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Estudo não intervencional de pacientes com NP NF1 iniciando Selumetinibe na Rússia

20 de março de 2024 atualizado por: AstraZeneca

Estudo não intervencional de pacientes com neurofibromas plexiformes e neurofibromatose tipo I iniciando selumetinibe na Rússia

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança do selumetinibe e os parâmetros do paciente de PN NF1 inoperável sintomática na prática clínica real na Rússia

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Este estudo será um estudo retrospectivo e prospectivo não intervencional. A avaliação dos parâmetros será realizada como se um paciente fosse tratado em um ambiente clínico da vida real. Os pacientes devem ser inscritos neste projeto após a avaliação dos critérios de elegibilidade por um investigador de 10 centros clínicos. Nenhum procedimento adicional além daqueles já utilizados na prática clínica de rotina será aplicado aos pacientes. A população do estudo consistirá em pacientes pediátricos com idade igual ou superior a 3 anos com NF1 e NP sintomática inoperável que foram prescritos com selumetinibe

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

150

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

      • Ekaterinburg, Federação Russa
        • Ainda não está recrutando
        • State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region Regional Children Clinical Hospital
        • Investigador principal:
          • Olga Lvova, Dr
      • Kazan, Federação Russa
        • Ainda não está recrutando
        • Children Republican Clinical Hospital of the Ministry of Health of the Republic of Tatarstan
        • Investigador principal:
          • Ilsia Osipova, Dr
      • Novosibirsk, Federação Russa
        • Ainda não está recrutando
        • Novosibirsk State Medical University
        • Investigador principal:
          • Yulia Maximova, Dr
      • Saint Petersburg, Federação Russa
        • Ainda não está recrutando
        • Almazov National Medical Research Centre
        • Investigador principal:
          • Yulia Dinikina, Dr
      • Saint Petersburg, Federação Russa
        • Ainda não está recrutando
        • Raisa Gorbacheva Memorial Institute of Children Hematology and Transplantation
        • Investigador principal:
          • Lyudmila Zubarovskaya, Dr
      • Saint Petersburg, Federação Russa
        • Recrutamento
        • St. Petersburg Clinical Scientific and Practical Center of Specialized Types of Medical Care
        • Investigador principal:
          • Margarita Belogurova, Dr
    • Moskva
      • Moscow, Moskva, Federação Russa, 123112
        • Ainda não está recrutando
        • GBUZ Morozovskaya Children City Clinical Hospital DZM
        • Investigador principal:
          • Ella Kumirova, Dr
      • Moscow, Moskva, Federação Russa, 123112
        • Recrutamento
        • GUZ MO Children Neuropsychiatric Hospital
        • Investigador principal:
          • Oleg Lapochkin, Dr
      • Moscow, Moskva, Federação Russa, 123112
        • Ainda não está recrutando
        • Scientific institute of pediatrics n.a. Veltishchev
        • Investigador principal:
          • Marina Dorofeeva, Dr
      • Moscow, Moskva, Federação Russa, 123112
        • Ainda não está recrutando
        • SMIC of children hematology, oncology and immunology n.a. D.Rogachev
        • Investigador principal:
          • Anastasia Solomatina, Dr

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população do estudo consistirá em pacientes pediátricos com idade igual ou superior a 3 anos com NF1 e NP sintomática inoperável que foram prescritos com selumetinibe

Descrição

Critério de inclusão:

  • NF1 diagnosticado (de acordo com os critérios para avaliação de NF1),
  • PN inoperável sintomática,
  • Pacientes recebendo terapia com selumetinibe. Para pacientes recém-tratados - registro no primeiro dia de início do tratamento com selumetinibe,
  • Idade no início do tratamento com selumetinibe ≥ 3 a ≤ 18 anos (incluído no estudo ou iniciado a terapia aos 18 anos de idade),
  • Pacientes cujos pais ou responsáveis ​​assinaram um termo de consentimento.

Critério de exclusão:

  • Pacientes atualmente participando de um estudo intervencional/ensaio clínico,
  • Os pacientes são excluídos se houver evidência de glioma óptico, glioma maligno, tumor maligno da bainha do nervo periférico ou outro câncer, exigindo tratamento com quimioterapia ou radioterapia,
  • Pacientes que recebem outras opções de tratamento antitumoral para glioma do nervo óptico, glioma maligno, tumor maligno da bainha do nervo periférico ou outro câncer. Se o paciente em tratamento com selumetinibe desenvolver glioma do nervo óptico, glioma maligno, tumor maligno da bainha do nervo periférico ou outro câncer, ele pode continuar a terapia com selumetinibe +\- outras opções de tratamento por decisão do médico,
  • Pacientes do sexo feminino acima de 12 anos que estão grávidas/planejam engravidar ou amamentando.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
ORR em pacientes recebendo selumetinibe de acordo com os critérios REiNS
Prazo: a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI

ORR (taxa de resposta geral) em pacientes recebendo selumetinibe de acordo com os critérios REiNS:

ORR é definido como o número de pacientes com CR (resposta completa) ou cPR (resposta parcial confirmada). A RC é definida como o desaparecimento da lesão-alvo. A RP é definida como a diminuição do volume do NP alvo em 20% ou mais em relação à linha de base e é considerada não confirmada na primeira detecção, confirmada quando observada novamente dentro de 3-6 meses e durável quando a resposta é mantida por 1 ano ou mais

Neste estudo, a ORR pode ser retirada dos registros de origem do paciente retrospectivamente. Neste caso, CR ou cPR contaram a partir da data de início da terapia de um paciente, que pode ter sido antes da assinatura do TCLE.

a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
Melhor resposta objetiva no tratamento com selumetinibe
Prazo: a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
uma porcentagem de indivíduos que alcançaram uma melhor resposta de CR, PR ou doença estável durante o tratamento
a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
Tempo para descontinuação de selumetinibe
Prazo: a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
Descrição dos algoritmos de diagnóstico para PN NF1 na Rússia
Prazo: a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
Razões para a descontinuação de selumetinibe
Prazo: a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança: eventos adversos (data, tipo, grau grave, critérios de gravidade, desfecho);
Prazo: a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
Perfil clínico de pacientes com PN NF1 na Rússia
Prazo: a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
características de diagnóstico molecular, volume de lesão e localização de PN (neurofibroma plexiforme)
a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
Perfil demográfico de pacientes com NP NF1 na Rússia
Prazo: a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI
idade, sexo dos pacientes
a partir da data do FSI (21 de março de 2023) até 36 meses do FSI

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de março de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

20 de março de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

20 de março de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de março de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de junho de 2023

Primeira postagem (Real)

7 de junho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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