En studie for å evaluere absolutt biotilgjengelighet, absorpsjon, metabolisme og utskillelse av Genz-112638 hos friske mannlige deltakere
16. november 2023 oppdatert av: Sanofi
En åpen studie for å evaluere den absolutte biotilgjengeligheten til Genz-112638 og absorpsjon, metabolisme og utskillelse av [14C]-Genz-112638 hos mannlige forsøkspersoner
Mål:
For å bestemme farmakokinetiske (PK) variabler, inkludert absolutt biotilgjengelighet (F), av Genz-99067, den frie basen av L-vinsyresaltet av Genz-112638 slik det eksisterer i plasma, etter en enkelt intravenøs (IV) dose og etter en enkelt oral dose av Genz-112638 (umerket).
For å bestemme PK, total utvinning, utskillelsesruter og -hastigheter og den metabolske profilen til Genz-99067 etter 5 dager med oral dosering to ganger daglig med umerket Genz-112638 etterfulgt av en enkeltdose av [14C]-Genz-112638.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Maksimal studievarighet for et individ var ca. 65 dager fra begynnelsen av screeningen til sikkerhetsoppfølgingsbesøket.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Fase 1
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusjonskriterier: Etter å ha gitt skriftlig informert samtykke før en studierelatert prosedyre. Forsøkspersonen har en kroppsvekt på 50 til 100 kg [110 til 220 pund (lb)] med en kroppsmasseindeks (BMI) mindre enn 30 kilogram per kvadrat meter (kg/m2) ved Siling.
Pasientens fysiske undersøkelsesresultater, vitale tegn, laboratorievurderinger og hjertevurderinger er innenfor normale grenser eller, hvis unormalt, er ikke klinisk signifikante ved screening og dag -1. Eksklusjonskriterier: Deltakere ekskluderes fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:
Forlenget QTc-intervall (f.eks. gjentatt påvisning av et QTc-intervall ≥450 msek), familiehistorie med lang QT eller Brugada-syndrom, og/eller historie med plutselig død hos en førstegradsslektning.
Personen mottar en vaksinasjon innen 30 dager etter at han har gitt informert samtykke.
Personen har en historie med legemiddelallergier (f.eks. betydelig utslett, elveblest osv. som respons på antibiotika).
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for potensiell deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Grunnvitenskap
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandlingsperiode 1 -2
Enkeldose Intravenøs (IV) Genz-112638 Dag 1 etterfulgt av enkeltdose GenZ-112638 orale kapsler Dag 8
|
Legemiddelform:Løsning-Administrasjonsvei:IV
Andre navn:
Farmasøytisk form: Kapsel-Administrasjonsvei: Oral
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Behandlingsperiode 1-4
Enkeltdose Intravenøs (IV) Genz-112638 Dag 1; enkeltdose GenZ-112638 orale kapsler Dag 8; oral kapsel Genz-112638 Dager 9-14; enkeltdose [14C]-Genz-112638 mikstur dag 15
|
Legemiddelform:Løsning-Administrasjonsvei:IV
Andre navn:
Farmasøytisk form: Kapsel-Administrasjonsvei: Oral
Andre navn:
Legemiddelform:Løsning-Administrasjonsvei:Oral
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering av farmakokinetisk (PK) parameter: Cmax
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Plasmakonsentrasjoner av Genz-99067 vil bli samlet inn på forhåndsspesifiserte tidspunkter
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
Vurdering av farmakokinetisk (PK) parameter: Tmax
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Plasmakonsentrasjoner av Genz-99067 vil bli samlet inn på forhåndsspesifiserte tidspunkter
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
Vurdering av farmakokinetisk (PK) parameter: AUC0-∞
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Plasmakonsentrasjoner av Genz-99067 vil bli samlet inn på forhåndsspesifiserte tidspunkter
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
Vurdering av farmakokinetisk (PK) parameter: AUC0 -τ
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Plasmakonsentrasjoner av Genz-99067 vil bli samlet inn på forhåndsspesifiserte tidspunkter
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
Vurdering av farmakokinetisk (PK) parameter: AUC0-∞/D
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Plasmakonsentrasjoner av Genz-99067 vil bli samlet inn på forhåndsspesifiserte tidspunkter
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
Vurdering av farmakokinetisk (PK) parameter: AUC0-τ/D
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Plasmakonsentrasjoner av Genz-99067 vil bli samlet inn på forhåndsspesifiserte tidspunkter
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
Vurdering av farmakokinetisk (PK) parameter: F
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Plasmakonsentrasjoner av Genz-99067 vil bli samlet inn på forhåndsspesifiserte tidspunkter
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
Vurdering av farmakokinetisk (PK) parameter: CL/F
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Plasmakonsentrasjoner av Genz-99067 vil bli samlet inn på forhåndsspesifiserte tidspunkter
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
Vurdering av farmakokinetisk (PK) parameter: t½
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Plasmakonsentrasjoner av Genz-99067 vil bli samlet inn på forhåndsspesifiserte tidspunkter
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
Farmakokinetisk (PK) parameter: Absolutt biotilgjengelighet (F) av enkeltdose oral versus enkeltdose IV administrasjon
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
|
Vurdering av farmakokinetisk (PK) parameter: Total radioaktivitet utskilt i urin og avføring
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Total radioaktivitet som skilles ut i urin og feces vil bli konvertert til prosentandel av radioaktiv dose.
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
Vurdering av farmakokinetisk (PK) parameter: Total radioaktivitet i fullblod og plasma
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Total radioaktivitet i fullblod og plasma vil bli konvertert til ngEq/g Genz-99067 konsentrasjon for fullblod og ngEq/mL for plasma, basert på dosespesifikk aktivitet.
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
Vurdering av farmakokinetisk (PK) parameter: % relativ mengde av hver komponent i prøver av plasma eller ekskrementer
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Den vil bli estimert som [(radioaktivitet for HPLC-toppen)/(total radioaktivitet injisert per HPLC-kjøring) x 100].
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
Vurdering av farmakokinetisk (PK) parameter: Prosentandelen av administrert dose tilskrevet hver komponent i prøver av urin eller avføring
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Den vil bli estimert til [(% relativ mengde)/100 x (prosent av radioaktiv dose i prøven)].
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
Vurdering av farmakokinetisk (PK) parameter: Radioaktiviteten til [14C]-Genz-99067 og hver hovedmetabolitt i plasma, identifisert ved radioprofilering
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Det vil bli konvertert til ekvivalente konsentrasjoner som [(% relativ mengde)/100 x (ekvivalent konsentrasjon av total radioaktivitet i prøven)].
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
Ikke-kompartmentelle PK-parametere: AUC0-t
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
|
Ikke-kompartmentelle PK-parametere: AUC0-∞
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
|
Ikke-kompartmentelle PK-parametre: Cmax
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
|
Ikke-kompartmentelle PK-parametere: Tmaks
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
|
Ikke-kompartmentelle PK-parametere: t½
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
|
Ikke-kompartmentelle PK-parametere: Vz/F
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
|
Ikke-kompartmentelle PK-parametere: CL/F
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
|
Ikke-kompartmentelle PK-parametre for urin og avføring: Cum Ae
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
|
Ikke-kompartmentelle PK-parametre for urin og avføring: % dose
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
|
Renal clearance (CLR) for total plasmaradioaktivitet og Genz-99067
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
|
|
PK-parametre [AUC0-τ, AUC0-∞, Cmax, Tmax, t½] og metabolittforhold for metabolitt(er) av Genz-99067
Tidsramme: Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Flere tidspunkter frem til dag 26
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Frem til dag 33
|
Frem til dag 33
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
3. juni 2009
Primær fullføring (Faktiske)
5. juli 2009
Studiet fullført (Faktiske)
5. juli 2009
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. november 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. november 2023
Først lagt ut (Antatt)
22. november 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
22. november 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. november 2023
Sist bekreftet
1. november 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Gauchers sykdom
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhemmere
- Eliglustat
Andre studie-ID-numre
- GZGD02107
- U1111-1294-7994 (Registeridentifikator: ICTRP)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .