Ikke-intervensjonell studie av pasienter med PN NF1 som starter Selumetinib i Russland
6. juli 2026 oppdatert av: AstraZeneca
Ikke-intervensjonell studie av pasienter med plexiforme nevrofibromer og nevrofibromatose type I som starter med Selumetinib i Russland
Hensikten med denne studien er å evaluere effektiviteten, sikkerheten til selumetinib og pasientens parametere for symptomatisk inoperabel PN NF1 i reell klinisk praksis i Russland
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Detaljert beskrivelse
Denne studien vil være ikke-intervensjonell retrospektiv og prospektiv studie.
Vurdering av parametere vil bli utført som om en pasient behandles i kliniske omgivelser.
Pasientene bør registreres i dette prosjektet etter evaluering av kvalifikasjonskriterier av en etterforsker 10 kliniske steder.
Ingen ytterligere prosedyrer utover de som allerede er brukt i rutinemessig klinisk praksis vil bli brukt på pasientene.
Studiepopulasjonen vil bestå av pediatriske pasienter i alderen 3 år og eldre med NF1 og symptomatisk inoperabel PN som ble foreskrevet med selumetinib
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
150
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Moscow, Russland
- Research Site
-
Novosibirsk, Russland
- Research Site
-
Saint Petersburg, Russland
- Research Site
-
Yekaterinburg, Russland
- Research Site
-
-
Moscow
-
Moscow, Moscow, Russland, 123112
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen vil bestå av pediatriske pasienter i alderen 3 år og eldre med NF1 og symptomatisk inoperabel PN som ble foreskrevet med selumetinib
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- NF1 diagnostisert (i henhold til kriteriene for evaluering av NF1),
- Symptomatisk inoperabel PN,
- Pasienter som får behandling med selumetinib. For nybehandlede pasienter - registrering første dag av behandlingsstart med selumetinib,
- Alder ved oppstart av behandling med selumetinib ≥ 3 til ≤ 18 år (inkludert i studien eller startet behandlingen i en alder av 18 år),
- Pasienter hvis foreldre eller foresatte har signert et samtykkeskjema.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som for tiden deltar i en intervensjonsstudie/klinisk studie,
- Pasienter ekskluderes hvis det er tegn på et optisk gliom, ondartet gliom, ondartet svulst i perifer nerveskjede eller annen kreft, som krever behandling med kjemoterapi eller strålebehandling,
- Pasienter som mottar andre antitumorbehandlingsalternativer på optisk nervegliom, ondartet gliom, ondartet svulst i den perifere nerveskjeden eller annen kreft. Hvis pasienten på selumetinib-behandling utvikler optisk nervegliom, ondartet gliom, ondartet svulst i den perifere nerveskjeden eller annen kreftsykdom, kan han fortsette med selumetinibbehandling +\- andre behandlingsalternativer etter legens beslutning.
- Kvinnelige pasienter over 12 år som er gravide/planlegger å bli gravide eller ammer.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ORR hos pasienter som får selumetinib i henhold til REiNS-kriterier
Tidsramme: fra FSI-datoen (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
ORR (Overall responsrate) hos pasienter som får selumetinib i henhold til REiNS-kriterier: ORR er definert som antall pasienter med CR (fullstendig respons) eller HLR (bekreftet delvis respons). CR er definert som forsvinning av mållesjonen. PR er definert som en reduksjon i volumet av mål-PN med 20 % eller mer sammenlignet med baseline og anses som ubekreftet ved første deteksjon, bekreftet når det observeres igjen innen 3-6 måneder, og varig når responsen opprettholdes i 1 år eller lenger I denne utprøvingen kunne ORR tas fra kilderegistrene til pasienten retrospektivt. I dette tilfellet telles CR eller HLR fra behandlingsstartdatoen til en pasient, som kan ha vært før ICF-signering. |
fra FSI-datoen (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
|
Beste objektive respons på selumetinib-behandling
Tidsramme: fra FSI-datoen (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
en prosentandel av forsøkspersonene som oppnådde best respons på CR, PR eller stabil sykdom under behandlingen
|
fra FSI-datoen (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
|
Tid til seponering av selumetinib
Tidsramme: fra FSI-datoen (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
fra FSI-datoen (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
|
|
Beskrivelse av diagnostiske algoritmer for PN NF1 i Russland
Tidsramme: fra FSI-datoen (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
fra FSI-datoen (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
|
|
Årsaker til seponering av selumetinib
Tidsramme: fra FSI-datoen (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
fra FSI-datoen (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet: uønskede hendelser (dato, type, alvorlig grad, alvorlighetskriterier, utfall);
Tidsramme: fra FSI-datoen (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
fra FSI-datoen (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
|
|
Klinisk profil av pasienter med PN NF1 i Russland
Tidsramme: fra FSI-datoen (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
trekk ved molekylær diagnostikk, lesjonsvolum og lokalisering av PN (plexiform neurofibroma)
|
fra FSI-datoen (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
|
Demografisk profil av pasienter med PN NF1 i Russland
Tidsramme: fra FSI-datoen (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
alder, kjønn på pasienter
|
fra FSI-datoen (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
|
Kliniske utfall av selumetinibbehandling
Tidsramme: Fra FSI -dato (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
Endringer i PN-assosierte symptomer
|
Fra FSI -dato (21. mars 2023) til 36 måneder fra FSI
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. mars 2023
Primær fullføring (Faktiske)
11. juli 2025
Studiet fullført (Faktiske)
11. juli 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. mars 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. juni 2023
Først lagt ut (Faktiske)
7. juni 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. juli 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- D1340R00002
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .