En studie for å vurdere sikkerheten og farmakokinetikken til flere stigende subkutane doser av DS-2325a hos friske personer
17. mai 2023 oppdatert av: Daiichi Sankyo, Inc.
En fase 1, subjekt- og etterforsker-blindet, sponsor-ublindet, placebokontrollert, randomisert, sekvensiell kohortstudie for å vurdere sikkerheten og farmakokinetikken til flere stigende subkutane doser av DS-2325a hos friske personer
Netherton syndrom (NS) er en sjelden autosomal recessiv sykdom og det eksisterer for tiden ingen systemisk behandling eller standard behandling for pasienter med NS.
DS-2325a, en spesifikk og potent hemmer av kallikrein 5, forventes å behandle NS ved å erstatte et defekt gen.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien for DS-2325a vil evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til flere stigende doser av DS-2325a hos friske deltakere.
DS-2325a vil bli evaluert etter subkutane (SC) injeksjoner.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
24
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33126
- Quotient Sciences -Miami
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 50 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Må kunne forstå et skriftlig informert samtykke, som må innhentes før igangsetting av studieprosedyrer.
- Må være villig og i stand til å oppfylle alle studiekrav.
- Friske hanner eller ikke-gravide, friske kvinner som ikke ammer.
- I alderen 18 til 50 år (inklusive) på tidspunktet for undertegning av informert samtykke.
- BMI på 18,0 kg/m^2 til 30,0 kg/m^2 (inkludert) målt ved screening.
- Kvinner i fertil alder som er seksuelt aktive med en mannlig partner, må bruke effektiv prevensjon under studiebehandlingsperioden og i 90 dager etter siste IMP-administrasjon. De må godta å bruke 2 forskjellige ikke-hormonelle prevensjonsmetoder.
- Kvinner i ikke-fertil alder må enten være kirurgisk sterile eller i menopausal tilstand bekreftet som følger: 1 år med spontan amenoré uten en alternativ medisinsk årsak og et serumfollikkelstimulerende hormon (FSH) nivå ≥40 mIU/ml.
- Mannlige deltakere som er seksuelt aktive med en kvinnelig partner i fertil alder, må sammen med partneren bruke kondom pluss en godkjent metode for svært effektiv prevensjon fra tidspunktet for informert samtykke til 90 dager etter siste IMP-administrasjon.
- Kvinner bør ikke donere egg og menn bør ikke donere sæd i løpet av studiebehandlingsperioden og i minst 90 dager etter siste IMP-administrasjon.
- Alle kvinnelige deltakere må ha negativ serumgraviditetstest ved Screening og innleggelse (Dag -2).
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese eller tilstedeværelse av klinisk signifikant kardiovaskulær, lunge-, lever-, nyre-, hematologisk, metabolsk, endokrin, immunologisk, infeksiøs, dermatologisk, nevrologisk, onkologisk, psykologisk, psykiatrisk, oftalmologisk eller gastrointestinal sykdom (unntatt kolecystektomi), som bedømt av utrederen.
- Anamnese eller tilstedeværelse av kronisk lunge- eller luftveissykdom, inkludert klinisk signifikant astma (som bedømt av etterforskeren) og kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS).
- Anamnese, eller tilstedeværelse i gjennomsnittet av triplikat EKG ved screening og innleggelse (dag -2).
- Laboratorieresultater (serumkjemi, hematologi, koagulasjon og urinanalyse) utenfor normalområdet, hvis det anses som klinisk signifikant av etterforskeren ved screening eller innleggelse (dag -2).
- Kreatininclearance (CrCl)
- Anamnese eller tilstedeværelse av enhver annen klinisk signifikant tilstand, inkludert laboratorieavvik, som etter etterforskerens mening ville sette deltakerens sikkerhet i fare, innhenting av informert samtykke, overholdelse av studieprosedyrene eller gyldigheten av studieresultatene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: DS-2325a SC
Deltakere som vil bli randomisert til å motta DS-2325a som en fast dose subkutan (SC) injeksjon (startdose 300 mg).
|
Subkutan injeksjon (startdose 300 mg)
|
|
Eksperimentell: Placebo SC
Deltakere som vil bli randomisert til å motta placebo som en subkutan (SC) injeksjon.
|
Subkutan injeksjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med eventuelle behandlingsfremkomne bivirkninger etter administrering av DS-2325a
Tidsramme: Screening (dag -28 til -3) før dose opp til dag 78 etter dose
|
Treatment-emergent adverse events (TEAEs) er definert som nye bivirkninger (AEer) som oppstår etter dosen av studiemedikamentet eller som AEer som var tilstede før dosen av studiemedikamentet, men som forverret seg i alvorlighetsgrad etter starten av studiemedikamentet.
|
Screening (dag -28 til -3) før dose opp til dag 78 etter dose
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetisk parameterområde under konsentrasjonskurven (AUCtau)
Tidsramme: Dag 1: før dose og 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) etter dose; Dag 8 og 14: førdose; Dag 22: før dose og 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer etter dose; Dag 36, 43, 57 og 78
|
Farmakokinetiske parametere vil bli beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
|
Dag 1: før dose og 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) etter dose; Dag 8 og 14: førdose; Dag 22: før dose og 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer etter dose; Dag 36, 43, 57 og 78
|
|
Farmakokinetisk parameter maksimal konsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 1: før dose og 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) etter dose; Dag 8 og 14: førdose; Dag 22: før dose og 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer etter dose; Dag 36, 43, 57 og 78
|
Farmakokinetiske parametere vil bli beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
|
Dag 1: før dose og 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) etter dose; Dag 8 og 14: førdose; Dag 22: før dose og 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer etter dose; Dag 36, 43, 57 og 78
|
|
Farmakokinetisk parameter gjennomsnittlig konsentrasjon (Cavg)
Tidsramme: Dag 1: før dose og 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) etter dose; Dag 8 og 14: førdose; Dag 22: før dose og 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer etter dose; Dag 36, 43, 57 og 78
|
Farmakokinetiske parametere vil bli beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
|
Dag 1: før dose og 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) etter dose; Dag 8 og 14: førdose; Dag 22: før dose og 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer etter dose; Dag 36, 43, 57 og 78
|
|
Farmakokinetisk parameter legemiddelakkumuleringsforhold for AUCtau og Cmax (Rac)
Tidsramme: Dag 1: før dose og 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) etter dose; Dag 8 og 14: førdose; Dag 22: før dose og 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer etter dose; Dag 36, 43, 57 og 78
|
Farmakokinetiske parametere vil bli beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
|
Dag 1: før dose og 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) etter dose; Dag 8 og 14: førdose; Dag 22: før dose og 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer etter dose; Dag 36, 43, 57 og 78
|
|
Farmakokinetisk parameter tid til maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Dag 1: før dose og 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) etter dose; Dag 8 og 14: førdose; Dag 22: før dose og 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer etter dose; Dag 36, 43, 57 og 78
|
Farmakokinetiske parametere vil bli beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
|
Dag 1: før dose og 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) etter dose; Dag 8 og 14: førdose; Dag 22: før dose og 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer etter dose; Dag 36, 43, 57 og 78
|
|
Farmakokinetisk parameter terminal eliminering halveringstid (T1/2)
Tidsramme: Dag 1: før dose og 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) etter dose; Dag 8 og 14: førdose; Dag 22: før dose og 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer etter dose; Dag 36, 43, 57 og 78
|
Farmakokinetiske parametere vil bli beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
|
Dag 1: før dose og 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) etter dose; Dag 8 og 14: førdose; Dag 22: før dose og 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer etter dose; Dag 36, 43, 57 og 78
|
|
Farmakokinetisk parametereliminasjonshastighet konstant assosiert med terminalfasen (Kel)
Tidsramme: Dag 1: før dose og 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) etter dose; Dag 8 og 14: førdose; Dag 22: før dose og 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer etter dose; Dag 36, 43, 57 og 78
|
Farmakokinetiske parametere vil bli beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
|
Dag 1: før dose og 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) etter dose; Dag 8 og 14: førdose; Dag 22: før dose og 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer etter dose; Dag 36, 43, 57 og 78
|
|
Antall deltakere som er antistoff-antistoff (ADA)-positive (baseline og post-baseline)
Tidsramme: Dag 1: førdose og dag 15, 22, 36, 57 og 78
|
Blodprøver vil bli samlet for å bestemme ADA.
|
Dag 1: førdose og dag 15, 22, 36, 57 og 78
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Director, Daiichi Sankyo, Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. november 2022
Primær fullføring (Faktiske)
11. mai 2023
Studiet fullført (Faktiske)
11. mai 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. oktober 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. oktober 2022
Først lagt ut (Faktiske)
18. oktober 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. mai 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. mai 2023
Sist bekreftet
1. mai 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- DS2325-106
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Avidentifiserte individuelle deltakerdata (IPD) og relevante støttedokumenter for kliniske utprøvinger kan være tilgjengelig på forespørsel på https://vivli.org/.
I tilfeller der kliniske forsøksdata og støttedokumenter er gitt i henhold til selskapets retningslinjer og prosedyrer, vil Daiichi Sankyo fortsette å beskytte personvernet til deltakerne i kliniske forsøk.
Detaljer om datadelingskriterier og prosedyren for å be om tilgang finnes på denne nettadressen: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
IPD-delingstidsramme
Studier hvor legemidlet og indikasjonen har mottatt markedsføringsgodkjenning fra EU (EU) og USA (USA), og/eller Japan (JP) på eller etter 1. januar 2014 eller av helsemyndighetene i USA eller EU eller JP når regulatoriske innsendinger i alle regioner er ikke planlagt og etter at de primære studieresultatene er akseptert for publisering.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Formell forespørsel fra kvalifiserte vitenskapelige og medisinske forskere om IPD og kliniske studiedokumenter fra kliniske studier som støtter produkter innsendt og lisensiert i USA, EU og/eller Japan fra 1. januar 2014 og utover med det formål å utføre legitim forskning.
Dette må være i samsvar med prinsippet om å ivareta studiedeltakernes personvern og i samsvar med å gi informert samtykke.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .