Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Neintervenční studie pacientů s PN NF1 se zahájením léčby selumetinibem v Rusku

9. června 2025 aktualizováno: AstraZeneca

Neintervenční studie pacientů s plexiformními neurofibromy a neurofibromatózou typu I se selumetinibem v Rusku

Účelem této studie je zhodnotit účinnost, bezpečnost selumetinibu a parametry pacienta symptomatické inoperabilní PN NF1 v reálné klinické praxi v Rusku

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Detailní popis

Tato studie bude neintervenční retrospektivní a prospektivní studií. Hodnocení parametrů bude prováděno tak, jako by byl pacient léčen v reálném klinickém prostředí. Pacienti by měli být do tohoto projektu zařazeni po vyhodnocení kritérií způsobilosti zkoušejícím na 10 klinických pracovištích. Na pacienty nebudou aplikovány žádné další postupy kromě těch, které se již používají v běžné klinické praxi. Studijní populace se bude skládat z pediatrických pacientů ve věku 3 let a starších s NF1 a symptomatickou inoperabilní PN, kterým byl předepsán selumetinib

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

150

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Ruská Federace
      • Ekaterinburg, Ruská Federace
        • Research Site
      • Moscow, Ruská Federace
        • Research Site
      • Novosibirsk, Ruská Federace
        • Research Site
      • Saint-Petersburg, Ruská Federace
        • Research Site
    • Moskva
      • Moscow, Moskva, Ruská Federace, 123112
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace se bude skládat z pediatrických pacientů ve věku 3 let a starších s NF1 a symptomatickou inoperabilní PN, kterým byl předepsán selumetinib

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • NF1 diagnostikován (podle kritérií pro hodnocení NF1),
  • Symptomatická inoperabilní PN,
  • Pacienti léčení selumetinibem. U nově léčených pacientů – registrace v první den zahájení léčby selumetinibem,
  • Věk při zahájení léčby selumetinibem ≥ 3 až ≤ 18 let (zahrnuto do studie nebo léčba zahájena ve věku 18 let),
  • Pacienti, jejichž rodiče nebo opatrovníci podepsali formulář souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří se v současné době účastní intervenční studie/klinické studie,
  • Pacienti jsou vyloučeni, pokud existuje důkaz o gliomu zrakového nervu, maligním gliomu, maligním nádoru pochvy periferního nervu nebo jiné rakovině vyžadující léčbu chemoterapií nebo radiační terapií,
  • Pacienti, kteří dostávají jiné možnosti protinádorové léčby gliomu zrakového nervu, maligního gliomu, maligního nádoru pochvy periferního nervu nebo jiné rakoviny. Pokud se u pacienta léčeného selumetinibem rozvine gliom zrakového nervu, maligní gliom, maligní nádor pochvy periferního nervu nebo jiná rakovina, může pokračovat v léčbě selumetinibem +\- další možnosti léčby podle rozhodnutí lékaře,
  • Pacientky starší 12 let, které jsou těhotné / plánují otěhotnět nebo kojí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ORR u pacientů užívajících selumetinib podle kritérií REiNS
Časové okno: od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI

ORR (celková míra odpovědi) u pacientů užívajících selumetinib podle kritérií REiNS:

ORR je definován jako počet pacientů s CR (kompletní odpověď) nebo cPR (potvrzená částečná odpověď). CR je definována jako vymizení cílové léze. PR je definována jako pokles objemu cílové PN o 20 % nebo více ve srovnání s výchozí hodnotou a je považována za nepotvrzenou při první detekci, potvrzenou, když je znovu pozorována během 3-6 měsíců, a trvalá, když je odpověď udržována po dobu 1 roku nebo déle

V této studii mohl být ORR převzat ze zdrojových záznamů pacienta retrospektivně. V tomto případě se CR nebo cPR počítají od data zahájení terapie pacienta, což mohlo být před podpisem ICF.
od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI
Nejlepší objektivní odpověď na léčbu selumetinibem
Časové okno: od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI
procento subjektů, které během léčby dosáhly nejlepší odpovědi na CR, PR nebo stabilní onemocnění
od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI
Čas do vysazení selumetinibu
Časové okno: od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI
od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI
Popis diagnostických algoritmů pro PN NF1 v Rusku
Časové okno: od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI
od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI
Důvody pro vysazení selumetinibu
Časové okno: od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI
od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost: nežádoucí účinky (datum, typ, závažný stupeň, kritéria závažnosti, výsledek);
Časové okno: od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI
od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI
Klinický profil pacientů s PN NF1 v Rusku
Časové okno: od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI
vlastnosti molekulární diagnostiky, objem lézí a lokalizace PN (plexiformní neurofibrom)
od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI
Demografický profil pacientů s PN NF1 v Rusku
Časové okno: od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI
věk, pohlaví pacientů
od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI
Klinické výsledky léčby selumetinibu
Časové okno: Od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI
Změny příznaků spojených s PN
Od data FSI (21. března 2023) do 36 měsíců od FSI

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AstraZeneca

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. března 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

20. března 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

20. března 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

7. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D1340R00002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neurofibrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit