Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia per valutare Pitolisant in pazienti adulti con ipersonnia idiopatica

5 dicembre 2025 aggiornato da: Harmony Biosciences Management, Inc.

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Pitolisant in pazienti adulti con ipersonnia idiopatica che hanno completato lo studio HBS-101-CL-010

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di pitolisant in pazienti con ipersonnia idiopatica (IH) che hanno completato la fase di sospensione randomizzata in doppio cieco dello studio HBS-101-CL-010.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 3 in aperto a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di pitolisant in pazienti adulti con IH. Pazienti che completano la fase di sospensione randomizzata in doppio cieco dello studio HBS-101-CL-010 (ovvero, hanno completato la visita/visita 5 di fine trattamento [EOT] nello studio HBS-101-CL-010) e che soddisfano i criteri di inclusione/esclusione per lo studio HBS-101-CL-011 sono idonei per l'arruolamento.

Ai pazienti arruolati verrà somministrato pitolisant in aperto e potrà essere titolato fino a una dose massima di 35,6 mg, in base alla valutazione di sicurezza/tollerabilità ed efficacia dello sperimentatore, durante un periodo di titolazione di 3 settimane (dal giorno 1 al giorno 21) in conformità con il calendario:

  • Settimana 1 (Giorni 1-7), 8,9 mg
  • Settimana 2 (giorno 8-14), 17,8 mg
  • Settimana 3 (Giorni 15-21), 35,6 mg

Il periodo di somministrazione a lungo termine inizierà il giorno 22 (± 3 giorni) e continuerà fino a quando il paziente non interromperà lo studio o lo Sponsor deciderà di terminare lo studio (ovvero, Fine dello studio [EOS]).

Una visita di studio in loco avverrà circa 180 giorni dopo la Visita 2 il Giorno 202 (±7 giorni; Visita 3). Le visite di studio in loco avverranno all'incirca ogni 6 mesi e i contatti telefonici (TC) all'incirca ogni mese fino a quando il paziente non si ritirerà dallo studio o lo studio sarà terminato dallo Sponsor. La dose di pitolisant può essere aggiustata (maggiore o minore) con incrementi di 4,45 mg a partire da 8,9 mg fino a 35,6 mg durante il periodo di somministrazione a lungo termine sulla base della valutazione di sicurezza/tollerabilità ed efficacia dello sperimentatore.

Tutti i pazienti riceveranno TC di follow-up sulla sicurezza dal sito dello studio 15 (±3) giorni e 30 (+3) giorni dopo la loro dose finale di pitolisant, per valutare gli eventi avversi (AE) e l'uso concomitante di farmaci.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

119

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Towers
      • San Ramon, California, Stati Uniti, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
    • Florida
      • Brandon, Florida, Stati Uniti, 33511
        • Meris Clinical Research
      • Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Florida Pediatric Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30328
        • NeuroTrials Research Inc.
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60026
        • Northshore University Health System
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
        • OSF HealthCare Saint Francis Medical Center
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49008
        • Western Michigan University Homer Stryker MD School of Medicine
      • Sterling Heights, Michigan, Stati Uniti, 48314
        • Clinical Neurophysiology Services
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Stati Uniti, 63017
        • St. Luke's Sleep Medicine and Research Center
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63123
        • Clayton Sleep Institute
    • Nebraska
      • North Platte, Nebraska, Stati Uniti, 69101
        • Great Plains Health
    • New Jersey
      • Neptune City, New Jersey, Stati Uniti, 07753
        • Sleep Dynamics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042
        • Northwell Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University School of Medicine
      • Gastonia, North Carolina, Stati Uniti, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Huntersville, North Carolina, Stati Uniti, 28078
        • ARSM Research
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
        • Neuroscience Research Center, LLC
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45245
        • Intrepid Research, LLC
      • Dublin, Ohio, Stati Uniti, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institue
      • Middleburg, Ohio, Stati Uniti, 44130
        • North Star Medical Research
    • Pennsylvania
      • Willow Grove, Pennsylvania, Stati Uniti, 19090
        • Abington Neurological Associates
      • Wyomissing, Pennsylvania, Stati Uniti, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
      • North Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29406
        • Lowcountry Lung Critical Care
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stati Uniti, 38018
        • Neurology Clinic, P.C.
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78731
        • FutureSearch Trials of Neurology LP
      • Round Rock, Texas, Stati Uniti, 78681
        • Central Texas Neurology Consultants, PA
      • Sugar Land, Texas, Stati Uniti, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
      • Tomball, Texas, Stati Uniti, 77375
        • Northwest Houston Neurology and Sleep
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53719
        • University of Wisconsin-Madison

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. È in grado di fornire un consenso volontario e informato.
  2. Completato la fase di ritiro randomizzato in doppio cieco (EOT/Visita 5) dallo studio HBS-101-CL-010.
  3. Una paziente che è una donna in età fertile deve avere un test di gravidanza sulle urine negativo alla visita di screening. Una paziente che è una donna in età fertile deve accettare di rimanere astinente o utilizzare un metodo efficace di contraccezione non ormonale per prevenire la gravidanza per la durata dello studio e per 21 giorni dopo la dose finale del farmaco in studio.
  4. Deve avere un risultato negativo allo screening dei farmaci nelle urine alla visita di screening, ad eccezione dei farmaci prescritti da un operatore sanitario per condizioni mediche.
  5. Secondo l'opinione dello sperimentatore, il paziente è in grado di comprendere e rispettare il protocollo e la somministrazione orale del farmaco oggetto dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Non accetta di interrompere qualsiasi farmaco o sostanza proibita elencata nel protocollo.
  2. Attualmente sta allattando o sta pianificando di allattare nel corso dello studio. Le donne che allattano devono accettare di non allattare al seno per la durata dello studio e per 21 giorni dopo la dose finale del farmaco oggetto dello studio.
  3. Partecipazione a uno studio di ricerca interventistica con un farmaco o dispositivo sperimentale, diverso da pitolisant, per la durata dello studio.
  4. Ha una diagnosi di malattia renale allo stadio terminale (ESRD; velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR] di
  5. Sta ricevendo o non è in grado di interrompere un farmaco noto per prolungare l'intervallo QT.
  6. Ha un rischio significativo di commettere suicidio o suicidalità in base alla storia; esame psichiatrico di routine; Giudizio dell'investigatore; o chi ha una risposta "sì" su qualsiasi domanda diversa dalle domande da 1 a 3 o "sì" su qualsiasi domanda nella sezione sul comportamento suicidario del C-SSRS, dall'ultima visita.
  7. Sulla base del giudizio dello Sperimentatore, non è idoneo per lo studio per qualsiasi motivo, incluso ma non limitato a una condizione medica instabile o incontrollata o che potrebbe interferire con la conduzione dello studio, confondere l'interpretazione dei risultati dello studio, rappresentare un rischio per la salute al paziente o compromettere l'integrità dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Pitolisant
Settimana 1: 8,9 mg di pitolisant somministrati una volta al giorno al mattino al risveglio; Settimana 2: 17,8 mg di pitolisant somministrati una volta al giorno al mattino al risveglio; Dalla terza settimana alla fine del trattamento: da 17,8 mg a 35,6 mg di pitolisant somministrati una volta al giorno al mattino al risveglio.
Droga: Pitolisant

Pitolisant compresse da 4,45 mg

Pitolisant compresse da 17,8 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di pitolisant
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni
Incidenza di eventi avversi (EA)
Fino a circa 3 anni
Eccessiva sonnolenza diurna
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni

Variazione rispetto al basale del punteggio della scala di sonnolenza di Epworth (ESS).

Il punteggio della scala della sonnolenza di Epworth varia da 0 a 24. Una diminuzione del punteggio rappresenta un miglioramento dell’eccessiva sonnolenza diurna.
Fino a circa 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sintomi dell'ipersonnia idiopatica
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni

Variazione rispetto al basale nella scala di gravità dell'ipersonnia idiopatica (IHSS)

Il punteggio dell'IHSS varia da 0 a 50. Una diminuzione del punteggio rappresenta un miglioramento dei sintomi dell’ipersonnia idiopatica.
Fino a circa 3 anni
Sintomi dell'ipersonnia idiopatica
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni

Variazione rispetto al basale nell'impressione clinica globale di gravità (CGI-S) per IH

La CGI-S è una scala composta da cinque elementi che varia da nessuno a molto grave. Una valutazione dei sintomi meno gravi rappresenta un miglioramento nella percezione del medico dello stato clinico complessivo del paziente correlato all'ipersonnia idiopatica.
Fino a circa 3 anni
Sintomi dell'ipersonnia idiopatica
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni

Variazione rispetto al basale nell'impressione globale di gravità del paziente (PGI-S) per l'EDS

La PGI-S è una scala composta da cinque elementi che varia da nessuno a molto grave. Una valutazione dei sintomi meno gravi rappresenta un miglioramento nella percezione del paziente della gravità della propria eccessiva sonnolenza diurna.
Fino a circa 3 anni
Esiti funzionali del sonno
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni

Variazione rispetto al basale nella versione a 10 elementi del questionario sugli esiti funzionali del sonno (FOSQ-10)

Il punteggio del FOSQ-10 varia da 5 a 20. Un aumento del punteggio rappresenta un miglioramento nell'impressione del paziente dell'impatto dell'ipersonnia su molteplici attività della vita quotidiana.
Fino a circa 3 anni
Disturbi legati al sonno durante la veglia
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni

Variazione rispetto al basale degli esiti riferiti dal paziente Misurazione degli esiti del sistema informativo sulla compromissione del sonno Banca degli elementi v1.0-Short Modulo 8a (PROMIS-SRI 8a)

Il punteggio del PROMIS-SRI 8a varia da 8 a 40. Una diminuzione del punteggio rappresenta un miglioramento nell'impressione del paziente dell'impatto dell'ipersonnia su molteplici attività della vita quotidiana.
Fino a circa 3 anni
Inerzia del sonno
Lasso di tempo: Fino a circa 3 anni

Variazione rispetto al basale nel questionario sull'inerzia del sonno (SIQ)

Il SIQ varia da 21 a 105. Una diminuzione del punteggio rappresenta un miglioramento nella capacità del paziente di svegliarsi dopo il sonno.
Fino a circa 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 agosto 2022

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

14 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HBS-101-CL-011

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Pitolisant

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Germany

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi