Segurança e dosimetria de um novo radiofármaco para detectar SOD1 mal dobrado associado à esclerose lateral amiotrófica

Critério de inclusão:

1. idade de:

   1. Para participantes saudáveis: Indivíduos do sexo masculino ou feminino com 50 anos ou mais
   2. Para pacientes com ELA: Indivíduos do sexo masculino ou feminino com 18 anos ou mais
2. Capaz de permanecer na posição deitada por até 45 minutos sem suporte respiratório.
3. A) Para pacientes com ELA, diagnóstico confirmado de ELA definitivo de acordo com os critérios de El-Escorial14 B) para participantes saudáveis: sem condição neurológica (confirmado por exame físico)
4. Ter acesso venoso suficiente para permitir a coleta de sangue
5. São confiáveis ​​e estão dispostos a se colocar à disposição durante o estudo e estão dispostos a seguir os procedimentos de estudo específicos do CRCHUS.

Critério de exclusão:

1. Estão atualmente inscritos ou foram inscritos nas últimas 12 semanas em qualquer outro ensaio clínico envolvendo um medicamento do estudo ou uso off-label de um medicamento ou dispositivo, ou qualquer outro tipo de pesquisa médica considerada não compatível científica ou clinicamente com este estudo.
2. Participantes do sexo feminino grávidas ou amamentando; ou mulheres com potencial para engravidar (<50 anos de idade) e homens sexualmente ativos que não desejam usar um método contraceptivo eficaz aceito.
3. Planeje fazer uma cirurgia ou outro procedimento invasivo durante o estudo (até 14 dias após a injeção)
4. Ter uma doença médica progressiva, incluindo, mas não se limitando a, qualquer doença cardiovascular, hepática, respiratória, hematológica, endócrina, psiquiátrica ou neurológica, convulsões ou qualquer anormalidade laboratorial clinicamente significativa na triagem e na primeira visita (D0) que, no julgamento do médico, indicar um problema médico que impediria a participação no estudo.

5. Ter uma destas condições (para ambos os grupos de pacientes):

   1. distúrbios hepáticos, como encefalopatia hepática, anormalidades laboratoriais hepáticas (ALT ou AST ≥3 × LSN ou bilirrubina total ≥2 × LSN) e anormalidades hematológicas na triagem.
   2. doença renal crônica grave (por exemplo, uma taxa de filtração glomerular estimada [eGFR] <30 mL/min/1,73m ou requer diálise crônica) na triagem.
   3. Ter doença psiquiátrica ativa grave.
   4. Ter um diagnóstico de outra doença neurodegenerativa (ex. doença de Parkinson, doença de Alzheimer, etc).
   5. Ter uma infecção significativa ou processo inflamatório conhecido na triagem ou no Dia 0.
   6. Abuso de álcool ou drogas com base no auto-relato do paciente
   7. Ter histórico de atopia relevante ou hipersensibilidade a medicamentos ou alergia a anticorpos;
   8. Ter uma pressão arterial anormal (supina) definida como pressão arterial diastólica >90 ou <45 mmHg e/ou pressão arterial sistólica >160 ou <90 mmHg. O novo teste pode ocorrer uma vez durante a visita de triagem dentro de 2 horas após a medição inicial da pressão arterial anormal, a critério do investigador.

6. Para pacientes com ELA:

   1. Foram submetidos a uma traqueostomia para sintomas de ELA.
   2. Estão em ventilação por pressão positiva intermitente nasal (NIPPV) > 4h durante o dia, enquanto acordados para o tratamento de sintomas relacionados à ELA.
   3. Têm outras causas de fraqueza neuromuscular.
7. Recebeu tratamento com agentes biológicos (como anticorpos monoclonais, incluindo medicamentos comercializados e AP-101) dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da injeção do medicamento em estudo.
8. Ter recebido sangue ou hemoderivados nos 3 meses anteriores à triagem.
9. Não consegue se comunicar de forma confiável com o investigador.
10. Não querem ou não podem dar consentimento informado por escrito.
11. Na opinião do médico ou seu representante, são inadequados para inclusão no estudo.