Ei-interventiivinen tutkimus PN NF1 -potilaista aloittaen selumetinibin Venäjällä
tiistai 23. huhtikuuta 2024 päivittänyt: AstraZeneca
Ei-interventiotutkimus potilaista, joilla on pleksiformisia neurofibroomeja ja tyypin I neurofibromatoosia selumetinibin aloittamisesta Venäjällä
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida selumetinibin tehoa, turvallisuutta ja oireenmukaisen käyttökelvottoman PN NF1:n potilaan parametreja todellisessa kliinisessä käytännössä Venäjällä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on ei-interventiivinen retrospektiivinen ja prospektiivinen tutkimus.
Parametrien arviointi suoritetaan ikään kuin potilasta hoidettaisiin tosielämän kliinisissä olosuhteissa.
Potilaat tulee ottaa mukaan tähän projektiin sen jälkeen, kun tutkija on arvioinut kelpoisuuskriteerit 10 kliinisessä paikassa.
Potilaille ei sovelleta muita toimenpiteitä rutiinikliinisessä käytännössä jo käytettyjen lisäksi.
Tutkimuspopulaatio koostuu 3-vuotiaista ja sitä vanhemmista lapsipotilaista, joilla on NF1-tauti ja oireeton leikkauskelvoton PN ja joille on määrätty selumetinibia.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
150
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Puhelinnumero: 1-877-240-9479
- Sähköposti: information.center@astrazeneca.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Ekaterinburg, Venäjän federaatio
- Ei vielä rekrytointia
- State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region Regional Children Clinical Hospital
-
Päätutkija:
- Olga Lvova, Dr
-
Kazan, Venäjän federaatio
- Ei vielä rekrytointia
- Children Republican Clinical Hospital of the Ministry of Health of the Republic of Tatarstan
-
Päätutkija:
- Ilsia Osipova, Dr
-
Novosibirsk, Venäjän federaatio
- Ei vielä rekrytointia
- Novosibirsk State Medical University
-
Päätutkija:
- Yulia Maximova, Dr
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio
- Ei vielä rekrytointia
- Almazov National Medical Research Centre
-
Päätutkija:
- Yulia Dinikina, Dr
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio
- Ei vielä rekrytointia
- Raisa Gorbacheva Memorial Institute of Children Hematology and Transplantation
-
Päätutkija:
- Lyudmila Zubarovskaya, Dr
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio
- Rekrytointi
- St. Petersburg Clinical Scientific and Practical Center of Specialized Types of Medical Care
-
Päätutkija:
- Margarita Belogurova, Dr
-
-
Moskva
-
Moscow, Moskva, Venäjän federaatio, 123112
- Ei vielä rekrytointia
- GBUZ Morozovskaya Children City Clinical Hospital DZM
-
Päätutkija:
- Ella Kumirova, Dr
-
Moscow, Moskva, Venäjän federaatio, 123112
- Rekrytointi
- GUZ MO Children Neuropsychiatric Hospital
-
Päätutkija:
- Oleg Lapochkin, Dr
-
Moscow, Moskva, Venäjän federaatio, 123112
- Ei vielä rekrytointia
- Scientific institute of pediatrics n.a. Veltishchev
-
Päätutkija:
- Marina Dorofeeva, Dr
-
Moscow, Moskva, Venäjän federaatio, 123112
- Ei vielä rekrytointia
- SMIC of children hematology, oncology and immunology n.a. D.Rogachev
-
Päätutkija:
- Anastasia Solomatina, Dr
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatio koostuu 3-vuotiaista ja sitä vanhemmista lapsipotilaista, joilla on NF1-tauti ja oireeton leikkauskelvoton PN ja joille on määrätty selumetinibia.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- NF1 diagnosoitu (NF1:n arviointikriteerien mukaan),
- Oireinen käyttökelvoton PN,
- Selumetinibihoitoa saavat potilaat. Äskettäin hoidetuille potilaille - rekisteröinti ensimmäisenä selumetinibihoidon aloituspäivänä,
- Ikä selumetinibihoidon aloittaessa ≥ 3 - ≤ 18 vuotta (sisältyy tutkimukseen tai aloitti hoidon 18-vuotiaana),
- Potilaat, joiden vanhemmat tai huoltajat ovat allekirjoittaneet suostumuslomakkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka osallistuvat tällä hetkellä interventiotutkimukseen/kliiniseen tutkimukseen,
- Potilaat suljetaan pois, jos on näyttöä optisesta glioomasta, pahanlaatuisesta glioomasta, pahanlaatuisesta ääreishermon tuppikasvaimesta tai muusta syövästä, joka vaatii kemoterapiaa tai sädehoitoa,
- Potilaat, jotka saavat muita kasvainten vastaisia hoitovaihtoehtoja näköhermon gliooman, pahanlaatuisen gliooman, ääreishermon tupen pahanlaatuisen kasvaimen tai muun syövän hoidossa. Jos selumetinibihoitoa saavalle potilaalle kehittyy näköhermon gliooma, pahanlaatuinen gliooma, ääreishermon tupen pahanlaatuinen kasvain tai muu syöpä, hän voi jatkaa selumetinibihoitoa +\- muita hoitovaihtoehtoja lääkärin päätöksestä,
- Yli 12-vuotiaat naispotilaat, jotka ovat raskaana / suunnittelevat raskautta tai imettävät.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ORR potilailla, jotka saavat selumetinibia REiNS-kriteerien mukaisesti
Aikaikkuna: FSI-päivästä (21.3.2023) 36 kuukauteen FSI:stä
|
ORR (kokonaisvasteprosentti) selumetinibia saavilla potilailla REiNS-kriteerien mukaan: ORR määritellään niiden potilaiden lukumääräksi, joilla on CR (täydellinen vaste) tai cPR (vahvistettu osittainen vaste). CR määritellään kohdeleesion katoamiseksi. PR määritellään tavoite-PN:n määrän vähenemisenä 20 % tai enemmän verrattuna lähtötilanteeseen ja sitä pidetään vahvistamattomana ensimmäisessä havaitsemiskerrassa, varmistettuna, kun se havaitaan uudelleen 3–6 kuukauden kuluessa, ja pysyvänä, kun vaste säilyy 1 vuoden ajan. tai pidempään Tässä tutkimuksessa ORR voitiin ottaa potilaan lähdetietueista takautuvasti. Tässä tapauksessa CR tai cPR lasketaan potilaan hoidon aloituspäivästä, joka olisi voinut olla ennen ICF:n allekirjoittamista. |
FSI-päivästä (21.3.2023) 36 kuukauteen FSI:stä
|
|
Paras objektiivinen vaste selumetinibihoidolle
Aikaikkuna: FSI-päivästä (21.3.2023) 36 kuukauteen FSI:stä
|
prosenttiosuus koehenkilöistä, jotka saavuttivat parhaan vasteen CR-, PR- tai stabiiliin sairauteen hoidon aikana
|
FSI-päivästä (21.3.2023) 36 kuukauteen FSI:stä
|
|
Selumetinibin käytön lopettamisen aika
Aikaikkuna: FSI-päivästä (21.3.2023) 36 kuukauteen FSI:stä
|
FSI-päivästä (21.3.2023) 36 kuukauteen FSI:stä
|
|
|
Kuvaus PN NF1:n diagnostisista algoritmeista Venäjällä
Aikaikkuna: FSI-päivästä (21.3.2023) 36 kuukauteen FSI:stä
|
FSI-päivästä (21.3.2023) 36 kuukauteen FSI:stä
|
|
|
Syyt selumetinibihoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: FSI-päivästä (21.3.2023) 36 kuukauteen FSI:stä
|
FSI-päivästä (21.3.2023) 36 kuukauteen FSI:stä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus: haittatapahtumat (päivämäärä, tyyppi, vakava luokka, vakavuuskriteerit, tulos);
Aikaikkuna: FSI-päivästä (21.3.2023) 36 kuukauteen FSI:stä
|
FSI-päivästä (21.3.2023) 36 kuukauteen FSI:stä
|
|
|
PN NF1 -potilaiden kliininen profiili Venäjällä
Aikaikkuna: FSI-päivästä (21.3.2023) 36 kuukauteen FSI:stä
|
molekyylidiagnostiikan ominaisuudet, leesion tilavuus ja PN:n (pleksiforminen neurofibrooman) sijainti
|
FSI-päivästä (21.3.2023) 36 kuukauteen FSI:stä
|
|
PN NF1 -potilaiden demografinen profiili Venäjällä
Aikaikkuna: FSI-päivästä (21.3.2023) 36 kuukauteen FSI:stä
|
potilaiden ikä, sukupuoli
|
FSI-päivästä (21.3.2023) 36 kuukauteen FSI:stä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 21. maaliskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 20. maaliskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 20. maaliskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 21. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 4. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 7. kesäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 24. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Kasvaimet, hermokudos
- Ääreishermoston sairaudet
- Hermoston kasvaimet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Hermotupen kasvaimet
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Ääreishermoston kasvaimet
- Neurofibromatoosit
- Neurofibroma
Muut tutkimustunnusnumerot
- D1340R00002
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .