MDS-RS 치료에서 레날리도마이드와 아자시티딘 병용 대 아자시티딘의 효능 및 안전성
2023년 8월 16일 업데이트: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
MDS-RS의 치료에서 레날리도마이드와 아자시티딘 대 아자시티딘 병용의 효능 및 안전성에 관한 전향적 단일 센터 연구
현재 고리 철적아구 골수이형성 증후군(MDS-RS)의 주요 치료법은 적혈구 및 혈소판 수혈, 에리스로포이에틴(EPO), 안드로겐 및 철 킬레이트 요법입니다.
레날리도마이드(Lenalidomide)는 MDS 클론의 직접 표적화, 면역조절, 적혈구 생성 복원 및 혈관신생 억제를 비롯한 여러 메커니즘을 가진 면역조절제입니다.
저위험 MDS에서 경구용 아자시티딘(AZA)의 3상, 무작위, 위약 대조 시험에서 AZA 단독 요법을 받은 환자에서 더 높은 헤모글로빈 및 혈소판 혈액 개선률이 보고되었습니다.
따라서 이 연구는 난치성 MDS-RS 대 아자시티딘 단일 요법의 치료에서 레날리도마이드와 순차적 AZA의 효능과 안전성을 조사하고자 했습니다.
연구 개요
상세 설명
골수이형성 신생물(MDS)은 급성 골수성 백혈병(AML) 발병의 잠재적 위험과 함께 말초 혈액 혈구 감소증 및 비효율적인 조혈을 초래하는 줄기 세포의 이종 클론 장애입니다.
대부분의 환측적모세포 골수이형성 증후군(MDS-RS) 환자는 개정된 IPSS(International Prognostic Scoring System)에 의해 저위험군으로 계층화됩니다.
현재 MDS-RS의 주요 치료법은 적혈구 및 혈소판 수혈, 에리스로포이에틴(EPO), 안드로겐 및 철 킬레이트 요법입니다.
레날리도마이드(Lenalidomide)는 MDS 클론의 직접 표적화, 면역조절, 적혈구 생성 복원 및 혈관신생 억제를 비롯한 여러 메커니즘을 가진 면역조절제입니다.
아자시티딘(AZA) 및 데시타빈(DEC)과 같은 저메틸화제(HMA)는 고위험 MDS에서 생존을 개선하거나 질병 진행을 지연시키는 것으로 나타났습니다.
저위험 MDS에서 경구용 AZA에 대한 3상, 무작위, 위약 대조 시험에서 AZA 단독 요법 환자에서 더 높은 헤모글로빈 및 혈소판 혈액 개선률이 보고되었습니다(24.3% 대 6.5%).
따라서, 이 연구는 불응성 MDS-RS 대 아자시티딘 단독 요법의 치료에서 레날리도마이드 및 순차적 아자시티딘의 효능 및 안전성을 조사하고자 했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
138
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Bing Han
- 전화번호: 13601059938
- 이메일: hanbing_li@sina.com.cn
연구 장소
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Beijing, 중국
- Peking Union Medical College Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 >18세.
- MDS-RS로 확정 진단되고 IPSS-R에 따라 저위험군으로 분류된 환자.
- rhEPO 치료 최소 3개월 후, 헤모글로빈 <90g/L, 절대호중구수≥1.0× 109 /L 및 혈소판≥30× 109 /L
- 무조건적 조혈모세포이식
- 알라닌 트랜스아미나제(ALT)/아스파르테이트로 적절한 간 기능. 트랜스아미나제(AST) 수치는 정상 상한치의 2배 이내, 총 빌리루빈 수치는 정상 상한치의 2배 이내입니다.
5. 활동성 감염 없음; 임신 또는 모유 수유 중이 아님 6. 예상 수명이 6개월 이상인 ECOG ≤ 2 7. 문서화된 환자 동의서.
제외 기준:
- 증식성(백혈구 수 ≥12×109/L) 만성 골수단구성 백혈병.
- 활동성 또는 통제되지 않은 감염으로 인해 복잡해집니다.
- 다른 악성 종양과 복잡합니다.
- 크레아티닌/트랜스아미나제 ≥ 2 정상 상한.
- 골수 섬유증과 복잡합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 레날리도마이드 및 순차 아자시티딘
레날리도마이드(10mg/d *21일, 1코스의 경우 28일), 최소 2코스.
효과가 있는 경우 효과가 없거나 내약성이 없을 때까지 레날리도마이드를 계속 사용합니다.
환자는 아자시티딘(75mg/m2/d*5일, 1코스 28일)을 투여받습니다.
진행 또는 편협까지.
최소 2회 이상의 치료가 필요합니다.
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10mg/d *21일, 1코스 28일
75mg/m2/d*5일, 1코스 28일
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실험적: 아자시티딘
아자시티딘(75mg/m2/d*5일, 1코스 28일) 4코스 이상
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75mg/m2/d*5일, 1코스 28일
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 응답률(ORR)
기간: 3, 6개월
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완전 반응, 부분 반응 및 혈액학적 개선을 달성한 환자의 비율.
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3, 6개월
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완전한 응답률
기간: 3, 6개월
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완전 반응을 달성한 환자의 비율.
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3, 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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무재발 생존(RFS)
기간: 3, 6, 12, 24개월
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무재발 생존기간은 반응일로부터 처음으로 기록된 재발 또는 모든 원인으로 인한 사망일까지 계산됩니다.
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3, 6, 12, 24개월
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전체 생존(OS)
기간: 3, 6, 12, 24개월
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OS는 최초 등록일부터 모든 원인으로 인한 사망일까지 모든 환자에 대해 계산됩니다.
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3, 6, 12, 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
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- Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, Santini V, Finelli C, Giagounidis A, Schoch R, Gattermann N, Sanz G, List A, Gore SD, Seymour JF, Bennett JM, Byrd J, Backstrom J, Zimmerman L, McKenzie D, Beach C, Silverman LR; International Vidaza High-Risk MDS Survival Study Group. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol. 2009 Mar;10(3):223-32. doi: 10.1016/S1470-2045(09)70003-8. Epub 2009 Feb 21.
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- Fenaux P, Giagounidis A, Selleslag D, Beyne-Rauzy O, Mufti G, Mittelman M, Muus P, Te Boekhorst P, Sanz G, Del Canizo C, Guerci-Bresler A, Nilsson L, Platzbecker U, Lubbert M, Quesnel B, Cazzola M, Ganser A, Bowen D, Schlegelberger B, Aul C, Knight R, Francis J, Fu T, Hellstrom-Lindberg E; MDS-004 Lenalidomide del5q Study Group. A randomized phase 3 study of lenalidomide versus placebo in RBC transfusion-dependent patients with Low-/Intermediate-1-risk myelodysplastic syndromes with del5q. Blood. 2011 Oct 6;118(14):3765-76. doi: 10.1182/blood-2011-01-330126. Epub 2011 Jul 13.
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- Santini V, Almeida A, Giagounidis A, Gropper S, Jonasova A, Vey N, Mufti GJ, Buckstein R, Mittelman M, Platzbecker U, Shpilberg O, Ram R, Del Canizo C, Gattermann N, Ozawa K, Risueno A, MacBeth KJ, Zhong J, Seguy F, Hoenekopp A, Beach CL, Fenaux P. Randomized Phase III Study of Lenalidomide Versus Placebo in RBC Transfusion-Dependent Patients With Lower-Risk Non-del(5q) Myelodysplastic Syndromes and Ineligible for or Refractory to Erythropoiesis-Stimulating Agents. J Clin Oncol. 2016 Sep 1;34(25):2988-96. doi: 10.1200/JCO.2015.66.0118. Epub 2016 Jun 27.
- Garcia-Manero G, Santini V, Almeida A, Platzbecker U, Jonasova A, Silverman LR, Falantes J, Reda G, Buccisano F, Fenaux P, Buckstein R, Diez Campelo M, Larsen S, Valcarcel D, Vyas P, Giai V, Oliva EN, Shortt J, Niederwieser D, Mittelman M, Fianchi L, La Torre I, Zhong J, Laille E, Lopes de Menezes D, Skikne B, Beach CL, Giagounidis A. Phase III, Randomized, Placebo-Controlled Trial of CC-486 (Oral Azacitidine) in Patients With Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes. J Clin Oncol. 2021 May 1;39(13):1426-1436. doi: 10.1200/JCO.20.02619. Epub 2021 Mar 25.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2023년 8월 1일
기본 완료 (추정된)
2024년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 8월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 8월 16일
처음 게시됨 (실제)
2023년 8월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 16일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
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