Eficacia y seguridad de lenalidomida combinada con azacitidina frente a azacitidina en el tratamiento de MDS-RS

Los neoplasmas mielodisplásicos (MDS) son trastornos clonales heterogéneos de células madre que dan como resultado citopenia en sangre periférica y hematopoyesis ineficaz, con el riesgo potencial de desarrollar leucemia mieloide aguda (LMA). La mayoría de los pacientes con síndromes mielodisplásicos con sideroblastos en anillo (MDS-RS) se clasifican en grupos de menor riesgo según el Sistema Internacional de Puntuación de Pronóstico (IPSS) revisado. En la actualidad, las principales terapias para MDS-RS son la transfusión de glóbulos rojos y plaquetas, la eritropoyetina (EPO), el andrógeno y la terapia de quelación de hierro. La lenalidomida es un inmunomodulador con múltiples mecanismos, que incluyen el direccionamiento directo de clones de MDS, inmunomodulación, restauración de la eritropoyesis e inhibición de la angiogénesis. Se ha demostrado que los agentes hipometilantes (HMA), como la azacitidina (AZA) y la decitabina (DEC), mejoran la supervivencia o retrasan la progresión de la enfermedad en los SMD de alto riesgo. Un ensayo de fase III, aleatorizado, controlado con placebo de AZA oral en SMD de bajo riesgo informó tasas más altas de mejoría hematológica de hemoglobina y plaquetas en pacientes con monoterapia con AZA (24,3 % frente a 6,5 ​​%). Por lo tanto, este estudio pretendía investigar la eficacia y seguridad de lenalidomida y azacitidina secuencial en el tratamiento de MDS-RS refractario versus monoterapia con azacitidina.