- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05859997
Universal CAR-T-celler (BRL-301) ved tilbakefall eller refraktære autoimmune sykdommer
En klinisk studie på sikkerheten og effekten av universelle CAR-T-celler (BRL-301) i behandling av tilbakefall eller refraktære autoimmune sykdommer
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en etterforsker-initiert studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til BRL-301 ved tilbakefall eller refraktære autoimmune sykdommer i Kina.
Studien hadde følgende sekvensielle faser: Screening, Pre-Treatment (Cell Product Preparation & Lymphodepleting Chemotherapy), Behandling og Oppfølging.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina, 200433
- Shanghai Changzheng Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Aldersspenning fra 18 til 65 år (inkludert terskel), uavhengig av kjønn;
- Positiv ekspresjon av CD19 på perifere blod-B-celler bestemt ved flowcytometri;
- Funksjonene til viktige organer oppfyller følgende krav:
1) Benmargsfunksjonen må oppfylle: a. Antall hvite blodlegemer ≥ 3 × 109/L; b. Nøytrofiltall ≥ 1 × 109/L (ingen behandling med kolonistimulerende faktor innen 2 uker før undersøkelse); c. Hemoglobin ≥ 60 g/l; 2) Leverfunksjon: ALT ≤ 3 × ULN; AST≤3 × ULN; TBIL≤1,5 × ULN (unntatt Gilbert syndrom, total bilirubin ≤ 3,0 × ULN); 3) Nyrefunksjon: kreatininclearance rate (Cr) 0 ml/Cr. minutt (Cockcroft/Feil-formel); 4) Koagulasjonsfunksjon: Internasjonalt standardisert forhold (INR) ≤ 1,5 × ULN, protrombintid (PT) ≤ 1,5 × ULN; 5) Hjertefunksjon: God hemodynamisk stabilitet, venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) ≥ 55 %; 4. Kvinnelige forsøkspersoner med fertilitet og mannlige forsøkspersoner hvis partnere er kvinner i fertil alder, er pålagt å bruke medisinsk godkjent prevensjon eller abstinens i løpet av studiebehandlingsperioden og minst 6 måneder etter slutten av studiebehandlingsperioden; Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder testet negativt for serum-HCG innen 7 dager før registrering i studien og var ikke i amming; 5. Delta frivillig i denne kliniske studien, signere et informert samtykkeskjema, ha god etterlevelse og samarbeide med oppfølging.
Kriterier for SLE:
- Samsvarer med klassifiseringsstandardene til 2019 European Union Against Rheumatology/American Society of Rheumatology (EULAR/ACR) SLE.
- I moderat til alvorlig aktiv fase av sykdommen, med SLEDAI ⁃ 2000-score>6.
- Og minst én British Isle Lupus Rating Group Index (BILAG-2004) klasse A (alvorlig manifestasjon) eller to klasse B (moderat manifestasjon) organpoeng, eller begge deler.
- Ineffektiv konvensjonell behandling eller tilbakefall av sykdomsaktivitet etter remisjon. Definisjon av rutinebehandling: Bruk av glukokortikoider (over 1mg/kg/d) og cyklofosfamid, samt noen av følgende immunmodulerende legemidler i mer enn 6 måneder: antimalariamedisiner, azatioprin, mykofenolatmofetil, metotreksat, leflunomid, takrolimus, cyklosporin, samt biologiske midler som rituximab og belimumab.
Kriterier for Sjøgrens syndrom med trombocytopeni:
- Oppfyller 2002 AECG-kriteriene for primær Sjogrens syndrom eller 2016 ACR/EULAR klassifiseringskriteriene.
- Diagnostisert pSS-TP, antall blodplater <30 × 10^9/L;
- Ineffektiv konvensjonell behandling eller tilbakefall av sykdomsaktivitet etter remisjon. Definisjon av rutinebehandling: Bruk av glukokortikoider (over 1mg/kg/d) og cyklofosfamid, samt noen av følgende immunmodulerende legemidler i mer enn 6 måneder: antimalariamedisiner, azatioprin, mykofenolatmofetil, metotreksat, leflunomid, takrolimus, cyklosporin, samt biologiske midler som rituximab og belimumab.
Kriterier for diffus sklerodermi:
- Oppfyller klassifiseringskriteriene for sklerodermi i henhold til 2013 ACR, og samsvarer med diffuse manifestasjoner;
- Samtidig interstitiell lungebetennelse: interstitielle forandringer med malt glass som ekssudat oppdaget av HRCT på brystet, og FVC eller DLCO <70 % predikert verdi ved lungefunksjonstesting;
- Ineffektiv konvensjonell behandling eller tilbakefall av sykdomsaktivitet etter remisjon. Definisjon av rutinebehandling: Bruk av glukokortikoider (over 1mg/kg/d) og cyklofosfamid, samt noen av følgende immunmodulerende legemidler i mer enn 6 måneder: antimalariamedisiner, azatioprin, mykofenolatmofetil, metotreksat, leflunomid, takrolimus, cyklosporin, samt biologiske midler som rituximab og belimumab.
- Definisjon av progressivitet: a) Definisjon av hudprogresjon: mRSS øker med>10 %; b) Definisjonen av lungesykdomsprogresjon: 10 % reduksjon i FVC, eller 5 % reduksjon i FVC ledsaget av 15 % reduksjon i DLCO (OMERACT-progresjon).
Kriterier for inflammatorisk myopati:
- Klassifiseringskriterier for inflammatorisk myopati i henhold til 2017 EULAR/ACR (inkludert DM, PM, ASS og NM);
- For de med muskelinvolvering er MMT-8-skåren lavere enn 142 og minst to abnormiteter er funnet i de følgende fem kjernemålingene (PhGA, PtGA eller ekstramuskulær sykdomsaktivitetsscore ≥ 2 poeng; total HAQ-score ≥ 0,25; muskelenzym nivåene er 1,5 ganger den øvre grensen for normalområdet) ;
- Myositt antistoff positiv;
- Ineffektiv konvensjonell behandling eller tilbakefall av sykdomsaktivitet etter remisjon. Definisjon av rutinebehandling: Bruk av glukokortikoider (over 1mg/kg/d) og cyklofosfamid, samt noen av følgende immunmodulerende legemidler i mer enn 6 måneder: antimalariamedisiner, azatioprin, mykofenolatmofetil, metotreksat, leflunomid, takrolimus, cyklosporin, samt biologiske midler som rituximab og belimumab.
- Progressiv definisjon: rask progresjon av interstitiell lungebetennelse på kort tid;
Kriterier for ANCA Associated Vasculitis:
- Oppfyller de diagnostiske kriteriene for ANCA-vaskulitt i 2022ACR/EULAR, inkludert mikroskopisk polyangitt, granulomatøs polyangitt og eosinofil granulomatøs polyangitt.
- Positive ANCA-relaterte antistoffer (MPO-ANCA eller PR3-ANCA positive);
- Birmingham Vasculitis Activity Scale (BVAS) er ≥ 15 poeng (en total poengsum på 63 poeng), som indikerer aktiviteten til vaskulitttilstanden;
- Det må være minst ett hovedelement, minst tre sekundære elementer, eller minst to nyreelementer, hematuri og proteinuri, i BVAS-evalueringen;
- Ineffektiv konvensjonell behandling eller tilbakefall av sykdomsaktivitet etter remisjon. Definisjon av rutinebehandling: Bruk av glukokortikoider (over 1mg/kg/d) og cyklofosfamid, samt noen av følgende immunmodulerende legemidler i mer enn 6 måneder: antimalariamedisiner, azatioprin, mykofenolatmofetil, metotreksat, leflunomid, takrolimus, cyklosporin, samt biologiske midler som rituximab og belimumab.
Kriterier for antifosfolipidsyndrom:
- Oppfyller diagnosekriteriene for primært antifosfolipidsyndrom revidert i Sydney i 2006;
- Positive fosfolipidantistoffer med middels til høye titere (IgG/IgM for LA, B2GP1 eller acL, testet mer enn to ganger innen 12 uker);
- Bruk warfarin antikoagulasjon eller erstatt standardbehandlingen av vitamin K-antagonist (dvs. opprettholde INR som kreves for behandling) eller bruk standard behandlingsdose av lavmolekylært heparin (LMWH), samt bruk av hormoner og cyklofosfamid for å behandle tilbakefall av trombose;
- Katastrofalt antifosfolipidsyndrom krever følgende fire kriterier: (1) involverer tre eller flere organer, systemer og/eller vev; (2) Symptomer vises innen 1 uke; (3) Histologisk bekreftet obstruksjon av små blodårer i minst ett organ eller vev; (4) APL positiv;
Ekskluderingskriterier:
- Personer med en historie med alvorlige legemiddelallergier eller allergisk konstitusjon;
- Eksistens eller mistanke om ukontrollerbare eller behandlingsbare sopp-, bakterie-, virus- eller andre infeksjoner;
- Pasienter med sykdommer i sentralnervesystemet forårsaket av eller ikke forårsaket av AD (inkludert epilepsi, psykose, organisk encefalopatisyndrom, cerebrovaskulær ulykke, encefalitt, vaskulitt i sentralnervesystemet);
- Personer med relativt alvorlige hjertesykdommer, som angina pectoris, hjerteinfarkt, hjertesvikt og arytmi;
- Personer med medfødt immunglobulinmangel;
- Andre ondartede svulster (unntatt ikke-melanom hudkreft, livmorhalskreft in situ, blærekreft og brystkreft som har overlevd i mer enn 5 år uten sykdom);
- Personer med nyresvikt i sluttstadiet;
- Personer med positivt hepatitt B B overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt B kjerneantistoff (HBcAb) og HBV DNA-titer i perifert blod høyere enn øvre deteksjonsgrense; Pasienter med positive hepatitt C-virus (HCV) antistoffer og positivt perifert blod HCV RNA; Personer som er positive for antistoffer mot humant immunsviktvirus (HIV); De som har testet positivt for syfilis;
- Å ha psykiske lidelser og alvorlig kognitiv svikt;
- De som har deltatt i andre kliniske studier innen de første 3 månedene etter påmelding;
- gravid eller har tenkt å bli gravid;
- Forskerne mener det er andre grunner til at forsøkspersoner ikke kan inkluderes i denne studien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: BRL-301
Allogene CD19-målrettede kimære antigenreseptorer (CAR) T-celler
|
Enkeldose med Allogene Anti-CD19 CAR T-celler vil bli infundert
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Utfall av sikkerhet og effekt
Tidsramme: Først 30 dager for DLT, 3 måneder for sikkerhets- og effektmålinger under behandlingsvurderingsperioden, og deretter oppfølging hver 3. måned i inntil ett år etter behandlingen.
|
Sikkerhetsvurderinger er utført ved å bruke NCI-CTCAE versjon 5.0-standarder. Effektvurderinger: Residiverende refraktær systemisk lupus erythematosus-SLE Response Index 4 (SRI-4) respons; Sjögrens syndrom med residiverende refraktær trombocytopeni-responsvurdering (CR, PR, PR-behandling , NR);Relapsiv refraktær/progressiv systemisk sklerose-Composite Response Index in Systemic Sclerosis(CRISS);Relapsiv refraktær/progressiv inflammatorisk myopati-Total Improvement Score (TIS);Relapsed refraktær ANCA-assosiert vaskulitt-BVAS-skåre;Recurrent Refractory/Recurrent Refractory Syndrom-ny trombose
|
Først 30 dager for DLT, 3 måneder for sikkerhets- og effektmålinger under behandlingsvurderingsperioden, og deretter oppfølging hver 3. måned i inntil ett år etter behandlingen.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
PK parametere
Tidsramme: 3 måneder
|
Endringer i CAR-genets kopinummer og CAR-T-celletall i perifert blod og varighet etter infusjon av BRL-301; tid til topp (Tmax), toppkonsentrasjon (Cmax), areal under konsentrasjon-tid kurven fra 0 til 1 måned (AUC0-M1), og fra 0 til 3 måneder (AUC0-M3)
|
3 måneder
|
|
PD parametere
Tidsramme: 3 måneder
|
Endringer i cytokiner i perifert blod etter infusjon av BRL-301
|
3 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Munnsykdommer
- Stomatognatiske sykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Muskelsykdommer
- Patologiske prosesser
- Nevromuskulære sykdommer
- Leddgikt
- Leddsykdommer
- Revmatiske sykdommer
- Bindevevssykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Sykdom
- Øyesykdommer
- Hudsykdommer
- Leddgikt, revmatoid
- Xerostomi
- Spyttkjertelsykdommer
- Syndromer med tørre øyne
- Tåreapparatsykdommer
- Lupus erythematosus, systemisk
- Syndrom
- Sjøgrens syndrom
- Autoimmune sykdommer
- Sklerodermi, systemisk
- Myositt
- Systemisk vaskulitt
- Vaskulitt
- Antifosfolipidsyndrom
Andre studie-ID-numre
- 2022-BRL-301A-ADS-IIT
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .