Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nieuwe biomarkers in facioscapulohumerale spierdystrofie, multispectrale opto-akoestische tomografie. (MSOT-FSHD)

5 juli 2023 bijgewerkt door: Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD) is een van de meest voorkomende spierdystrofieën op volwassen leeftijd. Multi-spectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) is een innovatieve beeldvormingstechniek die in staat is om op niet-invasieve wijze de moleculaire samenstelling van het spierweefsel te karakteriseren. Met deze pilootstudie zullen we de prestaties van MSOT-beeldvorming bij FSHD-patiënten onderzoeken en de bevindingen correleren met klinische en MRI-gegevens, met als uiteindelijk doel nieuwe ziektebiomarkers te identificeren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Italië
      • Rome, Italië
        • Werving
        • Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS
        • Contact:
          • Mauro Monforte

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • moleculaire diagnose van FSHD
  • recente MRI van de bekken- en onderste ledematen

Uitsluitingscriteria:

  • aanwezigheid van aandoeningen die het signaal van de onderzochte spieren kunnen veranderen: bijv. tatoeages, littekens of schaafwonden op de plaats van sonde-evaluatie, recent trauma, gedecompenseerde diabetes, symptomatische radiculopathieën, acute of chronische ontstekingsziekten
  • huidige of vermoedelijke zwangerschap
  • onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Patiënten
Patiënten met FSHD
Apparaat: MSOT Acuity-echo
Beeldvorming van spieren met behulp van multi-spectrale opto-akoestische tomografie (MSOT)
Ander: Controles
Gezonde vrijwilligers
Apparaat: MSOT Acuity-echo
Beeldvorming van spieren met behulp van multi-spectrale opto-akoestische tomografie (MSOT)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Opto-akoestisch absorptiespectrum (pieken bij verschillende golflengten in willekeurige eenheden) in FSHD-spieren
Tijdsspanne: 6 maanden
Definitie van het opto-akoestische absorptiespectrum (glycogeen-, lipide-, collageen-, hemo-/myoglobinepieken bij verschillende golflengten in willekeurige eenheden) van spieren van FSHD-patiënten en evaluatie van de verschillen in vergelijking met gezonde vrijwilligers.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Medical Research Council (MRC) Spierkrachtcijfers
Tijdsspanne: 6 maanden
Correlatie van door MSOT gedetecteerde spectra met klinische scores
6 maanden
Ernst van de ziekte (Clinical Severity Scale CSS)
Tijdsspanne: 6 maanden
Correlatie van door MSOT gedetecteerde spectra met Clinical Severity Scale (CSS), een globale index van ziekte-ernst specifiek voor FSHD (van 0 tot 5 punten).
6 maanden
Fenotypering (FSHD Comprehensive Clinical Evaluation Form CCEF)
Tijdsspanne: 6 maanden
Correlatie van door MSOT gedetecteerde spectra met de fenotypeclassificatie die is afgeleid met toepassing van het FSHD Comprehensive Clinical Evaluation Form CCEF (4 categorieën)
6 maanden
Rollenbank test van spierkracht
Tijdsspanne: 6 maanden
Correlatie van door MSOT gedetecteerde spectra met spierkracht (in N) bepaald met behulp van een handdynamometer
6 maanden
Magnetische resonantie beeldvorming
Tijdsspanne: 6 maanden
Correlatie van spectra gedetecteerd door MSOT met parameters voor magnetische resonantiebeeldvorming (aanwezigheid van vetvervanging in T1-gewogen sequenties, aanwezigheid van verhoogd signaal in herstelsequenties met korte tau-inversie)
6 maanden
Intraclass correlatiecoëfficiënt
Tijdsspanne: 6 maanden
Evaluatie van overeenstemming tussen en tussen waarnemers bij de schatting van opto-akoestische absorptiespectra met behulp van de intraclass-correlatiecoëfficiënt (ICC) van de herhaalde metingen
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 juni 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

30 september 2023

Studie voltooiing (Geschat)

30 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 april 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 5374

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren