Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av BIA 5-1058 i PAH

30. august 2023 oppdatert av: Bial - Portela C S.A.

En åpen, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av Zamicastat som tilleggsterapi i langtidsbehandling av pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) sykdom

Denne studien tar sikte på å vurdere sikkerheten og toleransen til de individuelle høyeste tolererte zamicastat-dosene, oppnådd i studien BIA-51058-201, under langtidsbehandling ved pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) sykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en utvidelsesstudie med pasienter med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) som er under behandling med zamicastat som tilleggsbehandling i studien BIA-51058-201.

For pasienter som deltar i denne utvidelsesstudien, besøk "Vedlikeholdsperiodebesøk 3" (MPV3) i studien BIA-51058-201 vil også være det første besøket (V1) i denne utvidelsesstudien (BIA-51058-202). Behandlingen deres med zamicastat vil fortsette med deres individuelle høyeste tolererte dose (HTD) i ytterligere 12 uker (50 mg, 100 mg, 150 mg eller 200 mg).

Ytterligere besøk vil bli utført 20 ±3 dager (V2, telefon), 41 ±3 dager (V3, på stedet), 62 ±3 dager (V4, telefon) og 83 ±3 dager (V5, på stedet) etter V1 . Ved V5 vil pasientene ha mulighet til å fortsette behandlingen med zamicastat i et program for compassionate use. Pasienter som ikke vil delta i dette compassionate use-programmet vil komme til følgende oppfølgingsbesøk:

  • Oppfølging (FU) nedtitrering (telefon, 14 ±2 dager etter V5); gjelder kun for pasienter som tar 150 mg eller 200 mg zamicastat
  • FU-besøk (på stedet, 14 ±2 dager etter siste undersøkelsesmedisin (IMP) inntak).

Data- og sikkerhetsovervåkingsstyret (DSMB) vil periodisk gjennomgå sikkerhetsdataene og vil gi en anbefaling om studien kan fortsette som planlagt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Monza, Italia, 20900
        • ASST di Monza-Ospedale San Gerardo -Dipartimento di Pneumologia via Pergolesi 33
      • Roma, Italia, 00161
        • AOU di Roma-Policlinico Umberto I-Unità Dipartimentale Malattie del Circolo Polmonare Viale del Policlinico 155
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1769-001
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital Pulido Valente Consulta Externa de Hipertensão Pulmonar Alameda das Linhas de Torres, 117
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona Calle Villarroel, 170
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital Universitario "12 de Octubre" Avda. de Córdoba, s/n
      • Salamanca, Spania, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca Pº. San Vicente, 58
      • Santander, Spania, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla Avenida Valdecilla, 25
  • Storbritannia
      • Clydebank, Storbritannia, G81 4DY
        • Golden Jubilee National Hospital Golden Jubilee National Hospital Agamemnon St, Scottish Pulmonary Vascular Unit Golden Jubilee National Hospital
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital Pond Street
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Pneumologie Fetscherstraße 74
  • Østerrike
      • Linz, Østerrike, 4020
        • Ordensklinikum Linz Elisabethinen, Interne 2 - Kardiologie, Angiologie & Interne Intensivmedizin Fadingerstraße 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

For å bli inkludert i forlengelsesstudien, måtte pasienter oppfylle alle følgende kriterier ved besøk V1 (dag 1, start av utvidelsesstudien):

  • Har utført MPV3 av den foregående studien BIA-51058-201.
  • Evne til å forstå og villig til å signere et informert samtykkeskjema (ICF).
  • For kvinner: Avtalt å ikke donere egg fra tidspunktet for informert samtykke til 30 dager etter siste IMP-inntak.
  • For menn: Avtalt å ikke donere sæd fra tidspunktet for informert samtykke til 90 dager etter siste IMP-inntak

Ekskluderingskriterier:

Pasienter skulle ekskluderes av en av følgende grunner:

  • Betydelig manglende overholdelse av protokollen under den foregående studien BIA-51058-201 som kan ha innvirkning på denne utvidelsesstudien.
  • WHO funksjonsklasse IV vurdert av etterforskeren (referanse 1)
  • To eller flere påfølgende målinger av systolisk blodtrykk (SBP) < 95 mmHg eller diastolisk blodtrykk (DBP) < 50 mmHg målt ved besøk V1.
  • Ukontrollert diabetes mellitus med HbA1c ≥ 8,5 % i løpet av de siste tre månedene eller ved besøk V1.
  • Forekomst av en AE under den foregående studien som av etterforskeren vurderes som kontraindikativ for videre deltakelse i forlengelsesstudien.
  • Enhver sykdom som er kjent for å forårsake pulmonal hypertensjon bortsett fra PAH WHO gruppe 1.
  • Obstruktiv lungesykdom: Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund/Forsert vitalkapasitet (FEV1/FVC) < 60 % og FEV1 < 60 % av antatt verdi etter administrering av bronkodilatator, som demonstrert og dokumentert av tidligere spirometridata som, etter utrederens mening , representerer den kliniske tilstanden til pasienten på tidspunktet for besøket V1.
  • Restriktiv lungesykdom: Total lungekapasitet (TLC) < 70 % av antatt verdi, som demonstrert og dokumentert av tidligere spirometridata som, etter utforskerens oppfatning, representerer den kliniske tilstanden til pasienten ved besøkstidspunktet V1.
  • Anamnese med moderat til alvorlig nedsatt leverfunksjon (Child-Pugh B og C).
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 (målt ved Vedlikeholdsperiode besøk 1 (MPV1) av studie BIA-51058-201).
  • Bruk av følgende forbudte medisiner eller behandlinger under studiedeltakelse: kalsiumkanalblokkere (CCBs) hvis de brukes til behandling av PAH hos vasoreaktive pasienter; legemidler som inneholder en katekolgruppe som metaboliseres av DβH (f. rimiterol, isoprenalin, dopamin, dopeksamin eller dobutamid) eller α- og/eller β-blokkere.
  • Tilstedeværelse av enhver annen betydelig eller progressiv/ustabil medisinsk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, ville kompromittere evalueringen av studiebehandlingen eller kan sette pasientens sikkerhet, etterlevelse eller overholdelse av protokollkrav i fare.
  • For kvinner: Graviditet eller amming. Kvinner i fertil alder som ikke kan eller vil gjennomgå graviditetstester og praktisere svært effektive prevensjonstiltak i kombinasjon med en barrieremetode, f.eks. kondom (uten sæddrepende skum/gel/film/krem/stikkpiller eller fett- eller oljeholdige smøremidler), okklusive hette (membran eller livmorhals/hvelvhetter) med sæddrepende gel/film/krem/stikkpille fra tidspunktet for informert samtykke til 30. dager etter siste IMP-inntak. Svært effektive metoder for kvinner er kirurgisk inngrep (f.eks. bilateral tubal okklusjon), ikke-hormonell implanterbar intrauterin enhet, ekte seksuell avholdenhet (dvs. når dette er i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til pasienten) og en vasektomisert partner (forutsatt at partneren er den eneste seksuelle partneren til pasienten og pasienten). partner har mottatt medisinsk vurdering av kirurgisk suksess). Periodisk avholdenhet (f.eks. kalender, eggløsning, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder), hormonelle prevensjonsmidler og abstinenser er ikke akseptable prevensjonsmetoder.
  • For menn: Mannlige pasienter som er seksuelt aktive med en partner i fertil alder, må sammen med partneren bruke kondom pluss et godkjent akseptabelt prevensjonsmiddel fra tidspunktet for informert samtykke til 90 dager etter siste IMP-inntak. Følgende metoder er akseptable prevensjonsmetoder: Partners bruk av kombinert (østrogen- og gestagenholdig) hormonell prevensjon assosiert med hemming av eggløsning (oral, intravaginal, transdermal); partnerens bruk av hormonell prevensjon som kun inneholder gestagen (oralt, injiserbart/implanterbart, intrauterint hormonfrigjørende system); partnerens bruk av implanterbar intrauterin enhet; kirurgisk sterilisering (for eksempel vasektomi eller bilateral tubal okklusjon).
  • Samtidig deltakelse i alle andre legemiddelstudier unntatt BIA-51058-201.
  • Sårbare pasienter i henhold til avsnitt 1.61 i International Council for Harmonization of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH) retningslinjer for god klinisk praksis E6.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: HTD < 200 mg zamicastat
Tabletter for oral administrering under matforhold. Zamicastat må tas om morgenen etter frokost. Hver pasient vil fortsette behandlingen med den individuelle høyeste tolererte dosen (HTD) han/hun tok ved MPV3 i studien BIA-51058-201 og vil ta denne dosen frem til besøk V5.
Legemiddel: Oral zamicastat
Tabletter for oral administrering under matforhold som inneholder 100 mg zamicastat. Zamicastat må tas om morgenen etter frokost.
Eksperimentell: HTD 200 mg zamicastat
Tabletter for oral administrering under matforhold som inneholder 100 mg zamicastat (to tabletter á 100 mg). Zamicastat må tas om morgenen etter frokost. Hver pasient vil fortsette behandlingen med den individuelle høyeste tolererte dosen (HTD) han/hun tok ved MPV3 i studien BIA-51058-201 og vil ta denne dosen frem til besøk V5.
Legemiddel: Oral zamicastat
Tabletter for oral administrering under matforhold som inneholder 100 mg zamicastat. Zamicastat må tas om morgenen etter frokost.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 12 uker
Antall deltakere med AE vil bli presentert. En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient som et legemiddel gis til og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn, for eksempel), symptom eller sykdom som oppstår i løpet av studien.
Inntil 12 uker
Klinisk relevante endringer i laboratorieparametre: koagulasjon
Tidsramme: Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 6 og uke 12
Basert på koagulasjonsanalysemålinger av protrombintidstest (internasjonalt normalisert forhold). Protrombintid-testen (PT) måler hvor lang tid det tar før en blodpropp dannes i en blodprøve. International Normalized Ratio er en type beregning basert på PT-testresultater. Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 6 og uke 12
Klinisk relevante endringer i laboratorieparametre: urinanalyse
Tidsramme: Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 6 og uke 12
Basert på urinanalysemålinger av potensialet til hydrogen (pH). pH-skalaen brukes til å bestemme surhetsgraden til et stoff. Den grunnleggende pH-skalaen strekker seg fra 0 (sterk syre) til 7 (nøytral, rent vann) til 14 (sterk kaustisk). Urin har det bredeste pH-området sammenlignet med andre kroppsvæsker. Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 6 og uke 12
Klinisk relevante endringer i laboratorieparametre: arteriell blodgass
Tidsramme: Fra baseline til uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Basert på målinger av arteriell blodgassanalyse av fraksjon av inspirert oksygen (%). Fraksjonen av inspirert oksygen er konsentrasjonen eller prosentandelen av oksygen i luften som inhaleres av en person. Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Klinisk relevante endringer i vitale tegn: blodtrykk
Tidsramme: Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 6 og uke 12
Systolisk og diastolisk blodtrykk (mmHg) vil bli målt etter at pasienten har hvilet i minst 5 minutter i ryggleie (første måling) og minst ett minutt etter første måling (andre måling). Etterpå vil systolisk og diastolisk blodtrykk måles igjen i stående stilling etter at pasienten har stått i minst 3 minutter (tredje måling). Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 6 og uke 12
Klinisk relevante endringer i vitale tegn: puls
Tidsramme: Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 6 og uke 12
Pulsfrekvens (bpm) vil bli målt etter at pasienten har hvilet i minst 5 minutter i ryggleie (første måling) og minst ett minutt etter første måling (andre måling). Etterpå vil vitale tegn måles igjen i stående stilling etter at pasienten har stått i minst 3 minutter (tredje måling). Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 6 og uke 12
Klinisk relevante endringer i elektrokardiogram EKG-parameter QT-intervall
Tidsramme: Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 6 og uke 12

QT-intervallet måler tiden (ms) det tar hjertemuskelen å trekke seg sammen og deretter restituere seg.

Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201. Ved baseline av BIA-51058-201-studien og uke 12 vil triplikat 12-avlednings-EKG bli registrert før IMP-inntak samt 4 og 8 timer etter IMP-inntak.
Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 6 og uke 12
Klinisk relevante endringer i elektrokardiogram EKG-parameter QRS-varighet
Tidsramme: Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 6 og uke 12

QRS-varigheten måler tiden (ms) som kreves for at en stimulus skal spre seg gjennom hjerteventriklene (ventrikulær depolarisering).

Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201. Ved baseline av BIA-51058-201-studien og uke 12 vil triplikat 12-avlednings-EKG bli registrert før IMP-inntak samt 4 og 8 timer etter IMP-inntak.
Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 6 og uke 12
Forekomst av klinisk relevante endringer (abnormaliteter) i laboratorieparametre: biokjemi
Tidsramme: Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 6 og uke 12
Basert på biokjemianalysemålinger (mmol/L) av natrium, kalium, klorid, kalsium, fosfat. Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 6 og uke 12
Forekomst av klinisk relevante endringer (abnormiteter) i laboratorieparametre: hematologi
Tidsramme: Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 6 og uke 12
Basert på hematologianalysemåling hemoglobin (g/dL). Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 6 og uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i hemodynamiske parametere: pulmonal vaskulær motstand (PVR)
Tidsramme: Fra baseline til uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Pulmonal vaskulær motstand (målt i dyn*s/cm^5) bestemmes ved kateterisering av høyre hjerte som skal utføres før IMP-inntak. Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Endringer i hemodynamiske parametere: høyre atrietrykk (RAP)
Tidsramme: Fra baseline til uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Høyre atrietrykk (RAP), målt i mmHg-enheter, er en robust prediktor for alvorlighetsgraden av pulmonal hypertensjon. Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Endringer i hemodynamiske parametere: gjennomsnittlig lungearterietrykk (mPAP)
Tidsramme: Fra baseline til uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Hemodynamisk parameter gjennomsnittlig lungearterietrykk (mPAP) måles i mmHg-enheter. Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Endringer i hemodynamiske parametere: Hjerteindeks (CI)
Tidsramme: Fra baseline til uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Hjerteindeks (CI) er en hemodynamisk parameter som relaterer hjertevolumet fra venstre ventrikkel i løpet av ett minutt til kroppsoverflaten, og dermed relaterer hjerteytelse til individets størrelse. Måleenheten er liter per minutt per kvadratmeter (L/min/m2). Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Endringer i hemodynamiske parametere: blandet venøs oksygenmetning (SvO2)
Tidsramme: Fra baseline til uke 12, og fra dag -1 til uke 12
SvO2 er prosentandelen (%) av oksygen bundet til hemoglobin i blodet som returnerer til høyre side av hjertet. Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Endringer i funksjonsklassen New York Heart Association / Verdens helseorganisasjon (NYHA/WHO).
Tidsramme: Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 12
NYHA/WHO-klassifiseringssystemet er et verktøy som klassifiserer pasienter med hjertesvikt i en av fire klasser i henhold til graden av symptomer i hvile og med aktivitet: Klasse I, pasienter med pulmonal hypertensjon, men uten påfølgende begrensning av fysisk aktivitet; Klasse II, pasienter med pulmonal hypertensjon som resulterer i en liten begrensning av fysisk aktivitet; Klasse III, pasienter med pulmonal hypertensjon som resulterer i markert begrensning av fysisk aktivitet; Klasse IV: pasienter med pulmonal hypertensjon med manglende evne til å utføre fysisk aktivitet uten symptomer. Disse pasientene viser tegn på høyre hjertesvikt. Dyspné og/eller tretthet kan til og med være tilstede i hvile. Ubehag øker ved all fysisk aktivitet. Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Endringer i 6-minutters gangtesten (6-MWT): Tilbakelagt distanse
Tidsramme: Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 12
6-MWT er en test av gangkapasitet i eget tempo som brukes til å vurdere aerob kapasitet og utholdenhet. Den spiller en nøkkelrolle i evaluering av funksjonell treningskapasitet, vurdering av prognose og evaluering av respons på behandling på tvers av et bredt spekter av luftveissykdommer. Tilbakelagt distanse (m) over en tid på 6 minutter brukes som utfall for å sammenligne endringer i ytelseskapasitet. Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Endringer i biomarkør N-terminal pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 12
NT-proBNP-nivåer i blodet brukes til screening, diagnostisering av akutt kongestiv hjertesvikt (CHF) og kan være nyttig for å etablere prognose ved hjertesvikt, da denne markøren typisk er høyere hos pasienter med dårligere resultat. Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Endringer i ekkokardiogramparametere
Tidsramme: Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 12

Parametre som brukes inkluderer trikuspidal regurgitasjon, høyre ventrikkel kontraktilitet, perikardial effusjon, høyre atrial ende-systolisk område, høyre ventrikkel ende-diastolisk område. Tricuspid regurgitasjon er en type hjerteklaffsykdom der klaffen mellom de to høyre hjertekamrene ikke lukkes ordentlig. Som et resultat lekker blod bakover inn i øvre høyre kammer.

In ble klassifisert som fraværende, mild, moderat eller alvorlig. Høyre ventrikkel er hoveddeterminanten for funksjonstilstand og prognose ved PAH. Det ble målt via trikuspidal ringformet plan systolisk ekskursjon (TAPSE). En TAPSE-verdi < 17 mm anses å indikere høyre ventrikkeldysfunksjon. En perikardiell effusjon refererer til akkumulering av væske i perikardsækken som omgir hjertet. Det ble klassifisert som fraværende (lav risiko), spor eller tilstede (høy risiko). Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Endringer i livskvalitet 36-element Short Form Health Survey versjon 2 (SF-36v2)
Tidsramme: Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 12
SF-36v2 stiller 36 spørsmål (elementer) for å måle funksjonell helse og velvære fra pasientens synspunkt. Alle 36 spørsmål, bortsett fra spørsmål 2, brukes til å score de 8 helsedomenene. En total poengsum ble beregnet for hvert helsedomene ved å ta summen av de tilsvarende svarene og skalere den til et område fra 0 til 100, hvor 100 representerte best mulig resultat. Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201.
Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Minimum plasmakonsentrasjon (Cmin) av zamicastat og dets metabolitter (BIA 5-961 og BIA 5-453)
Tidsramme: Dag -1, uke 6 og uke 12
Den farmakokinetiske (PK) parameteren Minimum plasmakonsentrasjon (Cmin) for zamicastat og dets metabolitter vil bli utledet ved slutten av doseringsintervallet. Cmin vil bli målt i ng/ml enheter. Blodprøver vil bli tatt før IMP-inntak.
Dag -1, uke 6 og uke 12
Endringer i plasma av dopamin ß-hydroksylase (DβH) aktivitet
Tidsramme: Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Vurderingen av plasma DβH-aktivitet (% hemming) ble utført sentralt. Blodprøvetaking for vurdering av plasma DβH-aktivitet skulle utføres sammen med PK-blodprøven. Blodprøver skulle tas før IMP-inntak. Grunnverdier vil bli hentet fra V1/A1 av studie BIA-51058-201. Dag -1 besøk
Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 12
Katekolamin (noradrenalin og dopamin) nivåer av urinfarmakodynamisk endring fra baseline: endringer i 24-timers
Tidsramme: Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 12
24-timers urinsamling skulle startes dagen før det respektive besøket. Resultater for noradrenalin og dopamin er gitt i nmol per 24 timer (nmol/24 timer).
Fra baseline til uke 6 og uke 12, og fra dag -1 til uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bial - Portela C S.A.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. juni 2019

Primær fullføring (Faktiske)

17. februar 2022

Studiet fullført (Faktiske)

17. februar 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. juli 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2023

Først lagt ut (Faktiske)

24. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BIA-51058-202
  • 2018-002796-18 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere