Nye biomarkører i Facioscapulohumeral muskeldystrofi, multispektral optoakustisk tomografi. (MSOT-FSHD)
5. juli 2023 oppdatert av: Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) er en av de hyppigste muskeldystrofiene i voksen alder.
Multi-spektral optoakustisk tomografi (MSOT) er en innovativ bildeteknikk som er i stand til ikke-invasivt å karakterisere den molekylære sammensetningen av muskelvevet.
Med denne pilotstudien vil vi utforske ytelsen til MSOT-avbildning hos FSHD-pasienter og korrelere funnene med kliniske og MR-data, med det endelige målet å identifisere nye sykdomsbiomarkører.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
20
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Mauro Monforte
- Telefonnummer: +390630154155
- E-post: mauro.monforte@policlinicogemelli.it
Studiesteder
-
-
-
Rome, Italia
- Rekruttering
- Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS
-
Ta kontakt med:
- Mauro Monforte
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- molekylær diagnose av FSHD
- nylig bekken- og underekstremitetsmuskel-MR
Ekskluderingskriterier:
- tilstedeværelse av forhold som kan endre signalet til musklene som undersøkes: f.eks. tatoveringer, arr eller skrubbsår på stedet for sondeevaluering, nylige traumer, dekompensert diabetes, symptomatiske radikulopatier, akutte eller kroniske inflammatoriske sykdommer
- nåværende eller antatt graviditet
- manglende evne til å gi informert samtykke
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Pasienter
Pasienter med FSHD
|
Avbildning av muskler ved bruk av multispektral optoakustisk tomografi (MSOT)
|
|
Annen: Kontroller
Friske frivillige
|
Avbildning av muskler ved bruk av multispektral optoakustisk tomografi (MSOT)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Optoakustisk absorpsjonsspektrum (topp ved forskjellige bølgelengder i vilkårlige enheter) i FSHD-muskler
Tidsramme: 6 måneder
|
Definisjon av det optoakustiske absorpsjonsspekteret (glykogen, lipid, kollagen, hemo/myoglobin-topper ved forskjellige bølgelengder i vilkårlige enheter) av muskler til FSHD-pasienter og evaluering av forskjellene sammenlignet med friske frivillige.
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Medisinsk forskningsråd (MRC) muskelstyrkekarakterer
Tidsramme: 6 måneder
|
Korrelasjon av spektre oppdaget av MSOT med kliniske skårer
|
6 måneder
|
|
Sykdommens alvorlighetsgrad (Clinical Severity Scale CSS)
Tidsramme: 6 måneder
|
Korrelasjon av spektre detektert av MSOT med Clinical Severity Scale (CSS), en global indeks for sykdoms alvorlighetsgrad spesifikk for FSHD (fra 0 til 5 poeng).
|
6 måneder
|
|
Fenotyping (FSHD Comprehensive Clinical Evaluation Form CCEF)
Tidsramme: 6 måneder
|
Korrelasjon av spektre oppdaget av MSOT med fenotypeklassifiseringen utledet ved bruk av FSHD Comprehensive Clinical Evaluation Form CCEF (4 kategorier)
|
6 måneder
|
|
Dynamometertest av muskelstyrke
Tidsramme: 6 måneder
|
Korrelasjon av spektre detektert av MSOT med muskelstyrke (i N) vurdert ved bruk av et håndholdt dynamometer
|
6 måneder
|
|
Magnetisk resonansavbildning
Tidsramme: 6 måneder
|
Korrelasjon av spektra detektert av MSOT med magnetisk resonansavbildningsparametere (tilstedeværelse av fetterstatning i T1-vektede sekvenser, tilstedeværelse av økt signal i kort-tau inversjonsgjenopprettingssekvenser)
|
6 måneder
|
|
Intraklasse korrelasjonskoeffisient
Tidsramme: 6 måneder
|
Evaluering av intra- og inter-observatøravtale i estimatet av optoakustiske absorpsjonsspektre ved bruk av Intraclass korrelasjonskoeffisient (ICC) av de gjentatte målingene
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. juni 2023
Primær fullføring (Antatt)
30. september 2023
Studiet fullført (Antatt)
30. desember 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. april 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. juni 2023
Først lagt ut (Faktiske)
15. juni 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
6. juli 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. juli 2023
Sist bekreftet
1. april 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 5374
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .