Estudo não intervencional de pacientes com NP NF1 iniciando Selumetinibe na Rússia
6 de julho de 2026 atualizado por: AstraZeneca
Estudo não intervencional de pacientes com neurofibromas plexiformes e neurofibromatose tipo I iniciando selumetinibe na Rússia
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança do selumetinibe e os parâmetros do paciente de PN NF1 inoperável sintomática na prática clínica real na Rússia
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Descrição detalhada
Este estudo será um estudo retrospectivo e prospectivo não intervencional.
A avaliação dos parâmetros será realizada como se um paciente fosse tratado em um ambiente clínico da vida real.
Os pacientes devem ser inscritos neste projeto após a avaliação dos critérios de elegibilidade por um investigador de 10 centros clínicos.
Nenhum procedimento adicional além daqueles já utilizados na prática clínica de rotina será aplicado aos pacientes.
A população do estudo consistirá em pacientes pediátricos com idade igual ou superior a 3 anos com NF1 e NP sintomática inoperável que foram prescritos com selumetinibe
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
150
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Moscow, Rússia
- Research Site
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Novosibirsk, Rússia
- Research Site
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Saint Petersburg, Rússia
- Research Site
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Yekaterinburg, Rússia
- Research Site
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Moscow
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Moscow, Moscow, Rússia, 123112
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A população do estudo consistirá em pacientes pediátricos com idade igual ou superior a 3 anos com NF1 e NP sintomática inoperável que foram prescritos com selumetinibe
Descrição
Critério de inclusão:
- NF1 diagnosticado (de acordo com os critérios para avaliação de NF1),
- PN inoperável sintomática,
- Pacientes recebendo terapia com selumetinibe. Para pacientes recém-tratados - registro no primeiro dia de início do tratamento com selumetinibe,
- Idade no início do tratamento com selumetinibe ≥ 3 a ≤ 18 anos (incluído no estudo ou iniciado a terapia aos 18 anos de idade),
- Pacientes cujos pais ou responsáveis assinaram um termo de consentimento.
Critério de exclusão:
- Pacientes atualmente participando de um estudo intervencional/ensaio clínico,
- Os pacientes são excluídos se houver evidência de glioma óptico, glioma maligno, tumor maligno da bainha do nervo periférico ou outro câncer, exigindo tratamento com quimioterapia ou radioterapia,
- Pacientes que recebem outras opções de tratamento antitumoral para glioma do nervo óptico, glioma maligno, tumor maligno da bainha do nervo periférico ou outro câncer. Se o paciente em tratamento com selumetinibe desenvolver glioma do nervo óptico, glioma maligno, tumor maligno da bainha do nervo periférico ou outro câncer, ele pode continuar a terapia com selumetinibe +\- outras opções de tratamento por decisão do médico,
- Pacientes do sexo feminino acima de 12 anos que estão grávidas/planejam engravidar ou amamentando.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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ORR em pacientes recebendo selumetinibe de acordo com os critérios REiNS
Prazo: a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
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ORR (taxa de resposta geral) em pacientes recebendo selumetinibe de acordo com os critérios REiNS: ORR é definido como o número de pacientes com CR (resposta completa) ou cPR (resposta parcial confirmada). A RC é definida como o desaparecimento da lesão-alvo. A RP é definida como a diminuição do volume do NP alvo em 20% ou mais em relação à linha de base e é considerada não confirmada na primeira detecção, confirmada quando observada novamente dentro de 3-6 meses e durável quando a resposta é mantida por 1 ano ou mais Neste estudo, a ORR pode ser retirada dos registros de origem do paciente retrospectivamente. Neste caso, CR ou cPR contaram a partir da data de início da terapia de um paciente, que pode ter sido antes da assinatura do TCLE. |
a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
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Melhor resposta objetiva no tratamento com selumetinibe
Prazo: a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
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uma porcentagem de indivíduos que alcançaram uma melhor resposta de CR, PR ou doença estável durante o tratamento
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a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
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Tempo para descontinuação de selumetinibe
Prazo: a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
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a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
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Descrição dos algoritmos de diagnóstico para PN NF1 na Rússia
Prazo: a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
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a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
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Razões para a descontinuação de selumetinibe
Prazo: a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
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a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança: eventos adversos (data, tipo, grau grave, critérios de gravidade, desfecho);
Prazo: a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
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a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
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Perfil clínico de pacientes com PN NF1 na Rússia
Prazo: a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
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características de diagnóstico molecular, volume de lesão e localização de PN (neurofibroma plexiforme)
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a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
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Perfil demográfico de pacientes com NP NF1 na Rússia
Prazo: a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
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idade, sexo dos pacientes
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a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
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Resultados clínicos do tratamento de selumetinibe
Prazo: DA FSI DATE (21 de março de 2023) até 36 meses de FSI
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Alterações nos sintomas associados à PN
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DA FSI DATE (21 de março de 2023) até 36 meses de FSI
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de março de 2023
Conclusão Primária (Real)
11 de julho de 2025
Conclusão do estudo (Real)
11 de julho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de março de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de junho de 2023
Primeira postagem (Real)
7 de junho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de julho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- D1340R00002
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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