Bezpečnost a dozimetrie nového radioaktivního indikátoru k detekci chybně složeného SOD1 spojeného s amyotrofickou laterální sklerózou

Kritéria pro zařazení:

1. Věk:

   1. Pro zdravé účastníky: Muži nebo ženy ve věku 50 let nebo starší
   2. Pro pacienty s ALS: Muži nebo ženy ve věku 18 let a starší
2. Schopný zůstat v leže po dobu až 45 minut bez podpory dýchání.
3. A) U pacientů s ALS potvrzená diagnostika definitivní ALS podle kritérií El-Escorial14 B) pro zdravé účastníky: žádný neurologický stav (potvrzeno fyzikálním vyšetřením)
4. Mít dostatečný žilní přístup k odběru krve
5. Jsou spolehliví a ochotní být k dispozici po dobu trvání studie a jsou ochotni dodržovat studijní postupy specifické pro CRCHUS.

Kritéria vyloučení:

1. Jsou v současné době zařazeni nebo byli v posledních 12 týdnech zařazeni do jakéhokoli jiného klinického hodnocení zahrnujícího studovaný lék nebo off-label použití léku nebo zařízení nebo jakýkoli jiný typ lékařského výzkumu, který není vědecky nebo lékařsky kompatibilní s touto studií.
2. Účastnice, které jsou těhotné nebo kojící; nebo ženy ve fertilním věku (<50 let) a sexuálně aktivní muži, kteří nejsou ochotni používat uznávanou účinnou metodu antikoncepce.
3. Plánujte operaci nebo jiný invazivní zákrok v průběhu studie (až 14 dní po injekci)
4. Trpět progresivním onemocněním zahrnujícím mimo jiné jakékoli kardiovaskulární, jaterní, respirační, hematologické, endokrinní, psychiatrické nebo neurologické onemocnění, křeče nebo jakoukoli klinicky významnou laboratorní abnormalitu při screeningu a první návštěvě (D0), které podle úsudku lékaře, označují zdravotní problém, který by bránil účasti ve studii.

5. Máte jeden z těchto stavů (pro obě skupiny pacientů):

   1. jaterní poruchy, jako je jaterní encefalopatie, jaterní laboratorní abnormality (ALT nebo AST ≥3 × ULN nebo celkový bilirubin ≥2 × ULN) a hematologické abnormality při screeningu.
   2. závažné chronické onemocnění ledvin (např. odhadovaná rychlost glomerulární filtrace [eGFR] <30 ml/min/1,73 m nebo vyžaduje chronickou dialýzu) při screeningu.
   3. Trpíte těžkým aktivním psychiatrickým onemocněním.
   4. Máte diagnózu jiného neurodegenerativního onemocnění (např. Parkinsonova choroba, Alzheimerova choroba atd.).
   5. Mít významnou infekci nebo známý zánětlivý proces při screeningu nebo v den 0.
   6. Zneužívání alkoholu nebo drog na základě automatického hlášení pacienta
   7. mít v anamnéze relevantní atopii nebo přecitlivělost na léky nebo alergii na protilátky;
   8. Mít abnormální krevní tlak (vleže na zádech) definovaný jako diastolický krevní tlak >90 nebo <45 mmHg a/nebo systolický krevní tlak >160 nebo <90 mmHg. Opakované testování může proběhnout jednou během screeningové návštěvy do 2 hodin od počátečního abnormálního měření krevního tlaku podle uvážení zkoušejícího.

6. Pro pacienty s ALS:

   1. Podstoupili tracheostomii kvůli symptomům ALS.
   2. Jsou na nazální přerušované ventilaci s pozitivním tlakem (NIPPV) > 4 hodiny během dne, zatímco jsou vzhůru za účelem léčby příznaků souvisejících s ALS.
   3. Mají jiné příčiny neuromuskulární slabosti.
7. Podstoupili léčbu biologickými látkami (jako jsou monoklonální protilátky, včetně léků na trhu a AP-101) během 3 měsíců nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před injekcí studovaného léku.
8. Obdrželi jakoukoli krev nebo krevní produkty během 3 měsíců před screeningem.
9. Nelze spolehlivě komunikovat s vyšetřovatelem.
10. Nejsou ochotni nebo schopni dát písemný informovaný souhlas.
11. Podle názoru lékaře nebo jeho zástupce jsou pro zařazení do studia nevhodné.