Kombineret respirationstræning hos personer med ALS

I denne forsinkede start, design med gentagne foranstaltninger, vil pALS tjene som deres egen kontrol for at give behandling til alle deltagere og kontrol for sygdomsheterogenitet (dvs. forskelle mellem deltagerne). Deltagelse vil omfatte tre personlige evalueringer og fire ugentlige telesundhedsterapisessioner (figur 3). Ugentlige telesundhedsterapisessioner vil omfatte vurdering af peak hosteflow i hjemmet, LVR- og EMST-træningssessioner for at sikre behandlingstroskab, maksimal fonationstid som et surrogatmål for tvungen vitalkapacitet og patientrapporterede resultater inklusive ALS Respiratory Symptom Scale. For at vurdere maksimal hosteflow derhjemme vil deltagerne blive forsynet med en kommercielt tilgængelig tophosteflowmåler (MiniWright, PF100) til guidet vurdering under telesundhedsaftaler.

Studietidslinje.

Undersøgelsesvurderinger og -procedurer på hvert tidspunkt er kort beskrevet nedenfor og afbildet i tabel 1.

Screening/Baseline 1 (Uge -5).

Efter samtykke- og screeningsprocedurer vil undersøgelsespersonalet fuldføre de indledende basislinjevurderingsprocedurer. Deltagerne vil gennemføre den indledende baseline-vurdering på cirka 60-90 minutter.

Baseline 2 (uge 0).

Baseline 2-udnævnelsen vil bestå af de identiske vurderingsprocedurer udført i samme rækkefølge som Baseline 1. LVR- og EMST-træning vil blive introduceret, og den første træningssession vil blive gennemført under udnævnelsen. Deltagerne vil gennemføre Baseline 2-aftalen på ~100-120 minutter.

Telesundhedsaftaler (Aktiv træning uge 0-5).

Ugentlige telesundhedsterapiaftaler vil blive gennemført i den aktive træningsperiode ved hjælp af Zoom-platformen (Zoom Video Communications, Inc.). Under disse sessioner vil forskningsklinikeren lede en LVR- og EMST-træningssession med deltageren, fuldføre peak hosteflow og maksimal vedvarende fonationstest og administrere undersøgelser, herunder ALS Functional Rating Scale-Revised og ALS Respiratory Symptom Scale. Undersøgelser vil blive skærmdelt med deltagerne, og data vil blive registreret på kildedokumenterne af forskningsklinikeren.

Afsluttende evaluering (uge 5).

Den endelige evalueringsudnævnelse vil bestå af de identiske vurderingsprocedurer udført i samme rækkefølge som baseline 2.

Opfølgningsperiode (6 måneder).

Opfølgningsperioden består af månedlige telesundhedsbesøg hos forskningsklinikeren. Deltagere, der gennemfører den indledende 10-ugers undersøgelsesperiode, vil blive bedt om at deltage i opfølgningen. Disse telesundhedsbesøg vil omfatte maksimal hosteflow og vurdering af maksimal fonationstid og kliniker-administrerede undersøgelser. I denne periode vil behandlingsoverholdelse blive sporet ved hjælp af de samme daglige behandlingslogfiler, som vil blive gennemgået under månedlige aftaler.