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Une étude de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du BMN 351 chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

24 juin 2026 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude de phase 1/2, ouverte, sur l'augmentation de la dose pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de plusieurs doses intraveineuses de BMN 351 chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Le but de cette étude est de tester l'innocuité et la tolérabilité du BMN 351 chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) avec une mutation génétique susceptible de sauter l'exon 51.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique ouverte de phase 1/2 composée de 2 parties visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité du BMN 351 à des doses croissantes chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) avec des mutations génétiques susceptibles de sauter l'exon 51.

Les participants seront répartis dans l'un des trois groupes appelés cohortes (cohorte 1, 2 ou 3). Les participants de la cohorte 1 sont divisés en cohorte 1A et cohorte 1B. Dans la cohorte 1A, 3 participants recevront des doses croissantes une fois toutes les 2 semaines avec une visite pour évaluer les mesures de sécurité collectées la semaine après l'administration avant l'augmentation des doses de BMN 351. Dans la partie 2, les participants de la cohorte 1A passeront à une administration une fois par semaine. Les participants des cohortes 1B, 2 et 3 débuteront des doses faibles, moyennes et élevées de BMN 351 et continueront une fois par semaine à cette même dose. L'étude recrutera environ 18 participants.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Seville, Espagne, 41013
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
  • Italie
      • Milan, Italie
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
      • Rome, Italie
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  • Turquie (Türkiye)
      • Istanbul, Turquie (Türkiye)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • 4 à 10 ans
  • Diagnostic de la dystrophie musculaire de Duchenne avec une modification génétique spécifique susceptible de sauter l'exon 51
  • Capable de marcher
  • Ne nécessite pas l'assistance d'un ventilateur pour respirer
  • Actuellement sous doses constantes de traitement aux stéroïdes au cours des 12 dernières semaines

Critère d'exclusion:

  • Le participant bénéficiera de quelques laboratoires et études cliniques initiaux pour évaluer le niveau de base de la fonction cardiaque et pulmonaire.
  • Traitement avec une thérapie de saut d'exon dans les 12 semaines précédant la première visite.
  • Tout antécédent de traitement par thérapie génique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 3
BMN 351 à dose élevée sera administrée une fois par semaine pendant un maximum de 48 semaines
Médicament: BMN 351
L'oligonucléotide antisens BMN 351 sera administré par voie intraveineuse.
Expérimental: Cohorte 1a
La cohorte 1a sera composée à la fois d'une seule partie de dose ascendante (triste) et d'une dose ascendante multiple (MAD). BMN 351 sera administré une fois toutes les 2 semaines pendant la partie triste de l'étude jusqu'à 8 semaines et une fois par semaine pendant la partie folle jusqu'à 89 semaines.
Médicament: BMN 351
L'oligonucléotide antisens BMN 351 sera administré par voie intraveineuse.
Expérimental: Cohorte 1b
BMN 351 La faible dose sera administrée une fois par semaine jusqu'à 97 semaines
Médicament: BMN 351
L'oligonucléotide antisens BMN 351 sera administré par voie intraveineuse.
Expérimental: Cohorte 2
BMN 351 La dose moyenne sera administrée une fois par semaine pendant 73 semaines
Médicament: BMN 351
L'oligonucléotide antisens BMN 351 sera administré par voie intraveineuse.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer et l'innocuité et la tolérabilité des doses uniques et multiples de BMN 351 (incidence, gravité et relation dose des effets indésirables et changements dans les paramètres de laboratoire).
Délai: Jusqu'à 97 semaines.
La sécurité et la tolérabilité de BMN 351 seront évaluées en fonction de l'incidence des événements indésirables défavorables et graves.
Jusqu'à 97 semaines.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration de pharmacocinétique (PK) de BMN 351 dans le plasma, l'urine et les muscles environ toutes les 8 semaines jusqu'à 97 semaines.
Délai: Mesures en série pré et post-perfusion.
Mesures en série du plasma et de l'urine PK prédose environ toutes les heures jusqu'à 24 heures après l'infusion. La PK musculaire sera mesurée à 13 semaines ou 25 semaines seulement après le dosage.
Mesures en série pré et post-perfusion.

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'effet du BMN 351 sur la fonction physique.
Délai: Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 25.
Changement par rapport à la ligne de base lors du test de marche de 6 minutes (6MWT).
Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 25.
Évaluer l'effet du BMN 351 sur la fonction physique.
Délai: Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 25.
Changement par rapport à la ligne de base de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA).
Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 25.
Changement par rapport à la valeur initiale de l'expression de la dystrophine mesurée par chromatographie liquide-spectrométrie de masse (LC-MS).
Délai: Référence, semaine 13 ou semaine 25
Référence, semaine 13 ou semaine 25
Pour évaluer la réponse immunitaire à BMN 351.
Délai: Jusqu'à 97 semaines
Anticorps anti-BMN 351, anticorps anti-dystrophine.
Jusqu'à 97 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 janvier 2024

Achèvement primaire (Estimé)

14 avril 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

14 avril 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 janvier 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 février 2024

Première publication (Réel)

28 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (Autre identifiant: EU CT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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