Veiligheid en dosimetrie van een nieuwe radiotracer om verkeerd gevouwen SOD1 te detecteren die verband houdt met amyotrofische laterale sclerose

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd van:

   1. Voor gezonde deelnemers: mannelijke of vrouwelijke proefpersonen van 50 jaar of ouder
   2. Voor ALS-patiënten: mannelijke of vrouwelijke proefpersonen van 18 jaar en ouder
2. Kan tot 45 minuten in een liggende positie blijven zonder ademhalingsondersteuning.
3. A) Voor ALS-patiënten, bevestigde diagnose van definitieve ALS volgens El-Escorial-criteria14 B) Voor gezonde deelnemers: geen neurologische aandoening (bevestigd door lichamelijk onderzoek)
4. Voldoende veneuze toegang hebben om bloedafname mogelijk te maken
5. Betrouwbaar zijn en bereid zijn zich beschikbaar te stellen voor de duur van het onderzoek en bereid zijn CRCHUS-specifieke onderzoeksprocedures te volgen.

Uitsluitingscriteria:

1. Momenteel of in de afgelopen 12 weken zijn ingeschreven in een andere klinische studie waarbij een onderzoeksgeneesmiddel of off-label gebruik van een geneesmiddel of hulpmiddel betrokken is, of enig ander type medisch onderzoek waarvan wordt geoordeeld dat het niet wetenschappelijk of medisch verenigbaar is met deze studie.
2. Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven; of vrouwen die zwanger kunnen worden (<50 jaar oud) en mannen die seksueel actief zijn en niet bereid zijn een geaccepteerde effectieve anticonceptiemethode te gebruiken.
3. Plan een operatie of andere invasieve procedure tijdens de studie (tot 14 dagen na injectie)
4. Een voortschrijdende medische aandoening hebben, waaronder, maar niet beperkt tot, een cardiovasculaire, hepatische, respiratoire, hematologische, endocriene, psychiatrische of neurologische aandoening, convulsies of een klinisch significante laboratoriumafwijking bij screening en bij het eerste bezoek (D0) die naar het oordeel van de arts, wijzen op een medisch probleem dat deelname aan het onderzoek onmogelijk zou maken.

5. Een van deze aandoeningen heeft (voor beide patiëntengroepen):

   1. leveraandoening zoals hepatische encefalopathie, leverlaboratoriumafwijkingen (ALAT of ASAT ≥3 × ULN of totaal bilirubine ≥2 × ULN) en hematologische afwijkingen bij screening.
   2. ernstige chronische nierziekte (bijv. een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid [eGFR] <30 ml/min/1,73 m of chronische dialyse vereist) bij screening.
   3. Heb een ernstige actieve psychiatrische ziekte.
   4. Een diagnose hebben van een andere neurodegeneratieve ziekte (bijv. de ziekte van Parkinson, de ziekte van Alzheimer, enz.).
   5. Een significante infectie of een bekend ontstekingsproces hebben bij screening of op dag 0.
   6. Alcohol- of drugsmisbruik op basis van automatisch rapport van de patiënt
   7. Een voorgeschiedenis hebben van relevante atopie of overgevoeligheid voor geneesmiddelen of allergie voor antilichamen;
   8. Een abnormale bloeddruk (liggend) hebben, gedefinieerd als een diastolische bloeddruk >90 of <45 mmHg en/of een systolische bloeddruk >160 of <90 mmHg. Hertesten kan één keer plaatsvinden tijdens het screeningsbezoek binnen 2 uur na de eerste abnormale bloeddrukmeting, naar goeddunken van de onderzoeker.

6. Voor ALS-patiënten:

   1. Een tracheostoma hebben ondergaan vanwege ALS-symptomen.
   2. Zijn gedurende de dag meer dan 4 uur op nasale intermitterende positieve drukventilatie (NIPPV), terwijl ze wakker zijn voor de behandeling van ALS-gerelateerde symptomen.
   3. Andere oorzaken van neuromusculaire zwakte hebben.
7. Zijn behandeld met biologische agentia (zoals monoklonale antilichamen, inclusief op de markt gebrachte geneesmiddelen en AP-101) binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de injectie van het onderzoeksgeneesmiddel.
8. In de 3 maanden voorafgaand aan de screening bloed of bloedproducten hebben gekregen.
9. Kan niet betrouwbaar communiceren met de onderzoeker.
10. Niet bereid of niet in staat bent om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
11. Naar de mening van de arts of zijn/haar afgevaardigde, zijn niet geschikt voor opname in de studie.