Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af BIA 5-1058 i PAH

30. august 2023 opdateret af: Bial - Portela C S.A.

En åben-label, multicenter undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Zamicastat som supplerende terapi i langtidsbehandling af pulmonal arteriel hypertension (PAH) sygdom

Denne undersøgelse har til formål at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​de individuelle højest tolererede zamicastat-doser, opnået i studiet BIA-51058-201, under langtidsbehandling af pulmonal arteriel hypertension (PAH) sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et forlængelsesstudie med patienter med pulmonal arteriel hypertension (PAH), som er under behandling med zamicastat som supplerende terapi i studiet BIA-51058-201.

For patienter, der deltager i denne forlængelsesundersøgelse, besøg "Vedligeholdelsesperiodebesøg 3" (MPV3) i undersøgelsen BIA-51058-201 vil også være det første besøg (V1) i denne forlængelsesundersøgelse (BIA-51058-202). Deres behandling med zamicastat vil blive fortsat ved deres individuelle højeste tolererede dosis (HTD) i yderligere 12 uger (50 mg, 100 mg, 150 mg eller 200 mg).

Yderligere besøg vil blive udført 20 ±3 dage (V2, telefon), 41 ±3 dage (V3, on-site), 62 ±3 dage (V4, telefon) og 83 ±3 dage (V5, on-site) efter V1 . Ved V5 vil patienter have mulighed for at fortsætte behandlingen med zamicastat i et program med compassionate use. Patienter, der ikke vil deltage i dette program for compassionate use-program, kommer til følgende opfølgningsbesøg:

  • Opfølgning (FU) nedtitrering (telefon, 14 ±2 dage efter V5); gælder kun for patienter, der tager 150 mg eller 200 mg zamicastat
  • FU-besøg (på stedet, 14 ±2 dage efter sidste forsøgslægemiddel (IMP) indtagelse).

Data- og sikkerhedsovervågningsnævnet (DSMB) vil med jævne mellemrum gennemgå sikkerhedsdataene og udsende en anbefaling, om undersøgelsen kan fortsættes som planlagt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Clydebank, Det Forenede Kongerige, G81 4DY
        • Golden Jubilee National Hospital Golden Jubilee National Hospital Agamemnon St, Scottish Pulmonary Vascular Unit Golden Jubilee National Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital Pond Street
  • Italien
      • Monza, Italien, 20900
        • ASST di Monza-Ospedale San Gerardo -Dipartimento di Pneumologia via Pergolesi 33
      • Roma, Italien, 00161
        • AOU di Roma-Policlinico Umberto I-Unità Dipartimentale Malattie del Circolo Polmonare Viale del Policlinico 155
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1769-001
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital Pulido Valente Consulta Externa de Hipertensão Pulmonar Alameda das Linhas de Torres, 117
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona Calle Villarroel, 170
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario "12 de Octubre" Avda. de Córdoba, s/n
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca Pº. San Vicente, 58
      • Santander, Spanien, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla Avenida Valdecilla, 25
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Pneumologie Fetscherstraße 74
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4020
        • Ordensklinikum Linz Elisabethinen, Interne 2 - Kardiologie, Angiologie & Interne Intensivmedizin Fadingerstraße 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For at blive inkluderet i forlængelsesundersøgelsen skulle patienterne opfylde alle følgende kriterier ved besøg V1 (dag 1, start af forlængelsesundersøgelsen):

  • Har udført MPV3 af den foregående undersøgelse BIA-51058-201.
  • Er i stand til at forstå og villig til at underskrive en informeret samtykkeformular (ICF).
  • For kvinder: Aftalt ikke at donere æg fra tidspunktet for informeret samtykke indtil 30 dage efter sidste IMP-indtag.
  • For mænd: Aftalt ikke at donere sæd fra tidspunktet for informeret samtykke indtil 90 dage efter sidste IMP-indtag

Ekskluderingskriterier:

Patienter skulle udelukkes af en af ​​følgende årsager:

  • Betydelig manglende overholdelse af protokollen under det foregående studie BIA-51058-201, hvilket kan have en indvirkning på denne forlængelsesundersøgelse.
  • WHO funktionsklasse IV vurderet af investigator (reference 1)
  • To eller flere på hinanden følgende målinger af systolisk blodtryk (SBP) < 95 mmHg eller diastolisk blodtryk (DBP) < 50 mmHg målt ved besøg V1.
  • Ukontrolleret diabetes mellitus med HbA1c ≥ 8,5 % inden for de sidste tre måneder eller ved besøg V1.
  • Forekomst af en AE under den foregående undersøgelse, som af investigator vurderes som kontraindikativ for yderligere deltagelse i forlængelsesundersøgelsen.
  • Enhver sygdom, der vides at forårsage pulmonal hypertension, bortset fra PAH WHO gruppe 1.
  • Obstruktiv lungesygdom: Forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund/Forced Vital Capacity (FEV1/FVC) < 60 % og FEV1 < 60 % af forudsagt værdi efter bronkodilatatorindgivelse, som påvist og dokumenteret af tidligere spirometridata, som efter investigators mening , repræsenterer patientens kliniske tilstand på tidspunktet for besøget V1.
  • Restriktiv lungesygdom: Total Lung Capacity (TLC) < 70 % af forudsagt værdi, som påvist og dokumenteret af tidligere spirometridata, som efter investigatorens opfattelse repræsenterer patientens kliniske tilstand på tidspunktet for besøget V1.
  • Anamnese med moderat til svær leverinsufficiens (Child-Pugh B og C).
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 (målt ved Vedligeholdelsesperiodebesøg 1 (MPV1) af undersøgelse BIA-51058-201).
  • Brug af følgende forbudte medicin eller behandlinger under undersøgelsesdeltagelsen: calciumkanalblokkere (CCB'er), hvis de anvendes til behandling af PAH hos vasoreaktive patienter; lægemidler, der indeholder en katekolgruppe, der metaboliseres af DβH (f. rimiterol, isoprenalin, dopamin, dopexamin eller dobutamid) eller α- og/eller β-blokkere.
  • Tilstedeværelse af enhver anden væsentlig eller progressiv/ustabil medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening ville kompromittere evalueringen af ​​undersøgelsesbehandlingen eller kan bringe patientens sikkerhed, overholdelse eller overholdelse af protokolkravene i fare.
  • Til kvinder: Graviditet eller amning. Kvinder i den fødedygtige alder, der ikke kan eller ønsker at gennemgå graviditetstests og praktisere højeffektive præventionsforanstaltninger i kombination med en barrieremetode, f.eks. kondom (uden sæddræbende skum/gel/film/creme/stikpiller eller fedt- eller olieholdige smøremidler), okklusiv hætte (membran eller cervikal/hvælvingshætter) med sæddræbende gel/film/creme/stikpille fra tidspunktet for informeret samtykke indtil 30. dage efter sidste IMP-indtag. Meget effektive metoder til kvinder er kirurgisk indgreb (f.eks. bilateral tubal okklusion), ikke-hormonel implanterbar intrauterin enhed, ægte seksuel afholdenhed (dvs. når dette er i overensstemmelse med patientens foretrukne og sædvanlige livsstil) og vasektomiseret partner (forudsat at partneren er den eneste seksuelle partner for patienten og patienten) partner har modtaget lægelig vurdering af den kirurgiske succes). Periodisk abstinens (f.eks. kalender, ægløsning, symptotermiske, post-ægløsningsmetoder), hormonelle præventionsmidler og abstinenser er ikke acceptable præventionsmetoder.
  • For mænd: Mandlige patienter, der er seksuelt aktive med en partner i den fødedygtige alder, skal sammen med deres partner bruge kondom plus en godkendt acceptabel prævention fra tidspunktet for informeret samtykke og indtil 90 dage efter sidste IMP-indtagelse. Følgende metoder er acceptable præventionsmetoder: partnerens brug af kombineret (østrogen- og gestagenholdig) hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning (oral, intravaginal, transdermal); partnerens brug af hormonel prævention, der kun indeholder gestagen (oral, injicerbar/implanterbar, intrauterint hormonfrigørende system); partnerens brug af implanterbar intrauterin enhed; kirurgisk sterilisering (for eksempel vasektomi eller bilateral tubal okklusion).
  • Samtidig deltagelse i enhver anden lægemiddelundersøgelse undtagen BIA-51058-201.
  • Sårbare patienter i henhold til afsnit 1.61 i International Council for Harmonization of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH) retningslinjer for god klinisk praksis E6.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: HTD < 200 mg zamicastat
Tabletter til oral administration under fodrede forhold. Zamicastat skal tages om morgenen efter morgenmaden. Hver patient vil fortsætte behandlingen med den individuelle højeste tolererede dosis (HTD), han/hun tog ved MPV3 i studiet BIA-51058-201 og vil tage denne dosis indtil besøg V5.
Medicin: Oral zamicastat
Tabletter til oral administration under fodrede forhold indeholdende 100 mg zamicastat. Zamicastat skal tages om morgenen efter morgenmaden.
Eksperimentel: HTD 200 mg zamicastat
Tabletter til oral administration under fodrede forhold indeholdende 100 mg zamicastat (to tabletter á 100 mg). Zamicastat skal tages om morgenen efter morgenmaden. Hver patient vil fortsætte behandlingen med den individuelle højeste tolererede dosis (HTD), han/hun tog ved MPV3 i undersøgelsen BIA-51058-201 og vil tage denne dosis indtil besøg V5.
Medicin: Oral zamicastat
Tabletter til oral administration under fodrede forhold indeholdende 100 mg zamicastat. Zamicastat skal tages om morgenen efter morgenmaden.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 12 uger
Antallet af deltagere med AE vil blive præsenteret. En AE er enhver uheldig medicinsk hændelse hos en patient, til hvem et lægemiddel administreres, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund, for eksempel), symptom eller sygdom, der opstår i løbet af undersøgelsen.
Op til 12 uger
Klinisk relevante ændringer i laboratorieparametre: koagulation
Tidsramme: Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 6 og uge 12
Baseret på koagulationsanalysemålinger af protrombintidstest (international normaliseret ratio). Protrombintid (PT) testen måler, hvor lang tid det tager for en blodprop at dannes i en blodprøve. International Normalized Ratio er en form for beregning baseret på PT-testresultater. Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 6 og uge 12
Klinisk relevante ændringer i laboratorieparametre: urinanalyse
Tidsramme: Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 6 og uge 12
Baseret på urinanalyse-analyse målinger af potentialet for brint (pH). pH-skalaen bruges til at bestemme surhedsgraden af ​​et stof. Den grundlæggende pH-skala strækker sig fra 0 (stærk syre) til 7 (neutral, rent vand) til 14 (stærk kaustisk). Urin har det bredeste pH-område sammenlignet med andre kropsvæsker. Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 6 og uge 12
Klinisk relevante ændringer i laboratorieparametre: arteriel blodgas
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 og fra dag -1 til uge 12
Baseret på arteriel blodgasanalyse målinger af fraktion af inspireret ilt (%). Fraktionen af ​​indåndet ilt er koncentrationen eller procentdelen af ​​ilt i luften, der inhaleres af en person. Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 12 og fra dag -1 til uge 12
Klinisk relevante ændringer i vitale tegn: blodtryk
Tidsramme: Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 6 og uge 12
Systolisk og diastolisk blodtryk (mmHg) vil blive målt, efter at patienten har hvilet i mindst 5 minutter i liggende stilling (første måling) og mindst et minut efter første måling (anden måling). Herefter vil det systoliske og diastoliske blodtryk blive målt igen i stående stilling, efter at patienten har stået i mindst 3 minutter (tredje måling). Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 6 og uge 12
Klinisk relevante ændringer i vitale tegn: pulsfrekvens
Tidsramme: Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 6 og uge 12
Puls (bpm) vil blive målt efter patienten har hvilet i mindst 5 minutter i liggende stilling (første måling) og mindst et minut efter første måling (anden måling). Derefter måles vitale tegn igen i stående stilling, efter at patienten har stået i mindst 3 minutter (tredje måling). Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 6 og uge 12
Klinisk relevante ændringer i elektrokardiogram EKG-parameter QT-interval
Tidsramme: Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 6 og uge 12

QT-interval måler den tid (msec), det tager hjertemusklen at trække sig sammen og derefter restituere.

Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201. Ved baseline for BIA-51058-201-undersøgelsen og uge 12 vil tredobbelt 12-aflednings-EKG blive optaget før IMP-indtagelse samt 4 og 8 timer efter IMP-indtagelse.
Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 6 og uge 12
Klinisk relevante ændringer i elektrokardiogram EKG-parameter QRS-varighed
Tidsramme: Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 6 og uge 12

QRS-varigheden måler den tid (msec), der kræves for en stimulus at sprede sig gennem hjerteventriklerne (ventrikulær depolarisering).

Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201. Ved baseline for BIA-51058-201-undersøgelsen og uge 12 vil tredobbelt 12-aflednings-EKG blive optaget før IMP-indtagelse samt 4 og 8 timer efter IMP-indtagelse.
Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 6 og uge 12
Forekomst af klinisk relevante ændringer (abnormaliteter) i laboratorieparametre: biokemi
Tidsramme: Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 6 og uge 12
Baseret på biokemiske analysemålinger (mmol/L) af natrium, kalium, klorid, calcium, fosfat. Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 6 og uge 12
Forekomst af klinisk relevante ændringer (abnormiteter) i laboratorieparametre: hæmatologi
Tidsramme: Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 6 og uge 12
Baseret på hæmatologisk analysemåling hæmoglobin (g/dL). Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 6 og uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i hæmodynamiske parametre: pulmonal vaskulær modstand (PVR)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 og fra dag -1 til uge 12
Pulmonal vaskulær modstand (målt i dyn*s/cm^5) bestemmes af højre hjertekateterisering, der skal udføres før IMP-indtagelse. Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 12 og fra dag -1 til uge 12
Ændringer i hæmodynamiske parametre: højre atrielt tryk (RAP)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 og fra dag -1 til uge 12
Højre atrielt tryk (RAP), målt i mmHg-enheder, er en robust forudsigelse for sværhedsgraden af ​​pulmonal hypertension. Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 12 og fra dag -1 til uge 12
Ændringer i hæmodynamiske parametre: gennemsnitligt lungearterietryk (mPAP)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 og fra dag -1 til uge 12
Hæmodynamisk parameter gennemsnitligt pulmonalt arterietryk (mPAP) måles i mmHg-enheder. Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 12 og fra dag -1 til uge 12
Ændringer i hæmodynamiske parametre: Hjerteindeks (CI)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 og fra dag -1 til uge 12
Hjerteindeks (CI) er en hæmodynamisk parameter, der relaterer hjertets output fra venstre ventrikel på et minut til kropsoverfladearealet, og dermed relaterer hjertets ydeevne til individets størrelse. Måleenheden er liter per minut per kvadratmeter (L/min/m2). Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 12 og fra dag -1 til uge 12
Ændringer i hæmodynamiske parametre: blandet venøs iltmætning (SvO2)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12 og fra dag -1 til uge 12
SvO2 er procentdelen (%) af ilt bundet til hæmoglobin i blodet, der vender tilbage til højre side af hjertet. Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 12 og fra dag -1 til uge 12
Ændringer i New York Heart Association/World Health Organization (NYHA/WHO) funktionsklasse
Tidsramme: Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 12
NYHA/WHO-klassifikationssystemet er et værktøj, der klassificerer patienter med hjertesvigt i en af ​​fire klasser i henhold til deres grad af symptomer i hvile og med aktivitet: Klasse I, patienter med pulmonal hypertension, men uden deraf følgende begrænsning af fysisk aktivitet; Klasse II, patienter med pulmonal hypertension, der resulterer i en let begrænsning af fysisk aktivitet; Klasse III, patienter med pulmonal hypertension, der resulterer i markant begrænsning af fysisk aktivitet; Klasse IV: patienter med pulmonal hypertension med manglende evne til at udføre fysisk aktivitet uden symptomer. Disse patienter viser tegn på højre hjertesvigt. Dyspnø og/eller træthed kan endda være til stede i hvile. Ubehag øges ved enhver fysisk aktivitet. Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 12
Ændringer i 6-minutters gangtesten (6-MWT): tilbagelagt distance
Tidsramme: Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 12
6-MWT er en selv-tempotest af gangkapacitet, der bruges til at vurdere aerob kapacitet og udholdenhed. Det spiller en nøglerolle i evaluering af funktionel træningskapacitet, vurdering af prognose og evaluering af respons på behandling på tværs af en bred vifte af luftvejssygdomme. Den tilbagelagte distance (m) over en tid på 6 minutter bruges som det resultat, hvormed ændringer i præstationskapacitet sammenlignes. Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 12
Ændringer i biomarkør N-terminal pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 12
NT-proBNP-niveauer i blodet bruges til screening, diagnosticering af akut kongestiv hjerteinsufficiens (CHF) og kan være nyttige til at etablere prognose ved hjertesvigt, da denne markør typisk er højere hos patienter med dårligere resultat. Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 12
Ændringer i ekkokardiogramparametre
Tidsramme: Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 12

De anvendte parametre omfatter trikuspidal regurgitation, højre ventrikulær kontraktilitet, perikardiel effusion, højre atrial ende-systolisk område, højre ventrikulær ende-diastolisk område. Tricuspid regurgitation er en type hjerteklapsygdom, hvor klappen mellem de to højre hjertekamre ikke lukker ordentligt. Som et resultat siver blodet baglæns ind i det øverste højre kammer.

In blev klassificeret som fraværende, mild, moderat eller svær. Højre ventrikel er den vigtigste determinant for funktionel tilstand og prognose ved PAH. Det blev målt via trikuspidal ringformet plan systolisk ekskursion (TAPSE). En TAPSE-værdi < 17 mm anses for at indikere højre ventrikulær dysfunktion. En perikardiel effusion refererer til ophobning af væske i perikardialsækken, der omgiver hjertet. Det blev klassificeret som fraværende (lav risiko), spor eller til stede (høj risiko). Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 12
Ændringer i livskvalitet 36 punkter Short Form Health Survey version 2 (SF-36v2)
Tidsramme: Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 12
SF-36v2 stiller 36 spørgsmål (emner) for at måle det funktionelle helbred og velvære fra patientens synspunkt. Alle 36 spørgsmål, undtagen spørgsmål 2, bruges til at score de 8 sundhedsdomæner. En samlet score blev beregnet for hvert sundhedsdomæne ved at tage summen af ​​de tilsvarende svar og omskalere den til et interval fra 0 til 100, hvor 100 repræsenterede det bedst mulige resultat. Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201.
Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 12
Minimum plasmakoncentration (Cmin) af zamicastat og dets metabolitter (BIA 5-961 og BIA 5-453)
Tidsramme: Dag -1, uge ​​6 og uge 12
Den farmakokinetiske (PK) parameter Minimum Plasma Koncentration (Cmin) for zamicastat og dets metabolitter vil blive afledt ved slutningen af ​​doseringsintervallet. Cmin vil blive målt i ng/ml enheder. Blodprøver vil blive taget før IMP indtagelse.
Dag -1, uge ​​6 og uge 12
Ændringer i plasma af dopamin ß-hydroxylase (DβH) aktivitet
Tidsramme: Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 12
Vurderingen af ​​plasma DβH-aktivitet (% hæmning) blev udført centralt. Blodprøvetagning til vurdering af plasma DβH-aktivitet skulle udføres sammen med PK-blodprøven. Blodprøver skulle tages før IMP-indtagelse. Basisværdier vil blive opnået fra V1/A1 i undersøgelse BIA-51058-201. Dag -1 besøg
Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 12
Katekolamin (noradrenalin og dopamin) niveauer urinfarmakodynamisk ændring fra baseline: ændringer i 24 timer
Tidsramme: Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 12
24-timers urinopsamling skulle påbegyndes dagen før det respektive besøg. Resultater for noradrenalin og dopamin er angivet i nmol pr. 24 timer (nmol/24 timer).
Fra baseline til uge 6 og uge 12, og fra dag -1 til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bial - Portela C S.A.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. juni 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. februar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

17. februar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. august 2023

Først opslået (Faktiske)

24. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BIA-51058-202
  • 2018-002796-18 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pulmonal arteriel hypertension

Kliniske forsøg med Oral zamicastat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner