Egy új radiotracer biztonsága és dozimetriája az amiotrófiás laterális szklerózissal kapcsolatos hibás SOD1 kimutatására

Bevételi kritériumok:

1. Kora:

   1. Egészséges résztvevők számára: 50 éves vagy idősebb férfi vagy női alanyok
   2. ALS-betegek esetében: 18 éves és idősebb férfi vagy női alanyok
2. Akár 45 percig képes fekve maradni légzéstámogatás nélkül.
3. A) ALS-betegeknél definitív ALS igazolt diagnosztikája az El-Escorial kritériumok szerint14 B) egészséges résztvevők esetében: nincs neurológiai állapot (fizikai vizsgálattal megerősítve)
4. Legyen elegendő vénás hozzáférés a vérvételhez
5. Megbízhatóak és hajlandóak rendelkezésre bocsátani magukat a vizsgálat időtartama alatt, és hajlandóak követni a CRCHUS-specifikus vizsgálati eljárásokat.

Kizárási kritériumok:

1. Jelenleg részt vettek, vagy az elmúlt 12 hétben részt vettek bármely más klinikai vizsgálatban, amely vizsgálati gyógyszerrel vagy egy gyógyszer vagy eszköz nem rendeltetésszerű használatával, vagy bármilyen más típusú orvosi kutatással foglalkozik, amelyről úgy ítélték meg, hogy tudományosan vagy orvosilag nem összeegyeztethető ezzel a vizsgálattal.
2. Női résztvevők, akik terhesek vagy szoptatnak; vagy fogamzóképes korú nők (<50 éves) és szexuálisan aktív férfiak, akik nem hajlandók elfogadott hatékony fogamzásgátló módszert alkalmazni.
3. Tervez egy műtétet vagy más invazív beavatkozást a vizsgálat során (legfeljebb 14 nappal az injekció beadása után)
4. Progresszív egészségügyi betegsége van, beleértve, de nem kizárólagosan, bármilyen szív- és érrendszeri, máj-, légzőszervi, hematológiai, endokrin, pszichiátriai vagy neurológiai betegséget, görcsöket vagy bármely klinikailag jelentős laboratóriumi eltérést a szűréskor és az első látogatáskor (D0), amely az ítélet szerint az orvos olyan egészségügyi problémát jelez, amely kizárja a tanulmányban való részvételt.

5. Ha az alábbi állapotok valamelyike ​​fennáll (mindkét betegcsoport esetében):

   1. májbetegség, például hepatikus encephalopathia, májlaboratóriumi eltérések (ALT vagy AST ≥3 × ULN vagy összbilirubin ≥2 × ULN) és hematológiai eltérések a szűréskor.
   2. súlyos krónikus vesebetegség (pl. becsült glomeruláris filtrációs ráta [eGFR] <30 ml/perc/1,73 m vagy krónikus dialízist igényel) szűréskor.
   3. Súlyos aktív pszichiátriai betegsége van.
   4. Más neurodegeneratív betegség diagnózisa van (pl. Parkinson-kór, Alzheimer-kór stb.).
   5. Jelentős fertőzése vagy ismert gyulladásos folyamata van a szűrés során vagy a 0. napon.
   6. Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés a páciens automatikus jelentése alapján
   7. A kórelőzményében releváns atópia vagy gyógyszer-túlérzékenység vagy antitestekkel szembeni allergia szerepel;
   8. Kóros vérnyomása van (fekvésben), mint 90 vagy 45 Hgmm-nél nagyobb diasztolés vérnyomást és/vagy 160 Hgmm-nél nagyobb vagy 90 Hgmm-nél nagyobb szisztolés vérnyomást. A vizsgálatot végző személy döntése alapján a szűrővizsgálat során a kezdeti kóros vérnyomásméréstől számított 2 órán belül egyszer megismételt vizsgálatra kerülhet sor.

6. ALS-betegek számára:

   1. Az ALS tünetei miatt tracheostomián esett át.
   2. A nap folyamán több mint 4 óra orr-intermittáló pozitív nyomású lélegeztetést (NIPPV) használnak, miközben ébren vannak az ALS-sel kapcsolatos tünetek kezelésére.
   3. A neuromuszkuláris gyengeség egyéb okai is vannak.
7. Biológiai szerekkel (például monoklonális antitestekkel, ideértve a forgalomba hozott gyógyszereket és az AP-101-et) végzett kezelésben részesült 3 hónapon vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb) a vizsgált gyógyszer injekciója előtt.
8. A szűrést megelőző 3 hónapon belül vért vagy vérkészítményt kapott.
9. Nem tud megbízhatóan kommunikálni a nyomozóval.
10. Nem hajlandók vagy nem tudnak írásos beleegyezést adni.
11. Az orvos vagy megbízottja véleménye szerint nem alkalmasak a vizsgálatba való bevonásra.