Effekt og sikkerhet av lenalidomid kombinert med azacitidin vs azacitidin ved behandling av MDS-RS

Myelodysplastiske neoplasmer (MDS) er heterogene klonale lidelser i stamceller som resulterer i perifer blodcytopeni og ineffektiv hematopoiesis, med potensiell risiko for utvikling av akutt myeloisk leukemi (AML). De fleste pasienter med myelodysplastiske syndromer med ringsideroblaster (MDS-RS) er stratifisert i lavere risikogrupper av det reviderte International Prognostic Scoring System (IPSS). For tiden er hovedterapiene for MDS-RS røde blodlegemer og blodplatetransfusjon, erytropoietin (EPO), androgen og jernkeleringsterapi. Lenalidomid er en immunmodulator med flere mekanismer, inkludert direkte målretting av MDS-kloner, immunmodulering, gjenoppretting av erytropoese og angiogenesehemming. Hypometylerende midler (HMA) som azacytidin (AZA) og decitabin (DEC), har vist seg å forbedre overlevelse eller forsinke sykdomsprogresjon ved høyrisiko MDS. En fase III, randomisert, placebokontrollert studie av oral AZA i MDS med lavere risiko rapporterte høyere forekomst av hemoglobin og blodplatehematologisk forbedring hos pasienter med AZA monoterapi (24,3 % vs 6,5 %). Derfor hadde denne studien til hensikt å undersøke effektiviteten og sikkerheten til lenalidomid og sekvensiell azacitidin i behandlingen av refraktær MDS-RS versus azacitidin monoterapi.