Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Universal CAR-T-celler (BRL-301) vid återfall eller refraktära autoimmuna sjukdomar

18 november 2024 uppdaterad av: Bioray Laboratories

En klinisk studie om säkerheten och effekten av universella CAR-T-celler (BRL-301) vid behandling av återfall eller refraktära autoimmuna sjukdomar

Detta är en utredare initierad studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av BRL-301 vid återfall eller refraktära autoimmuna sjukdomar i Kina.

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

Detta är en utredare initierad studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av BRL-301 vid återfall eller refraktära autoimmuna sjukdomar i Kina.

Studien hade följande sekventiella faser: Screening, Förbehandling (Cell Product Preparation & Lymphodepleting Chemotherapy), Behandling och Uppföljning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

15

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200433
        • Shanghai Changzheng Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Åldersintervall från 18 till 65 år (inklusive tröskel), oavsett kön;
  2. Positivt uttryck av CD19 på B-celler från perifert blod bestämt genom flödescytometri;
  3. Funktionerna hos viktiga organ uppfyller följande krav:

1) Benmärgsfunktion måste uppfylla: a. Antal vita blodkroppar ≥ 3 × 109/L; b. Neutrofilantal ≥ 1 × 109/L (ingen behandling med kolonistimulerande faktor inom 2 veckor före undersökning); c. Hemoglobin ≥ 60 g/L; 2) Leverfunktion: ALT ≤ 3 × ULN; AST≤3 × ULN; TBIL≤1,5 × ULN (exklusive Gilberts syndrom, totalt bilirubin ≤ 3,0 × ULN); 3) Njurfunktion: kreatininclearance rate (Cr) 0 ml/Cr. minut (Cockcroft/Felformel); 4) Koagulationsfunktion: Internationellt standardiserat förhållande (INR) ≤ 1,5 × ULN, protrombintid (PT) ≤ 1,5 × ULN; 5) Hjärtfunktion: Bra hemodynamisk stabilitet, vänsterkammars ejektionsfraktion (LVEF) ≥ 55%; 4. Kvinnliga försökspersoner med fertilitet och manliga försökspersoner vars partner är kvinnor i fertil ålder måste använda medicinskt godkända preventivmedel eller avhållsamhet under studiens behandlingsperiod och minst 6 månader efter slutet av studiens behandlingsperiod; Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder testades negativt för serum-HCG inom 7 dagar före inskrivningen i studien och var inte under amning; 5. Delta frivilligt i denna kliniska studie, underteckna ett informerat samtycke, ha god efterlevnad och samarbeta med uppföljningen.

Kriterier för SLE:

  1. Uppfyller klassificeringsstandarderna för 2019 European Union Against Rheumatology/American Society of Rheumatology (EULAR/ACR) SLE.
  2. I den måttliga till svåra aktiva fasen av sjukdomen, med SLEDAI ⁃ 2000 poäng>6.
  3. Och minst ett British Isle Lupus Rating Group Index (BILAG-2004) klass A (svår manifestation) eller två klass B (måttlig manifestation) organpoäng, eller båda.
  4. Ineffektiv konventionell behandling eller återfall av sjukdomsaktivitet efter remission. Definition av rutinbehandling: Användning av glukokortikoider (över 1mg/kg/d) och cyklofosfamid, samt något av följande immunmodulerande läkemedel i mer än 6 månader: antimalarialäkemedel, azatioprin, mykofenolatmofetil, metotrexat, leflunomid, takrolimus, cyklosporin, samt biologiska medel som rituximab och belimumab.

Kriterier för Sjögrens syndrom med trombocytopeni:

  1. Uppfyller 2002 AECG-kriterierna för primärt Sjögrens syndrom eller 2016 ACR/EULAR-klassificeringskriterierna.
  2. Diagnostiserat pSS-TP, trombocytantal <30 × 10^9/L;
  3. Ineffektiv konventionell behandling eller återfall av sjukdomsaktivitet efter remission. Definition av rutinbehandling: Användning av glukokortikoider (över 1mg/kg/d) och cyklofosfamid, samt något av följande immunmodulerande läkemedel i mer än 6 månader: antimalarialäkemedel, azatioprin, mykofenolatmofetil, metotrexat, leflunomid, takrolimus, cyklosporin, samt biologiska medel som rituximab och belimumab.

Kriterier för diffus sklerodermi:

  1. Uppfyller klassificeringskriterierna för sklerodermi enligt 2013 års ACR, och överensstämmer med diffusa manifestationer;
  2. Samtidig interstitiell pneumoni: interstitiell förändring med slipat glas som exsudat detekterat av HRCT på bröstet, och FVC eller DLCO <70 % förutsagt värde vid lungfunktionstestning;
  3. Ineffektiv konventionell behandling eller återfall av sjukdomsaktivitet efter remission. Definition av rutinbehandling: Användning av glukokortikoider (över 1mg/kg/d) och cyklofosfamid, samt något av följande immunmodulerande läkemedel i mer än 6 månader: antimalarialäkemedel, azatioprin, mykofenolatmofetil, metotrexat, leflunomid, takrolimus, cyklosporin, samt biologiska medel som rituximab och belimumab.
  4. Definition av progressivitet: a) Definition av hudprogression: mRSS ökar med>10 %; b) Definitionen av lungsjukdomsprogression: en 10% minskning av FVC, eller en 5% minskning av FVC åtföljd av en 15% minskning av DLCO (OMERACT progression).

Kriterier för inflammatorisk myopati:

  1. Klassificeringskriterier för inflammatorisk myopati i enlighet med 2017 EULAR/ACR (inklusive DM, PM, ASS och NM);
  2. För de med muskelengagemang är MMT-8-poängen lägre än 142 och minst två abnormiteter hittas i följande fem kärnmätningar (PhGA, PtGA eller extramuskulär sjukdomsaktivitetspoäng ≥ 2 poäng; total HAQ-poäng ≥ 0,25; muskelenzym nivåerna är 1,5 gånger den övre gränsen för normalintervallet);
  3. Myosit antikropp positiv;
  4. Ineffektiv konventionell behandling eller återfall av sjukdomsaktivitet efter remission. Definition av rutinbehandling: Användning av glukokortikoider (över 1mg/kg/d) och cyklofosfamid, samt något av följande immunmodulerande läkemedel i mer än 6 månader: antimalarialäkemedel, azatioprin, mykofenolatmofetil, metotrexat, leflunomid, takrolimus, cyklosporin, samt biologiska medel som rituximab och belimumab.
  5. Progressiv definition: snabb progression av interstitiell pneumoni på kort tid;

Kriterier för ANCA Associated Vasculitis:

  1. Uppfyller de diagnostiska kriterierna för ANCA-vaskulit i 2022ACR/EULAR, inklusive mikroskopisk polyangit, granulomatös polyangit och eosinofil granulomatös polyangit.
  2. Positiva ANCA-relaterade antikroppar (MPO-ANCA eller PR3-ANCA positiva);
  3. Birmingham Vasculitis Activity Scale (BVAS) är ≥ 15 poäng (totalpoäng på 63 poäng), vilket indikerar aktiviteten av vaskulittillståndet;
  4. Det måste finnas minst en huvudpunkt, minst tre sekundära poster, eller minst två renala poster, hematuri och proteinuri, i BVAS-utvärderingen;
  5. Ineffektiv konventionell behandling eller återfall av sjukdomsaktivitet efter remission. Definition av rutinbehandling: Användning av glukokortikoider (över 1mg/kg/d) och cyklofosfamid, samt något av följande immunmodulerande läkemedel i mer än 6 månader: antimalarialäkemedel, azatioprin, mykofenolatmofetil, metotrexat, leflunomid, takrolimus, cyklosporin, samt biologiska medel som rituximab och belimumab.

Kriterier för antifosfolipidsyndrom:

  1. Uppfyller de diagnostiska kriterierna för primärt antifosfolipidsyndrom som reviderades i Sydney 2006;
  2. Positiva fosfolipidantikroppar med medelhöga till höga titrar (IgG/IgM för LA, B2GP1 eller acL, testade mer än två gånger inom 12 veckor);
  3. Använd warfarinantikoagulation eller ersätt standardbehandlingen av vitamin K-antagonister (dvs. bibehålla den INR som krävs för behandling) eller använda standardbehandlingsdosen av lågmolekylärt heparin (LMWH), samt användning av hormoner och cyklofosfamid för att behandla återfall av trombos;
  4. Katastrofalt antifosfolipidsyndrom kräver följande fyra kriterier: (1) involverar tre eller flera organ, system och/eller vävnader; (2) Symtom uppträder inom 1 vecka; (3) Histologiskt bekräftad obstruktion av små blodkärl i minst ett organ eller vävnad; (4) APL-positiv;

Exklusions kriterier:

  1. Individer med en historia av allvarliga läkemedelsallergier eller allergisk konstitution;
  2. Förekomst eller misstanke om okontrollerbara eller behandlingsbara svamp-, bakterie-, virus- eller andra infektioner;
  3. Patienter med sjukdomar i centrala nervsystemet orsakade av eller inte orsakade av AD (inklusive epilepsi, psykos, organiskt encefalopatisyndrom, cerebrovaskulär olycka, encefalit, vaskulit i centrala nervsystemet);
  4. Individer med relativt allvarliga hjärtsjukdomar, såsom angina pectoris, hjärtinfarkt, hjärtsvikt och arytmi;
  5. Försökspersoner med medfödd immunglobulinbrist;
  6. Andra maligna tumörer (exklusive icke-melanom hudcancer, livmoderhalscancer in situ, cancer i urinblåsan och bröstcancer som har överlevt i mer än 5 år utan sjukdom);
  7. Patienter med njursvikt i slutstadiet;
  8. Försökspersoner med positivt hepatit B B-ytantigen (HBsAg) eller hepatit B-kärnantikropp (HBcAb) och HBV-DNA-titer i perifert blod högre än den övre detektionsgränsen; Patienter med positiva antikroppar mot hepatit C-virus (HCV) och positivt HCV-RNA från perifert blod; Människor som är positiva för antikroppar mot humant immunbristvirus (HIV); De som har testat positivt för syfilis;
  9. Att ha psykisk ohälsa och allvarlig kognitiv funktionsnedsättning;
  10. De som har deltagit i andra kliniska prövningar inom de första 3 månaderna efter registreringen;
  11. gravid eller planerar att bli gravid;
  12. Forskarna menar att det finns andra anledningar till att försökspersoner inte kan inkluderas i denna studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BRL-301
Allogena CD19-riktade kimära antigenreceptorer (CAR) T-celler
Engångsdos av Allogeneic Anti-CD19 CAR T-celler kommer att infunderas
Andra namn:
  • Allogena Anti-CD19 CAR T-celler

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och effektivitetsresultat
Tidsram: Först 30 dagar för DLT, 3 månader för mätningar av säkerhet och effekt under behandlingsperioden och sedan uppföljning var tredje månad i upp till ett år efter behandlingen.
Säkerhetsbedömningar utförs med hjälp av NCI-CTCAE version 5.0-standarder. Effektbedömningar: Relapserad refraktär systemisk lupus erythematosus-SLE Response Index 4 (SRI-4)-svar; Sjögrens syndrom med återfallande refraktär trombocytopeni-respons-bedömning av behandling (CR, PR, PR, PR). , NR);Relapsiv refraktär/progressiv systemisk skleros-Composite Response Index in Systemic Sclerosis(CRISS);Relapsiv refraktär/progressiv inflammatorisk myopati-Total Improvement Score (TIS);Relapsed refraktär ANCA-associerad vaskulit-BVAS-poäng Anti-refraktär/progressiv inflammatorisk myopati; Syndrom-ny trombos
Först 30 dagar för DLT, 3 månader för mätningar av säkerhet och effekt under behandlingsperioden och sedan uppföljning var tredje månad i upp till ett år efter behandlingen.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PK-parametrar
Tidsram: 3 månader
Förändringar i CAR-genens antal kopior och CAR-T-cellantal i perifert blod och varaktighet efter infusion av BRL-301; tid till topp (Tmax), toppkoncentration (Cmax), area under koncentration-tidkurvan från 0 till 1 månad (AUC0-M1) och från 0 till 3 månader (AUC0-M3)
3 månader
PD-parametrar
Tidsram: 3 månader
Förändringar i cytokiner i perifert blod efter infusion av BRL-301
3 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 maj 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

27 maj 2024

Avslutad studie (Beräknad)

27 maj 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 april 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 maj 2023

Första postat (Faktisk)

16 maj 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

20 november 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 november 2024

Senast verifierad

1 november 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera