Icke-interventionell studie av patienter med PN NF1 som startar Selumetinib i Ryssland
6 juli 2026 uppdaterad av: AstraZeneca
Icke-interventionsstudie av patienter med plexiforma neurofibromer och neurofibromatos typ I som startar Selumetinib i Ryssland
Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten, säkerheten för selumetinib och patientens parametrar för symtomatisk inoperabel PN NF1 i verklig klinisk praxis i Ryssland
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Denna studie kommer att vara icke-interventionell retrospektiv och prospektiv studie.
Bedömning av parametrar kommer att utföras som om en patient behandlas i verklig klinisk miljö.
Patienterna bör registreras i detta projekt efter utvärdering av behörighetskriterier av en utredare 10 kliniska platser.
Inga ytterligare procedurer utöver de som redan används i den rutinmässiga kliniska praktiken kommer att tillämpas på patienterna.
Studiepopulationen kommer att bestå av pediatriska patienter i åldern 3 år och äldre med NF1 och symtomatisk inoperabel PN som ordinerats med selumetinib
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
150
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Moscow, Ryssland
- Research Site
-
Novosibirsk, Ryssland
- Research Site
-
Saint Petersburg, Ryssland
- Research Site
-
Yekaterinburg, Ryssland
- Research Site
-
-
Moscow
-
Moscow, Moscow, Ryssland, 123112
- Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Studiepopulationen kommer att bestå av pediatriska patienter i åldern 3 år och äldre med NF1 och symtomatisk inoperabel PN som ordinerats med selumetinib
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- NF1 diagnostiserad (enligt kriterierna för att utvärdera NF1),
- Symtomatisk inoperabel PN,
- Patienter som får behandling med selumetinib. För nybehandlade patienter - registrering den första dagen av behandlingsstart med selumetinib,
- Ålder vid start av behandling med selumetinib ≥ 3 till ≤ 18 år (inkluderade i studien eller påbörjade behandlingen vid 18 års ålder),
- Patienter vars föräldrar eller vårdnadshavare har skrivit på en samtyckesblankett.
Exklusions kriterier:
- Patienter som för närvarande deltar i en interventionsstudie/klinisk prövning,
- Patienter utesluts om det finns tecken på ett optiskt gliom, malignt gliom, malignt perifert nervslidstumör eller annan cancer som kräver behandling med kemoterapi eller strålbehandling,
- Patienter som får andra antitumörbehandlingsalternativ på synnervsgliom, malignt gliom, malign tumör i den perifera nervskidan eller annan cancer. Om patienten som behandlas med selumetinib utvecklar optisk nervgliom, malignt gliom, malign tumör i den perifera nervskidan eller annan cancer, kan han fortsätta behandlingen med selumetinib +\- andra behandlingsalternativ efter läkares beslut,
- Kvinnliga patienter över 12 år som är gravida/planerar att bli gravida eller ammar.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
ORR hos patienter som får selumetinib enligt REiNS-kriterier
Tidsram: från FSI-datumet (21 mars 2023) till 36 månader från FSI
|
ORR (Overall response rate) hos patienter som får selumetinib enligt REiNS kriterier: ORR definieras som antalet patienter med CR (komplett svar) eller HLR (bekräftat partiellt svar). CR definieras som försvinnande av målskadan. PR definieras som en minskning av volymen av mål-PN med 20 % eller mer jämfört med baslinjen och anses obekräftad vid första upptäckten, bekräftad när den observeras igen inom 3-6 månader, och varaktig när responsen bibehålls i 1 år eller längre I denna studie kunde ORR tas från patientens källregister i efterhand. I det här fallet räknas CR eller hjärt-lungräddning från behandlingsstartdatumet för en patient, vilket kan ha varit före ICF-signeringen. |
från FSI-datumet (21 mars 2023) till 36 månader från FSI
|
|
Bästa objektiva svar på selumetinibbehandling
Tidsram: från FSI-datumet (21 mars 2023) till 36 månader från FSI
|
en procentandel av försökspersonerna som uppnådde det bästa svaret av CR, PR eller stabil sjukdom under behandlingen
|
från FSI-datumet (21 mars 2023) till 36 månader från FSI
|
|
Dags att avbryta behandlingen med selumetinib
Tidsram: från FSI-datumet (21 mars 2023) till 36 månader från FSI
|
från FSI-datumet (21 mars 2023) till 36 månader från FSI
|
|
|
Beskrivning av diagnostiska algoritmer för PN NF1 i Ryssland
Tidsram: från FSI-datumet (21 mars 2023) till 36 månader från FSI
|
från FSI-datumet (21 mars 2023) till 36 månader från FSI
|
|
|
Orsaker till att selumetinib avbryts
Tidsram: från FSI-datumet (21 mars 2023) till 36 månader från FSI
|
från FSI-datumet (21 mars 2023) till 36 månader från FSI
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet: biverkningar (datum, typ, allvarlig grad, allvarlighetskriterier, utfall);
Tidsram: från FSI-datumet (21 mars 2023) till 36 månader från FSI
|
från FSI-datumet (21 mars 2023) till 36 månader från FSI
|
|
|
Klinisk profil av patienter med PN NF1 i Ryssland
Tidsram: från FSI-datumet (21 mars 2023) till 36 månader från FSI
|
egenskaper hos molekylär diagnostik, lesionsvolym och lokalisering av PN (plexiform neurofibroma)
|
från FSI-datumet (21 mars 2023) till 36 månader från FSI
|
|
Demografisk profil av patienter med PN NF1 i Ryssland
Tidsram: från FSI-datumet (21 mars 2023) till 36 månader från FSI
|
ålder, kön på patienter
|
från FSI-datumet (21 mars 2023) till 36 månader från FSI
|
|
Kliniska resultat av Selumetinib -behandling
Tidsram: Från FSI -datum (21 mar 2023) till 36 månader från FSI
|
Förändringar i PN-associerade symtom
|
Från FSI -datum (21 mar 2023) till 36 månader från FSI
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
21 mars 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
11 juli 2025
Avslutad studie (Faktisk)
11 juli 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 mars 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 juni 2023
Första postat (Faktisk)
7 juni 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 juli 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- D1340R00002
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .