Um estudo de segurança e eficácia de longo prazo para avaliar o Pitolisant em pacientes adultos com hipersonia idiopática
Um estudo aberto para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo do Pitolisant em pacientes adultos com hipersonia idiopática que concluíram o estudo HBS-101-CL-010
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto de Fase 3, de longo prazo, para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo do pitolisant em pacientes adultos com HI. Pacientes que concluíram a Fase de Retirada Randomizada Duplo-Cego do estudo HBS-101-CL-010 (ou seja, concluíram a Visita de Fim do Tratamento [EOT]/Visita 5 no estudo HBS-101-CL-010) e que atendem os critérios de inclusão/exclusão para o estudo HBS-101-CL-011 são elegíveis para inscrição.
Os pacientes inscritos receberão pitolisant aberto e poderão ser titulados até uma dose máxima de 35,6 mg, com base na avaliação de segurança/tolerabilidade e eficácia do investigador, durante um período de titulação de 3 semanas (dia 1 a dia 21) de acordo com o cronograma:
- Semana 1 (dia 1-7), 8,9 mg
- Semana 2 (dia 8-14), 17,8 mg
- Semana 3 (dia 15-21), 35,6 mg
O Período de Dosagem de Longo Prazo começará no Dia 22 (±3 dias) e continuará até que o paciente interrompa o estudo ou o Patrocinador opte por encerrar o estudo (ou seja, Fim do Estudo [EOS]).
Uma visita de estudo no local ocorrerá aproximadamente 180 dias após a Visita 2 no Dia 202 (± 7 dias; Visita 3). As visitas do estudo no local ocorrerão aproximadamente a cada 6 meses e os contatos telefônicos (TCs) aproximadamente a cada um mês até que o paciente se retire do estudo ou o estudo seja encerrado pelo Patrocinador. A dose de pitolisant pode ser ajustada (mais alta ou mais baixa) em incrementos de 4,45 mg começando em 8,9 mg até 35,6 mg durante o Período de Dosagem de Longo Prazo com base na avaliação do Investigador de segurança/tolerabilidade e eficácia.
Todos os pacientes receberão TCs de acompanhamento de segurança do local do estudo 15 (±3) dias e 30 (+3) dias após a dose final de pitolisant, para avaliar eventos adversos (EAs) e uso concomitante de medicamentos.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Medical Towers
-
San Ramon, California, Estados Unidos, 94583
- Sleep Medicine Specialists of California
-
Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
- SDS Clinical Trials Inc.
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Colorado
-
Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80301
- Alpine Clinical Research Center
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Florida
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Brandon, Florida, Estados Unidos, 33511
- Meris Clinical Research
-
Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33765
- St. Francis Medical Institute
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
-
Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
- Florida Pediatric Research Institute
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
- NeuroTrials Research Inc.
-
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Illinois
-
Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60026
- NorthShore University Health System
-
Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
- OSF HealthCare Saint Francis Medical Center
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-
Michigan
-
Novi, Michigan, Estados Unidos, 48377
- Henry Ford Health System
-
Portage, Michigan, Estados Unidos, 49024
- Bronson Sleep Health
-
Sterling Heights, Michigan, Estados Unidos, 48314
- Clinical Neurophysiology Services
-
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Minnesota
-
Edina, Minnesota, Estados Unidos, 55125
- Minnesota Lung Center
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
- St. Luke's Sleep Medicine and Research Center
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63123
- Clayton Sleep Institute
-
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Nebraska
-
North Platte, Nebraska, Estados Unidos, 69101
- Great Plains Health
-
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New Jersey
-
West Long Branch, New Jersey, Estados Unidos, 07764
- Neurology Specialists of Monmouth County, PA
-
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New York
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
- Northwell Health
-
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North Carolina
-
Denver, North Carolina, Estados Unidos, 28037
- Research Carolina Elite LLC
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University School of Medicine
-
Gastonia, North Carolina, Estados Unidos, 28054
- Clinical Research of Gastonia
-
Huntersville, North Carolina, Estados Unidos, 28078
- ARSM Research
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- NeuroScience Research Center, LLC
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
- Intrepid Research, LLC
-
Dublin, Ohio, Estados Unidos, 43017
- Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institue
-
Middleburg, Ohio, Estados Unidos, 44130
- North Star Medical Research
-
-
Pennsylvania
-
Willow Grove, Pennsylvania, Estados Unidos, 19090
- Abington Neurological Associates
-
Wyomissing, Pennsylvania, Estados Unidos, 19610
- Respiratory Specialists
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29201
- Bogan Sleep Consultants
-
North Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29406
- Lowcountry Lung Critical Care
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37421
- Advanced Center for Sleep Disorders
-
Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
- Neurology Clinic, P.C.
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
- FutureSearch Trials of Neurology LP
-
Round Rock, Texas, Estados Unidos, 78681
- Central Texas Neurology Consultants, PA
-
Sugar Land, Texas, Estados Unidos, 77478
- Comprehensive Sleep Medicine Associates
-
Tomball, Texas, Estados Unidos, 77375
- Northwest Houston Neurology and Sleep
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53719
- University of Wisconsin-Madison
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- É capaz de fornecer consentimento voluntário e informado.
- Concluiu a Fase de Retirada Randomizada Duplo-Cego (EOT/Visita 5) do estudo HBS-101-CL-010.
- Uma paciente do sexo feminino em idade fértil deve ter um teste de gravidez de urina negativo na visita de triagem. Uma paciente do sexo feminino em idade fértil deve concordar em permanecer abstinente ou usar um método eficaz de contracepção não hormonal para prevenir a gravidez durante o estudo e por 21 dias após a dose final do medicamento do estudo.
- Deve ter um resultado negativo na triagem de drogas na urina na visita de triagem, exceto para medicamentos prescritos por um profissional de saúde para condições médicas.
- Na opinião do investigador, o paciente é capaz de entender e cumprir o protocolo e a administração oral do medicamento em estudo.
Critério de exclusão:
- Não concorda em descontinuar qualquer medicamento ou substância proibida listada no protocolo.
- Está atualmente amamentando ou planejando amamentar durante o estudo. Mulheres lactantes devem concordar em não amamentar durante o estudo e por 21 dias após a dose final do medicamento do estudo.
- Participação em um estudo de pesquisa intervencionista com um medicamento ou dispositivo experimental, além do pitolisant, durante o estudo.
- Tem um diagnóstico de doença renal terminal (ESRD; taxa de filtração glomerular estimada [eGFR] de
- Está recebendo ou é incapaz de interromper um medicamento conhecido por prolongar o intervalo QT.
- Tem um risco significativo de cometer suicídio ou tendência suicida com base na história; exame psiquiátrico de rotina; Julgamento do investigador; ou que tenha uma resposta "sim" em qualquer pergunta que não seja as perguntas 1 a 3 ou "sim" em qualquer pergunta na seção de comportamento suicida do C-SSRS, Desde a Última Visita.
- Com base no julgamento do Investigador, é inadequado para o estudo por qualquer motivo, incluindo, entre outros, uma condição médica instável ou descontrolada ou que possa interferir na condução do estudo, confundir a interpretação dos resultados do estudo, representar um risco à saúde ao paciente, ou comprometer a integridade do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Outro: Pitolisante
Semana 1: 8,9 mg de pitolisant administrado uma vez ao dia pela manhã ao acordar; Semana 2: 17,8 mg de pitolisant administrado uma vez ao dia pela manhã ao acordar; Semanas 3 até o final do tratamento: 17,8 mg a 35,6 mg de pitolisant administrado uma vez ao dia pela manhã ao acordar.
|
Pitolisant 4,45 mg comprimidos Pitolisant 17,8 mg comprimidos |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Segurança e tolerabilidade do pitolisant
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
|
Incidência de eventos adversos (EAs)
|
Até aproximadamente 3 anos
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Sonolência diurna excessiva
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
|
Mudança da linha de base na pontuação da Escala de Sonolência de Epworth (ESS) A pontuação da Escala de Sonolência de Epworth varia de 0 a 24. Uma diminuição na pontuação representa uma melhora na sonolência diurna excessiva. |
Até aproximadamente 3 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sintomas de hipersonia idiopática
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
|
Alteração da linha de base na escala de gravidade da hipersonia idiopática (IHSS) A pontuação do IHSS varia de 0 a 50. Uma diminuição na pontuação representa uma melhora nos sintomas de hipersonia idiopática. |
Até aproximadamente 3 anos
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Sintomas de hipersonia idiopática
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
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Mudança da linha de base na impressão clínica global de gravidade (CGI-S) para IH O CGI-S é uma escala de cinco itens que varia de nenhum a muito grave. Uma avaliação de sintomas menos graves representa uma melhoria na percepção do médico sobre o estado clínico geral do paciente relacionado à hipersonia idiopática. |
Até aproximadamente 3 anos
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Sintomas de hipersonia idiopática
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
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Alteração da linha de base na impressão global de gravidade do paciente (PGI-S) para SDE O IGP-S é uma escala de cinco itens que varia de nenhum a muito grave. Uma avaliação de sintomas menos graves representa uma melhoria na percepção do paciente sobre a gravidade da sua sonolência diurna excessiva. |
Até aproximadamente 3 anos
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Resultados funcionais do sono
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
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Mudança da linha de base na versão de 10 itens do Questionário de Resultados Funcionais do Sono (FOSQ-10) A pontuação do FOSQ-10 varia de 5 a 20. Um aumento na pontuação representa uma melhoria na impressão do paciente sobre o impacto da hipersonia em múltiplas atividades da vida cotidiana. |
Até aproximadamente 3 anos
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Prejuízos relacionados ao sono durante a vigília
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
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Mudança da linha de base no sistema de informações de medição de resultados relatados pelo paciente Banco de itens de deficiência relacionada ao sono v1.0-Short Formulário 8a (PROMIS-SRI 8a) A pontuação do PROMIS-SRI 8a varia de 8 a 40. Uma diminuição na pontuação representa uma melhoria na impressão do paciente sobre o impacto da hipersonia em múltiplas atividades da vida cotidiana. |
Até aproximadamente 3 anos
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Inércia do sono
Prazo: Até aproximadamente 3 anos
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Mudança da linha de base no questionário de inércia do sono (SIQ) O SIQ varia de 21 a 105. Uma diminuição na pontuação representa uma melhora na capacidade do paciente de acordar após dormir. |
Até aproximadamente 3 anos
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HBS-101-CL-011
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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