En fase 1/2-studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til BMN 351 hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi
24. juni 2026 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
En fase 1/2, åpen, doseeskaleringsstudie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til flere intravenøse doser av BMN 351 hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi
Hensikten med denne studien er å teste sikkerheten og toleransen til BMN 351 hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) med en genetisk mutasjon som er mottakelig for ekson 51-hopping.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er fase 1/2, åpen, multisenterstudie bestående av 2 deler for å evaluere sikkerheten og toleransen til BMN 351 ved økende doser hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) med genetiske mutasjoner som kan hoppe over ekson 51.
Deltakerne vil bli tildelt en av tre grupper kalt kohorter (Kohort 1, 2 eller 3). Kohort 1-deltakere er videre delt inn i Cohort 1A og Cohort 1B. I kohort 1A vil 3 deltakere motta økende doser en gang annenhver uke med et besøk for å vurdere sikkerhetstiltak samlet inn uken etter dosering før eskalerende doser av BMN 351. I del 2 vil deltakerne i kull 1A gå over til dosering én gang i uken. Deltakerne i kohort 1B, 2 og 3 vil starte lave, middels og høye doser av BMN 351 og fortsette en ukentlig dosering med samme dose. Studien vil ta med cirka 18 deltakere.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Milan, Italia
- Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
-
Rome, Italia
- UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
Seville, Spania, 41013
- Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye)
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 4 til 10
- Diagnose av Duchenne muskeldystrofi med en spesifikk genetisk endring som kan hoppe over ekson 51
- Kan gå
- Trenger ikke hjelp fra en ventilator for å puste
- For tiden på konsekvente doser av steroidbehandling de siste 12 ukene
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren vil ha noen innledende kliniske laboratorier og studier for å vurdere baseline nivå av hjerte- og lungefunksjon.
- Behandling med ekson-hoppingsbehandling innen 12 uker før første besøk.
- Enhver historie med behandling med genterapi
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 3
BMN 351 høy dose vil bli administrert én gang i uken i opptil 48 uker
|
Anti-sense oligonukleotid BMN 351 vil bli administrert intravenøst.
|
|
Eksperimentell: Kohort 1A
Kohort 1A vil bestå av både en enkelt stigende dose (trist) del og en multippel stigende dose (MAD).
BMN 351 vil bli administrert en gang hver 2. uke i løpet av den triste delen av studien i opptil 8 uker og en gang ukentlig i løpet av den gale delen i opptil 89 uker.
|
Anti-sense oligonukleotid BMN 351 vil bli administrert intravenøst.
|
|
Eksperimentell: Kohort 1b
BMN 351 lavdose vil bli administrert en gang i uken i opptil 97 uker
|
Anti-sense oligonukleotid BMN 351 vil bli administrert intravenøst.
|
|
Eksperimentell: Kohort 2
BMN 351 mediumdose vil bli administrert en gang i uken i opptil 73 uker
|
Anti-sense oligonukleotid BMN 351 vil bli administrert intravenøst.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å evaluere og sikkerhet og toleranse av enkelt- og flere doser av BMN 351 (forekomst, alvorlighetsgrad og dose-relasjon av bivirkninger og endringer i laboratorieparametere).
Tidsramme: Opptil 97 uker.
|
Sikkerheten og toleransen til BMN 351 vil bli vurdert basert på forekomsten av uønskede og alvorlige bivirkninger.
|
Opptil 97 uker.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetikk (PK) konsentrasjon av BMN 351 i plasma, urin og muskler omtrent hver 8. uke i opptil 97 uker.
Tidsramme: Serielle målinger før og etter infusjon.
|
Serielle målinger av plasma og urin PK forhåndsinnstilte omtrent time til 24 timer etter infusjon.
Muskel PK vil bli målt etter 13 uker eller 25 uker bare etter dosering.
|
Serielle målinger før og etter infusjon.
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å evaluere effekten av BMN 351 på fysisk funksjon.
Tidsramme: Endring fra baseline ved uke 25.
|
Endring fra baseline på 6 minutters gangtest (6MWT).
|
Endring fra baseline ved uke 25.
|
|
For å evaluere effekten av BMN 351 på fysisk funksjon.
Tidsramme: Endring fra baseline ved uke 25.
|
Endring fra baseline på North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
|
Endring fra baseline ved uke 25.
|
|
Endring fra baseline i dystrofinekspresjon målt ved væskekromatografi-massespektrometri (LC-MS).
Tidsramme: Baseline, uke 13 eller uke 25
|
Baseline, uke 13 eller uke 25
|
|
|
For å evaluere immunresponsen til BMN 351.
Tidsramme: Opptil 97 uker
|
Anti-BMN 351 antistoffer, anti-dystrofinantistoffer.
|
Opptil 97 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
3. januar 2024
Primær fullføring (Antatt)
14. april 2027
Studiet fullført (Antatt)
14. april 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. januar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. februar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
28. februar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 351-201
- 2023-506737-30-00 (Annen identifikator: EU CT)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .