En studie för att bedöma säkerheten och farmakokinetiken för multipla stigande subkutana doser av DS-2325a hos friska försökspersoner
17 maj 2023 uppdaterad av: Daiichi Sankyo, Inc.
En fas 1, försöksperson- och utredare-blindad, sponsor-oblindad, placebokontrollerad, randomiserad, sekventiell kohortstudie för att bedöma säkerheten och farmakokinetiken för multipla stigande subkutana doser av DS-2325a hos friska försökspersoner
Nethertons syndrom (NS) är en sällsynt autosomal recessiv sjukdom och ingen systemisk behandling eller standardvård finns för närvarande för patienter med NS.
DS-2325a, en specifik och potent hämmare av kallikrein 5, förväntas behandla NS genom att ersätta en defekt gen.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie för DS-2325a kommer att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för flera stigande doser av DS-2325a hos friska deltagare.
DS-2325a kommer att utvärderas efter subkutana (SC) injektioner.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
24
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33126
- Quotient Sciences -Miami
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 50 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Ja
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Måste kunna förstå ett skriftligt informerat samtycke, som måste erhållas innan studieprocedurer påbörjas.
- Måste vara villig och kunna uppfylla alla studiekrav.
- Friska hanar eller icke-gravida, icke-ammande friska honor.
- I åldern 18 till 50 år (inklusive) vid tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke.
- BMI på 18,0 kg/m^2 till 30,0 kg/m^2 (inklusive) uppmätt vid screening.
- Kvinnor i fertil ålder som är sexuellt aktiva med en manlig partner måste utöva effektiv preventivmetod under studiens behandlingsperiod och i 90 dagar efter den senaste administreringen av IMP. De måste gå med på att använda två olika metoder för icke-hormonella preventivmedel.
- Kvinnor i icke fertil ålder måste vara antingen kirurgiskt sterila eller i menopausalt tillstånd bekräftat enligt följande: 1 år av spontan amenorré utan alternativ medicinsk orsak och en serumfollikelstimulerande hormon (FSH) nivå ≥40 mIU/ml.
- Manliga deltagare som är sexuellt aktiva med en kvinnlig partner i fertil ålder måste tillsammans med sin partner använda kondom plus en godkänd metod för högeffektiv preventivmetod från tidpunkten för informerat samtycke till 90 dagar efter senaste IMP-administrering.
- Kvinnor bör inte donera ägg och män bör inte donera spermier under studiens behandlingsperiod och under minst 90 dagar efter senaste IMP-administrering.
- Alla kvinnliga deltagare måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening och intagning (dag -2).
Exklusions kriterier:
- Historik eller förekomst av kliniskt signifikant kardiovaskulär, lung-, lever-, njur-, hematologisk, metabolisk, endokrina, immunologiska, infektiösa, dermatologiska, neurologiska, onkologiska, psykologiska, psykiatriska, oftalmologiska eller gastrointestinala sjukdomar (förutom kolecystektomi), enligt bedömningen av utredaren.
- Historik eller förekomst av kronisk lung- eller luftvägssjukdom, inklusive kliniskt signifikant astma (enligt utredarens bedömning) och kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL).
- Historik, eller närvaro i genomsnittet av triplikat EKG vid screening och inläggning (dag -2).
- Laboratorieresultat (serumkemi, hematologi, koagulation och urinanalys) utanför det normala intervallet, om de anses kliniskt signifikanta av utredaren vid screening eller intagning (dag -2).
- Kreatininclearance (CrCl)
- Historik eller förekomst av något annat kliniskt signifikant tillstånd, inklusive laboratorieavvikelser, som enligt utredarens åsikt skulle äventyra deltagarens säkerhet, erhållande av informerat samtycke, efterlevnad av studieprocedurerna eller studieresultatens giltighet.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: DS-2325a SC
Deltagare som kommer att randomiseras till att få DS-2325a som en subkutan (SC) injektion med fast dos (startdos 300 mg).
|
Subkutan injektion (startdos 300 mg)
|
|
Experimentell: Placebo SC
Deltagare som kommer att randomiseras till placebo som en subkutan (SC) injektion.
|
Subkutan injektion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med eventuella behandlingsuppkomna biverkningar efter administrering av DS-2325a
Tidsram: Screening (dag -28 till -3) före dos upp till dag 78 efter dos
|
Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs) definieras som nya biverkningar (AE) som inträffar efter dosen av studieläkemedlet eller som biverkningar som fanns före dosen av studieläkemedlet men som förvärrades i svårighetsgrad efter starten av studieläkemedlet.
|
Screening (dag -28 till -3) före dos upp till dag 78 efter dos
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Farmakokinetisk parameterarea under koncentrationskurvan (AUCtau)
Tidsram: Dag 1: före dos & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timmar (tim) efter dos; Dag 8 & 14: fördosering; Dag 22: före dos & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timmar efter dos; Dag 36, 43, 57 och 78
|
Farmakokinetiska parametrar kommer att beräknas för DS-2325a med icke-kompartmentella metoder.
|
Dag 1: före dos & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timmar (tim) efter dos; Dag 8 & 14: fördosering; Dag 22: före dos & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timmar efter dos; Dag 36, 43, 57 och 78
|
|
Farmakokinetisk parameter Maximal koncentration (Cmax)
Tidsram: Dag 1: före dos & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timmar (tim) efter dos; Dag 8 & 14: fördosering; Dag 22: före dos & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timmar efter dos; Dag 36, 43, 57 och 78
|
Farmakokinetiska parametrar kommer att beräknas för DS-2325a med icke-kompartmentella metoder.
|
Dag 1: före dos & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timmar (tim) efter dos; Dag 8 & 14: fördosering; Dag 22: före dos & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timmar efter dos; Dag 36, 43, 57 och 78
|
|
Farmakokinetisk parameter genomsnittlig koncentration (Cavg)
Tidsram: Dag 1: före dos & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timmar (tim) efter dos; Dag 8 & 14: fördosering; Dag 22: före dos & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timmar efter dos; Dag 36, 43, 57 och 78
|
Farmakokinetiska parametrar kommer att beräknas för DS-2325a med icke-kompartmentella metoder.
|
Dag 1: före dos & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timmar (tim) efter dos; Dag 8 & 14: fördosering; Dag 22: före dos & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timmar efter dos; Dag 36, 43, 57 och 78
|
|
Farmakokinetisk parameter Läkemedelsackumulationsförhållande för AUCtau och Cmax (Rac)
Tidsram: Dag 1: före dos & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timmar (tim) efter dos; Dag 8 & 14: fördosering; Dag 22: före dos & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timmar efter dos; Dag 36, 43, 57 och 78
|
Farmakokinetiska parametrar kommer att beräknas för DS-2325a med icke-kompartmentella metoder.
|
Dag 1: före dos & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timmar (tim) efter dos; Dag 8 & 14: fördosering; Dag 22: före dos & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timmar efter dos; Dag 36, 43, 57 och 78
|
|
Farmakokinetisk parameter Tid till maximal koncentration (Tmax)
Tidsram: Dag 1: före dos & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timmar (tim) efter dos; Dag 8 & 14: fördosering; Dag 22: före dos & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timmar efter dos; Dag 36, 43, 57 och 78
|
Farmakokinetiska parametrar kommer att beräknas för DS-2325a med icke-kompartmentella metoder.
|
Dag 1: före dos & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timmar (tim) efter dos; Dag 8 & 14: fördosering; Dag 22: före dos & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timmar efter dos; Dag 36, 43, 57 och 78
|
|
Farmakokinetisk parameter terminal eliminering halveringstid (T1/2)
Tidsram: Dag 1: före dos & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timmar (tim) efter dos; Dag 8 & 14: fördosering; Dag 22: före dos & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timmar efter dos; Dag 36, 43, 57 och 78
|
Farmakokinetiska parametrar kommer att beräknas för DS-2325a med icke-kompartmentella metoder.
|
Dag 1: före dos & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timmar (tim) efter dos; Dag 8 & 14: fördosering; Dag 22: före dos & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timmar efter dos; Dag 36, 43, 57 och 78
|
|
Farmakokinetisk parameter Eliminationshastighet konstant associerad med terminalfasen (Kel)
Tidsram: Dag 1: före dos & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timmar (tim) efter dos; Dag 8 & 14: fördosering; Dag 22: före dos & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timmar efter dos; Dag 36, 43, 57 och 78
|
Farmakokinetiska parametrar kommer att beräknas för DS-2325a med icke-kompartmentella metoder.
|
Dag 1: före dos & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timmar (tim) efter dos; Dag 8 & 14: fördosering; Dag 22: före dos & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timmar efter dos; Dag 36, 43, 57 och 78
|
|
Antal deltagare som är anti-drogantikroppar (ADA)-positiva (baslinje och post-baslinje)
Tidsram: Dag 1: fördos och dag 15, 22, 36, 57 och 78
|
Blodprover kommer att samlas in för att fastställa ADA.
|
Dag 1: fördos och dag 15, 22, 36, 57 och 78
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Director, Daiichi Sankyo, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 november 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
11 maj 2023
Avslutad studie (Faktisk)
11 maj 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 oktober 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 oktober 2022
Första postat (Faktisk)
18 oktober 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 maj 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 maj 2023
Senast verifierad
1 maj 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- DS2325-106
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Avidentifierade individuella deltagardata (IPD) och tillämpliga stödjande kliniska prövningsdokument kan finnas tillgängliga på begäran på https://vivli.org/.
I fall där data från kliniska prövningar och stödjande dokument tillhandahålls i enlighet med våra företagspolicyer och rutiner, kommer Daiichi Sankyo att fortsätta att skydda integriteten för våra deltagarna i kliniska prövningar.
Detaljer om kriterier för datadelning och proceduren för att begära åtkomst finns på denna webbadress: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
Tidsram för IPD-delning
Studier för vilka läkemedlet och indikationen har erhållit marknadsföringsgodkännande från Europeiska unionen (EU) och USA (USA) och/eller Japan (JP) den 1 januari 2014 eller efter den 1 januari 2014 eller av hälsomyndigheterna i USA eller EU eller JP när regulatoriska inlämningar i alla regioner är inte planerade och efter att de primära studieresultaten har godkänts för publicering.
Kriterier för IPD Sharing Access
Formell begäran från kvalificerade vetenskapliga och medicinska forskare om IPD och kliniska studiedokument från kliniska prövningar som stödjer produkter som lämnats in och licensierats i USA, Europeiska unionen och/eller Japan från 1 januari 2014 och därefter i syfte att utföra legitim forskning.
Detta måste vara förenligt med principen om att skydda studiedeltagarnas integritet och förenligt med tillhandahållande av informerat samtycke.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .