Nem intervenciós vizsgálat PN NF1-ben szenvedő betegekkel, akik a szelumetinibet elindítják Oroszországban
2024. április 23. frissítette: AstraZeneca
Nem intervenciós vizsgálat plexiforma neurofibromában és I-es típusú neurofibromatózisban szenvedő betegeken, akik a szelumetinibet kezdték el Oroszországban
A tanulmány célja a szelumetinib hatékonyságának, biztonságosságának és a tüneti, inoperábilis PN NF1 betegparamétereinek értékelése a valós oroszországi klinikai gyakorlatban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Részletes leírás
Ez a tanulmány egy beavatkozás nélküli retrospektív és prospektív vizsgálat lesz.
A paraméterek értékelése úgy történik, mintha a pácienst valós klinikai környezetben kezelnék.
A betegeket be kell vonni ebbe a projektbe, miután egy vizsgáló 10 klinikai helyszínen értékelte a jogosultsági kritériumokat.
A rutin klinikai gyakorlatban már alkalmazottakon kívül további eljárásokat nem alkalmaznak a betegeken.
A vizsgálati populáció 3 éves vagy idősebb, NF1-ben szenvedő és tüneti, inoperábilis PN-ben szenvedő, szelumetinib-kezelést kapó gyermekgyógyászati betegekből áll.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
150
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Telefonszám: 1-877-240-9479
- E-mail: information.center@astrazeneca.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Ekaterinburg, Orosz Föderáció
- Még nincs toborzás
- State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region Regional Children Clinical Hospital
-
Kutatásvezető:
- Olga Lvova, Dr
-
Kazan, Orosz Föderáció
- Még nincs toborzás
- Children Republican Clinical Hospital of the Ministry of Health of the Republic of Tatarstan
-
Kutatásvezető:
- Ilsia Osipova, Dr
-
Novosibirsk, Orosz Föderáció
- Még nincs toborzás
- Novosibirsk State Medical University
-
Kutatásvezető:
- Yulia Maximova, Dr
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció
- Még nincs toborzás
- Almazov National Medical Research Centre
-
Kutatásvezető:
- Yulia Dinikina, Dr
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció
- Még nincs toborzás
- Raisa Gorbacheva Memorial Institute of Children Hematology and Transplantation
-
Kutatásvezető:
- Lyudmila Zubarovskaya, Dr
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció
- Toborzás
- St. Petersburg Clinical Scientific and Practical Center of Specialized Types of Medical Care
-
Kutatásvezető:
- Margarita Belogurova, Dr
-
-
Moskva
-
Moscow, Moskva, Orosz Föderáció, 123112
- Még nincs toborzás
- GBUZ Morozovskaya Children City Clinical Hospital DZM
-
Kutatásvezető:
- Ella Kumirova, Dr
-
Moscow, Moskva, Orosz Föderáció, 123112
- Toborzás
- GUZ MO Children Neuropsychiatric Hospital
-
Kutatásvezető:
- Oleg Lapochkin, Dr
-
Moscow, Moskva, Orosz Föderáció, 123112
- Még nincs toborzás
- Scientific institute of pediatrics n.a. Veltishchev
-
Kutatásvezető:
- Marina Dorofeeva, Dr
-
Moscow, Moskva, Orosz Föderáció, 123112
- Még nincs toborzás
- SMIC of children hematology, oncology and immunology n.a. D.Rogachev
-
Kutatásvezető:
- Anastasia Solomatina, Dr
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálati populáció 3 éves vagy idősebb, NF1-ben szenvedő és tüneti, inoperábilis PN-ben szenvedő, szelumetinib-kezelést kapó gyermekgyógyászati betegekből áll.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- NF1 diagnosztizált (az NF1 értékelési kritériumai szerint),
- Tünetekkel járó, nem működő PN,
- Selumetinib-kezelésben részesülő betegek. Újonnan kezelt betegek esetében - regisztráció a szelumetinib-kezelés megkezdésének első napján,
- Életkor a szelumetinib-kezelés megkezdésekor ≥ 3 és ≤ 18 év (a vizsgálatban részt vettek, vagy a terápiát 18 évesen kezdték meg),
- Azok a betegek, akiknek szülei vagy gondviselői beleegyező nyilatkozatot írtak alá.
Kizárási kritériumok:
- A jelenleg intervenciós vizsgálatban/klinikai vizsgálatban részt vevő betegek,
- A betegek kizárásra kerülnek, ha látóideg-gliomára, rosszindulatú gliomára, rosszindulatú perifériás ideghüvely-daganatra vagy más, kemoterápiás vagy sugárterápiás kezelést igénylő rákos megbetegedésekre utalnak.
- Olyan betegek, akik más daganatellenes kezelésben részesülnek látóideg-glioma, rosszindulatú glióma, perifériás ideghüvely rosszindulatú daganata vagy más rák miatt. Ha a szelumetinib-kezelés alatt álló betegnél látóideg-glioma, rosszindulatú glióma, perifériás ideghüvely rosszindulatú daganata vagy egyéb daganat alakul ki, folytathatja a szelumetinib-kezelést +\- egyéb kezelési lehetőségek orvosi döntésre,
- 12 év feletti női betegek, akik terhesek / terhességet terveznek vagy szoptatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
ORR a REiNS kritériumok szerint szelumetinibet kapó betegeknél
Időkeret: az FSI dátumától (2023. március 21.) az FSI-től számított 36 hónapig
|
ORR (teljes válaszarány) a szelumetinibet kapó betegeknél a REiNS kritériumok szerint: Az ORR a CR (teljes válasz) vagy cPR (megerősített részleges válasz) betegek száma. A CR-t a céllézió eltűnéseként határozzák meg. A PR úgy definiálható, mint a cél PN térfogatának 20%-os vagy nagyobb csökkenése az alapvonalhoz képest, és az első észleléskor meg nem erősítettnek, 3-6 hónapon belül ismételt megfigyeléskor megerősítettnek tekintendő, és tartósnak tekinthető, ha a válasz 1 évig fennmarad. vagy hosszabb Ebben a vizsgálatban az ORR visszamenőleg a beteg forrásnyilvántartásából származott. Ebben az esetben a CR vagy cPR a beteg kezelésének kezdő dátumától számítható, ami az ICF aláírása előtt lehetett. |
az FSI dátumától (2023. március 21.) az FSI-től számított 36 hónapig
|
|
A legjobb objektív válasz a szelumetinib-kezelésre
Időkeret: az FSI dátumától (2023. március 21.) az FSI-től számított 36 hónapig
|
azon alanyok százalékos aránya, akik a legjobb választ CR-re, PR-re vagy stabil betegségre érték el a kezelés során
|
az FSI dátumától (2023. március 21.) az FSI-től számított 36 hónapig
|
|
Ideje a szelumetinib-kezelés leállításának
Időkeret: az FSI dátumától (2023. március 21.) az FSI-től számított 36 hónapig
|
az FSI dátumától (2023. március 21.) az FSI-től számított 36 hónapig
|
|
|
A PN NF1 diagnosztikai algoritmusainak leírása Oroszországban
Időkeret: az FSI dátumától (2023. március 21.) az FSI-től számított 36 hónapig
|
az FSI dátumától (2023. március 21.) az FSI-től számított 36 hónapig
|
|
|
A szelumetinib abbahagyásának okai
Időkeret: az FSI dátumától (2023. március 21.) az FSI-től számított 36 hónapig
|
az FSI dátumától (2023. március 21.) az FSI-től számított 36 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság: nemkívánatos események (dátum, típus, súlyos fokozat, súlyossági kritériumok, kimenetel);
Időkeret: az FSI dátumától (2023. március 21.) az FSI-től számított 36 hónapig
|
az FSI dátumától (2023. március 21.) az FSI-től számított 36 hónapig
|
|
|
A PN NF1-ben szenvedő betegek klinikai profilja Oroszországban
Időkeret: az FSI dátumától (2023. március 21.) az FSI-től számított 36 hónapig
|
A molekuláris diagnosztika jellemzői, a lézió térfogata és a PN (plexiform neurofibroma) lokalizációja
|
az FSI dátumától (2023. március 21.) az FSI-től számított 36 hónapig
|
|
A PN NF1-ben szenvedő betegek demográfiai profilja Oroszországban
Időkeret: az FSI dátumától (2023. március 21.) az FSI-től számított 36 hónapig
|
a betegek életkora, neme
|
az FSI dátumától (2023. március 21.) az FSI-től számított 36 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. március 21.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. március 20.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. március 20.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. március 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. június 4.
Első közzététel (Tényleges)
2023. június 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 23.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neuromuszkuláris betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Neoplazmák, idegszövet
- Perifériás idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri neoplazmák
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Neoplasztikus szindrómák, örökletes
- Ideghüvely-daganatok
- Neurokután szindrómák
- A perifériás idegrendszer daganatai
- Neurofibromatózisok
- Neurofibroma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- D1340R00002
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .