Kombinerad andningsträning hos personer med ALS

I denna försenade start, design med upprepade åtgärder, kommer pALS att fungera som deras egen kontroll för att ge behandling till alla deltagare och kontroll för sjukdomens heterogenitet (dvs. skillnader mellan deltagarna). Deltagandet kommer att omfatta tre personliga utvärderingar och fyra veckovis telehälsoterapisessioner (Figur 3). Veckovisa telehälsoterapisessioner kommer att innefatta bedömning av topphostaflöde i hemmet, LVR- och EMST-träningssessioner för att säkerställa behandlingstrohet, maximal fonationstid som ett surrogatmått på forcerad vitalkapacitet och patientrapporterade resultat inklusive ALS-respiratoriska symtomskalan. För att bedöma topphostaflöde hemma kommer deltagarna att förses med en kommersiellt tillgänglig topphostaflödesmätare (MiniWright, PF100) för guidad bedömning under telehälsosamtal.

Studera tidslinje.

Studiebedömningar och procedurer vid varje tidpunkt beskrivs kort nedan och avbildas i tabell 1.

Screening/Baslinje 1 (Vecka -5).

Efter samtyckes- och screeningprocedurer kommer studiepersonalen att slutföra de initiala bedömningsprocedurerna. Deltagarna kommer att slutföra den första baslinjebedömningen på cirka 60-90 minuter.

Baslinje 2 (vecka 0).

Baseline 2-utnämningen kommer att bestå av identiska bedömningsprocedurer som utförs i samma ordning som Baseline 1. LVR- och EMST-utbildning kommer att introduceras och det första träningspasset kommer att slutföras under mötet. Deltagarna kommer att slutföra Baseline 2-mötet på ~100-120 minuter.

Telehälsosamtal (aktiv träningsvecka 0-5).

Veckovisa tider för telehälsoterapi kommer att genomföras under den aktiva träningsperioden med hjälp av Zoom-plattformen (Zoom Video Communications, Inc). Under dessa sessioner kommer forskningsklinikern att leda en LVR- och EMST-träningssession med deltagaren, fullständigt topphostaflöde och maximalt ihållande fonationstestning och administrerade undersökningar inklusive ALS Functional Rating Scale-Revised och ALS Respiratory Symptom Scale. Undersökningar kommer att delas med deltagarna på skärmen och data kommer att registreras på källdokumenten av forskningsklinikern.

Slututvärdering (Vecka 5).

Utnämningen av den slutliga utvärderingen kommer att bestå av identiska bedömningsprocedurer som utförs i samma ordning som Baseline 2.

Uppföljningsperiod (6 månader).

Uppföljningsperioden består av månatliga telehälsobesök hos forskningsklinikern. Deltagare som slutför den inledande 10-veckors studieperioden kommer att bli ombedda att delta i uppföljningen. Dessa telehälsobesök kommer att inkludera topphostaflöde och bedömningar av maximal fonationstid och undersökningar administrerade av läkare. Under denna period kommer behandlingen att följas med hjälp av samma dagliga behandlingsloggar, som kommer att granskas under månatliga möten.