Sikkerhetsstudie av SMOFlipid for å evaluere risikoen for å utvikle EFAD og/eller PNAC hos pediatriske og voksne pasienter
16. juli 2026 oppdatert av: Fresenius Kabi
En enkeltarms åpen sikkerhetsstudie av SMOFlipid for å evaluere risikoen for å utvikle essensiell fettsyremangel (EFAD) og/eller parenteral ernæringsassosiert kolestase (PNAC) hos pediatriske pasienter i alderen 1 måned til 17 år og hos voksne pasienter, Som forventes å trenge 8 uker eller lenger med parenteral ernæringsbehandling
Evaluer risikoen for å utvikle EFAD og/eller PNAC hos voksne og pediatriske pasienter 1 måned og eldre, som forventes å trenge 8 uker eller lenger med parenteral ernæringsbehandling med SMOFlipid.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
100
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Jean-Marc Lohse, PhD
- Telefonnummer: 4911 +49 6172 686
- E-post: Jean-Marc.Lohse@fresenius-kabi.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Martin Stumpf, PhD
- Telefonnummer: 8655 +49 6172 686
- E-post: martin.stumpf@fresenius-kabi.com
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Rekruttering
- Emory University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Thomas R. Ziegler, M.D.
- Telefonnummer: 404-727-7351
- E-post: tzieg01@emory.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60638
- Har ikke rekruttert ennå
- The University of Chicago
-
Ta kontakt med:
- Edwin R. McDonald, M.D.
- Telefonnummer: (773) 702-3075
- E-post: Edwin.McDonald@uchicagomedicine.org
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Rekruttering
- Riley Hospital for Children
-
Ta kontakt med:
- Charles Vanderpool, MD
- Telefonnummer: 317-944-2078
- E-post: chavande@iupui.edu
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Rekruttering
- Nationwide Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Ethan Mezoff, Dr.
- Telefonnummer: 614 722 2286
- E-post: ethan.mezoff@nationwidechildrens.org
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Rekruttering
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
Ta kontakt med:
- Jeffrey Alan Rudolph, MD
- Telefonnummer: 7248144905
- E-post: jeffrey.rudolph@chp.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Aldersgrenser: og voksne
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige pasienter, minst 1 måned gamle.
- Pasienter som trenger PN i minst 5 dager/uke.
- Pasienter som mottar 80 % eller mer av det totale energibehovet som PN ved innmelding og som forventes å motta 80 % eller mer av det totale energibehovet som PN i minst 56 dager.
- Skriftlig informert samtykke. Ved pediatriske pasienter må informert samtykke innhentes fra foreldre eller juridiske representanter. Hvis mulig, må samtykke fra den pediatriske pasienten også innhentes (i henhold til lokal lov).
Ekskluderingskriterier:
- Bruk av annen lipid-injiserbar emulsjon enn SMOFlipid innen 6 måneder før studiedeltakelse
- Kjent overfølsomhet overfor fisk, egg, soyabønner eller peanøttproteiner, eller overfor noen av de aktive ingrediensene eller hjelpestoffene i SMOFlipid.
- Hyperlipidemi eller forstyrrelser i lipidmetabolismen karakterisert ved hypertriglyseridemi (serumtriglyseridkonsentrasjon >250 mg/dL hos spedbarn eller >400 mg/dL hos eldre pediatriske og voksne pasienter).
- Medfødte feil i aminosyremetabolismen.
- Kardiopulmonal ustabilitet (inkludert lungeødem, hjerteinsuffisiens, hjerteinfarkt, acidose og hemodynamisk ustabilitet som krever betydelig vasopressorstøtte).
- Hemofagocytisk syndrom.
- Leverenzymer (enten AST, eller ALT eller GGT) som overskrider 2 x øvre grense for normalområdet
- Direkte bilirubin overskrider 2 x øvre grense for normalområdet
- INR overstiger 2 x øvre normalgrense og pasient som ikke får orale antikoagulantia.
- Enhver kjent levertilstand utenfor IFALD som vil øke direkte bilirubin ≥2,0 mg/dL.
- Klinisk signifikante unormale nivåer av enhver serumelektrolytt (natrium, kalium, magnesium, kalsium, klorid, fosfat).
- Aktiv blodstrøminfeksjon demonstrert ved positiv blodkultur ved screening.
- Alvorlig nyresvikt (eGFR <15 ml/min per 1,73 m2) inkludert pasienter på nyreerstatningsterapi.
- Unormal pH i blodet, oksygenmetning eller karbondioksid.
- Graviditet eller amming.
- Deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie.
- Det er usannsynlig å overleve lenger enn 56 dager.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Enarms SMOFlipid® (injiserbar lipidemulsjon)
Undersøkelsesmedisin: SMOFlipid® (lipid injiserbar emulsjon).
|
SMOFlipid er en steril, ikke-pyrogen, hvit, homogen lipidemulsjon for intravenøs infusjon.
Lipidinnholdet i SMOFlipid er 0,20 g/ml, og består av en blanding av soyaolje, MCT, olivenolje og fiskeolje.
SMOFlipid tilhører den farmakoterapeutiske gruppen: "Løsninger for parenteral ernæring, fettemulsjoner" (ATC-kode: B05BA02).
SMOFlipid er indisert hos voksne og pediatriske pasienter, inkludert termin og premature nyfødte, som en kilde til kalorier og essensielle fettsyrer for parenteral ernæring når oral eller enteral ernæring ikke er mulig, utilstrekkelig eller kontraindisert.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av PNAC
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
definert som direkte bilirubinnivå > 2 mg/dL, bekreftet av en andre prøve tatt 7 dager etter den første prøven
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
Tid til å styre bilirubin > 2mg/dL
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
(bekreftet av en andre prøve tatt 7 dager etter den første)
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
Forekomst av EFAD
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Trien/tetraen-forhold i totalt plasma for å vurdere EFAD (Holman 1960), Alvorlighet av EFAD vil bli gradert basert på trien/tetraen-forhold, som mistenkt ≥ 0,05, moderat ≥ 0,20 og alvorlig ≥ 0,40 (Cober et al 2012)
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
Forekomst av klinisk EFAD
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Fettsyrer
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
analysert i totalt plasma, inkludert linolsyre, α-linolensyre, arakidonsyre, dokosaheksaensyre, eikosapentaensyre og mjødsyre
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Laboratorieverdier: triglyserider
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Laboratorieverdier: direkte bilirubin
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Laboratorieverdier: total bilirubin
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Laboratorieverdier: alaninaminotransferase (ALT)
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Laboratorieverdier: aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Laboratorieverdier: gamma-glutamyltransferase (GGT)
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Laboratorieverdier: alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Laboratorieverdier: kreatinin
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Laboratorieverdier: urea nitrogen
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Laboratorieverdier: elektrolytter
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Laboratorieverdier: glukose
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Laboratorieverdier: totalt protein
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Laboratorieverdier hematologi: antall hvite blodlegemer (WBC), antall røde blodlegemer (RBC) og antall blodplater
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Laboratorieverdier hematologi: Hemoglobin
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Laboratorieverdier hematologi Hematokrit
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Laboratorieverdier hematologi: Internasjonalt normalisert forhold
Tidsramme: Ved baseline før behandlingsstart for å vurdere kvalifisering
|
Ved baseline før behandlingsstart for å vurdere kvalifisering
|
|
|
Vitale tegn: Blodtrykk
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Vitale tegn: Hjertefrekvens
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Vitale tegn: Kroppstemperatur
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Start av behandling til etter slutten av siste studie PN (+6 måneder for pediatriske pasienter). Studiebehandlingen vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Start av behandling til etter slutten av siste studie PN (+6 måneder for pediatriske pasienter). Studiebehandlingen vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
|
|
BMI
Tidsramme: Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
BMI er vekten i kilogram delt på høyden i meter i kvadrat.
Alternativt kan BMI beregnes ved å dele vekten i kilo med høyden i centimeter i annen, og deretter multiplisere resultatet med 10 000.
|
Behandlingsstart til etter slutten av siste studie PN Behandlingsvarighet: Studiebehandling vil vare i minimum 8 uker (56 påfølgende dager) og så lenge PN er indisert, opptil 1 år (365 påfølgende dager).
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jeffrey Rudolph, MD, University of Pittsburgh
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. oktober 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. august 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. september 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. juli 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. september 2023
Først lagt ut (Faktiske)
22. september 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SMOF-044-CP4 (PMR 4240-1)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .