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Sicurezza ed efficacia di BIA 5-1058 nella PAH

30 agosto 2023 aggiornato da: Bial - Portela C S.A.

Uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di Zamicastat come terapia aggiuntiva nel trattamento a lungo termine della malattia da ipertensione arteriosa polmonare (PAH)

Questo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità delle dosi individuali di zamicastat più elevate tollerate, ottenute nello studio BIA-51058-201, durante il trattamento a lungo termine della malattia da ipertensione arteriosa polmonare (PAH).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di estensione con pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) in trattamento con zamicastat come terapia aggiuntiva nello studio BIA-51058-201.

Per i pazienti che partecipano a questo studio di estensione, la visita "Visita del periodo di mantenimento 3" (MPV3) dello studio BIA-51058-201 sarà anche la prima visita (V1) di questo studio di estensione (BIA-51058-202). Il loro trattamento con zamicastat sarà continuato alla dose individuale massima tollerata (HTD) per altre 12 settimane (50 mg, 100 mg, 150 mg o 200 mg).

Ulteriori visite verranno effettuate 20 ±3 giorni (V2, telefonico), 41 ±3 giorni (V3, in loco), 62 ±3 giorni (V4, telefonico) e 83 ±3 giorni (V5, in loco) dopo V1 . Al V5, i pazienti avranno l’opportunità di continuare il trattamento con zamicastat in un programma di uso compassionevole. I pazienti che non parteciperanno a questo programma di uso compassionevole verranno alle seguenti visite di follow-up:

  • Riduzione della titolazione di follow-up (FU) (telefono, 14 ±2 giorni dopo V5); applicabile solo nei pazienti che assumono zamicastat da 150 mg o 200 mg
  • Visita della FU (in loco, 14 ±2 giorni dopo l'ultima assunzione di medicinale sperimentale (IMP)).

Il comitato di monitoraggio dei dati e della sicurezza (DSMB) esaminerà periodicamente i dati sulla sicurezza e emetterà una raccomandazione se lo studio può essere continuato come previsto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Ordensklinikum Linz Elisabethinen, Interne 2 - Kardiologie, Angiologie & Interne Intensivmedizin Fadingerstraße 1
  • Germania
      • Dresden, Germania, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Pneumologie Fetscherstraße 74
  • Italia
      • Monza, Italia, 20900
        • ASST di Monza-Ospedale San Gerardo -Dipartimento di Pneumologia via Pergolesi 33
      • Roma, Italia, 00161
        • AOU di Roma-Policlinico Umberto I-Unità Dipartimentale Malattie del Circolo Polmonare Viale del Policlinico 155
  • Portogallo
      • Lisboa, Portogallo, 1769-001
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital Pulido Valente Consulta Externa de Hipertensão Pulmonar Alameda das Linhas de Torres, 117
  • Regno Unito
      • Clydebank, Regno Unito, G81 4DY
        • Golden Jubilee National Hospital Golden Jubilee National Hospital Agamemnon St, Scottish Pulmonary Vascular Unit Golden Jubilee National Hospital
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital Pond Street
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona Calle Villarroel, 170
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario "12 de Octubre" Avda. de Córdoba, s/n
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca Pº. San Vicente, 58
      • Santander, Spagna, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla Avenida Valdecilla, 25

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Per essere inclusi nello studio di estensione, i pazienti dovevano soddisfare tutti i seguenti criteri alla visita V1 (giorno 1, inizio dello studio di estensione):

  • Hanno eseguito MPV3 dello studio precedente BIA-51058-201.
  • In grado di comprendere e disposto a firmare un modulo di consenso informato (ICF).
  • Per le donne: concordato di non donare ovuli dal momento del consenso informato fino a 30 giorni dopo l'ultima assunzione di IMP.
  • Per gli uomini: concordato di non donare lo sperma dal momento del consenso informato fino a 90 giorni dopo l'ultima assunzione di IMP

Criteri di esclusione:

I pazienti dovevano essere esclusi per uno qualsiasi dei seguenti motivi:

  • Significativa non conformità al protocollo durante lo studio precedente BIA-51058-201 che potrebbe avere un impatto su questo studio di estensione.
  • Classe funzionale IV dell'OMS secondo il giudizio dello sperimentatore (riferimento 1)
  • Due o più misurazioni consecutive della pressione arteriosa sistolica (SBP) < 95 mmHg o della pressione arteriosa diastolica (DBP) < 50 mmHg misurate alla visita V1.
  • Diabete mellito non controllato con HbA1c ≥ 8,5% negli ultimi tre mesi o alla visita V1.
  • Si è verificato un evento avverso durante lo studio precedente che è giudicato dallo sperimentatore come controindicativo all'ulteriore partecipazione allo studio di estensione.
  • Qualsiasi malattia nota come causa di ipertensione polmonare diversa dalla PAH Gruppo 1 dell'OMS.
  • Malattia polmonare ostruttiva: volume espiratorio forzato in 1 secondo/capacità vitale forzata (FEV1/FVC) < 60% e FEV1 < 60% del valore previsto dopo la somministrazione di broncodilatatore, come dimostrato e documentato da precedenti dati spirometrici che, a parere dello sperimentatore , rappresentano lo stato clinico del paziente al momento della visita V1.
  • Malattia polmonare restrittiva: Capacità polmonare totale (TLC) < 70% del valore teorico, come dimostrato e documentato da precedenti dati spirometrici che, a giudizio dello sperimentatore, rappresentano lo stato clinico del paziente al momento della visita V1.
  • Anamnesi di insufficienza epatica da moderata a grave (Child-Pugh B e C).
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 (misurato alla visita del periodo di mantenimento 1 (MPV1) dello studio BIA-51058-201).
  • Uso dei seguenti farmaci o trattamenti vietati durante la partecipazione allo studio: bloccanti dei canali del calcio (CCB) se utilizzati per il trattamento della PAH in pazienti vasoreattivi; farmaci contenenti un gruppo catecolico che viene metabolizzato dal DβH (ad es. rimiterolo, isoprenalina, dopamina, dopexamina o dobutamide) o α- e/o β-bloccanti.
  • Presenza di qualsiasi altra condizione medica significativa o progressiva/instabile che, a giudizio dello sperimentatore, comprometterebbe la valutazione del trattamento in studio o potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza, la compliance o l'aderenza ai requisiti del protocollo del paziente.
  • Per le donne: Gravidanza o allattamento. Donne in età fertile che non possono o non vogliono sottoporsi a test di gravidanza e praticare misure contraccettive altamente efficaci in combinazione con un metodo di barriera, ad es. preservativo (senza schiuma/gel/pellicola/crema/supposta spermicida o lubrificanti contenenti grassi o olio), cappuccio occlusivo (diaframma o cappucci cervicali/volta) con gel/pellicola/crema/supposta spermicida dal momento del consenso informato fino a 30 anni giorni dopo l'ultima assunzione di IMP. Metodi altamente efficaci per le donne sono l’intervento chirurgico (ad es. occlusione tubarica bilaterale), dispositivo intrauterino impiantabile non ormonale, vera astinenza sessuale (cioè quando questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale della paziente) e partner vasectomizzato (a condizione che il partner sia l'unico partner sessuale della paziente e il il partner ha ricevuto una valutazione medica del successo chirurgico). L’astinenza periodica (ad es. calendario, ovulazione, sintotermici, metodi post-ovulazione), i contraccettivi ormonali e l’astinenza non sono metodi contraccettivi accettabili.
  • Per gli uomini: i pazienti di sesso maschile sessualmente attivi con un partner in età fertile devono utilizzare, con il proprio partner, un preservativo più una misura contraccettiva accettabile approvata dal momento del consenso informato fino a 90 giorni dopo l'ultima assunzione di IMP. I seguenti metodi sono metodi contraccettivi accettabili: uso da parte del partner di contraccettivi ormonali combinati (contenenti estrogeni e progestinico) associati all'inibizione dell'ovulazione (orale, intravaginale, transdermica); uso da parte del partner di contraccettivi ormonali a base di solo progestinico (sistema di rilascio ormonale orale, iniettabile/impiantabile, intrauterino); utilizzo da parte del partner di un dispositivo intrauterino impiantabile; sterilizzazione chirurgica (ad esempio vasectomia o occlusione tubarica bilaterale).
  • Partecipazione simultanea a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci ad eccezione di BIA-51058-201.
  • Pazienti vulnerabili secondo la Sezione 1.61 della linea guida per la buona pratica clinica E6 del Consiglio internazionale per l'armonizzazione dei requisiti tecnici per i prodotti farmaceutici per uso umano (ICH).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: HTD <200 mg di zamicastat
Compresse per somministrazione orale a stomaco pieno. Zamicastat deve essere assunto al mattino dopo colazione. Ciascun paziente continuerà il trattamento con la dose individuale più alta tollerata (HTD) che stava assumendo al momento MPV3 dello studio BIA-51058-201 e assumerà questa dose fino alla visita V5.
Droga: Zamicastat orale
Compresse per somministrazione orale a stomaco pieno contenenti 100 mg di zamicastat. Zamicastat deve essere assunto al mattino dopo colazione.
Sperimentale: HTD 200 mg zamicastat
Compresse per somministrazione orale a stomaco pieno contenenti 100 mg di zamicastat (due compresse da 100 mg). Zamicastat deve essere assunto al mattino dopo colazione. Ciascun paziente continuerà il trattamento con la dose individuale più alta tollerata (HTD) che stava assumendo al momento MPV3 dello studio BIA-51058-201 e assumerà questa dose fino alla visita V5.
Droga: Zamicastat orale
Compresse per somministrazione orale a stomaco pieno contenenti 100 mg di zamicastat. Zamicastat deve essere assunto al mattino dopo colazione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Verrà presentato il numero di partecipanti con AE. Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente a cui viene somministrato un medicinale e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso, ad esempio, un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia che si verifica nel corso dello studio.
Fino a 12 settimane
Cambiamenti clinicamente rilevanti nei parametri di laboratorio: coagulazione
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 6 e alla settimana 12
Basato sulle misurazioni dell'analisi della coagulazione del test del tempo di protrombina (rapporto normalizzato internazionale). Il test del tempo di protrombina (PT) misura il tempo necessario affinché un coagulo si formi in un campione di sangue. Il rapporto normalizzato internazionale è un tipo di calcolo basato sui risultati del test PT. I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 6 e alla settimana 12
Cambiamenti clinicamente rilevanti nei parametri di laboratorio: analisi delle urine
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 6 e alla settimana 12
Basato sulle misurazioni dell'analisi delle urine del potenziale di idrogeno (pH). La scala del pH viene utilizzata per determinare il grado di acidità di una sostanza. La scala del pH di base va da 0 (acido forte) a 7 (acqua neutra e pura) a 14 (forte caustico). L’urina ha l’intervallo di pH più ampio rispetto ad altri fluidi corporei. I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 6 e alla settimana 12
Cambiamenti clinicamente rilevanti nei parametri di laboratorio: emogasanalisi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
Basato sulle misurazioni dell'emogasanalisi del sangue arterioso della frazione di ossigeno inspirato (%). La frazione di ossigeno inspirato è la concentrazione o percentuale di ossigeno nell'aria inalata da una persona. I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
Cambiamenti clinicamente rilevanti nei segni vitali: pressione sanguigna
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 6 e alla settimana 12
La pressione arteriosa sistolica e diastolica (mmHg) verrà misurata dopo che il paziente ha riposato per almeno 5 minuti in posizione supina (prima misurazione) e almeno un minuto dopo la prima misurazione (seconda misurazione). Successivamente, la pressione arteriosa sistolica e diastolica verrà nuovamente misurata in posizione eretta dopo che il paziente è rimasto in piedi per almeno 3 minuti (terza misurazione). I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 6 e alla settimana 12
Cambiamenti clinicamente rilevanti nei segni vitali: frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 6 e alla settimana 12
La frequenza cardiaca (bpm) verrà misurata dopo che il paziente ha riposato per almeno 5 minuti in posizione supina (prima misurazione) e almeno un minuto dopo la prima misurazione (seconda misurazione). Successivamente, i segni vitali verranno nuovamente misurati in posizione eretta dopo che il paziente è rimasto in piedi per almeno 3 minuti (terza misurazione). I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 6 e alla settimana 12
Cambiamenti clinicamente rilevanti nell'intervallo QT del parametro ECG dell'elettrocardiogramma
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 6 e alla settimana 12

L'intervallo QT misura il tempo (msec) impiegato dal muscolo cardiaco per contrarsi e poi riprendersi.

I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201. Al basale dello studio BIA-51058-201 e alla settimana 12, verrà registrato un ECG a 12 derivazioni in triplo prima dell'assunzione dell'IMP e 4 e 8 ore dopo l'assunzione dell'IMP.
Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 6 e alla settimana 12
Cambiamenti clinicamente rilevanti nella durata del parametro QRS dell'elettrocardiogramma ECG
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 6 e alla settimana 12

La durata QRS misura il tempo (msec) necessario affinché uno stimolo si diffonda attraverso i ventricoli cardiaci (depolarizzazione ventricolare).

I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201. Al basale dello studio BIA-51058-201 e alla settimana 12, verrà registrato un ECG a 12 derivazioni in triplo prima dell'assunzione dell'IMP e 4 e 8 ore dopo l'assunzione dell'IMP.
Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 6 e alla settimana 12
Incidenza di cambiamenti clinicamente rilevanti (anomalie) nei parametri di laboratorio: biochimica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 6 e alla settimana 12
Basato su misurazioni di analisi biochimiche (mmol/L) di sodio, potassio, cloruro, calcio, fosfato. I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 6 e alla settimana 12
Incidenza di cambiamenti clinicamente rilevanti (anomalie) nei parametri di laboratorio: ematologia
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 6 e alla settimana 12
Basato sulla misurazione dell'emoglobina effettuata tramite analisi ematologiche (g/dL). I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 6 e alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nei parametri emodinamici: resistenza vascolare polmonare (PVR)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
La resistenza vascolare polmonare (misurata in dyn*s/cm^5) viene determinata mediante cateterismo del cuore destro da eseguire prima dell'assunzione dell'IMP. I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
Cambiamenti nei parametri emodinamici: pressione atriale destra (RAP)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
La pressione atriale destra (RAP), misurata in unità mmHg, è un robusto predittore della gravità dell’ipertensione polmonare. I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
Cambiamenti nei parametri emodinamici: pressione media dell'arteria polmonare (mPAP)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
Il parametro emodinamico della pressione arteriosa polmonare media (mPAP) è misurato in unità mmHg. I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
Cambiamenti nei parametri emodinamici: Indice cardiaco (CI)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
L'indice cardiaco (CI) è un parametro emodinamico che mette in relazione la gittata cardiaca del ventricolo sinistro in un minuto con la superficie corporea, correlando quindi la prestazione cardiaca alla dimensione dell'individuo. L'unità di misura è litri al minuto per metro quadrato (L/min/m2). I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
Cambiamenti nei parametri emodinamici: saturazione di ossigeno venoso misto (SvO2)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
SvO2 è la percentuale (%) di ossigeno legato all'emoglobina nel sangue che ritorna al lato destro del cuore. I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
Cambiamenti nella classe funzionale della New York Heart Association/Organizzazione Mondiale della Sanità (NYHA/OMS).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
Il sistema di classificazione NYHA/OMS è uno strumento che classifica i pazienti con insufficienza cardiaca in una di quattro classi in base al grado dei sintomi a riposo e durante l'attività: Classe I, pazienti con ipertensione polmonare ma senza conseguente limitazione dell'attività fisica; Classe II, pazienti con ipertensione polmonare che comporta una leggera limitazione dell'attività fisica; Classe III, pazienti con ipertensione polmonare con conseguente marcata limitazione dell'attività fisica; Classe IV: pazienti con ipertensione polmonare con incapacità di svolgere qualsiasi attività fisica senza sintomi. Questi pazienti manifestano segni di insufficienza cardiaca destra. Dispnea e/o affaticamento possono essere presenti anche a riposo. Il disagio aumenta con qualsiasi attività fisica. I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
Modifiche nel test del cammino di 6 minuti (6-MWT): Distanza percorsa
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
Il 6-MWT è un test di autoapprendimento della capacità di camminare utilizzato per valutare la capacità aerobica e la resistenza. Svolge un ruolo chiave nella valutazione della capacità di esercizio funzionale, nella valutazione della prognosi e nella valutazione della risposta al trattamento in un'ampia gamma di malattie respiratorie. La distanza percorsa (m) in un tempo di 6 minuti viene utilizzata come risultato con cui confrontare i cambiamenti nella capacità prestazionale. I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
Cambiamenti nel biomarcatore N-terminale pro-peptide natriuretico cerebrale (NT-proBNP)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
I livelli di NT-proBNP nel sangue vengono utilizzati per lo screening e la diagnosi dell'insufficienza cardiaca congestizia acuta (CHF) e possono essere utili per stabilire la prognosi nell'insufficienza cardiaca, poiché questo marcatore è tipicamente più elevato nei pazienti con esito peggiore. I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
Cambiamenti nei parametri dell'ecocardiogramma
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12

I parametri utilizzati includono rigurgito tricuspide, contrattilità ventricolare destra, versamento pericardico, area telesistolica atriale destra, area telediastolica ventricolare destra. Il rigurgito tricuspide è un tipo di malattia della valvola cardiaca in cui la valvola tra le due camere cardiache destre non si chiude correttamente. Di conseguenza, il sangue fuoriesce nella camera in alto a destra.

È stato classificato come assente, lieve, moderato o grave. Il ventricolo destro è il principale determinante dello stato funzionale e della prognosi nella PAH. È stata misurata tramite l'escursione sistolica del piano anulare tricuspide (TAPSE). Un valore TAPSE < 17 mm è considerato indice di disfunzione ventricolare destra. Un versamento pericardico si riferisce all'accumulo di liquido nel sacco pericardico che circonda il cuore. È stato classificato come assente (basso rischio), tracce o presente (alto rischio). I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
Cambiamenti nella qualità della vita Sondaggio sanitario in formato breve di 36 elementi versione 2 (SF-36v2)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
L'SF-36v2 pone 36 domande (item) per misurare la salute funzionale e il benessere dal punto di vista del paziente. Tutte le 36 domande, tranne la domanda 2, vengono utilizzate per valutare gli 8 domini sanitari. È stato calcolato un punteggio totale per ciascun dominio sanitario prendendo la somma delle risposte corrispondenti e scalandola in un intervallo da 0 a 100, dove 100 rappresentava il miglior risultato possibile. I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201.
Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
Concentrazione plasmatica minima (Cmin) di zamicastat e dei suoi metaboliti (BIA 5-961 e BIA 5-453)
Lasso di tempo: Giorno -1, settimana 6 e settimana 12
Il parametro farmacocinetico (PK) della concentrazione plasmatica minima (Cmin) per zamicastat e i suoi metaboliti verrà calcolato alla fine dell'intervallo di dosaggio. La Cmin sarà misurata in unità ng/mL. I campioni di sangue verranno ottenuti prima dell'assunzione dell'IMP.
Giorno -1, settimana 6 e settimana 12
Cambiamenti nel plasma dell'attività della dopamina ß-idrossilasi (DβH).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
La valutazione dell'attività plasmatica della DβH (% di inibizione) è stata eseguita centralmente. Il prelievo di sangue per la valutazione dell'attività DβH plasmatica doveva essere eseguito insieme al prelievo di sangue PK. I campioni di sangue dovevano essere prelevati prima dell'assunzione dell'IMP. I valori basali saranno ottenuti da V1/A1 dello studio BIA-51058-201. Visita del giorno -1
Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
Variazione farmacodinamica urinaria dei livelli di catecolamine (norepinefrina e dopamina) rispetto al basale: variazioni nelle 24 ore
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12
La raccolta delle urine delle 24 ore doveva essere iniziata il giorno prima della rispettiva visita. I risultati per noradrenalina e dopamina sono forniti in nmol ogni 24 ore (nmol/24 ore).
Dal basale alla settimana 6 e alla settimana 12 e dal giorno -1 alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bial - Portela C S.A.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 giugno 2019

Completamento primario (Effettivo)

17 febbraio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

17 febbraio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

24 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BIA-51058-202
  • 2018-002796-18 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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