30 (+3) Tage nach ihrer letzten Pitolisant-Dosis Sicherheits-Follow-up-TCs vom Studienzentrum, um sie auf unerwünschte Ereignisse (AEs) und die gleichzeitige Einnahme von Medikamenten zu untersuchen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

119

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Towers
      • San Ramon, California, Vereinigte Staaten, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
    • Florida
      • Brandon, Florida, Vereinigte Staaten, 33511
        • Meris Clinical Research
      • Clearwater, Florida, Vereinigte Staaten, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32789
        • Florida Pediatric Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30328
        • NeuroTrials Research Inc.
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Vereinigte Staaten, 60026
        • Northshore University Health System
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61637
        • OSF HealthCare Saint Francis Medical Center
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Vereinigte Staaten, 49008
        • Western Michigan University Homer Stryker MD School of Medicine
      • Sterling Heights, Michigan, Vereinigte Staaten, 48314
        • Clinical Neurophysiology Services
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Vereinigte Staaten, 63017
        • St. Luke's Sleep Medicine and Research Center
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63123
        • Clayton Sleep Institute
    • Nebraska
      • North Platte, Nebraska, Vereinigte Staaten, 69101
        • Great Plains Health
    • New Jersey
      • Neptune City, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07753
        • Sleep Dynamics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Northwell Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University School of Medicine
      • Gastonia, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Huntersville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28078
        • ARSM Research
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Vereinigte Staaten, 44718
        • Neuroscience Research Center, LLC
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45245
        • Intrepid Research, LLC
      • Dublin, Ohio, Vereinigte Staaten, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institue
      • Middleburg, Ohio, Vereinigte Staaten, 44130
        • North Star Medical Research
    • Pennsylvania
      • Willow Grove, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19090
        • Abington Neurological Associates
      • Wyomissing, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
      • North Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29406
        • Lowcountry Lung Critical Care
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38018
        • Neurology Clinic, P.C.
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78731
        • FutureSearch Trials of Neurology LP
      • Round Rock, Texas, Vereinigte Staaten, 78681
        • Central Texas Neurology Consultants, PA
      • Sugar Land, Texas, Vereinigte Staaten, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
      • Tomball, Texas, Vereinigte Staaten, 77375
        • Northwest Houston Neurology and Sleep
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53719
        • University of Wisconsin-Madison

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Ist in der Lage, eine freiwillige, informierte Einwilligung zu erteilen.
  2. Abschluss der doppelblinden, randomisierten Entzugsphase (EOT/Besuch 5) aus der HBS-101-CL-010-Studie.
  3. Eine Patientin, die eine Frau im gebärfähigen Alter ist, muss beim Screening-Besuch einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben. Eine Patientin im gebärfähigen Alter muss zustimmen, abstinent zu bleiben oder eine wirksame Methode der nicht-hormonellen Empfängnisverhütung anzuwenden, um eine Schwangerschaft für die Dauer der Studie und für 21 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zu verhindern.
  4. Muss beim Screening-Besuch ein negatives Ergebnis beim Urin-Drogen-Screen haben, mit Ausnahme von Medikamenten, die von einem Gesundheitsdienstleister für medizinische Bedingungen verschrieben werden.
  5. Nach Meinung des Prüfarztes ist der Patient in der Lage, das Protokoll und die Verabreichung des oralen Studienmedikaments zu verstehen und einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Stimmt nicht zu, im Protokoll aufgeführte verbotene Medikamente oder Substanzen abzusetzen.
  2. Stillt derzeit oder plant, im Laufe der Studie zu stillen. Stillende Frauen müssen zustimmen, für die Dauer der Studie und für 21 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments nicht zu stillen.
  3. Teilnahme an einer interventionellen Forschungsstudie mit einem anderen Prüfmedikament oder -gerät als Pitolisant für die Dauer der Studie.
  4. Hat eine Diagnose einer Nierenerkrankung im Endstadium (ESRD; geschätzte glomeruläre Filtrationsrate [eGFR] von
  5. ein Medikament erhält oder nicht absetzen kann, von dem bekannt ist, dass es das QT-Intervall verlängert.
  6. Hat ein erhebliches Risiko, Selbstmord oder Suizidalität zu begehen, basierend auf der Vorgeschichte; psychiatrische Routineuntersuchung; Urteil des Ermittlers; oder der eine andere Frage als die Fragen 1 bis 3 mit „Ja“ oder eine beliebige Frage im Abschnitt „Suizidverhalten“ des C-SSRS „Seit dem letzten Besuch“ mit „Ja“ beantwortet hat.
  7. Nach Einschätzung des Prüfarztes aus irgendeinem Grund für die Studie ungeeignet ist, einschließlich, aber nicht beschränkt auf einen instabilen oder unkontrollierten Gesundheitszustand oder einen Zustand, der die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnte, eine verwirrende Interpretation der Studienergebnisse, ein Gesundheitsrisiko darstellen für den Patienten oder die Integrität der Studie gefährden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Pitolisant
Woche 1: 8,9 mg Pitolisant einmal täglich morgens nach dem Aufwachen verabreicht; Woche 2: 17,8 mg Pitolisant einmal täglich morgens nach dem Aufwachen verabreicht; Woche 3 bis zum Ende der Behandlung: 17,8 mg bis 35,6 mg Pitolisant, einmal täglich morgens nach dem Aufwachen verabreicht.
Arzneimittel: Pitolisant

Pitolisant 4,45 mg Tabletten

Pitolisant 17,8 mg Tabletten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von Pitolisant
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre
Inzidenz unerwünschter Ereignisse (UE)
Bis ca. 3 Jahre
Exzessive Tagesschläfrigkeit
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre

Änderung des Epworth Sleepiness Scale (ESS)-Scores gegenüber dem Ausgangswert

Der Wert der Epworth-Schläfrigkeitsskala reicht von 0 bis 24. Eine Verringerung der Punktzahl bedeutet eine Verbesserung der übermäßigen Tagesmüdigkeit.
Bis ca. 3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Symptome einer idiopathischen Hypersomnie
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre

Änderung der Schweregradskala für idiopathische Hypersomnie (IHSS) gegenüber dem Ausgangswert

Die Punktzahl des IHSS reicht von 0 bis 50. Eine Verringerung des Scores bedeutet eine Verbesserung der Symptome der idiopathischen Hypersomnie.
Bis ca. 3 Jahre
Symptome einer idiopathischen Hypersomnie
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre

Änderung des Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) für IH gegenüber dem Ausgangswert

Der CGI-S ist eine Fünf-Punkte-Skala, die von „kein“ bis „sehr schwer“ reicht. Eine Beurteilung weniger schwerwiegender Symptome stellt eine Verbesserung der Wahrnehmung des Arztes hinsichtlich des gesamten klinischen Status des Patienten im Zusammenhang mit idiopathischer Hypersomnie dar.
Bis ca. 3 Jahre
Symptome einer idiopathischen Hypersomnie
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre

Änderung des Patienten-Global-Impression-of-Severity (PGI-S) für EDS gegenüber dem Ausgangswert

Die PGI-S ist eine Fünf-Punkte-Skala, die von „kein“ bis „sehr schwerwiegend“ reicht. Eine Beurteilung weniger schwerwiegender Symptome stellt eine Verbesserung der Wahrnehmung des Patienten hinsichtlich der Schwere seiner übermäßigen Tagesschläfrigkeit dar.
Bis ca. 3 Jahre
Funktionelle Ergebnisse des Schlafes
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre

Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der 10-Punkte-Version des Fragebogens zu funktionellen Schlafergebnissen (FOSQ-10)

Die Punktzahl des FOSQ-10 liegt zwischen 5 und 20. Eine Erhöhung der Punktzahl stellt eine Verbesserung des Eindrucks des Patienten über die Auswirkungen der Hypersomnie auf mehrere Aktivitäten des Alltags dar.
Bis ca. 3 Jahre
Schlafbedingte Beeinträchtigungen im Wachzustand
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre

Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Informationssystem „Patientenberichtete Ergebnisse“ zur Messung schlafbezogener Beeinträchtigungen, Item Bank v1.0-Short Formular 8a (PROMIS-SRI 8a)

Die Punktzahl des PROMIS-SRI 8a liegt zwischen 8 und 40. Eine Verringerung der Punktzahl stellt eine Verbesserung des Eindrucks des Patienten über die Auswirkungen der Hypersomnie auf mehrere Aktivitäten des Alltags dar.
Bis ca. 3 Jahre
Schlafträgheit
Zeitfenster: Bis ca. 3 Jahre

Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen zur Schlafträgheit (SIQ)

Der SIQ reicht von 21 bis 105. Eine Verringerung der Punktzahl stellt eine Verbesserung der Fähigkeit des Patienten dar, nach dem Schlafen aufzuwachen.
Bis ca. 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. August 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HBS-101-CL-011

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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