Nya biomarkörer i Facioscapulohumeral muskeldystrofi, multispektral optoakustisk tomografi. (MSOT-FSHD)
5 juli 2023 uppdaterad av: Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) är en av de vanligaste muskeldystrofierna i vuxen ålder.
Multi-spektral optoakustisk tomografi (MSOT) är en innovativ bildteknik som på ett icke-invasivt sätt kan karakterisera muskelvävnadens molekylära sammansättning.
Med denna pilotstudie kommer vi att utforska prestandan för MSOT-avbildning hos FSHD-patienter och korrelera resultaten med kliniska data och MRT-data, med det slutliga målet att identifiera nya sjukdomsbiomarkörer.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
20
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Mauro Monforte
- Telefonnummer: +390630154155
- E-post: mauro.monforte@policlinicogemelli.it
Studieorter
-
-
-
Rome, Italien
- Rekrytering
- Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS
-
Kontakt:
- Mauro Monforte
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Ja
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- molekylär diagnos av FSHD
- nyligen genomförd MRT i bäcken- och underbensmuskeln
Exklusions kriterier:
- förekomst av tillstånd som kan förändra signalen från de muskler som undersöks: t.ex. tatueringar, ärr eller skrubbsår på platsen för sondutvärdering, nyligen genomförd trauma, dekompenserad diabetes, symtomatiska radikulopatier, akuta eller kroniska inflammatoriska sjukdomar
- pågående eller förmodad graviditet
- oförmåga att ge informerat samtycke
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Patienter
Patienter med FSHD
|
Avbildning av muskler med multispektral optoakustisk tomografi (MSOT)
|
|
Övrig: Kontroller
Friska volontärer
|
Avbildning av muskler med multispektral optoakustisk tomografi (MSOT)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Optoakustiskt absorptionsspektrum (toppar vid olika våglängder i godtyckliga enheter) i FSHD-muskler
Tidsram: 6 månader
|
Definition av det optoakustiska absorptionsspektrumet (glykogen, lipid, kollagen, hemo/myoglobin-toppar vid olika våglängder i godtyckliga enheter) av muskler hos FSHD-patienter och utvärdering av skillnaderna jämfört med friska frivilliga.
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Medical Research Council (MRC) muskelstyrka
Tidsram: 6 månader
|
Korrelation av spektra upptäckt av MSOT med kliniska poäng
|
6 månader
|
|
Sjukdomens svårighetsgrad (Clinical Severity Scale CSS)
Tidsram: 6 månader
|
Korrelation av spektra detekterade av MSOT med Clinical Severity Scale (CSS), ett globalt index för sjukdomsallvarlighet specifikt för FSHD (från 0 till 5 poäng).
|
6 månader
|
|
Fenotypning (FSHD Comprehensive Clinical Evaluation Form CCEF)
Tidsram: 6 månader
|
Korrelation av spektra detekterade av MSOT med fenotypklassificeringen härledd med tillämpning av FSHD Comprehensive Clinical Evaluation Form CCEF (4 kategorier)
|
6 månader
|
|
Dynamometertest av muskelstyrka
Tidsram: 6 månader
|
Korrelation av spektra detekterat av MSOT med muskelstyrka (i N) bedömd med hjälp av en handhållen dynamometer
|
6 månader
|
|
Magnetisk resonanstomografi
Tidsram: 6 månader
|
Korrelation av spektra detekterade av MSOT med parametrar för magnetisk resonansavbildning (närvaro av fettersättning i T1-vägda sekvenser, närvaro av ökad signal i korta inversionsåtervinningssekvenser)
|
6 månader
|
|
Intraklasskorrelationskoefficient
Tidsram: 6 månader
|
Utvärdering av överensstämmelse inom och mellan observatörer i uppskattningen av optoakustiska absorptionsspektra med hjälp av Intraclass korrelationskoefficient (ICC) av de upprepade mätningarna
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
26 juni 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
30 september 2023
Avslutad studie (Beräknad)
30 december 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 april 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 juni 2023
Första postat (Faktisk)
15 juni 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 juli 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 juli 2023
Senast verifierad
1 april 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 5374
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .