Sikkerhet og dosimetri for en ny radiotracer for å oppdage feilfoldet SOD1 assosiert med amyotrofisk lateral sklerose

Inklusjonskriterier:

1. Alder av:

   1. For friske deltakere: Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner i alderen 50 år eller eldre
   2. For ALS-pasienter: Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner i alderen 18 år og eldre
2. Kan forbli i liggende stilling i opptil 45 minutter uten pustestøtte.
3. A) For ALS-pasienter, bekreftet diagnostikk av definitiv ALS i henhold til El-Escorial-kriteriene14 B) for friske deltakere: ingen nevrologisk tilstand (bekreftet ved fysisk undersøkelse)
4. Ha tilstrekkelig venøs tilgang til å tillate blodprøvetaking
5. Er pålitelige og villige til å stille seg tilgjengelig under studiets varighet og er villige til å følge CRCHUS-spesifikke studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

1. Er for øyeblikket påmeldt eller har vært påmeldt i løpet av de siste 12 ukene i en annen klinisk utprøving som involverer et studiemedikament eller off-label bruk av et medikament eller enhet, eller annen type medisinsk forskning som vurderes å ikke være vitenskapelig eller medisinsk forenlig med denne studien.
2. Kvinnelige deltakere som er gravide eller ammer; eller kvinner i fertil alder (<50 år) og menn som er seksuelt aktive som ikke er villige til å bruke en akseptert effektiv prevensjonsmetode.
3. Planlegg å ha kirurgi eller annen invasiv prosedyre i løpet av studien (opptil 14 dager etter injeksjon)
4. Har en progressiv medisinsk sykdom inkludert, men ikke begrenset til, enhver kardiovaskulær, lever-, respiratorisk, hematologisk, endokrin, psykiatrisk eller nevrologisk sykdom, kramper eller enhver klinisk signifikant laboratorieavvik ved screening og ved første besøk (D0) som etter vurderingen av legen, angi et medisinsk problem som vil utelukke studiedeltakelse.

5. Har en av disse tilstandene (for begge pasientgruppene):

   1. leversykdom som hepatisk encefalopati, hepatiske laboratorieavvik (ALT eller AST ≥3 × ULN eller total bilirubin ≥2 × ULN) og hematologiske abnormiteter ved screening.
   2. alvorlig kronisk nyresykdom (f.eks. en estimert glomerulær filtrasjonshastighet [eGFR] <30 ml/min/1,73m eller krever kronisk dialyse) ved screening.
   3. Har alvorlig aktiv psykiatrisk sykdom.
   4. Har en diagnose av en annen nevrodegenerativ sykdom (f. Parkinsons sykdom, Alzheimers sykdom, etc).
   5. Har en betydelig infeksjon eller kjent inflammatorisk prosess på screening eller på dag 0.
   6. Alkohol- eller narkotikamisbruk basert på pasientens autorapport
   7. Har en historie med relevant atopi eller legemiddeloverfølsomhet eller allergi mot antistoffer;
   8. Har et unormalt blodtrykk (ryggliggende) definert som et diastolisk blodtrykk >90 eller <45 mmHg og/eller et systolisk blodtrykk >160 eller <90 mmHg. Re-testing kan skje én gang under screeningbesøket innen 2 timer etter den første unormale blodtrykksmålingen etter utrederens skjønn.

6. For ALS-pasienter:

   1. Har gjennomgått trakeostomi for ALS-symptomer.
   2. Er på nasal intermitterende positivt trykkventilasjon (NIPPV) >4 timer i løpet av dagen, mens de er våken for behandling av ALS-relaterte symptomer.
   3. Har andre årsaker til nevromuskulær svakhet.
7. Har mottatt behandling med biologiske midler (som monoklonale antistoffer, inkludert markedsførte legemidler og AP-101) innen 3 måneder eller 5 halveringstider (det som er lengst) før studien medikamentinjeksjon.
8. Har mottatt blod eller blodprodukter innen 3 måneder før screening.
9. Kan ikke kommunisere pålitelig med etterforskeren.
10. Er uvillige eller ute av stand til å gi skriftlig informert samtykke.
11. Etter legens eller hans/hennes delegats oppfatning, er uegnet for inkludering i studien.