Estudio de INBRX-101 en comparación con la terapia A1PI derivada de plasma en adultos con enfisema AATD (ELEVAATE)
8 de agosto de 2025 actualizado por: Sanofi
Estudio de fase 2, doble ciego, aleatorizado, de control activo, de grupos paralelos para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica, la inmunogenicidad y la seguridad de INBRX-101 en comparación con la terapia de aumento del inhibidor de la proteinasa alfa1 (A1PI) derivado del plasma en adultos con alfa- 1 Enfisema por deficiencia de antitripsina (AATD)
Estudio de fase 2 para comparar INBRX-101 con la terapia A1PI derivada de plasma en adultos con enfisema AATD
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 2, doble ciego, aleatorizado, de control activo, de grupos paralelos para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica, la inmunogenicidad y la seguridad de INBRX-101 en comparación con la terapia de aumento del inhibidor de la proteinasa alfa1 (A1PI) derivado del plasma en adultos Con Enfisema por Deficiencia de Alfa-1 Antitripsina (AATD).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
99
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Adelaide, Australia, 5000
- Investigational Site Number : 201
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Chermside, Australia, 4032
- Investigational Site Number : 202
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australia, 2650
- Donna McIntyre
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Chermside, Queensland, Australia
- Queensland Centre for Pulmonary Transplantation
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South Australia
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North Adelaide, South Australia, Australia, 5065
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Box Hill, Victoria, Australia, 3128
- Eastern Health Clinical School
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Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- Investigational Site Number : 203
-
Fitzroy, Victoria, Australia
- St Vincent Hospital Melbourne
-
Frankston, Victoria, Australia, 3199
- Frankston Hospital
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Institute for Respiratory Health
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Investigational Site Number : 206
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Hellerup, Dinamarca, 2900
- Investigational Site Number : 701
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Vejle, Dinamarca, 7100
- Investigational Site Number : 702
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Cantabria
-
Santander, Cantabria, España, 39008
- Investigational Site Number : 901
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La Coruña
-
Santiago de Compostela, La Coruña, España, 15706
- Investigational Site Number : 903
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Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233-2110
- University of Alabama at Birmingham- Site Number : 105
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-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013-4220
- St Joseph's Hospital and Medical Center- Site Number : 126
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013-4220
- St Joseph's Hospital and Medical Center
-
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- David Geffen School of Medicine
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-3075
- David Geffen School of Medicine- Site Number : 124
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Medical Center
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Comprehensive Cancer Center- Site Number : 110
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-
Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Medical and Research Center
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206-2761
- National Jewish Medical and Research Center- Site Number : 123
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-
Connecticut
-
Danbury, Connecticut, Estados Unidos, 06810
- Western Connecticut Medical Group
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Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida College of Medicine- Site Number : 101
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33125-1624
- Bruce W. Carter Miami VA Medical Center - NAVREF - PPDS- Site Number : 114
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607-6316
- Pulmonary and Sleep of Tampa Bay- Site Number : 115
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- Pulmonary and Sleep of Tampa Bay
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Illinois
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Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
- Loyola University Medical Center
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Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
- Loyola University Medical Center- Site Number : 112
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-5128
- Indiana University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455-4800
- M Health Fairview Clinics and Surgery Center - Minneapolis- Site Number : 125
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455-4800
- M Health Fairview Clinics and Surgery Center - Minneapolis
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Missouri
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Hannibal, Missouri, Estados Unidos, 63401
- Hannibal Clinic
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Hannibal, Missouri, Estados Unidos, 63401-6890
- Hannibal Regional Healthcare System-HRMG-Hannibal- Site Number : 111
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New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Irving Medical Center- Site Number : 104
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University- Site Number : 117
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-
Pennsylvania
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DuBois, Pennsylvania, Estados Unidos, 15801-2277
- Clinical Research Associates Of Central PA , LLC- Site Number : 128
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DuBois, Pennsylvania, Estados Unidos, 15801-2277
- Clinical Research Associates Of Central Pa , Llc
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-2360
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 122
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Temple University Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Temple University Hospital- Site Number : 130
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South Carolina
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Spartanburg, South Carolina, Estados Unidos, 29303-4225
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS- Site Number : 120
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Spartanburg, South Carolina, Estados Unidos, 29303
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Hospital- Site Number : 113
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah Health
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132-0001
- University of Utah Health Care- Site Number : 106
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-
-
-
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Auckland, Nueva Zelanda, 1051
- Investigational Site Number : 403
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Wellington, Nueva Zelanda, 6021
- P3 Research
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Wellington, Nueva Zelanda, 6021
- Investigational Site Number : 404
-
-
Auckland
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Greenlane, Auckland, Nueva Zelanda, 1051
- NZRSI
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-
-
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Kraków, Polonia, 30-688
- Investigational Site Number : 802
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Mazowieckie
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Warszawa, Mazowieckie, Polonia, 01-138
- Investigational Site Number : 801
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Angus
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Dundee, Angus, Reino Unido, DD1 9SY
- Ninewells Hospital - PPDS
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Cheshire
-
Manchester, Cheshire, Reino Unido, M23 9QZ
- Medicines Evaluation Unit
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Cheshire West And Chester
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Wythenshawe, Cheshire West And Chester, Reino Unido, M23 9QZ
- Investigational Site Number : 306
-
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Warwickshire
-
Birmingham, Warwickshire, Reino Unido, B15 2WB
- Investigational Site Number : 302
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-
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Göteborg, Suecia, 413 46
- Investigational Site Number : 601
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres o mujeres de 18 a 80 años de edad, inclusive, en el momento de la selección
- Diagnóstico de DAAT
- Evidencia de enfisema secundario a DAAT
- FEV1 de ≥ 30 % y ≤ 80 % previsto en la selección
- Estado actual de no fumar.
Criterio de exclusión:
- Recepción de terapia de aumento de A1PI dentro de las 5 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
- Alergia conocida o sospechada a componentes de INBRX-101, A1PI o IgG humana
- Deficiencia de inmunoglobulina A (IgA) selectiva o grave conocida
- Diagnóstico conocido o sospechado de diabetes tipo 1 o diagnosticado con diabetes tipo 2 no controlada
- Recibió inmunoglobulinas IV, anticuerpos monoclonales y/u otras terapias biológicas dentro de los 30 días
- En lista de espera para trasplante de pulmón o hígado
- Infección aguda de las vías respiratorias o exacerbación de la EPOC en las 4 semanas anteriores o durante la selección
- Evidencia de cirrosis descompensada
- Cánceres activos o tiene antecedentes de malignidad dentro de los 5 años anteriores a la detección
- Historia de cor pulmonale inestable
- Insuficiencia cardíaca congestiva clínicamente significativa
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: Zemaira (A1PI)
60 mg/kg IV una vez a la semana (QW) y placebo (solución salina normal)
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Inhibidor de la proteinasa alfa1 (humano)
Otros nombres:
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Experimental: SAR447537 (INBRX-101) Q3W
IV cada 3 semanas (Q3W) y placebo (solución salina normal)
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A1PI, proteína de fusión Fc bivalente recombinante
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Experimental: SAR447537 (INBRX-101) Q4W
IV cada 4 semanas (Q4W) y placebo (solución salina normal)
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A1PI, proteína de fusión Fc bivalente recombinante
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Niveles séricos de AAT funcional (fAAT) en estado estacionario
Periodo de tiempo: 32 Semanas
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Evaluar el cambio medio en la concentración promedio de fAAT medida por la capacidad de elastasa antineutrófilo [ANEC] desde el valor inicial hasta la concentración mínima promedio de fAAT en suero en estado estacionario (Ctrough,ss) en participantes tratados con SAR447537 en comparación con A1PI
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32 Semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios de concentración de fAAT
Periodo de tiempo: 32 Semanas
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Cambio medio en la concentración sérica de fAAT desde el valor inicial hasta la concentración promedio de fAAT en estado estacionario (Cavg, ss) en participantes tratados con SAR447537 en comparación con A1PI.
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32 Semanas
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Días con fAAT por encima del límite inferior del rango normal
Periodo de tiempo: 32 semanas
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Porcentaje de días con fAAT por encima del límite inferior del rango normal durante la dosificación en estado estacionario en participantes tratados con SAR447537 en comparación con A1PI.
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32 semanas
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Incidencia de TEAE
Periodo de tiempo: 32 Semanas
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Incidencia de todos los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), EAET ≥ Grado 3, eventos adversos graves (AAG), EAAT que llevaron a la interrupción del IMP, eventos adversos de interés especial (AESI) (incluidas reacciones relacionadas con la infusión).
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32 Semanas
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Anticuerpos antidrogas
Periodo de tiempo: 32 Semanas
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Frecuencia de anticuerpos antidrogas (ADA) contra SAR447537 y AAT endógena, así como ADA neutralizantes (NAb) contra SAR447537 y AAT endógena.
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32 Semanas
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Farmacocinética poblacional: aclaramiento
Periodo de tiempo: 32 Semanas
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Modelado mediante software adecuado para caracterizar el perfil farmacocinético de SAR447537 mediante estimación del aclaramiento del parámetro.
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32 Semanas
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Farmacocinética poblacional: volumen de distribución
Periodo de tiempo: 32 Semanas
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Modelado mediante software adecuado para caracterizar el perfil farmacocinético de SAR447537 mediante estimación del volumen de distribución del parámetro.
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32 Semanas
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Análisis de covariables: Valores biométricos: Peso
Periodo de tiempo: 32 Semanas
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Evaluación del impacto del peso del participante [en kg] sobre el perfil farmacocinético de SAR447537
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32 Semanas
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Análisis de covariables: valores biométricos: altura
Periodo de tiempo: 32 Semanas
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Evaluación del impacto de la altura del participante [en cm] en el perfil farmacocinético de SAR447537
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32 Semanas
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Análisis de covariables: valores biométricos: edad
Periodo de tiempo: 32 Semanas
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Evaluación del impacto de la edad del participante [en años] en el perfil farmacocinético de SAR447537
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32 Semanas
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Análisis de covariables: valores biométricos: sexo
Periodo de tiempo: 32 Semanas
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Evaluación del impacto del sexo del participante [masculino o femenino] en el perfil farmacocinético de SAR447537
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32 Semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de octubre de 2023
Finalización primaria (Actual)
6 de agosto de 2025
Finalización del estudio (Actual)
6 de agosto de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de mayo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
12 de mayo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de agosto de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de agosto de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedad crónica
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades Pulmonares Obstructivas
- Enfermedades del HIGADO
- Enfisema subcutáneo
- Enfermedad Pulmonar Obstructiva Crónica
- Enfisema pulmonar
- Enfisema
- Deficiencia de alfa 1-antitripsina
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Inhibidores de proteasa
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la serina proteinasa
- Inhibidores de tripsina
- Alfa 1-antitripsina
Otros números de identificación del estudio
- INBRX101-01-201
- 2023-508084-76-00 (Identificador de registro: CTIS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel del paciente y a los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Puede encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .