Ikke-interventionsundersøgelse af patienter med PN NF1, der starter med selumetinib i Rusland
23. april 2024 opdateret af: AstraZeneca
Ikke-interventionsundersøgelse af patienter med plexiforme neurofibromer og neurofibromatose type I, der starter med selumetinib i Rusland
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten, sikkerheden af selumetinib og patientens parametre for symptomatisk inoperabel PN NF1 i reel klinisk praksis i Rusland
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse vil være ikke-interventionel retrospektiv og prospektiv undersøgelse.
Vurdering af parametre vil blive udført, som om en patient behandles i det virkelige kliniske miljø.
Patienterne bør tilmeldes dette projekt efter evaluering af berettigelseskriterier af en investigator 10 kliniske steder.
Ingen yderligere procedurer ud over dem, der allerede er brugt i den rutinemæssige kliniske praksis, vil blive anvendt på patienterne.
Undersøgelsespopulationen vil bestå af pædiatriske patienter i alderen 3 år og ældre med NF1 og symptomatisk inoperabel PN, som blev ordineret med selumetinib
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
150
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Telefonnummer: 1-877-240-9479
- E-mail: information.center@astrazeneca.com
Studiesteder
-
-
-
Ekaterinburg, Den Russiske Føderation
- Ikke rekrutterer endnu
- State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region Regional Children Clinical Hospital
-
Ledende efterforsker:
- Olga Lvova, Dr
-
Kazan, Den Russiske Føderation
- Ikke rekrutterer endnu
- Children Republican Clinical Hospital of the Ministry of Health of the Republic of Tatarstan
-
Ledende efterforsker:
- Ilsia Osipova, Dr
-
Novosibirsk, Den Russiske Føderation
- Ikke rekrutterer endnu
- Novosibirsk State Medical University
-
Ledende efterforsker:
- Yulia Maximova, Dr
-
Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
- Ikke rekrutterer endnu
- Almazov National Medical Research Centre
-
Ledende efterforsker:
- Yulia Dinikina, Dr
-
Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
- Ikke rekrutterer endnu
- Raisa Gorbacheva Memorial Institute of Children Hematology and Transplantation
-
Ledende efterforsker:
- Lyudmila Zubarovskaya, Dr
-
Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
- Rekruttering
- St. Petersburg Clinical Scientific and Practical Center of Specialized Types of Medical Care
-
Ledende efterforsker:
- Margarita Belogurova, Dr
-
-
Moskva
-
Moscow, Moskva, Den Russiske Føderation, 123112
- Ikke rekrutterer endnu
- GBUZ Morozovskaya Children City Clinical Hospital DZM
-
Ledende efterforsker:
- Ella Kumirova, Dr
-
Moscow, Moskva, Den Russiske Føderation, 123112
- Rekruttering
- GUZ MO Children Neuropsychiatric Hospital
-
Ledende efterforsker:
- Oleg Lapochkin, Dr
-
Moscow, Moskva, Den Russiske Føderation, 123112
- Ikke rekrutterer endnu
- Scientific institute of pediatrics n.a. Veltishchev
-
Ledende efterforsker:
- Marina Dorofeeva, Dr
-
Moscow, Moskva, Den Russiske Føderation, 123112
- Ikke rekrutterer endnu
- SMIC of children hematology, oncology and immunology n.a. D.Rogachev
-
Ledende efterforsker:
- Anastasia Solomatina, Dr
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Undersøgelsespopulationen vil bestå af pædiatriske patienter i alderen 3 år og ældre med NF1 og symptomatisk inoperabel PN, som blev ordineret med selumetinib
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- NF1 diagnosticeret (i henhold til kriterierne for evaluering af NF1),
- Symptomatisk inoperabel PN,
- Patienter i behandling med selumetinib. For nybehandlede patienter - registrering på den første dag efter behandlingsstart med selumetinib,
- Alder ved start af behandling med selumetinib ≥ 3 til ≤ 18 år (inkluderet i undersøgelsen eller påbegyndt behandlingen i en alder af 18 år),
- Patienter, hvis forældre eller værger har underskrevet en samtykkeerklæring.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter, der i øjeblikket deltager i en interventionel undersøgelse/klinisk undersøgelse,
- Patienter udelukkes, hvis der er tegn på optisk gliom, malignt gliom, malignt perifer nerveskedetumor eller anden cancer, der kræver behandling med kemoterapi eller strålebehandling.
- Patienter, der modtager andre antitumorbehandlingsmuligheder på optisk nervegliom, malignt gliom, ondartet tumor i den perifere nerveskede eller anden cancer. Hvis patienten i behandling med selumetinib udvikler optisk nervegliom, malignt gliom, ondartet tumor i den perifere nerveskede eller anden cancer, kan han fortsætte med selumetinibbehandling +\- andre behandlingsmuligheder efter lægens beslutning.
- Kvindelige patienter over 12 år, som er gravide/planlægger at blive gravide eller ammer.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ORR hos patienter, der får selumetinib i henhold til REiNS-kriterier
Tidsramme: fra FSI-datoen (21. marts 2023) til 36 måneder fra FSI
|
ORR (Overall responsrate) hos patienter, der får selumetinib i henhold til REiNS-kriterier: ORR er defineret som antallet af patienter med CR (komplet respons) eller cPR (bekræftet delvis respons). CR er defineret som forsvinden af mållæsionen. PR er defineret som et fald i volumen af mål-PN med 20 % eller mere sammenlignet med baseline og betragtes som ubekræftet ved den første påvisning, bekræftet, når det observeres igen inden for 3-6 måneder, og holdbart, når responsen opretholdes i 1 år eller længere I dette forsøg kunne ORR tages fra patientens kildeposter retrospektivt. I dette tilfælde tælles CR eller cPR fra behandlingsstartdatoen for en patient, hvilket kunne have været før ICF-signeringen. |
fra FSI-datoen (21. marts 2023) til 36 måneder fra FSI
|
|
Bedste objektive respons på selumetinib-behandling
Tidsramme: fra FSI-datoen (21. marts 2023) til 36 måneder fra FSI
|
en procentdel af forsøgspersoner, der opnåede den bedste respons på CR, PR eller stabil sygdom under behandlingen
|
fra FSI-datoen (21. marts 2023) til 36 måneder fra FSI
|
|
Tid til seponering af selumetinib
Tidsramme: fra FSI-datoen (21. marts 2023) til 36 måneder fra FSI
|
fra FSI-datoen (21. marts 2023) til 36 måneder fra FSI
|
|
|
Beskrivelse af diagnostiske algoritmer for PN NF1 i Rusland
Tidsramme: fra FSI-datoen (21. marts 2023) til 36 måneder fra FSI
|
fra FSI-datoen (21. marts 2023) til 36 måneder fra FSI
|
|
|
Årsager til seponering af selumetinib
Tidsramme: fra FSI-datoen (21. marts 2023) til 36 måneder fra FSI
|
fra FSI-datoen (21. marts 2023) til 36 måneder fra FSI
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed: uønskede hændelser (dato, type, alvorlig grad, alvorlighedskriterier, udfald);
Tidsramme: fra FSI-datoen (21. marts 2023) til 36 måneder fra FSI
|
fra FSI-datoen (21. marts 2023) til 36 måneder fra FSI
|
|
|
Klinisk profil af patienter med PN NF1 i Rusland
Tidsramme: fra FSI-datoen (21. marts 2023) til 36 måneder fra FSI
|
træk ved molekylær diagnostik, læsionsvolumen og lokalisering af PN (plexiform neurofibroma)
|
fra FSI-datoen (21. marts 2023) til 36 måneder fra FSI
|
|
Demografisk profil af patienter med PN NF1 i Rusland
Tidsramme: fra FSI-datoen (21. marts 2023) til 36 måneder fra FSI
|
alder, køn på patienter
|
fra FSI-datoen (21. marts 2023) til 36 måneder fra FSI
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. marts 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
20. marts 2026
Studieafslutning (Anslået)
20. marts 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. marts 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. juni 2023
Først opslået (Faktiske)
7. juni 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. april 2024
Sidst verificeret
1. april 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i nervesystemet
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neuromuskulære sygdomme
- Neurodegenerative sygdomme
- Neoplasmer, nervevæv
- Sygdomme i det perifere nervesystem
- Neoplasmer i nervesystemet
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Neoplastiske syndromer, arvelig
- Nerveskede neoplasmer
- Neurokutane syndromer
- Neoplasmer i det perifere nervesystem
- Neurofibromatoser
- Neurofibrom
Andre undersøgelses-id-numre
- D1340R00002
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Neurofibrom
-
AstraZenecaMerck Sharp & Dohme LLCAfsluttetNeurofibromatose 1 | Neurofibroma PlexiformKina