Kombinert åndedrettstrening hos personer med ALS

I denne forsinkede starten, designen med gjentatte tiltak, vil pALS tjene som deres egen kontroll for å gi behandling til alle deltakere og kontroll for sykdomsheterogenitet (dvs. forskjeller mellom deltakere). Deltakelse vil omfatte tre personlige evalueringer og fire ukentlige telehelseterapiøkter (figur 3). Ukentlige telehelseterapiøkter vil inkludere vurdering av maksimal hostestrøm hjemme, LVR- og EMST-treningsøkter for å sikre behandlingsnøytralitet, maksimal fonasjonstid som et surrogatmål på tvungen vitalkapasitet, og pasientrapporterte utfall inkludert ALS Respiratory Symptom Scale. For å vurdere maksimal hostestrøm hjemme, vil deltakerne bli utstyrt med en kommersielt tilgjengelig topphostestrømmåler (MiniWright, PF100) for veiledet vurdering under telehelseavtaler.

Studietidslinje.

Studievurderinger og prosedyrer på hvert tidspunkt er kort beskrevet nedenfor og avbildet i tabell 1.

Screening/Baseline 1 (Uke -5).

Etter prosedyrer for samtykke og screening, vil studiepersonell fullføre de innledende vurderingsprosedyrene. Deltakerne vil fullføre den innledende baselinevurderingen på omtrent 60-90 minutter.

Utgangslinje 2 (uke 0).

Baseline 2-avtalen vil bestå av identiske vurderingsprosedyrer utført i samme rekkefølge som Baseline 1. LVR- og EMST-trening vil bli introdusert og den første treningsøkten vil bli fullført under avtalen. Deltakerne vil fullføre Baseline 2-avtalen på ~100-120 minutter.

Telehelseavtaler (Aktiv treningsuke 0-5).

Ukentlige telehelseterapiavtaler vil bli gjennomført i løpet av den aktive treningsperioden ved å bruke Zoom-plattformen (Zoom Video Communications, Inc.). I løpet av disse øktene vil forskningsklinikeren lede en LVR- og EMST-treningsøkt med deltakeren, fullføre maksimal hostestrøm og maksimal vedvarende fonasjonstesting, og administrere undersøkelser inkludert ALS Functional Rating Scale-Revised og ALS Respiratory Symptom Scale. Undersøkelser vil bli skjermdelt med deltakerne og data vil bli registrert på kildedokumentene av forskningsklinikeren.

Sluttevaluering (uke 5).

Den endelige evalueringsavtalen vil bestå av identiske vurderingsprosedyrer utført i samme rekkefølge som Baseline 2.

Oppfølgingsperiode (6 måneder).

Oppfølgingsperioden består av månedlige telehelsebesøk hos forskningsklinikeren. Deltakere som fullfører den første 10-ukers studieperioden vil bli bedt om å delta i oppfølgingen. Disse telehelsebesøkene vil inkludere maksimal hostestrøm og vurderinger av maksimal fonasjonstid, og kliniker-administrerte undersøkelser. I løpet av denne perioden vil behandlingsoverholdelse spores ved hjelp av de samme daglige behandlingsloggene, som vil bli gjennomgått under månedlige avtaler.