Studie INBRX-101 ve srovnání s terapií A1PI odvozenou z plazmy u dospělých s emfyzémem AATD (ELEVAATE)
8. srpna 2025 aktualizováno: Sanofi
Fáze 2, dvojitě zaslepená, randomizovaná, aktivní kontrola, paralelní skupinová studie k posouzení farmakokinetiky, farmakodynamiky, imunogenicity a bezpečnosti INBRX-101 ve srovnání s augmentační terapií u dospělých s alfa1-proteinázovým inhibitorem (A1PI) odvozeným z plazmy 1 Emfyzém s nedostatkem antitrypsinu (AATD).
Studie fáze 2 pro srovnání INBRX-101 s léčbou A1PI odvozenou z plazmy u dospělých s emfyzémem AATD
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je dvojitě zaslepená, randomizovaná, aktivní kontrola, paralelní skupinová studie fáze 2 k posouzení farmakokinetiky, farmakodynamiky, imunogenicity a bezpečnosti INBRX-101 ve srovnání s augmentační terapií u dospělých pomocí inhibitoru alfa1-proteinázy (A1PI) odvozeného z plazmy S emfyzémem s nedostatkem alfa-1 antitrypsinu (AATD).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
99
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Adelaide, Austrálie, 5000
- Investigational Site Number : 201
-
Chermside, Austrálie, 4032
- Investigational Site Number : 202
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Austrálie, 2650
- Donna McIntyre
-
Chermside, Queensland, Austrálie
- Queensland Centre for Pulmonary Transplantation
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Austrálie, 5065
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Austrálie, 3128
- Eastern Health Clinical School
-
Fitzroy, Victoria, Austrálie, 3065
- Investigational Site Number : 203
-
Fitzroy, Victoria, Austrálie
- St Vincent Hospital Melbourne
-
Frankston, Victoria, Austrálie, 3199
- Frankston Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
- Institute for Respiratory Health
-
Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
- Investigational Site Number : 206
-
-
-
-
-
Hellerup, Dánsko, 2900
- Investigational Site Number : 701
-
Vejle, Dánsko, 7100
- Investigational Site Number : 702
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland, 1051
- Investigational Site Number : 403
-
Wellington, Nový Zéland, 6021
- P3 Research
-
Wellington, Nový Zéland, 6021
- Investigational Site Number : 404
-
-
Auckland
-
Greenlane, Auckland, Nový Zéland, 1051
- NZRSI
-
-
-
-
-
Kraków, Polsko, 30-688
- Investigational Site Number : 802
-
-
Mazowieckie
-
Warszawa, Mazowieckie, Polsko, 01-138
- Investigational Site Number : 801
-
-
-
-
Angus
-
Dundee, Angus, Spojené království, DD1 9SY
- Ninewells Hospital - PPDS
-
-
Cheshire
-
Manchester, Cheshire, Spojené království, M23 9QZ
- Medicines Evaluation Unit
-
-
Cheshire West And Chester
-
Wythenshawe, Cheshire West And Chester, Spojené království, M23 9QZ
- Investigational Site Number : 306
-
-
Warwickshire
-
Birmingham, Warwickshire, Spojené království, B15 2WB
- Investigational Site Number : 302
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35249
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233-2110
- University of Alabama at Birmingham- Site Number : 105
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013-4220
- St Joseph's Hospital and Medical Center- Site Number : 126
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013-4220
- St Joseph's Hospital and Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- David Geffen School of Medicine
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-3075
- David Geffen School of Medicine- Site Number : 124
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis Medical Center
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis Comprehensive Cancer Center- Site Number : 110
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- National Jewish Medical and Research Center
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206-2761
- National Jewish Medical and Research Center- Site Number : 123
-
-
Connecticut
-
Danbury, Connecticut, Spojené státy, 06810
- Western Connecticut Medical Group
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida College of Medicine- Site Number : 101
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33125-1624
- Bruce W. Carter Miami VA Medical Center - NAVREF - PPDS- Site Number : 114
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33607-6316
- Pulmonary and Sleep of Tampa Bay- Site Number : 115
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
- Pulmonary and Sleep of Tampa Bay
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
- Loyola University Medical Center
-
Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
- Loyola University Medical Center- Site Number : 112
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202-5128
- Indiana University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455-4800
- M Health Fairview Clinics and Surgery Center - Minneapolis- Site Number : 125
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455-4800
- M Health Fairview Clinics and Surgery Center - Minneapolis
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Spojené státy, 63401
- Hannibal Clinic
-
Hannibal, Missouri, Spojené státy, 63401-6890
- Hannibal Regional Healthcare System-HRMG-Hannibal- Site Number : 111
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Irving Medical Center- Site Number : 104
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University- Site Number : 117
-
-
Pennsylvania
-
DuBois, Pennsylvania, Spojené státy, 15801-2277
- Clinical Research Associates Of Central PA , LLC- Site Number : 128
-
DuBois, Pennsylvania, Spojené státy, 15801-2277
- Clinical Research Associates Of Central Pa , Llc
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033-2360
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 122
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
- Temple University Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
- Temple University Hospital- Site Number : 130
-
-
South Carolina
-
Spartanburg, South Carolina, Spojené státy, 29303-4225
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS- Site Number : 120
-
Spartanburg, South Carolina, Spojené státy, 29303
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Houston Methodist Hospital- Site Number : 113
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- University of Utah Health
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132-0001
- University of Utah Health Care- Site Number : 106
-
-
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Španělsko, 39008
- Investigational Site Number : 901
-
-
La Coruña
-
Santiago de Compostela, La Coruña, Španělsko, 15706
- Investigational Site Number : 903
-
-
-
-
-
Göteborg, Švédsko, 413 46
- Investigational Site Number : 601
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy ve věku 18-80 let včetně, v době screeningu
- Diagnóza AATD
- Důkaz emfyzému sekundárního k AATD
- FEV1 ≥ 30 % a ≤ 80 % předpokládané při screeningu
- Současný nekuřácký stav.
Kritéria vyloučení:
- Příjem A1PI augmentační terapie během 5 týdnů před první dávkou studovaného léku
- Známá nebo suspektní alergie na složky INBRX-101, A1PI nebo lidský IgG
- Známý selektivní nebo závažný nedostatek imunoglobulinu A (IgA).
- Známá nebo suspektní diagnóza diabetu 1. typu nebo diagnostikovaný nekontrolovaný diabetes 2. typu
- Přijaté IV imunoglobuliny, monoklonální protilátky a/nebo jiné biologické terapie do 30 dnů
- Na čekací listině na transplantaci plic nebo jater
- Akutní infekce dýchacích cest nebo exacerbace CHOPN během 4 týdnů před nebo během screeningu
- Důkazy o dekompenzované cirhóze
- Aktivní rakovina nebo malignita v anamnéze během 5 let před screeningem
- Anamnéza nestabilního cor pulmonale
- Klinicky významné městnavé srdeční selhání
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Zemiira (A1PI)
60 mg/kg IV jednou týdně (QW) a placebo (normální fyziologický roztok)
|
Inhibitor alfa1-proteinázy (lidský)
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: SAR447537 (INBRX-101) Q3W
IV každé 3 týdny (Q3W) a placebo (normální fyziologický roztok)
|
A1PI, rekombinantní, bivalentní Fc fúzní protein
|
|
Experimentální: SAR447537 (INBRX-101) Q4W
IV každé 4 týdny (Q4W) a placebo (normální fyziologický roztok)
|
A1PI, rekombinantní, bivalentní Fc fúzní protein
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hladiny funkčního AAT v séru (fAAT) v ustáleném stavu
Časové okno: 32 týdnů
|
Posoudit průměrnou změnu průměrné koncentrace fAAT měřenou kapacitou anti-neutrofilní elastázy [ANEC] z výchozí hodnoty na průměrnou minimální koncentraci fAAT v séru v ustáleném stavu (Ctrough,ss) u účastníků léčených SAR447537 ve srovnání s A1PI
|
32 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
fAAT Koncentrace se mění
Časové okno: 32 týdnů
|
Průměrná změna koncentrace fAAT v séru od výchozí hodnoty k průměrné koncentraci fAAT v ustáleném stavu (Cavg, ss) u účastníků léčených SAR447537 ve srovnání s A1PI.
|
32 týdnů
|
|
Dny s hodnotou fAAT nad spodní hranicí normálního rozmezí
Časové okno: 32 týdnů
|
Procento dnů s fAAT nad spodní hranicí normálního rozmezí během dávkování v ustáleném stavu u účastníků léčených SAR447537 ve srovnání s A1PI.
|
32 týdnů
|
|
Výskyt TEAE
Časové okno: 32 týdnů
|
Výskyt všech nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), TEAE ≥ 3. stupně, závažných nežádoucích příhod (SAE), TEAE vedoucích k přerušení IMP, nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) (včetně reakcí souvisejících s infuzí).
|
32 týdnů
|
|
Protilátky proti lékům
Časové okno: 32 týdnů
|
Frekvence protilátek proti léku (ADA) proti SAR447537 a endogennímu AAT, stejně jako neutralizující ADA (NAb) proti SAR447537 a endogennímu AAT.
|
32 týdnů
|
|
Populační farmakokinetika: Clearance
Časové okno: 32 týdnů
|
Modelování pomocí vhodného softwaru k charakterizaci farmakokinetického profilu SAR447537 prostřednictvím odhadu clearance parametru
|
32 týdnů
|
|
Populační farmakokinetika: Distribuční objem
Časové okno: 32 týdnů
|
Modelování pomocí vhodného softwaru k charakterizaci farmakokinetického profilu SAR447537 prostřednictvím odhadu parametru objemu distribuce
|
32 týdnů
|
|
Kovariátní analýza: Biometrické hodnoty: Hmotnost
Časové okno: 32 týdnů
|
Posouzení vlivu hmotnosti účastníka [v kg] na farmakokinetický profil SAR447537
|
32 týdnů
|
|
Kovariátní analýza: Biometrické hodnoty: Výška
Časové okno: 32 týdnů
|
Posouzení vlivu výšky účastníka [v cm] na farmakokinetický profil SAR447537
|
32 týdnů
|
|
Kovariační analýza: Biometrické hodnoty: Věk
Časové okno: 32 týdnů
|
Posouzení vlivu věku účastníka [v letech] na farmakokinetický profil SAR447537
|
32 týdnů
|
|
Kovariační analýza: Biometrické hodnoty: Sex
Časové okno: 32 týdnů
|
Posouzení dopadu pohlaví účastníka [muž nebo žena] na farmakokinetický profil SAR447537
|
32 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. října 2023
Primární dokončení (Aktuální)
6. srpna 2025
Dokončení studie (Aktuální)
6. srpna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. března 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. května 2023
První zveřejněno (Aktuální)
12. května 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. srpna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Chronické onemocnění
- Atributy nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci dýchacích cest
- Nemoci trávicího systému
- Plicní onemocnění
- Plicní onemocnění, obstrukční
- Onemocnění jater
- Subkutánní emfyzém
- Plicní onemocnění, chronická obstrukční
- Emfyzém plic
- Emfyzém
- Nedostatek alfa 1-antitrypsinu
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory proteázy
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory serinových proteináz
- Inhibitory trypsinu
- Alfa 1-antitrypsin
Další identifikační čísla studie
- INBRX101-01-201
- 2023-508084-76-00 (Identifikátor registru: CTIS)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .