Sicurezza e dosimetria di un nuovo radiotracciante per rilevare la SOD1 mal ripiegata associata alla sclerosi laterale amiotrofica

Criterio di inclusione:

1. Età di:

   1. Per partecipanti sani: soggetti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 50 anni
   2. Per i pazienti affetti da SLA: soggetti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 18 anni
2. In grado di rimanere in posizione sdraiata fino a 45 minuti senza supporto respiratorio.
3. A) Per i pazienti con SLA, diagnosi confermata di SLA definitiva secondo i criteri El-Escorial14 B) per i partecipanti sani: nessuna condizione neurologica (confermata dall'esame obiettivo)
4. Avere un accesso venoso sufficiente per consentire il prelievo di sangue
5. Sono affidabili e disposti a rendersi disponibili per la durata dello studio e sono disposti a seguire le procedure di studio specifiche di CRCHUS.

Criteri di esclusione:

1. Sono attualmente arruolati o sono stati arruolati nelle ultime 12 settimane in qualsiasi altra sperimentazione clinica che coinvolga un farmaco in studio o l'uso off-label di un farmaco o dispositivo, o qualsiasi altro tipo di ricerca medica giudicata non compatibile dal punto di vista scientifico o medico con questo studio.
2. Partecipanti di sesso femminile in gravidanza o allattamento; o donne in età fertile (<50 anni) e uomini sessualmente attivi che non sono disposti a utilizzare un metodo contraccettivo efficace accettato.
3. Pianificare di sottoporsi a intervento chirurgico o altra procedura invasiva durante il corso dello studio (fino a 14 giorni dopo l'iniezione)
4. Avere una malattia medica progressiva inclusa, ma non limitata a, qualsiasi malattia cardiovascolare, epatica, respiratoria, ematologica, endocrina, psichiatrica o neurologica, convulsioni o qualsiasi anomalia di laboratorio clinicamente significativa allo screening e alla prima visita (D0) che, a giudizio del medico, indicare un problema medico che precluderebbe la partecipazione allo studio.

5. Avere una di queste condizioni (per entrambi i gruppi di pazienti):

   1. disturbi epatici come encefalopatia epatica, anomalie epatiche di laboratorio (ALT o AST ≥3 × ULN o bilirubina totale ≥2 × ULN) e anomalie ematologiche allo screening.
   2. malattia renale cronica grave (p. es., una velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR] <30 mL/min/1,73 m o richiede dialisi cronica) allo screening.
   3. Avere una grave malattia psichiatrica attiva.
   4. Avere una diagnosi di un'altra malattia neurodegenerativa (ad es. morbo di Parkinson, morbo di Alzheimer, ecc.).
   5. Avere un'infezione significativa o un processo infiammatorio noto allo screening o al giorno 0.
   6. Abuso di alcol o droghe basato sull'auto-segnalazione del paziente
   7. Avere una storia di atopia rilevante o ipersensibilità al farmaco o allergia agli anticorpi;
   8. Avere una pressione arteriosa anomala (supina) definita come pressione arteriosa diastolica >90 o <45 mmHg e/o pressione arteriosa sistolica >160 o <90 mmHg. Il nuovo test può essere eseguito una volta durante la visita di screening entro 2 ore dalla misurazione iniziale della pressione arteriosa anomala a discrezione dello sperimentatore.

6. Per i pazienti affetti da SLA:

   1. Hanno subito una tracheostomia per i sintomi della SLA.
   2. Sono in ventilazione nasale intermittente a pressione positiva (NIPPV) > 4 ore durante il giorno, mentre sono svegli per il trattamento dei sintomi correlati alla SLA.
   3. Avere altre cause di debolezza neuromuscolare.
7. - Avere ricevuto un trattamento con agenti biologici (come anticorpi monoclonali, inclusi farmaci commercializzati e AP-101) entro 3 mesi o 5 emivite (a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima dell'iniezione del farmaco oggetto dello studio.
8. Aver ricevuto sangue o emoderivati ​​nei 3 mesi precedenti lo screening.
9. Non è in grado di comunicare in modo affidabile con l'investigatore.
10. Non vogliono o non possono dare il consenso informato scritto.
11. a giudizio del medico curante o suo delegato, non sono idonei all'inserimento nello studio.