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Studio non interventistico su pazienti con PN NF1 che iniziano Selumetinib in Russia

23 aprile 2024 aggiornato da: AstraZeneca

Studio non interventistico su pazienti con neurofibromi plessiformi e neurofibromatosi di tipo I che iniziano Selumetinib in Russia

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza di selumetinib e i parametri del paziente di PN NF1 sintomatico inoperabile nella pratica clinica reale in Russia

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Questo studio sarà uno studio retrospettivo e prospettico non interventistico. La valutazione dei parametri sarà effettuata come se un paziente fosse trattato in un contesto clinico di vita reale. I pazienti devono essere arruolati in questo progetto dopo la valutazione dei criteri di ammissibilità da parte di un ricercatore in 10 siti clinici. Ai pazienti non verranno applicate ulteriori procedure oltre a quelle già utilizzate nella pratica clinica di routine. La popolazione in studio sarà composta da pazienti pediatrici di età pari o superiore a 3 anni con NF1 e PN sintomatica inoperabile a cui è stato prescritto selumetinib

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

150

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Ekaterinburg, Federazione Russa
        • Non ancora reclutamento
        • State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region Regional Children Clinical Hospital
        • Investigatore principale:
          • Olga Lvova, Dr
      • Kazan, Federazione Russa
        • Non ancora reclutamento
        • Children Republican Clinical Hospital of the Ministry of Health of the Republic of Tatarstan
        • Investigatore principale:
          • Ilsia Osipova, Dr
      • Novosibirsk, Federazione Russa
        • Non ancora reclutamento
        • Novosibirsk State Medical University
        • Investigatore principale:
          • Yulia Maximova, Dr
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
        • Non ancora reclutamento
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Investigatore principale:
          • Yulia Dinikina, Dr
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
        • Non ancora reclutamento
        • Raisa Gorbacheva Memorial Institute of Children Hematology and Transplantation
        • Investigatore principale:
          • Lyudmila Zubarovskaya, Dr
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
        • Reclutamento
        • St. Petersburg Clinical Scientific and Practical Center of Specialized Types of Medical Care
        • Investigatore principale:
          • Margarita Belogurova, Dr
    • Moskva
      • Moscow, Moskva, Federazione Russa, 123112
        • Non ancora reclutamento
        • GBUZ Morozovskaya Children City Clinical Hospital DZM
        • Investigatore principale:
          • Ella Kumirova, Dr
      • Moscow, Moskva, Federazione Russa, 123112
        • Reclutamento
        • GUZ MO Children Neuropsychiatric Hospital
        • Investigatore principale:
          • Oleg Lapochkin, Dr
      • Moscow, Moskva, Federazione Russa, 123112
        • Non ancora reclutamento
        • Scientific institute of pediatrics n.a. Veltishchev
        • Investigatore principale:
          • Marina Dorofeeva, Dr
      • Moscow, Moskva, Federazione Russa, 123112
        • Non ancora reclutamento
        • SMIC of children hematology, oncology and immunology n.a. D.Rogachev
        • Investigatore principale:
          • Anastasia Solomatina, Dr

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione in studio sarà composta da pazienti pediatrici di età pari o superiore a 3 anni con NF1 e PN sintomatica inoperabile a cui è stato prescritto selumetinib

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • NF1 diagnosticata (secondo i criteri per la valutazione di NF1),
  • PN non operabile sintomatico,
  • Pazienti in terapia con selumetinib. Per i nuovi pazienti trattati - registrazione il primo giorno di inizio del trattamento con selumetinib,
  • Età all'inizio del trattamento con selumetinib da ≥ 3 a ≤ 18 anni (incluso nello studio o iniziato la terapia all'età di 18 anni),
  • Pazienti i cui genitori o tutori hanno firmato un modulo di consenso.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che attualmente partecipano a uno studio interventistico/sperimentazione clinica,
  • I pazienti sono esclusi se vi è evidenza di glioma ottico, glioma maligno, tumore maligno della guaina del nervo periferico o altro tumore, che richieda trattamento con chemioterapia o radioterapia,
  • Pazienti che ricevono altre opzioni di trattamento antitumorale su glioma del nervo ottico, glioma maligno, tumore maligno della guaina del nervo periferico o altro tipo di cancro. Se il paziente in trattamento con selumetinib sviluppa glioma del nervo ottico, glioma maligno, tumore maligno della guaina del nervo periferico o altro tumore, può continuare la terapia con selumetinib +\- altre opzioni terapeutiche su decisione del medico,
  • Pazienti di sesso femminile di età superiore a 12 anni in gravidanza/pianificazione di una gravidanza o che allattano.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
ORR nei pazienti trattati con selumetinib secondo i criteri REiNS
Lasso di tempo: dalla data del FSI (21 marzo 2023) fino a 36 mesi dal FSI

ORR (tasso di risposta globale) nei pazienti trattati con selumetinib secondo i criteri REiNS:

ORR è definito come il numero di pazienti con CR (risposta completa) o cPR (risposta parziale confermata). La CR è definita come la scomparsa della lesione bersaglio. La PR è definita come diminuzione del volume della PN target del 20% o più rispetto al basale ed è considerata non confermata al primo rilevamento, confermata quando osservata nuovamente entro 3-6 mesi e durevole quando la risposta viene mantenuta per 1 anno o più a lungo

In questo studio, l'ORR potrebbe essere prelevato retrospettivamente dai record di origine del paziente. In questo caso CR o cPR contati dalla data di inizio della terapia di un paziente, che avrebbe potuto essere prima della firma dell'ICF.
dalla data del FSI (21 marzo 2023) fino a 36 mesi dal FSI
Migliore risposta obiettiva al trattamento con selumetinib
Lasso di tempo: dalla data del FSI (21 marzo 2023) fino a 36 mesi dal FSI
una percentuale di soggetti che hanno ottenuto una migliore risposta di CR, PR o malattia stabile durante il trattamento
dalla data del FSI (21 marzo 2023) fino a 36 mesi dal FSI
Tempo alla sospensione di selumetinib
Lasso di tempo: dalla data del FSI (21 marzo 2023) fino a 36 mesi dal FSI
dalla data del FSI (21 marzo 2023) fino a 36 mesi dal FSI
Descrizione degli algoritmi diagnostici per PN NF1 in Russia
Lasso di tempo: dalla data del FSI (21 marzo 2023) fino a 36 mesi dal FSI
dalla data del FSI (21 marzo 2023) fino a 36 mesi dal FSI
Motivi per l'interruzione di selumetinib
Lasso di tempo: dalla data del FSI (21 marzo 2023) fino a 36 mesi dal FSI
dalla data del FSI (21 marzo 2023) fino a 36 mesi dal FSI

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza: eventi avversi (data, tipo, grado grave, criteri di gravità, esito);
Lasso di tempo: dalla data del FSI (21 marzo 2023) fino a 36 mesi dal FSI
dalla data del FSI (21 marzo 2023) fino a 36 mesi dal FSI
Profilo clinico di pazienti con PN NF1 in Russia
Lasso di tempo: dalla data del FSI (21 marzo 2023) fino a 36 mesi dal FSI
caratteristiche della diagnostica molecolare, volume della lesione e localizzazione del PN (neurofibroma plessiforme)
dalla data del FSI (21 marzo 2023) fino a 36 mesi dal FSI
Profilo demografico dei pazienti con PN NF1 in Russia
Lasso di tempo: dalla data del FSI (21 marzo 2023) fino a 36 mesi dal FSI
età, sesso dei pazienti
dalla data del FSI (21 marzo 2023) fino a 36 mesi dal FSI

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AstraZeneca

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 marzo 2023

Completamento primario (Stimato)

20 marzo 2026

Completamento dello studio (Stimato)

20 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

7 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D1340R00002

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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