Een studie om de veiligheid en farmacokinetiek van meerdere oplopende subcutane doses DS-2325a bij gezonde proefpersonen te beoordelen
17 mei 2023 bijgewerkt door: Daiichi Sankyo, Inc.
Een fase 1, proefpersoon- en onderzoekerblind, sponsor-niet-geblindeerd, placebo-gecontroleerd, gerandomiseerd, sequentieel cohortonderzoek om de veiligheid en farmacokinetiek van meerdere oplopende subcutane doses DS-2325a bij gezonde proefpersonen te beoordelen
Nethertonsyndroom (NS) is een zeldzame autosomaal recessieve ziekte en er bestaat momenteel geen systemische behandeling of standaardzorg voor patiënten met NS.
DS-2325a, een specifieke en krachtige remmer van kallikreïne 5, zal naar verwachting NS behandelen door een defect gen te vervangen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie voor DS-2325a zal de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van meerdere oplopende doses DS-2325a bij gezonde deelnemers evalueren.
DS-2325a zal worden geëvalueerd na subcutane (SC) injecties.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
24
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33126
- Quotient Sciences -Miami
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 50 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Moet een schriftelijke geïnformeerde toestemming kunnen begrijpen, die moet worden verkregen voordat de studieprocedures worden gestart.
- Moet bereid en in staat zijn om aan alle studievereisten te voldoen.
- Gezonde mannetjes of niet-zwangere, niet-zogende gezonde vrouwtjes.
- In de leeftijd van 18 tot en met 50 jaar op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
- BMI van 18,0 kg/m^2 tot 30,0 kg/m^2 (inclusief) zoals gemeten bij de screening.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die seksueel actief zijn met een mannelijke partner moeten effectieve anticonceptie toepassen tijdens de studiebehandelingsperiode en gedurende 90 dagen na de laatste IMP-toediening. Ze moeten ermee instemmen om 2 verschillende vormen van niet-hormonale anticonceptiemethoden te gebruiken.
- Vrouwen die niet zwanger kunnen worden, moeten chirurgisch steriel zijn of in de menopauze zijn, bevestigd als volgt: 1 jaar spontane amenorroe zonder alternatieve medische oorzaak en een serumspiegel van follikelstimulerend hormoon (FSH) ≥40 mIE/ml.
- Mannelijke deelnemers die seksueel actief zijn met een vrouwelijke partner die zwanger kan worden, moeten met hun partner een condoom en een goedgekeurde methode van zeer effectieve anticonceptie gebruiken vanaf het moment van geïnformeerde toestemming tot 90 dagen na de laatste IMP-toediening.
- Vrouwen mogen geen eicellen doneren en mannen mogen geen sperma doneren tijdens de studiebehandelingsperiode en gedurende ten minste 90 dagen na de laatste IMP-toediening.
- Alle vrouwelijke deelnemers moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben bij screening en opname (dag -2).
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis of aanwezigheid van klinisch significante cardiovasculaire, pulmonale, hepatische, renale, hematologische, metabole, endocriene, immunologische, infectieuze, dermatologische, neurologische, oncologische, psychologische, psychiatrische, oftalmologische of gastro-intestinale aandoeningen (behalve cholecystectomie), zoals beoordeeld door de onderzoeker.
- Voorgeschiedenis of aanwezigheid van chronische long- of luchtwegaandoeningen, waaronder klinisch significant astma (zoals beoordeeld door de onderzoeker) en chronische obstructieve longziekte (COPD).
- Geschiedenis of aanwezigheid in het gemiddelde van ECG's in drievoud bij screening en opname (dag -2).
- Laboratoriumresultaten (serumchemie, hematologie, coagulatie en urineonderzoek) buiten het normale bereik, indien door de onderzoeker als klinisch significant beschouwd bij screening of opname (dag -2).
- Creatinineklaring (CrCl)
- Geschiedenis of aanwezigheid van een andere klinisch significante aandoening, inclusief laboratoriumafwijkingen, die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de deelnemer, het verkrijgen van geïnformeerde toestemming, naleving van de onderzoeksprocedures of de validiteit van de onderzoeksresultaten in gevaar zou kunnen brengen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: DS-2325aSC
Deelnemers die gerandomiseerd zullen worden om DS-2325a te krijgen als een subcutane (SC) injectie met een vaste dosis (startdosis 300 mg).
|
Subcutane injectie (aanvangsdosis 300 mg)
|
|
Experimenteel: Placebo SC
Deelnemers die gerandomiseerd worden om een placebo als subcutane (SC) injectie te krijgen.
|
Subcutane injectie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met eventuele tijdens de behandeling optredende bijwerkingen na toediening van DS-2325a
Tijdsspanne: Screening (dag -28 tot -3) pre-dosis tot dag 78 post-dosis
|
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) worden gedefinieerd als nieuwe bijwerkingen die optreden na de dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of als bijwerkingen die aanwezig waren vóór de dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, maar die in ernst verergerden na de start van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Screening (dag -28 tot -3) pre-dosis tot dag 78 post-dosis
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Farmacokinetisch parametergebied onder de concentratiecurve (AUCtau)
Tijdsspanne: Dag 1: vóór de dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 uur (uur) na de dosis; Dag 8 & 14: pre-dosis; Dag 22: voor de dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 uur na de dosis; Dag 36, 43, 57 en 78
|
Farmacokinetische parameters zullen worden berekend voor DS-2325a met behulp van niet-compartimentele methoden.
|
Dag 1: vóór de dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 uur (uur) na de dosis; Dag 8 & 14: pre-dosis; Dag 22: voor de dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 uur na de dosis; Dag 36, 43, 57 en 78
|
|
Farmacokinetische parameter Maximale concentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Dag 1: vóór de dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 uur (uur) na de dosis; Dag 8 & 14: pre-dosis; Dag 22: voor de dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 uur na de dosis; Dag 36, 43, 57 en 78
|
Farmacokinetische parameters zullen worden berekend voor DS-2325a met behulp van niet-compartimentele methoden.
|
Dag 1: vóór de dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 uur (uur) na de dosis; Dag 8 & 14: pre-dosis; Dag 22: voor de dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 uur na de dosis; Dag 36, 43, 57 en 78
|
|
Farmacokinetische parameter Gemiddelde concentratie (Cavg)
Tijdsspanne: Dag 1: vóór de dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 uur (uur) na de dosis; Dag 8 & 14: pre-dosis; Dag 22: voor de dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 uur na de dosis; Dag 36, 43, 57 en 78
|
Farmacokinetische parameters zullen worden berekend voor DS-2325a met behulp van niet-compartimentele methoden.
|
Dag 1: vóór de dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 uur (uur) na de dosis; Dag 8 & 14: pre-dosis; Dag 22: voor de dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 uur na de dosis; Dag 36, 43, 57 en 78
|
|
Farmacokinetische parameter Geneesmiddelaccumulatieratio voor AUCtau en Cmax (Rac)
Tijdsspanne: Dag 1: vóór de dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 uur (uur) na de dosis; Dag 8 & 14: pre-dosis; Dag 22: voor de dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 uur na de dosis; Dag 36, 43, 57 en 78
|
Farmacokinetische parameters zullen worden berekend voor DS-2325a met behulp van niet-compartimentele methoden.
|
Dag 1: vóór de dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 uur (uur) na de dosis; Dag 8 & 14: pre-dosis; Dag 22: voor de dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 uur na de dosis; Dag 36, 43, 57 en 78
|
|
Farmacokinetische parameter Tijd tot maximale concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Dag 1: vóór de dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 uur (uur) na de dosis; Dag 8 & 14: pre-dosis; Dag 22: voor de dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 uur na de dosis; Dag 36, 43, 57 en 78
|
Farmacokinetische parameters zullen worden berekend voor DS-2325a met behulp van niet-compartimentele methoden.
|
Dag 1: vóór de dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 uur (uur) na de dosis; Dag 8 & 14: pre-dosis; Dag 22: voor de dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 uur na de dosis; Dag 36, 43, 57 en 78
|
|
Farmacokinetische parameter Terminale eliminatie Halfwaardetijd (T1/2)
Tijdsspanne: Dag 1: vóór de dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 uur (uur) na de dosis; Dag 8 & 14: pre-dosis; Dag 22: voor de dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 uur na de dosis; Dag 36, 43, 57 en 78
|
Farmacokinetische parameters zullen worden berekend voor DS-2325a met behulp van niet-compartimentele methoden.
|
Dag 1: vóór de dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 uur (uur) na de dosis; Dag 8 & 14: pre-dosis; Dag 22: voor de dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 uur na de dosis; Dag 36, 43, 57 en 78
|
|
Farmacokinetische parameter Eliminatiesnelheidsconstante geassocieerd met de terminale fase (Kel)
Tijdsspanne: Dag 1: vóór de dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 uur (uur) na de dosis; Dag 8 & 14: pre-dosis; Dag 22: voor de dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 uur na de dosis; Dag 36, 43, 57 en 78
|
Farmacokinetische parameters zullen worden berekend voor DS-2325a met behulp van niet-compartimentele methoden.
|
Dag 1: vóór de dosis & 4, 8, 24, 72, 96, 120, 144 uur (uur) na de dosis; Dag 8 & 14: pre-dosis; Dag 22: voor de dosis & 4, 8, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 uur na de dosis; Dag 36, 43, 57 en 78
|
|
Aantal deelnemers dat anti-drug antilichaam (ADA)-positief is (baseline en post-baseline)
Tijdsspanne: Dag 1: pre-dosis en Dag 15, 22, 36, 57 en 78
|
Er worden bloedmonsters afgenomen om ADA's te bepalen.
|
Dag 1: pre-dosis en Dag 15, 22, 36, 57 en 78
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Director, Daiichi Sankyo, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 november 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
11 mei 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
11 mei 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 oktober 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 oktober 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 oktober 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 mei 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 mei 2023
Laatst geverifieerd
1 mei 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- DS2325-106
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) en van toepassing zijnde ondersteunende documenten voor klinische proeven kunnen op verzoek beschikbaar zijn op https://vivli.org/.
In gevallen waarin gegevens van klinische onderzoeken en ondersteunende documenten worden verstrekt in overeenstemming met ons bedrijfsbeleid en onze procedures, zal Daiichi Sankyo de privacy van onze deelnemers aan klinische onderzoeken blijven beschermen.
Details over criteria voor het delen van gegevens en de procedure voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op dit webadres: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
IPD-tijdsbestek voor delen
Studies waarvoor het geneesmiddel en de indicatie in de Europese Unie (EU) en de Verenigde Staten (VS) en/of Japan (JP) zijn goedgekeurd voor het in de handel brengen op of na 1 januari 2014 of door de Amerikaanse of EU- of JP-gezondheidsautoriteiten wanneer wettelijke indieningen in alle regio's zijn niet gepland en nadat de primaire onderzoeksresultaten zijn geaccepteerd voor publicatie.
IPD-toegangscriteria voor delen
Formeel verzoek van gekwalificeerde wetenschappelijke en medische onderzoekers over IPD en klinische onderzoeksdocumenten van klinische onderzoeken ter ondersteuning van producten die zijn ingediend en goedgekeurd in de Verenigde Staten, de Europese Unie en/of Japan vanaf 1 januari 2014 en daarna met als doel het uitvoeren van legitiem onderzoek.
Dit moet in overeenstemming zijn met het principe van het waarborgen van de privacy van de deelnemers aan het onderzoek en in overeenstemming zijn met het geven van geïnformeerde toestemming.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .