Studie av INBRX-101 sammenlignet med plasma-avledet A1PI-terapi hos voksne med AATD-emfysem (ELEVAATE)
8. august 2025 oppdatert av: Sanofi
Fase 2, dobbeltblind, randomisert, aktiv kontroll, parallell gruppestudie for å vurdere farmakokinetikken, farmakodynamikken, immunogenisiteten og sikkerheten til INBRX-101 sammenlignet med plasmaavledet alfa1-proteinasehemmer (A1PI) augmentasjonsterapi hos voksne med alfa- 1 Antitrypsinmangel (AATD) emfysem
Fase 2-studie for å sammenligne INBRX-101 med plasmaavledet A1PI-behandling hos voksne med AATD-emfysem
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 2, dobbeltblind, randomisert, aktiv kontroll, parallell gruppestudie for å vurdere farmakokinetikken, farmakodynamikken, immunogenisiteten og sikkerheten til INBRX-101 sammenlignet med plasmaavledet alfa1-proteinasehemmer (A1PI) augmentasjonsterapi hos voksne Med alfa-1 antitrypsin mangel (AATD) emfysem.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
99
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Investigational Site Number : 201
-
Chermside, Australia, 4032
- Investigational Site Number : 202
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 2650
- Donna McIntyre
-
Chermside, Queensland, Australia
- Queensland Centre for Pulmonary Transplantation
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Australia, 5065
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Australia, 3128
- Eastern Health Clinical School
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- Investigational Site Number : 203
-
Fitzroy, Victoria, Australia
- St Vincent Hospital Melbourne
-
Frankston, Victoria, Australia, 3199
- Frankston Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Institute for Respiratory Health
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Investigational Site Number : 206
-
-
-
-
-
Hellerup, Danmark, 2900
- Investigational Site Number : 701
-
Vejle, Danmark, 7100
- Investigational Site Number : 702
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35249
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233-2110
- University of Alabama at Birmingham- Site Number : 105
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013-4220
- St Joseph's Hospital and Medical Center- Site Number : 126
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013-4220
- St Joseph's Hospital and Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- David Geffen School of Medicine
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095-3075
- David Geffen School of Medicine- Site Number : 124
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis Medical Center
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis Comprehensive Cancer Center- Site Number : 110
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80206
- National Jewish Medical and Research Center
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80206-2761
- National Jewish Medical and Research Center- Site Number : 123
-
-
Connecticut
-
Danbury, Connecticut, Forente stater, 06810
- Western Connecticut Medical Group
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida College of Medicine- Site Number : 101
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Forente stater, 33125-1624
- Bruce W. Carter Miami VA Medical Center - NAVREF - PPDS- Site Number : 114
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33607-6316
- Pulmonary and Sleep of Tampa Bay- Site Number : 115
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33607
- Pulmonary and Sleep of Tampa Bay
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
- Loyola University Medical Center
-
Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
- Loyola University Medical Center- Site Number : 112
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202-5128
- Indiana University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455-4800
- M Health Fairview Clinics and Surgery Center - Minneapolis- Site Number : 125
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455-4800
- M Health Fairview Clinics and Surgery Center - Minneapolis
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Forente stater, 63401
- Hannibal Clinic
-
Hannibal, Missouri, Forente stater, 63401-6890
- Hannibal Regional Healthcare System-HRMG-Hannibal- Site Number : 111
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Irving Medical Center- Site Number : 104
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health and Science University- Site Number : 117
-
-
Pennsylvania
-
DuBois, Pennsylvania, Forente stater, 15801-2277
- Clinical Research Associates Of Central PA , LLC- Site Number : 128
-
DuBois, Pennsylvania, Forente stater, 15801-2277
- Clinical Research Associates Of Central Pa , Llc
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033-2360
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 122
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
- Temple University Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
- Temple University Hospital- Site Number : 130
-
-
South Carolina
-
Spartanburg, South Carolina, Forente stater, 29303-4225
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS- Site Number : 120
-
Spartanburg, South Carolina, Forente stater, 29303
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Houston Methodist Hospital- Site Number : 113
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
- University of Utah Health
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132-0001
- University of Utah Health Care- Site Number : 106
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1051
- Investigational Site Number : 403
-
Wellington, New Zealand, 6021
- P3 Research
-
Wellington, New Zealand, 6021
- Investigational Site Number : 404
-
-
Auckland
-
Greenlane, Auckland, New Zealand, 1051
- NZRSI
-
-
-
-
-
Kraków, Polen, 30-688
- Investigational Site Number : 802
-
-
Mazowieckie
-
Warszawa, Mazowieckie, Polen, 01-138
- Investigational Site Number : 801
-
-
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spania, 39008
- Investigational Site Number : 901
-
-
La Coruña
-
Santiago de Compostela, La Coruña, Spania, 15706
- Investigational Site Number : 903
-
-
-
-
Angus
-
Dundee, Angus, Storbritannia, DD1 9SY
- Ninewells Hospital - PPDS
-
-
Cheshire
-
Manchester, Cheshire, Storbritannia, M23 9QZ
- Medicines Evaluation Unit
-
-
Cheshire West And Chester
-
Wythenshawe, Cheshire West And Chester, Storbritannia, M23 9QZ
- Investigational Site Number : 306
-
-
Warwickshire
-
Birmingham, Warwickshire, Storbritannia, B15 2WB
- Investigational Site Number : 302
-
-
-
-
-
Göteborg, Sverige, 413 46
- Investigational Site Number : 601
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn eller kvinner 18-80 år, inklusive, på tidspunktet for screening
- Diagnose av AATD
- Bevis på emfysem sekundært til AATD
- FEV1 på ≥ 30 % og ≤ 80 % spådd ved screening
- Gjeldende røykfri status.
Ekskluderingskriterier:
- Mottak av A1PI-forsterkningsterapi innen 5 uker før første dose av studiemedikamentet
- Kjent eller mistenkt allergi mot komponenter av INBRX-101, A1PI eller humant IgG
- Kjent selektiv eller alvorlig immunglobulin A (IgA) mangel
- Kjent eller mistenkt diagnose av type 1 diabetes eller diagnostisert med ukontrollert type 2 diabetes
- Mottatt IV immunoglobuliner, monoklonale antistoffer og/eller andre biologiske terapier innen 30 dager
- På venteliste for lunge- eller levertransplantasjon
- Akutt luftveisinfeksjon eller KOLS-forverring innen 4 uker før eller under screening
- Bevis på dekompensert cirrhose
- Aktive kreftformer eller har en historie med malignitet innen 5 år før screening
- Historie med ustabil cor pulmonale
- Klinisk signifikant kongestiv hjertesvikt
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Zemaira (A1PI)
60 mg/kg IV én gang ukentlig (QW) og placebo (normalt saltvann)
|
Alfa1-proteinasehemmer (menneske)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: SAR447537 (INBRX-101) Q3W
IV hver 3. uke (Q3W) og placebo (normal saltvann)
|
A1PI, rekombinant, bivalent Fc-fusjonsprotein
|
|
Eksperimentell: SAR447537 (INBRX-101) Q4W
IV hver 4. uke (Q4W) og placebo (normal saltvann)
|
A1PI, rekombinant, bivalent Fc-fusjonsprotein
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Serum funksjonelle AAT (fAAT) nivåer ved steady-state
Tidsramme: 32 uker
|
For å vurdere den gjennomsnittlige endringen i gjennomsnittlig fAAT-konsentrasjon målt ved anti-nøytrofil elastasekapasitet [ANEC] fra baseline til gjennomsnittlig serum-bunnkonsentrasjon av fAAT ved steady-state (Ctrough,ss) hos deltakere behandlet med SAR447537 sammenlignet med A1PI
|
32 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
fAAT Konsentrasjonen endres
Tidsramme: 32 uker
|
Gjennomsnittlig endring i serum-fAAT-konsentrasjon fra baseline til fAAT-gjennomsnittlig konsentrasjon ved steady-state (Cavg, ss) hos deltakere behandlet med SAR447537 sammenlignet med A1PI.
|
32 uker
|
|
Dager med fAAT over den nedre grensen for normalområdet
Tidsramme: 32 uker
|
Prosentandel dager med fAAT over den nedre grensen for normalområdet under steady-state dosering hos deltakere behandlet med SAR447537 sammenlignet med A1PI.
|
32 uker
|
|
Forekomst av TEAE
Tidsramme: 32 uker
|
Forekomst av alle behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), TEAE ≥ Grad 3, alvorlige bivirkninger (SAE), TEAE som fører til seponering av IMP, bivirkninger av spesiell interesse (AESI) (inkludert infusjonsrelaterte reaksjoner).
|
32 uker
|
|
Antistoff antistoffer
Tidsramme: 32 uker
|
Frekvens av anti-medikamentantistoffer (ADA) mot SAR447537 og endogen AAT, samt nøytraliserende ADA (NAb) mot SAR447537 og endogen AAT.
|
32 uker
|
|
Populasjonsfarmakokinetikk: Clearance
Tidsramme: 32 uker
|
Modellering ved hjelp av passende programvare for å karakterisere den farmakokinetiske profilen til SAR447537 via estimering av parameterclearance
|
32 uker
|
|
Populasjonsfarmakokinetikk: Distribusjonsvolum
Tidsramme: 32 uker
|
Modellering ved hjelp av passende programvare for å karakterisere den farmakokinetiske profilen til SAR447537 via estimering av parameteren distribusjonsvolum
|
32 uker
|
|
Kovariatanalyse: Biometriske verdier: Vekt
Tidsramme: 32 uker
|
Vurdering av virkningen av deltakerens vekt [i kg] på den farmakokinetiske profilen til SAR447537
|
32 uker
|
|
Kovariatanalyse: Biometriske verdier: Høyde
Tidsramme: 32 uker
|
Vurdering av virkningen av deltakerens høyde [i cm] på den farmakokinetiske profilen til SAR447537
|
32 uker
|
|
Kovariatanalyse: Biometriske verdier: Alder
Tidsramme: 32 uker
|
Vurdering av virkningen av deltakerens alder [i år] på den farmakokinetiske profilen til SAR447537
|
32 uker
|
|
Kovariatanalyse: Biometriske verdier: Kjønn
Tidsramme: 32 uker
|
Vurdering av virkningen av deltakerens kjønn [mann eller kvinne] på den farmakokinetiske profilen til SAR447537
|
32 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. oktober 2023
Primær fullføring (Faktiske)
6. august 2025
Studiet fullført (Faktiske)
6. august 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. mars 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. mai 2023
Først lagt ut (Faktiske)
12. mai 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. august 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Kronisk sykdom
- Sykdomsattributter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i luftveiene
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Lungesykdommer
- Lungesykdommer, obstruktiv
- Leversykdommer
- Subkutant emfysem
- Lungesykdom, kronisk obstruktiv
- Lungeemfysem
- Emfysem
- Alpha 1-antitrypsin mangel
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Proteasehemmere
- Enzymhemmere
- Serinproteinasehemmere
- Trypsinhemmere
- Alfa 1-Antitrypsin
Andre studie-ID-numre
- INBRX101-01-201
- 2023-508084-76-00 (Registeridentifikator: CTIS)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .