Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie bezpečnosti a účinnosti k hodnocení Pitolisantu u dospělých pacientů s idiopatickou hypersomnií

23. ledna 2024 aktualizováno: Harmony Biosciences, LLC

Otevřená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti Pitolisantu u dospělých pacientů s idiopatickou hypersomnií, kteří dokončili studii HBS-101-CL-010

Primárním cílem této studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost a účinnost pitolisantu u pacientů s idiopatickou hypersomnií (IH), kteří dokončili dvojitě zaslepenou randomizovanou abstinenční fázi studie HBS-101-CL-010.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená, dlouhodobá studie fáze 3, která hodnotí dlouhodobou bezpečnost a účinnost pitolisantu u dospělých pacientů s IH. Pacienti, kteří dokončí dvojitě zaslepenou randomizovanou abstinenční fázi studie HBS-101-CL-010 (tj. dokončili návštěvu na konci léčby [EOT]/návštěvu 5 ve studii HBS-101-CL-010) a kteří kritéria pro zařazení/vyloučení pro studii HBS-101-CL-011 jsou způsobilá pro zařazení.

Zařazeným pacientům bude vydán otevřený pitolisant a může být titrován až na maximální dávku 35,6 mg, na základě hodnocení bezpečnosti/tolerability a účinnosti zkoušejícím, během 3týdenního titračního období (den 1 až den 21) v souladu s rozvrhem:

  • Týden 1 (den 1-7), 8,9 mg
  • Týden 2 (den 8-14), 17,8 mg
  • Týden 3 (den 15-21), 35,6 mg

Dlouhodobé dávkovací období začne 22. den (±3 dny) a bude pokračovat, dokud pacient nepřeruší studii nebo se sponzor nerozhodne studii ukončit (tj. konec studie [EOS]).

Studijní návštěva na místě proběhne přibližně 180 dní po návštěvě 2 v den 202 (±7 dní; návštěva 3). Návštěvy ve studii na místě budou probíhat přibližně každých 6 měsíců a telefonické kontakty (TC) přibližně každý měsíc mezi tím, dokud pacient neodstoupí ze studie nebo studie není ukončena sponzorem. Dávku pitolisantu lze upravit (vyšší nebo nižší) v přírůstcích 4,45 mg počínaje 8,9 mg až do 35,6 mg během dlouhodobého dávkovacího období na základě posouzení bezpečnosti/tolerance a účinnosti zkoušejícím.

Všichni pacienti obdrží bezpečnostní následné TC z místa studie 15 (±3) dnů a 30 (+3) dnů po jejich poslední dávce pitolisantu, aby se vyhodnotily nežádoucí účinky (AE) a souběžné užívání léků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

128

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Towers
      • San Ramon, California, Spojené státy, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
      • Santa Ana, California, Spojené státy, 92705
        • SDS Clinical Trials Inc.
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Spojené státy, 80301
        • Alpine Clinical Research Center
    • Florida
      • Brandon, Florida, Spojené státy, 33511
        • Meris Clinical Research
      • Clearwater, Florida, Spojené státy, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
      • Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
        • Florida Pediatric Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30328
        • NeuroTrials Research Inc.
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Spojené státy, 60026
        • NorthShore University Health System
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
        • OSF HealthCare Saint Francis Medical Center
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Spojené státy, 48377
        • Henry Ford Health System
      • Portage, Michigan, Spojené státy, 49024
        • Bronson Sleep Health
      • Sterling Heights, Michigan, Spojené státy, 48314
        • Clinical Neurophysiology Services
    • Minnesota
      • Edina, Minnesota, Spojené státy, 55125
        • Minnesota Lung Center
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Spojené státy, 63017
        • St. Luke's Sleep Medicine and Research Center
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63123
        • Clayton Sleep Institute
    • Nebraska
      • North Platte, Nebraska, Spojené státy, 69101
        • Great Plains Health
    • New Jersey
      • West Long Branch, New Jersey, Spojené státy, 07764
        • Neurology Specialists of Monmouth County, PA
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
        • Northwell Health
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Spojené státy, 28037
        • Research Carolina Elite LLC
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University School of Medicine
      • Gastonia, North Carolina, Spojené státy, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Huntersville, North Carolina, Spojené státy, 28078
        • ARSM Research
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Spojené státy, 44718
        • NeuroScience Research Center, LLC
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45245
        • Intrepid Research, LLC
      • Dublin, Ohio, Spojené státy, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institue
      • Middleburg, Ohio, Spojené státy, 44130
        • North Star Medical Research
    • Pennsylvania
      • Willow Grove, Pennsylvania, Spojené státy, 19090
        • Abington Neurological Associates
      • Wyomissing, Pennsylvania, Spojené státy, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
      • North Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29406
        • Lowcountry Lung Critical Care
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37421
        • Advanced Center for Sleep Disorders
      • Cordova, Tennessee, Spojené státy, 38018
        • Neurology Clinic, P.C.
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78731
        • FutureSearch Trials of Neurology LP
      • Round Rock, Texas, Spojené státy, 78681
        • Central Texas Neurology Consultants, PA
      • Sugar Land, Texas, Spojené státy, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
      • Tomball, Texas, Spojené státy, 77375
        • Northwest Houston Neurology and Sleep
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53719
        • University of Wisconsin-Madison

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Je schopen poskytnout dobrovolný informovaný souhlas.
  2. Dokončili dvojitě zaslepenou randomizovanou fázi odnětí (EOT/návštěva 5) ze studie HBS-101-CL-010.
  3. Pacientka, která je žena ve fertilním věku, musí mít negativní těhotenský test z moči při screeningové návštěvě. Pacientka, která je žena ve fertilním věku, musí souhlasit s tím, že zůstane abstinována nebo bude používat účinnou metodu nehormonální antikoncepce k zabránění otěhotnění po dobu trvání studie a po dobu 21 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  4. Musí mít negativní výsledek na screeningu drog v moči při screeningové návštěvě, s výjimkou léků, které jsou předepsány poskytovatelem zdravotní péče pro zdravotní potíže.
  5. Podle názoru zkoušejícího je pacient schopen porozumět protokolu a dodržovat ho a podávat perorálně zkoušený lék.

Kritéria vyloučení:

  1. Nesouhlasí s ukončením jakékoli zakázané medikace nebo látek uvedených v protokolu.
  2. V současné době kojí nebo plánuje kojit v průběhu studie. Kojící ženy musí souhlasit s tím, že nebudou kojit po dobu trvání studie a 21 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  3. Účast na intervenční výzkumné studii s hodnoceným lékem nebo zařízením jiným než pitolisant po dobu trvání studie.
  4. Má diagnózu konečného onemocnění ledvin (ESRD; odhadovaná rychlost glomerulární filtrace [eGFR]
  5. Dostává nebo není schopen přerušit léčbu, o které je známo, že prodlužuje QT interval.
  6. Má významné riziko spáchání sebevraždy nebo sebevraždy na základě historie; běžné psychiatrické vyšetření; Úsudek vyšetřovatele; nebo kdo má odpověď „ano“ na jakoukoli otázku kromě otázek 1 až 3 nebo „ano“ na jakoukoli otázku v sekci o sebevražedném chování v C-SSRS, Od poslední návštěvy.
  7. Na základě úsudku zkoušejícího je nevhodný pro studii z jakéhokoli důvodu, mimo jiné včetně nestabilního nebo nekontrolovaného zdravotního stavu nebo stavu, který by mohl narušovat provádění studie, matoucí interpretaci výsledků studie, představovat zdravotní riziko k pacientovi nebo narušit integritu studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Pitolisant
1. týden: 8,9 mg pitolisantu podávaných jednou denně ráno po probuzení; 2. týden: 17,8 mg pitolisantu podávaných jednou denně ráno po probuzení; Týdny 3 až konec léčby: 17,8 mg až 35,6 mg pitolisantu podávaných jednou denně ráno po probuzení.
Lék: Pitolisant

Pitolisant 4,45 mg tablety

Pitolisant 17,8 mg tablety

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost pitolisantu
Časové okno: Do cca 3 let
Výskyt nežádoucích účinků (AE)
Do cca 3 let
Nadměrná denní ospalost
Časové okno: Do cca 3 let

Změna od základní hodnoty ve skóre Epworthské stupnice ospalosti (ESS).

Skóre Epworthské stupnice ospalosti se pohybuje od 0 do 24. Snížení skóre představuje zlepšení nadměrné denní ospalosti.
Do cca 3 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Příznaky idiopatické hypersomnie
Časové okno: Do cca 3 let

Změna od výchozí hodnoty ve stupnici závažnosti idiopatické hypersomnie (IHSS)

Skóre IHSS se pohybuje od 0 do 50. Snížení skóre představuje zlepšení symptomů idiopatické hypersomnie.
Do cca 3 let
Příznaky idiopatické hypersomnie
Časové okno: Do cca 3 let

Změna od výchozí hodnoty v klinickém globálním dojmu závažnosti (CGI-S) pro IH

CGI-S je pětipoložková stupnice, která se pohybuje od žádné až po velmi závažnou. Hodnocení méně závažných symptomů představuje zlepšení ve vnímání klinického lékaře celkového klinického stavu pacienta souvisejícího s idiopatickou hypersomnií.
Do cca 3 let
Příznaky idiopatické hypersomnie
Časové okno: Do cca 3 let

Změna od výchozí hodnoty v globálním dojmu závažnosti pacienta (PGI-S) pro EDS

PGI-S je pětipoložková stupnice, která se pohybuje od žádné až po velmi přísnou. Hodnocení méně závažných symptomů představuje zlepšení pacientova vnímání závažnosti nadměrné denní spavosti.
Do cca 3 let
Funkční výsledky spánku
Časové okno: Do cca 3 let

Změna od výchozího stavu ve funkčních výsledcích dotazníku spánku verze 10 položek (FOSQ-10)

Skóre FOSQ-10 se pohybuje od 5 do 20. Zvýšení skóre představuje zlepšení pacientova dojmu o dopadu hypersomnie na různé aktivity každodenního života.
Do cca 3 let
Poruchy spánku během bdělosti
Časové okno: Do cca 3 let

Změna od výchozího stavu v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem Poškození související se spánkem Banka položek v1.0-Short Formulář 8a (PROMIS-SRI 8a)

Skóre PROMIS-SRI 8a se pohybuje v rozmezí 8-40. Snížení skóre představuje zlepšení pacientova dojmu o dopadu hypersomnie na různé aktivity každodenního života.
Do cca 3 let
Spánková setrvačnost
Časové okno: Do cca 3 let

Změna oproti výchozímu stavu v dotazníku setrvačnosti spánku (SIQ)

SIQ se pohybuje od 21 do 105. Snížení skóre představuje zlepšení schopnosti pacienta probudit se po spánku.
Do cca 3 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Harmony Biosciences, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

14. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HBS-101-CL-011

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pitolisant

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit