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Étude non interventionnelle de patients atteints de NP NF1 commençant le sélumétinib en Russie

23 avril 2024 mis à jour par: AstraZeneca

Étude non interventionnelle de patients atteints de neurofibromes plexiformes et de neurofibromatose de type I commençant le sélumétinib en Russie

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité du sélumétinib et les paramètres du patient de la PN NF1 inopérable symptomatique dans la pratique clinique réelle en Russie

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Neurofibrome

Description détaillée

Cette étude sera une étude rétrospective et prospective non interventionnelle. L'évaluation des paramètres sera effectuée comme si un patient était traité dans un contexte clinique réel. Les patients doivent être enrôlés dans ce projet après évaluation des critères d'éligibilité par un investigateur de 10 sites cliniques. Aucune procédure supplémentaire en plus de celles déjà utilisées dans la pratique clinique de routine ne sera appliquée aux patients. La population de l'étude sera composée de patients pédiatriques âgés de 3 ans et plus atteints de NF1 et de NP inopérable symptomatique auxquels on a prescrit du sélumétinib

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

150

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: AstraZeneca Clinical Study Information Center
Numéro de téléphone: 1-877-240-9479
E-mail: information.center@astrazeneca.com

Lieux d'étude

Fédération Russe
- - Ekaterinburg, Fédération Russe
    - Pas encore de recrutement
    - State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region Regional Children Clinical Hospital
    - Chercheur principal:
      
      Olga Lvova, Dr
  - Kazan, Fédération Russe
    - Pas encore de recrutement
    - Children Republican Clinical Hospital of the Ministry of Health of the Republic of Tatarstan
    - Chercheur principal:
      
      Ilsia Osipova, Dr
  - Novosibirsk, Fédération Russe
    - Pas encore de recrutement
    - Novosibirsk State Medical University
    - Chercheur principal:
      
      Yulia Maximova, Dr
  - Saint Petersburg, Fédération Russe
    - Pas encore de recrutement
    - Almazov National Medical Research Centre
    - Chercheur principal:
      
      Yulia Dinikina, Dr
  - Saint Petersburg, Fédération Russe
    - Pas encore de recrutement
    - Raisa Gorbacheva Memorial Institute of Children Hematology and Transplantation
    - Chercheur principal:
      
      Lyudmila Zubarovskaya, Dr
  - Saint Petersburg, Fédération Russe
    - Recrutement
    - St. Petersburg Clinical Scientific and Practical Center of Specialized Types of Medical Care
    - Chercheur principal:
      
      Margarita Belogurova, Dr
- Moskva
  - Moscow, Moskva, Fédération Russe, 123112
    - Pas encore de recrutement
    - GBUZ Morozovskaya Children City Clinical Hospital DZM
    - Chercheur principal:
      
      Ella Kumirova, Dr
  - Moscow, Moskva, Fédération Russe, 123112
    - Recrutement
    - GUZ MO Children Neuropsychiatric Hospital
    - Chercheur principal:
      
      Oleg Lapochkin, Dr
  - Moscow, Moskva, Fédération Russe, 123112
    - Pas encore de recrutement
    - Scientific institute of pediatrics n.a. Veltishchev
    - Chercheur principal:
      
      Marina Dorofeeva, Dr
  - Moscow, Moskva, Fédération Russe, 123112
    - Pas encore de recrutement
    - SMIC of children hematology, oncology and immunology n.a. D.Rogachev
    - Chercheur principal:
      
      Anastasia Solomatina, Dr

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population de l'étude sera composée de patients pédiatriques âgés de 3 ans et plus atteints de NF1 et de NP inopérable symptomatique auxquels on a prescrit du sélumétinib

La description

Critère d'intégration:

NF1 diagnostiquée (selon les critères d'évaluation de la NF1),
NP inopérable symptomatique,
Patients recevant un traitement par sélumétinib. Pour les patients nouvellement traités - inscription le premier jour du début du traitement par le sélumétinib,
Âge au début du traitement par sélumétinib ≥ 3 à ≤ 18 ans (inclus dans l'étude ou ayant commencé le traitement à l'âge de 18 ans),
Patients dont les parents ou tuteurs ont signé un formulaire de consentement.

Critère d'exclusion:

Patients participant actuellement à une étude interventionnelle/essai clinique,
Les patients sont exclus s'il existe des signes de gliome optique, de gliome malin, de tumeur maligne de la gaine nerveuse périphérique ou d'un autre cancer nécessitant un traitement par chimiothérapie ou radiothérapie,
Patients qui reçoivent d'autres options de traitement antitumoral sur un gliome du nerf optique, un gliome malin, une tumeur maligne de la gaine du nerf périphérique ou un autre cancer. Si le patient sous traitement par le selumetinib développe un gliome du nerf optique, un gliome malin, une tumeur maligne de la gaine nerveuse périphérique ou un autre cancer, il peut continuer le traitement par le selumetinib +\- d'autres options de traitement sur décision du médecin,
Patientes de plus de 12 ans qui sont enceintes/qui envisagent de devenir enceintes ou qui allaitent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
ORR chez les patients recevant du sélumétinib selon les critères REiNS Délai: à partir de la date FSI (21 mars 2023) jusqu'à 36 mois à partir de FSI	ORR (Overall response rate) chez les patients recevant du sélumétinib selon les critères REiNS : ORR est défini comme le nombre de patients avec CR (réponse complète) ou cPR (réponse partielle confirmée). La RC est définie comme la disparition de la lésion cible. La RP est définie comme une diminution du volume de la NP cible de 20 % ou plus par rapport à la ligne de base et est considérée comme non confirmée lors de la première détection, confirmée lorsqu'elle est observée à nouveau dans les 3 à 6 mois et durable lorsque la réponse est maintenue pendant 1 an ou plus Dans cet essai, l'ORR pouvait être extrait rétrospectivement des dossiers sources du patient. Dans ce cas, la RC ou la RCP comptaient à partir de la date de début du traitement d'un patient, qui aurait pu être antérieure à la signature de l'ICF.	à partir de la date FSI (21 mars 2023) jusqu'à 36 mois à partir de FSI
Meilleure réponse objective au traitement par le sélumétinib Délai: à partir de la date FSI (21 mars 2023) jusqu'à 36 mois à partir de FSI	un pourcentage de sujets qui ont obtenu une meilleure réponse de RC, de RP ou une maladie stable pendant le traitement	à partir de la date FSI (21 mars 2023) jusqu'à 36 mois à partir de FSI
Délai avant l'arrêt du sélumétinib Délai: à partir de la date FSI (21 mars 2023) jusqu'à 36 mois à partir de FSI		à partir de la date FSI (21 mars 2023) jusqu'à 36 mois à partir de FSI
Description des algorithmes de diagnostic pour PN NF1 en Russie Délai: à partir de la date FSI (21 mars 2023) jusqu'à 36 mois à partir de FSI		à partir de la date FSI (21 mars 2023) jusqu'à 36 mois à partir de FSI
Raisons de l'arrêt du sélumétinib Délai: à partir de la date FSI (21 mars 2023) jusqu'à 36 mois à partir de FSI		à partir de la date FSI (21 mars 2023) jusqu'à 36 mois à partir de FSI

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Sécurité : événements indésirables (date, type, grade de sévérité, critères de gravité, évolution) ; Délai: à partir de la date FSI (21 mars 2023) jusqu'à 36 mois à partir de FSI		à partir de la date FSI (21 mars 2023) jusqu'à 36 mois à partir de FSI
Profil clinique des patients atteints de PN NF1 en Russie Délai: à partir de la date FSI (21 mars 2023) jusqu'à 36 mois à partir de FSI	caractéristiques du diagnostic moléculaire, volume de la lésion et localisation de la NP (neurofibrome plexiforme)	à partir de la date FSI (21 mars 2023) jusqu'à 36 mois à partir de FSI
Profil démographique des patients atteints de PN NF1 en Russie Délai: à partir de la date FSI (21 mars 2023) jusqu'à 36 mois à partir de FSI	âge, sexe des patients	à partir de la date FSI (21 mars 2023) jusqu'à 36 mois à partir de FSI

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AstraZeneca

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 mars 2023

Achèvement primaire (Estimé)

20 mars 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

20 mars 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 juin 2023

Première publication (Réel)

7 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

24 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

D1340R00002

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .