Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Universal CAR-T-celler (BRL-301) ved tilbakefall eller refraktære autoimmune sykdommer

18. november 2024 oppdatert av: Bioray Laboratories

En klinisk studie på sikkerheten og effekten av universelle CAR-T-celler (BRL-301) i behandling av tilbakefall eller refraktære autoimmune sykdommer

Dette er en etterforsker-initiert studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til BRL-301 ved tilbakefall eller refraktære autoimmune sykdommer i Kina.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Dette er en etterforsker-initiert studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til BRL-301 ved tilbakefall eller refraktære autoimmune sykdommer i Kina.

Studien hadde følgende sekvensielle faser: Screening, Pre-Treatment (Cell Product Preparation & Lymphodepleting Chemotherapy), Behandling og Oppfølging.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

15

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200433
        • Shanghai Changzheng Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Aldersspenning fra 18 til 65 år (inkludert terskel), uavhengig av kjønn;
  2. Positiv ekspresjon av CD19 på perifere blod-B-celler bestemt ved flowcytometri;
  3. Funksjonene til viktige organer oppfyller følgende krav:

1) Benmargsfunksjonen må oppfylle: a. Antall hvite blodlegemer ≥ 3 × 109/L; b. Nøytrofiltall ≥ 1 × 109/L (ingen behandling med kolonistimulerende faktor innen 2 uker før undersøkelse); c. Hemoglobin ≥ 60 g/l; 2) Leverfunksjon: ALT ≤ 3 × ULN; AST≤3 × ULN; TBIL≤1,5 × ULN (unntatt Gilbert syndrom, total bilirubin ≤ 3,0 × ULN); 3) Nyrefunksjon: kreatininclearance rate (Cr) 0 ml/Cr. minutt (Cockcroft/Feil-formel); 4) Koagulasjonsfunksjon: Internasjonalt standardisert forhold (INR) ≤ 1,5 × ULN, protrombintid (PT) ≤ 1,5 × ULN; 5) Hjertefunksjon: God hemodynamisk stabilitet, venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) ≥ 55 %; 4. Kvinnelige forsøkspersoner med fertilitet og mannlige forsøkspersoner hvis partnere er kvinner i fertil alder, er pålagt å bruke medisinsk godkjent prevensjon eller abstinens i løpet av studiebehandlingsperioden og minst 6 måneder etter slutten av studiebehandlingsperioden; Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder testet negativt for serum-HCG innen 7 dager før registrering i studien og var ikke i amming; 5. Delta frivillig i denne kliniske studien, signere et informert samtykkeskjema, ha god etterlevelse og samarbeide med oppfølging.

Kriterier for SLE:

  1. Samsvarer med klassifiseringsstandardene til 2019 European Union Against Rheumatology/American Society of Rheumatology (EULAR/ACR) SLE.
  2. I moderat til alvorlig aktiv fase av sykdommen, med SLEDAI ⁃ 2000-score>6.
  3. Og minst én British Isle Lupus Rating Group Index (BILAG-2004) klasse A (alvorlig manifestasjon) eller to klasse B (moderat manifestasjon) organpoeng, eller begge deler.
  4. Ineffektiv konvensjonell behandling eller tilbakefall av sykdomsaktivitet etter remisjon. Definisjon av rutinebehandling: Bruk av glukokortikoider (over 1mg/kg/d) og cyklofosfamid, samt noen av følgende immunmodulerende legemidler i mer enn 6 måneder: antimalariamedisiner, azatioprin, mykofenolatmofetil, metotreksat, leflunomid, takrolimus, cyklosporin, samt biologiske midler som rituximab og belimumab.

Kriterier for Sjøgrens syndrom med trombocytopeni:

  1. Oppfyller 2002 AECG-kriteriene for primær Sjogrens syndrom eller 2016 ACR/EULAR klassifiseringskriteriene.
  2. Diagnostisert pSS-TP, antall blodplater <30 × 10^9/L;
  3. Ineffektiv konvensjonell behandling eller tilbakefall av sykdomsaktivitet etter remisjon. Definisjon av rutinebehandling: Bruk av glukokortikoider (over 1mg/kg/d) og cyklofosfamid, samt noen av følgende immunmodulerende legemidler i mer enn 6 måneder: antimalariamedisiner, azatioprin, mykofenolatmofetil, metotreksat, leflunomid, takrolimus, cyklosporin, samt biologiske midler som rituximab og belimumab.

Kriterier for diffus sklerodermi:

  1. Oppfyller klassifiseringskriteriene for sklerodermi i henhold til 2013 ACR, og samsvarer med diffuse manifestasjoner;
  2. Samtidig interstitiell lungebetennelse: interstitielle forandringer med malt glass som ekssudat oppdaget av HRCT på brystet, og FVC eller DLCO <70 % predikert verdi ved lungefunksjonstesting;
  3. Ineffektiv konvensjonell behandling eller tilbakefall av sykdomsaktivitet etter remisjon. Definisjon av rutinebehandling: Bruk av glukokortikoider (over 1mg/kg/d) og cyklofosfamid, samt noen av følgende immunmodulerende legemidler i mer enn 6 måneder: antimalariamedisiner, azatioprin, mykofenolatmofetil, metotreksat, leflunomid, takrolimus, cyklosporin, samt biologiske midler som rituximab og belimumab.
  4. Definisjon av progressivitet: a) Definisjon av hudprogresjon: mRSS øker med>10 %; b) Definisjonen av lungesykdomsprogresjon: 10 % reduksjon i FVC, eller 5 % reduksjon i FVC ledsaget av 15 % reduksjon i DLCO (OMERACT-progresjon).

Kriterier for inflammatorisk myopati:

  1. Klassifiseringskriterier for inflammatorisk myopati i henhold til 2017 EULAR/ACR (inkludert DM, PM, ASS og NM);
  2. For de med muskelinvolvering er MMT-8-skåren lavere enn 142 og minst to abnormiteter er funnet i de følgende fem kjernemålingene (PhGA, PtGA eller ekstramuskulær sykdomsaktivitetsscore ≥ 2 poeng; total HAQ-score ≥ 0,25; muskelenzym nivåene er 1,5 ganger den øvre grensen for normalområdet) ;
  3. Myositt antistoff positiv;
  4. Ineffektiv konvensjonell behandling eller tilbakefall av sykdomsaktivitet etter remisjon. Definisjon av rutinebehandling: Bruk av glukokortikoider (over 1mg/kg/d) og cyklofosfamid, samt noen av følgende immunmodulerende legemidler i mer enn 6 måneder: antimalariamedisiner, azatioprin, mykofenolatmofetil, metotreksat, leflunomid, takrolimus, cyklosporin, samt biologiske midler som rituximab og belimumab.
  5. Progressiv definisjon: rask progresjon av interstitiell lungebetennelse på kort tid;

Kriterier for ANCA Associated Vasculitis:

  1. Oppfyller de diagnostiske kriteriene for ANCA-vaskulitt i 2022ACR/EULAR, inkludert mikroskopisk polyangitt, granulomatøs polyangitt og eosinofil granulomatøs polyangitt.
  2. Positive ANCA-relaterte antistoffer (MPO-ANCA eller PR3-ANCA positive);
  3. Birmingham Vasculitis Activity Scale (BVAS) er ≥ 15 poeng (en total poengsum på 63 poeng), som indikerer aktiviteten til vaskulitttilstanden;
  4. Det må være minst ett hovedelement, minst tre sekundære elementer, eller minst to nyreelementer, hematuri og proteinuri, i BVAS-evalueringen;
  5. Ineffektiv konvensjonell behandling eller tilbakefall av sykdomsaktivitet etter remisjon. Definisjon av rutinebehandling: Bruk av glukokortikoider (over 1mg/kg/d) og cyklofosfamid, samt noen av følgende immunmodulerende legemidler i mer enn 6 måneder: antimalariamedisiner, azatioprin, mykofenolatmofetil, metotreksat, leflunomid, takrolimus, cyklosporin, samt biologiske midler som rituximab og belimumab.

Kriterier for antifosfolipidsyndrom:

  1. Oppfyller diagnosekriteriene for primært antifosfolipidsyndrom revidert i Sydney i 2006;
  2. Positive fosfolipidantistoffer med middels til høye titere (IgG/IgM for LA, B2GP1 eller acL, testet mer enn to ganger innen 12 uker);
  3. Bruk warfarin antikoagulasjon eller erstatt standardbehandlingen av vitamin K-antagonist (dvs. opprettholde INR som kreves for behandling) eller bruk standard behandlingsdose av lavmolekylært heparin (LMWH), samt bruk av hormoner og cyklofosfamid for å behandle tilbakefall av trombose;
  4. Katastrofalt antifosfolipidsyndrom krever følgende fire kriterier: (1) involverer tre eller flere organer, systemer og/eller vev; (2) Symptomer vises innen 1 uke; (3) Histologisk bekreftet obstruksjon av små blodårer i minst ett organ eller vev; (4) APL positiv;

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer med en historie med alvorlige legemiddelallergier eller allergisk konstitusjon;
  2. Eksistens eller mistanke om ukontrollerbare eller behandlingsbare sopp-, bakterie-, virus- eller andre infeksjoner;
  3. Pasienter med sykdommer i sentralnervesystemet forårsaket av eller ikke forårsaket av AD (inkludert epilepsi, psykose, organisk encefalopatisyndrom, cerebrovaskulær ulykke, encefalitt, vaskulitt i sentralnervesystemet);
  4. Personer med relativt alvorlige hjertesykdommer, som angina pectoris, hjerteinfarkt, hjertesvikt og arytmi;
  5. Personer med medfødt immunglobulinmangel;
  6. Andre ondartede svulster (unntatt ikke-melanom hudkreft, livmorhalskreft in situ, blærekreft og brystkreft som har overlevd i mer enn 5 år uten sykdom);
  7. Personer med nyresvikt i sluttstadiet;
  8. Personer med positivt hepatitt B B overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt B kjerneantistoff (HBcAb) og HBV DNA-titer i perifert blod høyere enn øvre deteksjonsgrense; Pasienter med positive hepatitt C-virus (HCV) antistoffer og positivt perifert blod HCV RNA; Personer som er positive for antistoffer mot humant immunsviktvirus (HIV); De som har testet positivt for syfilis;
  9. Å ha psykiske lidelser og alvorlig kognitiv svikt;
  10. De som har deltatt i andre kliniske studier innen de første 3 månedene etter påmelding;
  11. gravid eller har tenkt å bli gravid;
  12. Forskerne mener det er andre grunner til at forsøkspersoner ikke kan inkluderes i denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BRL-301
Allogene CD19-målrettede kimære antigenreseptorer (CAR) T-celler
Enkeldose med Allogene Anti-CD19 CAR T-celler vil bli infundert
Andre navn:
  • Allogene anti-CD19 CAR T-celler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utfall av sikkerhet og effekt
Tidsramme: Først 30 dager for DLT, 3 måneder for sikkerhets- og effektmålinger under behandlingsvurderingsperioden, og deretter oppfølging hver 3. måned i inntil ett år etter behandlingen.
Sikkerhetsvurderinger er utført ved å bruke NCI-CTCAE versjon 5.0-standarder. Effektvurderinger: Residiverende refraktær systemisk lupus erythematosus-SLE Response Index 4 (SRI-4) respons; Sjögrens syndrom med residiverende refraktær trombocytopeni-responsvurdering (CR, PR, PR-behandling , NR);Relapsiv refraktær/progressiv systemisk sklerose-Composite Response Index in Systemic Sclerosis(CRISS);Relapsiv refraktær/progressiv inflammatorisk myopati-Total Improvement Score (TIS);Relapsed refraktær ANCA-assosiert vaskulitt-BVAS-skåre;Recurrent Refractory/Recurrent Refractory Syndrom-ny trombose
Først 30 dager for DLT, 3 måneder for sikkerhets- og effektmålinger under behandlingsvurderingsperioden, og deretter oppfølging hver 3. måned i inntil ett år etter behandlingen.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PK parametere
Tidsramme: 3 måneder
Endringer i CAR-genets kopinummer og CAR-T-celletall i perifert blod og varighet etter infusjon av BRL-301; tid til topp (Tmax), toppkonsentrasjon (Cmax), areal under konsentrasjon-tid kurven fra 0 til 1 måned (AUC0-M1), og fra 0 til 3 måneder (AUC0-M3)
3 måneder
PD parametere
Tidsramme: 3 måneder
Endringer i cytokiner i perifert blod etter infusjon av BRL-301
3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. mai 2023

Primær fullføring (Faktiske)

27. mai 2024

Studiet fullført (Antatt)

27. mai 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. april 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. mai 2023

Først lagt ut (Faktiske)

16. mai 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

20. november 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. november 2024

Sist bekreftet

1. november 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere