Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere sikkerheden og farmakokinetikken af ​​multiple stigende subkutane doser af DS-2325a hos raske forsøgspersoner

17. maj 2023 opdateret af: Daiichi Sankyo, Inc.

En fase 1, forsøgsperson- og investigator-blindet, sponsor-ublindet, placebokontrolleret, randomiseret, sekventiel kohorteundersøgelse for at vurdere sikkerheden og farmakokinetikken af ​​multiple stigende subkutane doser af DS-2325a hos raske forsøgspersoner

Netherton syndrom (NS) er en sjælden autosomal recessiv sygdom, og der findes i øjeblikket ingen systemisk behandling eller standardbehandling for patienter med NS. DS-2325a, en specifik og potent inhibitor af kallikrein 5, forventes at behandle NS ved at erstatte et defekt gen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse for DS-2325a vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​flere stigende doser af DS-2325a hos raske deltagere. DS-2325a vil blive evalueret efter subkutane (SC) injektioner.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33126
        • Quotient Sciences -Miami

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 50 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal kunne forstå et skriftligt informeret samtykke, som skal indhentes forud for påbegyndelse af undersøgelsesprocedurer.
  • Skal være villig og i stand til at overholde alle studiekrav.
  • Raske hanner eller ikke-gravide, ikke-ammende raske hunner.
  • I alderen 18 til 50 år (inklusive) på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke.
  • BMI på 18,0 kg/m^2 til 30,0 kg/m^2 (inklusive) som målt ved screening.
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktive med en mandlig partner, skal praktisere effektiv prævention under undersøgelsesbehandlingsperioden og i 90 dage efter sidste IMP-indgivelse. De skal acceptere at bruge 2 forskellige midler til ikke-hormonelle præventionsmetoder.
  • Kvinder i ikke-fertil alder skal enten være kirurgisk sterile eller i menopausal tilstand bekræftet som følger: 1 års spontan amenoré uden en alternativ medicinsk årsag og et serum follikelstimulerende hormon (FSH) niveau ≥40 mIU/ml.
  • Mandlige deltagere, der er seksuelt aktive med en kvindelig partner i den fødedygtige alder, skal sammen med deres partner bruge et kondom plus en godkendt metode til højeffektiv prævention fra tidspunktet for informeret samtykke indtil 90 dage efter sidste IMP-indgivelse.
  • Kvinder bør ikke donere æg, og mænd bør ikke donere sæd i undersøgelsesbehandlingsperioden og i mindst 90 dage efter sidste IMP-administration.
  • Alle kvindelige deltagere skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening og indlæggelse (dag -2).

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller tilstedeværelse af klinisk signifikant kardiovaskulær, pulmonal, hepatisk, nyre-, hæmatologisk, metabolisk, endokrin, immunologisk, infektiøs, dermatologisk, neurologisk, onkologisk, psykologisk, psykiatrisk, oftalmologisk eller gastrointestinal sygdom (undtagen kolecystektomi), som vurderet af investigator.
  • Anamnese eller tilstedeværelse af kronisk lunge- eller luftvejssygdom, inklusive klinisk signifikant astma (som bedømt af investigator) og kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL).
  • Anamnese eller tilstedeværelse i gennemsnittet af tredobbelte EKG'er ved screening og indlæggelse (dag -2).
  • Laboratorieresultater (serumkemi, hæmatologi, koagulation og urinanalyse) uden for det normale område, hvis det anses for klinisk signifikant af investigator ved screening eller indlæggelse (dag -2).
  • Kreatininclearance (CrCl)
  • Anamnese eller tilstedeværelse af enhver anden klinisk signifikant tilstand, herunder laboratorieabnormiteter, som efter investigatorens mening ville bringe deltagerens sikkerhed i fare, opnå informeret samtykke, overholdelse af undersøgelsesprocedurerne eller validiteten af ​​undersøgelsesresultaterne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DS-2325a SC
Deltagere, der vil blive randomiseret til at modtage DS-2325a som en fast dosis subkutan (SC) injektion (startdosis 300 mg).
Medicin: DS-2325a
Subkutan injektion (startdosis 300 mg)
Eksperimentel: Placebo SC
Deltagere, som vil blive randomiseret til at modtage placebo som en subkutan (SC) injektion.
Medicin: Placebo
Subkutan injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med eventuelle behandlingsfremkaldte bivirkninger efter administration af DS-2325a
Tidsramme: Screening (dag -28 til -3) før dosis op til dag 78 efter dosis
Treatment-emergent adverse events (TEAE'er) defineres som nye bivirkninger (AE'er), der opstår efter dosis af forsøgslægemidlet eller som AE'er, der var til stede før dosis af undersøgelseslægemiddel, men som forværredes i sværhedsgrad efter starten af ​​undersøgelseslægemidlet.
Screening (dag -28 til -3) før dosis op til dag 78 efter dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk parameterområde under koncentrationskurven (AUCtau)
Tidsramme: Dag 1: før dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) efter dosis; Dag 8 & 14: præ-dosis; Dag 22: før-dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer efter dosis; Dag 36, 43, 57 og 78
Farmakokinetiske parametre vil blive beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
Dag 1: før dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) efter dosis; Dag 8 & 14: præ-dosis; Dag 22: før-dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer efter dosis; Dag 36, 43, 57 og 78
Farmakokinetisk parameter maksimal koncentration (Cmax)
Tidsramme: Dag 1: før dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) efter dosis; Dag 8 & 14: præ-dosis; Dag 22: før-dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer efter dosis; Dag 36, 43, 57 og 78
Farmakokinetiske parametre vil blive beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
Dag 1: før dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) efter dosis; Dag 8 & 14: præ-dosis; Dag 22: før-dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer efter dosis; Dag 36, 43, 57 og 78
Farmakokinetisk parameter gennemsnitlig koncentration (Cavg)
Tidsramme: Dag 1: før dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) efter dosis; Dag 8 & 14: præ-dosis; Dag 22: før-dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer efter dosis; Dag 36, 43, 57 og 78
Farmakokinetiske parametre vil blive beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
Dag 1: før dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) efter dosis; Dag 8 & 14: præ-dosis; Dag 22: før-dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer efter dosis; Dag 36, 43, 57 og 78
Farmakokinetiske parameter Lægemiddelakkumulationsforhold for AUCtau og Cmax (Rac)
Tidsramme: Dag 1: før dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) efter dosis; Dag 8 & 14: præ-dosis; Dag 22: før-dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer efter dosis; Dag 36, 43, 57 og 78
Farmakokinetiske parametre vil blive beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
Dag 1: før dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) efter dosis; Dag 8 & 14: præ-dosis; Dag 22: før-dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer efter dosis; Dag 36, 43, 57 og 78
Farmakokinetisk parameter tid til maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Dag 1: før dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) efter dosis; Dag 8 & 14: præ-dosis; Dag 22: før-dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer efter dosis; Dag 36, 43, 57 og 78
Farmakokinetiske parametre vil blive beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
Dag 1: før dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) efter dosis; Dag 8 & 14: præ-dosis; Dag 22: før-dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer efter dosis; Dag 36, 43, 57 og 78
Farmakokinetisk parameter terminal elimination halveringstid (T1/2)
Tidsramme: Dag 1: før dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) efter dosis; Dag 8 & 14: præ-dosis; Dag 22: før-dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer efter dosis; Dag 36, 43, 57 og 78
Farmakokinetiske parametre vil blive beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
Dag 1: før dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) efter dosis; Dag 8 & 14: præ-dosis; Dag 22: før-dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer efter dosis; Dag 36, 43, 57 og 78
Farmakokinetisk parameterelimineringshastighed konstant forbundet med terminalfasen (Kel)
Tidsramme: Dag 1: før dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) efter dosis; Dag 8 & 14: præ-dosis; Dag 22: før-dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer efter dosis; Dag 36, 43, 57 og 78
Farmakokinetiske parametre vil blive beregnet for DS-2325a ved ikke-kompartmentelle metoder.
Dag 1: før dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 timer (t) efter dosis; Dag 8 & 14: præ-dosis; Dag 22: før-dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 timer efter dosis; Dag 36, 43, 57 og 78
Antal deltagere, der er antistof-antistof (ADA)-positive (baseline og post-baseline)
Tidsramme: Dag 1: før dosis og dag 15, 22, 36, 57 og 78
Blodprøver vil blive indsamlet for at bestemme ADA'er.
Dag 1: før dosis og dag 15, 22, 36, 57 og 78

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Daiichi Sankyo, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Director, Daiichi Sankyo, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. november 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

11. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

18. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DS2325-106

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) og relevante understøttende kliniske forsøgsdokumenter kan være tilgængelige efter anmodning på https://vivli.org/. I tilfælde, hvor data fra kliniske forsøg og understøttende dokumenter leveres i overensstemmelse med vores virksomheds politikker og procedurer, vil Daiichi Sankyo fortsætte med at beskytte privatlivets fred for vores deltagere i kliniske forsøg. Detaljer om datadelingskriterier og proceduren for at anmode om adgang kan findes på denne webadresse: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/

IPD-delingstidsramme

Undersøgelser, for hvilke medicinen og indikationen har modtaget markedsføringsgodkendelse fra Den Europæiske Union (EU) og USA (USA) og/eller Japan (JP) den 1. januar 2014 eller efter den 1. januar 2014 eller af sundhedsmyndighederne i USA eller EU eller JP, når regulatoriske indsendelser i alle regioner er ikke planlagte og efter at de primære undersøgelsesresultater er blevet accepteret til offentliggørelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Formel anmodning fra kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere om IPD og kliniske undersøgelsesdokumenter fra kliniske forsøg, der understøtter produkter, der er indsendt og licenseret i USA, EU og/eller Japan fra 1. januar 2014 og videre med det formål at udføre lovlig forskning. Dette skal være i overensstemmelse med princippet om at beskytte undersøgelsesdeltageres privatliv og i overensstemmelse med afgivelse af informeret samtykke.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Netherton syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner