Nieinterwencyjne badanie pacjentów z PN NF1 rozpoczynających selumetynib w Rosji
6 lipca 2026 zaktualizowane przez: AstraZeneca
Nieinterwencyjne badanie pacjentów z nerwiakowłókniakami splotowatymi i nerwiakowłókniakowatością typu I rozpoczynających leczenie selumetynibem w Rosji
Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa selumetynibu oraz parametrów pacjenta z objawowym nieoperacyjnym PN NF1 w rzeczywistej praktyce klinicznej w Rosji
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Badanie to będzie nieinterwencyjnym badaniem retrospektywnym i prospektywnym.
Ocena parametrów zostanie przeprowadzona tak, jakby pacjent był leczony w rzeczywistych warunkach klinicznych.
Pacjenci powinni zostać włączeni do tego projektu po ocenie kryteriów kwalifikacyjnych przez badacza w 10 ośrodkach klinicznych.
W stosunku do pacjentów nie będą stosowane żadne dodatkowe procedury poza tymi już stosowanymi w rutynowej praktyce klinicznej.
Populacja badana będzie składać się z pacjentów pediatrycznych w wieku 3 lat i starszych z NF1 i objawową nieoperacyjną PN, którym przepisano selumetynib
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
150
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Moscow, Rosja
- Research Site
-
Novosibirsk, Rosja
- Research Site
-
Saint Petersburg, Rosja
- Research Site
-
Yekaterinburg, Rosja
- Research Site
-
-
Moscow
-
Moscow, Moscow, Rosja, 123112
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Populacja badana będzie składać się z pacjentów pediatrycznych w wieku 3 lat i starszych z NF1 i objawową nieoperacyjną PN, którym przepisano selumetynib
Opis
Kryteria przyjęcia:
- zdiagnozowano NF1 (zgodnie z kryteriami oceny NF1),
- Objawowa nieoperacyjna PN,
- Pacjenci otrzymujący terapię selumetynibem. Dla pacjentów nowo leczonych – rejestracja w pierwszym dniu rozpoczęcia leczenia selumetynibem,
- Wiek rozpoczęcia leczenia selumetynibem ≥ 3 do ≤ 18 lat (włączono do badania lub rozpoczęto terapię w wieku 18 lat),
- Pacjenci, których rodzice lub opiekunowie podpisali formularz zgody.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci obecnie uczestniczący w badaniu interwencyjnym/próbie klinicznej,
- Pacjenci są wykluczeni, jeśli istnieją dowody na glejaka nerwu wzrokowego, glejaka złośliwego, złośliwego guza osłonek nerwów obwodowych lub innego nowotworu wymagającego leczenia chemioterapią lub radioterapią,
- Pacjenci otrzymujący inne opcje leczenia przeciwnowotworowego glejaka nerwu wzrokowego, glejaka złośliwego, nowotworu złośliwego osłonek nerwów obwodowych lub innego nowotworu. Jeśli u pacjenta leczonego selumetynibem wystąpi glejak nerwu wzrokowego, glejak złośliwy, nowotwór złośliwy osłonek nerwów obwodowych lub inny nowotwór, może kontynuować terapię selumetynibem +\- inne opcje leczenia na podstawie decyzji lekarza,
- Kobiety w wieku powyżej 12 lat, które są w ciąży/planują ciążę lub karmią piersią.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
ORR u pacjentów otrzymujących selumetynib według kryteriów REiNS
Ramy czasowe: od daty FSI (21.03.2023) do 36 miesięcy od FSI
|
ORR (ogólny odsetek odpowiedzi) u pacjentów otrzymujących selumetynib według kryteriów REiNS: ORR definiuje się jako liczbę pacjentów z CR (odpowiedź całkowita) lub cPR (potwierdzona odpowiedź częściowa). CR definiuje się jako zanik docelowej zmiany. PR jest definiowany jako zmniejszenie objętości docelowej PN o 20% lub więcej w porównaniu z wartością wyjściową i jest uważany za niepotwierdzony przy pierwszym wykryciu, potwierdzony przy ponownej obserwacji w ciągu 3-6 miesięcy i trwały, gdy odpowiedź utrzymuje się przez 1 rok lub dłużej W tym badaniu ORR można było pobrać z dokumentacji źródłowej pacjenta retrospektywnie. W tym przypadku CR lub cPR liczono od daty rozpoczęcia terapii pacjenta, która mogła przypadać przed podpisaniem ICF. |
od daty FSI (21.03.2023) do 36 miesięcy od FSI
|
|
Najlepsza obiektywna odpowiedź na leczenie selumetynibem
Ramy czasowe: od daty FSI (21.03.2023) do 36 miesięcy od FSI
|
odsetek pacjentów, którzy uzyskali najlepszą odpowiedź CR, PR lub stabilizację choroby podczas leczenia
|
od daty FSI (21.03.2023) do 36 miesięcy od FSI
|
|
Czas do odstawienia selumetynibu
Ramy czasowe: od daty FSI (21.03.2023) do 36 miesięcy od FSI
|
od daty FSI (21.03.2023) do 36 miesięcy od FSI
|
|
|
Opis algorytmów diagnostycznych dla PN NF1 w Rosji
Ramy czasowe: od daty FSI (21.03.2023) do 36 miesięcy od FSI
|
od daty FSI (21.03.2023) do 36 miesięcy od FSI
|
|
|
Przyczyny przerwania leczenia selumetynibem
Ramy czasowe: od daty FSI (21.03.2023) do 36 miesięcy od FSI
|
od daty FSI (21.03.2023) do 36 miesięcy od FSI
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo: zdarzenia niepożądane (data, rodzaj, ciężkość, kryteria ciężkości, wynik);
Ramy czasowe: od daty FSI (21.03.2023) do 36 miesięcy od FSI
|
od daty FSI (21.03.2023) do 36 miesięcy od FSI
|
|
|
Profil kliniczny chorych na PN NF1 w Rosji
Ramy czasowe: od daty FSI (21.03.2023) do 36 miesięcy od FSI
|
cechy diagnostyki molekularnej, objętość zmiany i lokalizacja PN (nerwiakowłókniak splotowaty)
|
od daty FSI (21.03.2023) do 36 miesięcy od FSI
|
|
Profil demograficzny pacjentów z PN NF1 w Rosji
Ramy czasowe: od daty FSI (21.03.2023) do 36 miesięcy od FSI
|
wiek, płeć pacjentów
|
od daty FSI (21.03.2023) do 36 miesięcy od FSI
|
|
Wyniki kliniczne leczenia selumetynibem
Ramy czasowe: Od daty FSI (21 marca 2023) do 36 miesięcy od FSI
|
Zmiany w objawach związanych z PN
|
Od daty FSI (21 marca 2023) do 36 miesięcy od FSI
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 marca 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
11 lipca 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
11 lipca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 marca 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 czerwca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
7 czerwca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- D1340R00002
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .