Estudio no intervencionista de pacientes con NP NF1 que comienzan con selumetinib en Rusia
6 de julio de 2026 actualizado por: AstraZeneca
Estudio no intervencionista de pacientes con neurofibromas plexiformes y neurofibromatosis tipo I que comienzan con selumetinib en Rusia
El propósito de este estudio es evaluar la efectividad, la seguridad de selumetinib y los parámetros del paciente de NP NF1 inoperable sintomática en la práctica clínica real en Rusia.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Este estudio será un estudio retrospectivo y prospectivo no intervencionista.
La evaluación de los parámetros se llevará a cabo como si un paciente fuera tratado en un entorno clínico de la vida real.
Los pacientes deben inscribirse en este proyecto después de la evaluación de los criterios de elegibilidad por parte de un investigador de 10 centros clínicos.
No se aplicarán a los pacientes procedimientos adicionales a los ya utilizados en la práctica clínica habitual.
La población del estudio consistirá en pacientes pediátricos de 3 años o más con NF1 y NP inoperable sintomática a quienes se les recetó selumetinib
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
150
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Moscow, Rusia
- Research Site
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Novosibirsk, Rusia
- Research Site
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Saint Petersburg, Rusia
- Research Site
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Yekaterinburg, Rusia
- Research Site
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Moscow
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Moscow, Moscow, Rusia, 123112
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población del estudio consistirá en pacientes pediátricos de 3 años o más con NF1 y NP inoperable sintomática a quienes se les recetó selumetinib
Descripción
Criterios de inclusión:
- NF1 diagnosticada (según los criterios de evaluación de NF1),
- NP sintomática inoperable,
- Pacientes que reciben terapia con selumetinib. Para pacientes recién tratados: registro el primer día de inicio del tratamiento con selumetinib,
- Edad de inicio del tratamiento con selumetinib ≥ 3 a ≤ 18 años (incluido en el estudio o iniciado el tratamiento a la edad de 18 años),
- Pacientes cuyos padres o tutores hayan firmado un formulario de consentimiento.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que actualmente participan en un estudio de intervención/ensayo clínico,
- Los pacientes están excluidos si hay evidencia de un glioma óptico, glioma maligno, tumor maligno de la vaina del nervio periférico u otro cáncer que requiera tratamiento con quimioterapia o radioterapia.
- Pacientes que reciben otras opciones de tratamiento antitumoral en glioma del nervio óptico, glioma maligno, tumor maligno de la vaina del nervio periférico u otro tipo de cáncer. Si el paciente en tratamiento con selumetinib desarrolla glioma del nervio óptico, glioma maligno, tumor maligno de la vaina del nervio periférico u otro cáncer, puede continuar con el tratamiento con selumetinib +\- otras opciones de tratamiento a decisión del médico.
- Pacientes mujeres mayores de 12 años que están embarazadas/planean quedar embarazadas o en período de lactancia.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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ORR en pacientes que reciben selumetinib según los criterios REiNS
Periodo de tiempo: desde la fecha del FSI (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde el FSI
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ORR (tasa de respuesta global) en pacientes que reciben selumetinib según los criterios REiNS: ORR se define como el número de pacientes con CR (respuesta completa) o cPR (respuesta parcial confirmada). RC se define como la desaparición de la lesión diana. La RP se define como una disminución del volumen de la NP diana en un 20 % o más en comparación con el valor inicial y se considera no confirmada en la primera detección, confirmada cuando se vuelve a observar en un plazo de 3 a 6 meses y duradera cuando la respuesta se mantiene durante 1 año o más largo En este ensayo, la ORR podría tomarse retrospectivamente de los registros originales del paciente. En este caso CR o cPR contados desde la fecha de inicio de la terapia de un paciente, que podría haber sido antes de la firma de la ICF. |
desde la fecha del FSI (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde el FSI
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Mejor respuesta objetiva al tratamiento con selumetinib
Periodo de tiempo: desde la fecha del FSI (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde el FSI
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un porcentaje de sujetos que lograron una mejor respuesta de RC, PR o enfermedad estable durante el tratamiento
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desde la fecha del FSI (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde el FSI
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Tiempo hasta la suspensión de selumetinib
Periodo de tiempo: desde la fecha del FSI (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde el FSI
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desde la fecha del FSI (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde el FSI
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Descripción de algoritmos de diagnóstico para PN NF1 en Rusia
Periodo de tiempo: desde la fecha del FSI (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde el FSI
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desde la fecha del FSI (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde el FSI
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Razones para la suspensión de selumetinib
Periodo de tiempo: desde la fecha del FSI (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde el FSI
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desde la fecha del FSI (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde el FSI
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad: eventos adversos (fecha, tipo, grado de gravedad, criterios de gravedad, desenlace);
Periodo de tiempo: desde la fecha del FSI (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde el FSI
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desde la fecha del FSI (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde el FSI
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Perfil clínico de pacientes con PN NF1 en Rusia
Periodo de tiempo: desde la fecha del FSI (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde el FSI
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características del diagnóstico molecular, volumen de la lesión y localización de NP (neurofibroma plexiforme)
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desde la fecha del FSI (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde el FSI
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Perfil demográfico de pacientes con PN NF1 en Rusia
Periodo de tiempo: desde la fecha del FSI (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde el FSI
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edad, sexo de los pacientes
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desde la fecha del FSI (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde el FSI
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Resultados clínicos del tratamiento con selumetinib
Periodo de tiempo: Desde FSI Fecha (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde FSI
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Cambios en los síntomas asociados a PN
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Desde FSI Fecha (21 de marzo de 2023) hasta 36 meses desde FSI
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de marzo de 2023
Finalización primaria (Actual)
11 de julio de 2025
Finalización del estudio (Actual)
11 de julio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de junio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
7 de junio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de julio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Neoplasias de la vaina nerviosa
- Neoplasias del Sistema Nervioso Periférico
- Neurofibroma
Otros números de identificación del estudio
- D1340R00002
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .