Un estudio para evaluar la biodisponibilidad absoluta, la absorción, el metabolismo y la excreción de Genz-112638 en participantes masculinos sanos
16 de noviembre de 2023 actualizado por: Sanofi
Un estudio de etiqueta abierta para evaluar la biodisponibilidad absoluta de Genz-112638 y la absorción, metabolismo y excreción de [14C] -Genz-112638 en sujetos masculinos
Objetivos:
Para determinar las variables farmacocinéticas (PK), incluida la biodisponibilidad absoluta (F), de Genz-99067, la base libre de la sal del ácido L-tartárico de Genz-112638 tal como existe en el plasma, después de una dosis única intravenosa (IV) y después una dosis oral única de Genz-112638 (sin etiquetar).
Determinar la farmacocinética, la recuperación total, las rutas y tasas de excreción y el perfil metabólico de Genz-99067 después de 5 días de dosificación oral dos veces al día con Genz-112638 sin marcar seguido de una dosis única de [14C] -Genz-112638.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La duración máxima del estudio para un sujeto individual fue de aproximadamente 65 días desde el inicio de la selección hasta la visita de seguimiento de seguridad.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 1
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión: Haber dado su consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio. El sujeto tiene un peso corporal de 50 a 100 kg [110 a 220 libras (lb)] con un índice de masa corporal (IMC) inferior a 30 kilogramos por cuadrado. Metro (kg/m2) en el cribado.
Los resultados del examen físico, los signos vitales, las evaluaciones de laboratorio y las evaluaciones cardíacas del sujeto están dentro de los límites normales o, si son anormales, no son clínicamente significativos en la selección y el día -1. Criterio de exclusión: Los participantes quedan excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:
Intervalo QTc prolongado (p. ej., demostración repetida de un intervalo QTc ≥450 ms), antecedentes familiares de QT largo o síndrome de Brugada y/o antecedentes de muerte súbita en un familiar de primer grado.
El sujeto recibe una vacuna dentro de los 30 días posteriores a la prestación de su consentimiento informado.
El sujeto tiene antecedentes de alergias a medicamentos (p. ej., sarpullido importante, urticaria, etc. en respuesta a los antibióticos).
La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Período de tratamiento 1 -2
Dosis única intravenosa (IV) Genz-112638 Día 1 seguida de dosis única GenZ-112638 cápsulas orales Día 8
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Forma farmacéutica:Solución-Vía de administración:IV
Otros nombres:
Forma farmacéutica:Cápsula-Vía de administración:Oral
Otros nombres:
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Experimental: Período de tratamiento 1-4
Dosis única intravenosa (IV) Genz-112638 Día 1; dosis única de cápsulas orales GenZ-112638 Día 8; cápsula oral Genz-112638 Días 9-14; dosis única [14C]-Genz-112638 solución oral Día 15
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Forma farmacéutica:Solución-Vía de administración:IV
Otros nombres:
Forma farmacéutica:Cápsula-Vía de administración:Oral
Otros nombres:
Forma farmacéutica:Solución-Vía de administración:Oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación del parámetro farmacocinético (PK): Cmax
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Las concentraciones plasmáticas de Genz-99067 se recolectarán en momentos preespecificados.
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Evaluación del parámetro farmacocinético (PK): Tmax
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Las concentraciones plasmáticas de Genz-99067 se recolectarán en momentos preespecificados.
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Evaluación del parámetro farmacocinético (PK): AUC0-∞
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Las concentraciones plasmáticas de Genz-99067 se recolectarán en momentos preespecificados.
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Evaluación del parámetro farmacocinético (PK): AUC0 -τ
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Las concentraciones plasmáticas de Genz-99067 se recolectarán en momentos preespecificados.
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Evaluación del parámetro farmacocinético (PK): AUC0-∞/D
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Las concentraciones plasmáticas de Genz-99067 se recolectarán en momentos preespecificados.
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Evaluación del parámetro farmacocinético (PK): AUC0-τ/D
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Las concentraciones plasmáticas de Genz-99067 se recolectarán en momentos preespecificados.
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Evaluación del parámetro farmacocinético (PK): F
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Las concentraciones plasmáticas de Genz-99067 se recolectarán en momentos preespecificados.
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Evaluación del parámetro farmacocinético (PK): CL/F
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Las concentraciones plasmáticas de Genz-99067 se recolectarán en momentos preespecificados.
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Evaluación del parámetro farmacocinético (PK): t½
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Las concentraciones plasmáticas de Genz-99067 se recolectarán en momentos preespecificados.
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Parámetro farmacocinético (PK): biodisponibilidad absoluta (F) de la administración de dosis única oral versus dosis única IV
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Evaluación del parámetro farmacocinético (PK): radiactividad total excretada en orina y heces.
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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La radiactividad total excretada en orina y heces se convertirá en porcentaje de dosis radiactiva.
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Evaluación del parámetro farmacocinético (PK): radiactividad total en sangre total y plasma.
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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La radiactividad total en sangre total y plasma se convertirá a ngEq/g de concentración de Genz-99067 para sangre total y ngEq/mL para plasma, según la actividad específica de la dosis.
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Evaluación del parámetro farmacocinético (PK): % de abundancia relativa de cada componente en muestras de plasma o excrementos.
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Se estimará como [(radiactividad para el pico de HPLC)/(radiactividad total inyectada por análisis de HPLC) x 100].
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Evaluación del parámetro farmacocinético (PK): el porcentaje de la dosis administrada atribuida a cada componente en muestras de orina o heces.
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Se estimará como [(% abundancia relativa)/100 x (porcentaje de dosis radiactiva en la muestra)].
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Evaluación del parámetro farmacocinético (PK): la radiactividad de [14C]-Genz-99067 y cada metabolito principal en plasma, identificado mediante perfil de radio
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Se convertirá a concentraciones equivalentes como [(% de abundancia relativa)/100 x (concentración equivalente de radiactividad total en la muestra)].
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Parámetros farmacocinéticos no compartimentales: AUC0-t
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Parámetros PK no compartimentales: AUC0-∞
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Parámetros farmacocinéticos no compartimentales: Cmax
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Parámetros farmacocinéticos no compartimentales: Tmax
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Parámetros farmacocinéticos no compartimentales: t½
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Parámetros PK no compartimentales: Vz/F
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Parámetros PK no compartimentales: CL/F
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Parámetros farmacocinéticos no compartimentales para orina y heces: Cum Ae
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Parámetros farmacocinéticos no compartimentales para orina y heces: % de dosis
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Aclaramiento renal (CLR) para radioactividad plasmática total y Genz-99067
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Parámetros farmacocinéticos [AUC0-τ, AUC0-∞, Cmax, Tmax, t½] y proporción de metabolitos para los metabolitos de Genz-99067
Periodo de tiempo: Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Múltiples puntos de tiempo hasta el día 26
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), eventos adversos graves (AAG) y eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta el día 33
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Hasta el día 33
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de junio de 2009
Finalización primaria (Actual)
5 de julio de 2009
Finalización del estudio (Actual)
5 de julio de 2009
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de noviembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de noviembre de 2023
Publicado por primera vez (Estimado)
22 de noviembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
22 de noviembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de noviembre de 2023
Última verificación
1 de noviembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad de Gaucher
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Eliglustat
Otros números de identificación del estudio
- GZGD02107
- U1111-1294-7994 (Identificador de registro: ICTRP)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel del paciente y a los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Puede encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .