Een onderzoek om de absolute biologische beschikbaarheid, absorptie, metabolisme en uitscheiding van Genz-112638 bij gezonde mannelijke deelnemers te evalueren
16 november 2023 bijgewerkt door: Sanofi
Een open-label onderzoek om de absolute biologische beschikbaarheid van Genz-112638 en de absorptie, het metabolisme en de uitscheiding van [14C]-Genz-112638 bij mannelijke proefpersonen te evalueren
Doelstellingen:
Om farmacokinetische (PK) variabelen, waaronder de absolute biologische beschikbaarheid (F), van Genz-99067 te bepalen, wordt de vrije base van het L-wijnsteenzuurzout van Genz-112638 zoals deze in plasma voorkomt, na een enkele intraveneuze (IV) dosis en na een enkele orale dosis Genz-112638 (niet-gelabeld).
Om de farmacokinetiek, het totale herstel, de uitscheidingsroutes en -snelheden en het metabolische profiel van Genz-99067 te bepalen na 5 dagen tweemaal daags oraal doseren met niet-gelabeld Genz-112638 gevolgd door een enkele dosis [14C]-Genz-112638.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De maximale onderzoeksduur voor een individuele proefpersoon was ongeveer 65 dagen vanaf het begin van de screening tot en met het veiligheidsfollow-upbezoek.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Fase 1
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Beschrijving
Inclusiecriteria: Na schriftelijke geïnformeerde toestemming te hebben gegeven voorafgaand aan het uitvoeren van een studiegerelateerde procedure. De proefpersoon heeft een lichaamsgewicht van 50 tot 100 kg [110 tot 220 pond (lb)] met een body mass index (BMI) van minder dan 30 kilogram per vierkant meter (kg/m2) bij screening.
De resultaten van het lichamelijk onderzoek, de vitale functies, laboratoriumbeoordelingen en hartbeoordelingen van de proefpersoon vallen binnen de normale grenzen of zijn, indien abnormaal, niet klinisch significant op screening en dag -1. Uitsluitingscriteria: Deelnemers worden uitgesloten van het onderzoek als een van de volgende criteria van toepassing is:
Verlengd QTc-interval (bijv. herhaalde demonstratie van een QTc-interval ≥450 msec), familiegeschiedenis van lang QT- of Brugada-syndroom en/of voorgeschiedenis van plotselinge dood bij een eerstegraads familielid.
De proefpersoon ontvangt een immunisatie binnen 30 dagen na het geven van geïnformeerde toestemming.
De patiënt heeft een voorgeschiedenis van geneesmiddelenallergieën (bijvoorbeeld ernstige huiduitslag, netelroos, enz. als reactie op antibiotica).
De bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname aan een klinische proef.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Fundamentele wetenschap
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Behandelingsperiode 1 -2
Enkelvoudige dosis intraveneus (IV) Genz-112638 Dag 1 gevolgd door enkelvoudige dosis GenZ-112638 orale capsules Dag 8
|
Farmaceutische vorm: Oplossing - Toedieningsweg: IV
Andere namen:
Farmaceutische vorm: Capsule. Toedieningsweg: Oraal
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Behandelingsperiode 1-4
Enkelvoudige dosis intraveneus (IV) Genz-112638 Dag 1; enkele dosis GenZ-112638 orale capsules Dag 8; orale capsule Genz-112638 Dagen 9-14; enkele dosis [14C]-Genz-112638 orale oplossing Dag 15
|
Farmaceutische vorm: Oplossing - Toedieningsweg: IV
Andere namen:
Farmaceutische vorm: Capsule. Toedieningsweg: Oraal
Andere namen:
Farmaceutische vorm: Oplossing - Toedieningsweg: Oraal
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeling van de farmacokinetische (PK) parameter: Cmax
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Plasmaconcentraties van Genz-99067 zullen op vooraf gespecificeerde tijdstippen worden verzameld
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
Beoordeling van de farmacokinetische (PK) parameter: Tmax
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Plasmaconcentraties van Genz-99067 zullen op vooraf gespecificeerde tijdstippen worden verzameld
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
Beoordeling van de farmacokinetische (PK) parameter: AUC0-∞
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Plasmaconcentraties van Genz-99067 zullen op vooraf gespecificeerde tijdstippen worden verzameld
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
Beoordeling van de farmacokinetische (PK) parameter: AUC0 -τ
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Plasmaconcentraties van Genz-99067 zullen op vooraf gespecificeerde tijdstippen worden verzameld
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
Beoordeling van de farmacokinetische (PK) parameter: AUC0-∞/D
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Plasmaconcentraties van Genz-99067 zullen op vooraf gespecificeerde tijdstippen worden verzameld
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
Beoordeling van de farmacokinetische (PK) parameter: AUC0-τ/D
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Plasmaconcentraties van Genz-99067 zullen op vooraf gespecificeerde tijdstippen worden verzameld
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
Beoordeling van de farmacokinetische (PK) parameter: F
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Plasmaconcentraties van Genz-99067 zullen op vooraf gespecificeerde tijdstippen worden verzameld
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
Beoordeling van de farmacokinetische (PK) parameter: CL/F
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Plasmaconcentraties van Genz-99067 zullen op vooraf gespecificeerde tijdstippen worden verzameld
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
Beoordeling van de farmacokinetische (PK) parameter: t½
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Plasmaconcentraties van Genz-99067 zullen op vooraf gespecificeerde tijdstippen worden verzameld
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
Farmacokinetische (PK) parameter: Absolute biologische beschikbaarheid (F) van orale enkelvoudige dosis versus IV-toediening van enkelvoudige dosis
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
|
Beoordeling van de farmacokinetische (PK) parameter: Totale radioactiviteit uitgescheiden in urine en ontlasting
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
De totale radioactiviteit die wordt uitgescheiden in urine en ontlasting wordt omgezet in een percentage van de radioactieve dosis.
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
Beoordeling van de farmacokinetische (PK) parameter: Totale radioactiviteit in volbloed en plasma
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
De totale radioactiviteit in volbloed en plasma zal worden omgezet in de concentratie ngEq/g Genz-99067 voor volbloed en ngEq/ml voor plasma, op basis van de dosisspecifieke activiteit.
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
Beoordeling van de farmacokinetische (PK) parameter: % relatieve overvloed van elke component in plasma- of excretamonsters
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Deze wordt geschat op [(radioactiviteit voor de HPLC-piek)/(totale radioactiviteit geïnjecteerd per HPLC-run) x 100].
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
Beoordeling van de farmacokinetische (PK) parameter: het percentage van de toegediende dosis dat aan elke component wordt toegeschreven in urine- of ontlastingsmonsters
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Het zal worden geschat op [(% relatieve overvloed)/100 x (percentage radioactieve dosis in het monster)].
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
Beoordeling van de farmacokinetische (PK) parameter: De radioactiviteit van [14C]-Genz-99067 en elke belangrijke metaboliet in plasma, zoals geïdentificeerd door radioprofilering
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Het zal worden omgezet naar equivalente concentraties als [(% relatieve overvloed)/100 x (equivalente concentratie van de totale radioactiviteit in het monster)].
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
Niet-compartimentele PK-parameters: AUC0-t
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
|
Niet-compartimentele PK-parameters: AUC0-∞
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
|
Niet-compartimentele PK-parameters: Cmax
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
|
Niet-compartimentele PK-parameters: Tmax
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
|
Niet-compartimentele PK-parameters: t½
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
|
Niet-compartimentele PK-parameters: Vz/F
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
|
Niet-compartimentele PK-parameters: CL/F
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
|
Niet-compartimentele PK-parameters voor urine en ontlasting: Cum Ae
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
|
Niet-compartimentele PK-parameters voor urine en ontlasting: % dosis
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
|
Renale klaring (CLR) voor totale plasmaradioactiviteit en Genz-99067
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
|
|
PK-parameters [AUC0-τ, AUC0-∞, Cmax, Tmax, t½] en metabolietenverhouding voor metabolieten van Genz-99067
Tijdsspanne: Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Meerdere tijdstippen tot dag 26
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s), ernstige bijwerkingen (SAE’s) en bijwerkingen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Tot dag 33
|
Tot dag 33
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
3 juni 2009
Primaire voltooiing (Werkelijk)
5 juli 2009
Studie voltooiing (Werkelijk)
5 juli 2009
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 november 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 november 2023
Eerst geplaatst (Geschat)
22 november 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
22 november 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 november 2023
Laatst geverifieerd
1 november 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Sfingolipidosen
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Lipidosen
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- De ziekte van Gaucher
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Enzymremmers
- Eliglustaat
Andere studie-ID-nummers
- GZGD02107
- U1111-1294-7994 (Register-ID: ICTRP)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het blanco casusrapportformulier, het statistische analyseplan en de specificaties van de dataset.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen.
Meer details over de criteria voor het delen van gegevens van Sanofi, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://vivli.org
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .