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俄罗斯 PN NF1 患者开始使用 Selumetinib 的非干预研究

2024年4月23日 更新者：AstraZeneca

俄罗斯丛状神经纤维瘤和 I 型神经纤维瘤病患者启动 Selumetinib 的非干预研究

本研究的目的是在俄罗斯的实际临床实践中评估 selumetinib 的有效性、安全性以及症状性不能手术的 PN NF1 患者的参数

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

本研究将是非干预性的回顾性和前瞻性研究。 将进行参数评估，就好像患者在现实生活中的临床环境中接受治疗一样。 在 10 个临床地点的研究者对合格标准进行评估后，应将患者纳入该项目。 除了常规临床实践中已经使用的程序外，不会对患者应用其他程序。 研究人群将包括 3 岁及以上患有 NF1 和有症状的不能手术的 PN 的儿科患者，他们接受了 selumetinib 的处方

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

150

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 俄罗斯联邦
      • Ekaterinburg、俄罗斯联邦
        • 尚未招聘
        • State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region Regional Children Clinical Hospital
        • 首席研究员：
          • Olga Lvova, Dr
      • Kazan、俄罗斯联邦
        • 尚未招聘
        • Children Republican Clinical Hospital of the Ministry of Health of the Republic of Tatarstan
        • 首席研究员：
          • Ilsia Osipova, Dr
      • Novosibirsk、俄罗斯联邦
        • 尚未招聘
        • Novosibirsk State Medical University
        • 首席研究员：
          • Yulia Maximova, Dr
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦
        • 尚未招聘
        • Almazov National Medical Research Centre
        • 首席研究员：
          • Yulia Dinikina, Dr
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦
        • 尚未招聘
        • Raisa Gorbacheva Memorial Institute of Children Hematology and Transplantation
        • 首席研究员：
          • Lyudmila Zubarovskaya, Dr
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦
        • 招聘中
        • St. Petersburg Clinical Scientific and Practical Center of Specialized Types of Medical Care
        • 首席研究员：
          • Margarita Belogurova, Dr
    • Moskva
      • Moscow、Moskva、俄罗斯联邦、123112
        • 尚未招聘
        • GBUZ Morozovskaya Children City Clinical Hospital DZM
        • 首席研究员：
          • Ella Kumirova, Dr
      • Moscow、Moskva、俄罗斯联邦、123112
        • 招聘中
        • GUZ MO Children Neuropsychiatric Hospital
        • 首席研究员：
          • Oleg Lapochkin, Dr
      • Moscow、Moskva、俄罗斯联邦、123112
        • 尚未招聘
        • Scientific institute of pediatrics n.a. Veltishchev
        • 首席研究员：
          • Marina Dorofeeva, Dr
      • Moscow、Moskva、俄罗斯联邦、123112
        • 尚未招聘
        • SMIC of children hematology, oncology and immunology n.a. D.Rogachev
        • 首席研究员：
          • Anastasia Solomatina, Dr

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

研究人群将包括 3 岁及以上患有 NF1 和有症状的不能手术的 PN 的儿科患者，他们接受了 selumetinib 的处方

描述

纳入标准：

  • NF1 诊断（根据 NF1 评估标准），
  • 有症状的不能手术的 PN，
  • 接受司美替尼治疗的患者。 对于新接受治疗的患者——在开始使用 selumetinib 治疗的第一天登记，
  • selumetinib 治疗开始时的年龄≥ 3 岁至 ≤ 18 岁（纳入研究或在 18 岁时开始治疗），
  • 其父母或监护人已签署同意书的患者。

排除标准：

  • 目前正在参与介入研究/临床试验的患者，
  • 如果有视神经胶质瘤、恶性神经胶质瘤、恶性周围神经鞘瘤或其他癌症的证据，需要用化学疗法或放射疗法治疗，则患者被排除在外，
  • 接受其他抗肿瘤治疗的视神经胶质瘤、恶性胶质瘤、周围神经鞘恶性肿瘤或其他癌症的患者。 如果接受 selumetinib 治疗的患者出现视神经胶质瘤、恶性神经胶质瘤、周围神经鞘恶性肿瘤或其他癌症，他可以继续 selumetinib 治疗 +\- 医生决定的其他治疗方案，
  • 12岁以上怀孕/计划怀孕或哺乳期的女性患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据 REiNS 标准接受司美替尼的患者的 ORR
大体时间：从 FSI 日期（2023 年 3 月 21 日）到 FSI 的 36 个月

根据 REiNS 标准，接受司美替尼治疗的患者的 ORR（总体缓解率）：

ORR 定义为 CR（完全反应）或 cPR（确认的部分反应）患者的数量。 CR 定义为目标病灶消失。 PR 定义为目标 PN 的体积与基线相比减少 20% 或更多，并且在第一次检测时被认为是未确认的，在 3-6 个月内再次观察时被确认，并且当反应维持 1 年时是持久的或更长

在此试验中，ORR 可以回顾性地从患者的源记录中获取。 在这种情况下，CR 或 cPR 从患者的治疗开始日期开始计算，这可能是在签署 ICF 之前。
从 FSI 日期（2023 年 3 月 21 日）到 FSI 的 36 个月
Selumetinib 治疗的最佳客观反应
大体时间：从 FSI 日期（2023 年 3 月 21 日）到 FSI 的 36 个月
在治疗期间达到 CR、PR 或疾病稳定的最佳反应的受试者百分比
从 FSI 日期（2023 年 3 月 21 日）到 FSI 的 36 个月
Selumetinib 停药时间
大体时间：从 FSI 日期（2023 年 3 月 21 日）到 FSI 的 36 个月
从 FSI 日期（2023 年 3 月 21 日）到 FSI 的 36 个月
俄罗斯 PN NF1 诊断算法说明
大体时间：从 FSI 日期（2023 年 3 月 21 日）到 FSI 的 36 个月
从 FSI 日期（2023 年 3 月 21 日）到 FSI 的 36 个月
停用司美替尼的原因
大体时间：从 FSI 日期（2023 年 3 月 21 日）到 FSI 的 36 个月
从 FSI 日期（2023 年 3 月 21 日）到 FSI 的 36 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
安全性：不良事件（日期、类型、严重程度、严重性标准、结果）；
大体时间：从 FSI 日期（2023 年 3 月 21 日）到 FSI 的 36 个月
从 FSI 日期（2023 年 3 月 21 日）到 FSI 的 36 个月
俄罗斯 PN NF1 患者的临床概况
大体时间：从 FSI 日期（2023 年 3 月 21 日）到 FSI 的 36 个月
PN（丛状神经纤维瘤）的分子诊断学特征、病变体积和定位
从 FSI 日期（2023 年 3 月 21 日）到 FSI 的 36 个月
俄罗斯 PN NF1 患者的人口统计学特征
大体时间：从 FSI 日期（2023 年 3 月 21 日）到 FSI 的 36 个月
患者年龄、性别
从 FSI 日期（2023 年 3 月 21 日）到 FSI 的 36 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

AstraZeneca

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年3月21日

初级完成 (估计的)

2026年3月20日

研究完成 (估计的)

2026年3月20日

研究注册日期

首次提交

2023年3月21日

首先提交符合 QC 标准的

2023年6月4日

首次发布 (实际的)

2023年6月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月23日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • D1340R00002

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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