Studie av INBRX-101 jämfört med plasmahärledd A1PI-terapi hos vuxna med AATD-emfysem (ELEVAATE)
8 augusti 2025 uppdaterad av: Sanofi
Fas 2, dubbelblind, randomiserad, aktiv kontroll, parallell gruppstudie för att bedöma farmakokinetiken, farmakodynamiken, immunogeniciteten och säkerheten för INBRX-101 jämfört med plasma-deriverad alfa1-proteinashämmare (A1PI) augmentationsterapi hos vuxna med alfa- 1 Antitrypsinbrist (AATD) emfysem
Fas 2-studie för att jämföra INBRX-101 med plasmahärledd A1PI-terapi hos vuxna med AATD-emfysem
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 2, dubbelblind, randomiserad, aktiv kontroll, parallell gruppstudie för att bedöma farmakokinetiken, farmakodynamiken, immunogeniciteten och säkerheten för INBRX-101 jämfört med plasmahärledd alfa1-proteinashämmare (A1PI) augmentationsterapi hos vuxna Med alfa-1 antitrypsinbrist (AATD) emfysem.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
99
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Adelaide, Australien, 5000
- Investigational Site Number : 201
-
Chermside, Australien, 4032
- Investigational Site Number : 202
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australien, 2650
- Donna McIntyre
-
Chermside, Queensland, Australien
- Queensland Centre for Pulmonary Transplantation
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Australien, 5065
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Australien, 3128
- Eastern Health Clinical School
-
Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
- Investigational Site Number : 203
-
Fitzroy, Victoria, Australien
- St Vincent Hospital Melbourne
-
Frankston, Victoria, Australien, 3199
- Frankston Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
- Institute for Respiratory Health
-
Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
- Investigational Site Number : 206
-
-
-
-
-
Hellerup, Danmark, 2900
- Investigational Site Number : 701
-
Vejle, Danmark, 7100
- Investigational Site Number : 702
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35249
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233-2110
- University of Alabama at Birmingham- Site Number : 105
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013-4220
- St Joseph's Hospital and Medical Center- Site Number : 126
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013-4220
- St Joseph's Hospital and Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- David Geffen School of Medicine
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-3075
- David Geffen School of Medicine- Site Number : 124
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- UC Davis Medical Center
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- UC Davis Comprehensive Cancer Center- Site Number : 110
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Medical and Research Center
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206-2761
- National Jewish Medical and Research Center- Site Number : 123
-
-
Connecticut
-
Danbury, Connecticut, Förenta staterna, 06810
- Western Connecticut Medical Group
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida College of Medicine- Site Number : 101
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33125-1624
- Bruce W. Carter Miami VA Medical Center - NAVREF - PPDS- Site Number : 114
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607-6316
- Pulmonary and Sleep of Tampa Bay- Site Number : 115
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
- Pulmonary and Sleep of Tampa Bay
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
- Loyola University Medical Center
-
Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
- Loyola University Medical Center- Site Number : 112
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202-5128
- Indiana University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455-4800
- M Health Fairview Clinics and Surgery Center - Minneapolis- Site Number : 125
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455-4800
- M Health Fairview Clinics and Surgery Center - Minneapolis
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Förenta staterna, 63401
- Hannibal Clinic
-
Hannibal, Missouri, Förenta staterna, 63401-6890
- Hannibal Regional Healthcare System-HRMG-Hannibal- Site Number : 111
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Irving Medical Center- Site Number : 104
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University- Site Number : 117
-
-
Pennsylvania
-
DuBois, Pennsylvania, Förenta staterna, 15801-2277
- Clinical Research Associates Of Central PA , LLC- Site Number : 128
-
DuBois, Pennsylvania, Förenta staterna, 15801-2277
- Clinical Research Associates Of Central Pa , Llc
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033-2360
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 122
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
- Temple University Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
- Temple University Hospital- Site Number : 130
-
-
South Carolina
-
Spartanburg, South Carolina, Förenta staterna, 29303-4225
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS- Site Number : 120
-
Spartanburg, South Carolina, Förenta staterna, 29303
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Houston Methodist Hospital- Site Number : 113
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
- University of Utah Health
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132-0001
- University of Utah Health Care- Site Number : 106
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland, 1051
- Investigational Site Number : 403
-
Wellington, Nya Zeeland, 6021
- P3 Research
-
Wellington, Nya Zeeland, 6021
- Investigational Site Number : 404
-
-
Auckland
-
Greenlane, Auckland, Nya Zeeland, 1051
- NZRSI
-
-
-
-
-
Kraków, Polen, 30-688
- Investigational Site Number : 802
-
-
Mazowieckie
-
Warszawa, Mazowieckie, Polen, 01-138
- Investigational Site Number : 801
-
-
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spanien, 39008
- Investigational Site Number : 901
-
-
La Coruña
-
Santiago de Compostela, La Coruña, Spanien, 15706
- Investigational Site Number : 903
-
-
-
-
Angus
-
Dundee, Angus, Storbritannien, DD1 9SY
- Ninewells Hospital - PPDS
-
-
Cheshire
-
Manchester, Cheshire, Storbritannien, M23 9QZ
- Medicines Evaluation Unit
-
-
Cheshire West And Chester
-
Wythenshawe, Cheshire West And Chester, Storbritannien, M23 9QZ
- Investigational Site Number : 306
-
-
Warwickshire
-
Birmingham, Warwickshire, Storbritannien, B15 2WB
- Investigational Site Number : 302
-
-
-
-
-
Göteborg, Sverige, 413 46
- Investigational Site Number : 601
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manar eller kvinnor 18-80 år, inklusive, vid tidpunkten för screening
- Diagnos av AATD
- Bevis på emfysem sekundärt till AATD
- FEV1 på ≥ 30 % och ≤ 80 % förutspått vid screening
- Aktuell rökfri status.
Exklusions kriterier:
- Mottagande av A1PI-förstärkningsterapi inom 5 veckor före den första dosen av studieläkemedlet
- Känd eller misstänkt allergi mot komponenter av INBRX-101, A1PI eller humant IgG
- Känd selektiv eller svår immunglobulin A (IgA)-brist
- Känd eller misstänkt diagnos av typ 1-diabetes eller diagnostiserad med okontrollerad typ 2-diabetes
- Fick IV-immunoglobuliner, monoklonala antikroppar och/eller andra biologiska terapier inom 30 dagar
- På väntelista för lung- eller levertransplantation
- Akut luftvägsinfektion eller KOL-exacerbation inom 4 veckor före eller under screening
- Bevis på dekompenserad cirros
- Aktiva cancerformer eller har en historia av malignitet inom 5 år före screening
- Historik om instabil cor pulmonale
- Kliniskt signifikant kongestiv hjärtsvikt
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Zemaira (A1PI)
60 mg/kg IV en gång i veckan (QW) och placebo (normal koksaltlösning)
|
Alfa1-proteinashämmare (människa)
Andra namn:
|
|
Experimentell: SAR447537 (INBRX-101) Q3W
IV var tredje vecka (Q3W) och placebo (normal koksaltlösning)
|
A1PI, rekombinant, bivalent Fc-fusionsprotein
|
|
Experimentell: SAR447537 (INBRX-101) Q4W
IV var 4:e vecka (Q4W) och placebo (normal koksaltlösning)
|
A1PI, rekombinant, bivalent Fc-fusionsprotein
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Serumfunktionella AAT-nivåer (fAAT) vid steady-state
Tidsram: 32 veckor
|
Att bedöma den genomsnittliga förändringen i genomsnittlig fAAT-koncentration mätt med antineutrofil elastaskapacitet [ANEC] från baslinje till genomsnittlig dalkoncentration av fAAT i serum vid steady-state (Ctrough,ss) hos deltagare som behandlats med SAR447537 jämfört med A1PI
|
32 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
fAAT Koncentrationen ändras
Tidsram: 32 veckor
|
Genomsnittlig förändring i serum-fAAT-koncentration från baslinje till fAAT-medelkoncentration vid steady-state (Cavg, ss) hos deltagare som behandlats med SAR447537 jämfört med A1PI.
|
32 veckor
|
|
Dagar med fAAT över den nedre gränsen för normalområdet
Tidsram: 32 veckor
|
Procentandel dagar med fAAT över den nedre gränsen för normalområdet under steady-state dosering hos deltagare som behandlats med SAR447537 jämfört med A1PI.
|
32 veckor
|
|
Förekomst av TEAE
Tidsram: 32 veckor
|
Incidensen av alla behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), TEAE ≥ Grad 3, allvarliga biverkningar (SAE), TEAE som leder till att IMP avbryts, biverkningar av särskilt intresse (AESI) (inklusive infusionsrelaterade reaktioner).
|
32 veckor
|
|
Antikroppar mot droger
Tidsram: 32 veckor
|
Frekvens av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot SAR447537 och endogen AAT, samt neutraliserande ADA (NAb) mot SAR447537 och endogen AAT.
|
32 veckor
|
|
Populationsfarmakokinetik: Clearance
Tidsram: 32 veckor
|
Modellering med hjälp av lämplig programvara för att karakterisera den farmakokinetiska profilen för SAR447537 via uppskattning av parameterclearance
|
32 veckor
|
|
Populationsfarmakokinetik: Distributionsvolym
Tidsram: 32 veckor
|
Modellering med hjälp av lämplig programvara för att karakterisera den farmakokinetiska profilen för SAR447537 via uppskattning av parametern distributionsvolym
|
32 veckor
|
|
Kovariatanalys: Biometriska värden: Vikt
Tidsram: 32 veckor
|
Bedömning av inverkan av deltagarens vikt [i kg] på den farmakokinetiska profilen för SAR447537
|
32 veckor
|
|
Kovariatanalys: Biometriska värden: Höjd
Tidsram: 32 veckor
|
Bedömning av inverkan av deltagarens längd [i cm] på den farmakokinetiska profilen för SAR447537
|
32 veckor
|
|
Kovariatanalys: Biometriska värden: Ålder
Tidsram: 32 veckor
|
Bedömning av inverkan av deltagarens ålder [i år] på den farmakokinetiska profilen för SAR447537
|
32 veckor
|
|
Kovariatanalys: Biometriska värden: Kön
Tidsram: 32 veckor
|
Bedömning av inverkan av deltagarens kön [man eller kvinna] på den farmakokinetiska profilen för SAR447537
|
32 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
12 oktober 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
6 augusti 2025
Avslutad studie (Faktisk)
6 augusti 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 mars 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 maj 2023
Första postat (Faktisk)
12 maj 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 augusti 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 augusti 2025
Senast verifierad
1 augusti 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Kronisk sjukdom
- Sjukdomsegenskaper
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Luftvägssjukdomar
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Lungsjukdomar
- Lungsjukdomar, obstruktiv
- Leversjukdomar
- Subkutant emfysem
- Lungsjukdom, kronisk obstruktiv
- Lungemfysem
- Emfysem
- Alfa 1-antitrypsinbrist
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Proteashämmare
- Enzyminhibitorer
- Serinproteinashämmare
- Trypsinhämmare
- Alfa 1-Antitrypsin
Andra studie-ID-nummer
- INBRX101-01-201
- 2023-508084-76-00 (Registeridentifierare: CTIS)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer.
Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet.
Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .